Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 2 studie bezpečnosti a účinnosti hodnotící CS-101 u účastníků s β-talasemií major

19. března 2026 aktualizováno: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Jednoramenná, otevřená klinická studie fáze II: Hodnocení bezpečnosti a účinnosti jedné dávky injekce CS-101 u účastníků s β-thalassemií major

Cílem této otevřené, jednoramenné klinické studie je zjistit bezpečnost a účinnost přípravku CS-101 při léčbě pacientů s β-thalassemií major

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CS-101 je autologní suspenze buněk CD34+ (Cluster of differentiation 34), upravená technologií ex vivo base editing, která modifikuje vazebné místo BCL11A v promotoru HBG (Hemoglobin Subunit Gamma), takže ztrácí schopnost vázat se na BCL11A, což může znovu indukovat produkci γ-globinového řetězce a zvýšit koncentraci HbF (fetálního hemoglobinu) v krvi, čímž kompenzuje funkci chybějícího HbA (dospělého hemoglobinu) a dosahuje klinického vyléčení. Terapie řeší dvě hlavní výzvy v současné léčbě onemocnění: nedostatek vhodných dárců a reakci štěpu proti hostiteli při alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Čína
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
          • Yongrong Lai
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yongrong Lai
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Kontakt:
          • Xiaowen Zhai
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Xiaowen Zhai
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína
        • Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Weili Zhao
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Saijuan Chen

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dobrovolně podepsaný informovaný souhlas. Mužští nebo ženští účastníci ve věku od 12 do 35 let (včetně). Účastník nebo jeho zákonný zástupce musí podepsat informovaný souhlas. Pokud je účastník mladší 18 let, musí informovaný souhlas podepsat také jeho zákonný zástupce.
  • Diagnostikována β-talasemie major (transfuzně závislá). V průběhu 12 měsíců před screeningem obdržela alespoň 8 jednotek transfúze červených krvinek a dokumentovaná hladina hemoglobinu ≤ 70 g/L před transfuzí.
  • Dobrý celkový zdravotní stav: Karnofského skóre (≥16 let) ≥ 60 nebo Lanskyho skóre hry a výkonu (<16 let) ≥ 60.
  • Pro ženy v plodném věku: Od začátku screeningu vysoce účinná antikoncepce nebo úplná abstinence (pokud je to jejich obvyklý životní styl) a souhlas s jejím zachováním po celou dobu studie.
  • Pro muže v plodném věku: Používání kondomů nebo jiných metod k zajištění účinné antikoncepce pro sexuální partnery nepřetržitě od mobilizace po celou dobu studie.

Kritéria pro vyloučení:

  • Obdržel/a jiné zkoumané přípravky nebo jiné experimentální zákroky do 30 dnů před podepsáním informovaného souhlasu nebo do 6 eliminačních poločasů léčiva (podle toho, co je delší).
  • Obdržel/a nebo dostává thalidomid, hydroxyureu a/nebo luspatercept do 3 měsíců před screeningem.
  • Dříve podstoupil/a alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk, genovou terapii nebo terapii genovou editací; nebo účastníci, kteří mohou být udržováni standardní terapií.
  • Účastníci s vhodným dárcem sourozence nebo s vhodným nepříbuzným / haploidním příbuzným dárcem a podle posouzení vyšetřovatele nemají vysoké rizikové faktory pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk.
  • Účastníci s koexistující α-talasemií s více než 2 delecemi genu α-globinového řetězce nebo nedelečními mutacemi.
  • Známá přecitlivělost na léčiva používaná během autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk, pomocné látky nebo zařízení, podle posouzení vyšetřovatele nevhodná pro tuto studii.
  • Infekce HIV, cytomegalovirem, virem Epstein-Barrové nebo Treponema pallidum během screeningu; aktivní infekce HBV nebo HCV (účastníci se stabilní hepatitidou B po léčbě (HBV-DNA negativní) a vyléčenou hepatitidou C (HCV-RNA negativní) mohou být zařazeni). Známá aktivní bakteriální, virová, plísňová nebo parazitární infekce.
  • Ejekční frakce na echokardiografii < 50%.
  • Laboratorní abnormality: AST nebo ALT > 3 × horní hranice normy (ULN); nebo mezinárodní normalizovaný poměr (INR) > 1,5 × ULN.
  • Těžké přetížení železem v srdci zjištěné MRI během screeningu, podle posouzení vyšetřovatele nevhodné pro transplantaci hematopoetických kmenových buněk.
  • Současné nebo anamnéza malignity.
  • Účastníci se známými neurologickými poruchami vědomí, psychickými problémy nebo psychiatrickými onemocněními, které podle posouzení vyšetřovatele neumožňují dodržování studijních postupů.
  • Účastníci se známou anamnézou nekontrolovaných záchvatů, které podle posouzení vyšetřovatele nejsou vhodné pro tuto studii.
  • Nekontrolované poruchy srážlivosti krve.
  • Počet leukocytů < 3 × 10⁹/l a/nebo počet trombocytů < 100 × 10⁹/l nikoli v důsledku hypersplenismu.
  • Účastníci s jinými závažnými kardiovaskulárními, plicními, renálními, gastrointestinálními, jaterními onemocněními a/nebo poruchami jiných orgánů, které podle posouzení vyšetřovatele nejsou vhodné pro tuto studii.
  • Těhotné nebo kojící ženy; ženy v plodném věku s pozitivním testem na těhotenství v séru.
  • Obdržel/a živou nebo živou atenuovanou vakcínu do 90 dnů před myeloablací.
  • Účastníci s autoimunitními onemocněními

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Injekce CS-101
Autologní suspenze hematopoetických kmenových buněk CD34+ modifikovaná ex vivo technikou úpravy bází
Genetický: CS-101 injekce
Autologní suspenze hematopoetických kmenových buněk CD34+ modifikovaná ex vivo technikou bázového editování

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
AEs (Nežádoucí příhody) a SAEs (Závažné nežádoucí příhody) po infuzi CS-101
Časové okno: Až do 16 měsíců po infuzi CS-101
Frekvence a závažnost nežádoucích příhod (AEs) hodnocených podle CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) v5.0
Až do 16 měsíců po infuzi CS-101
Celkové přežití
Časové okno: Až do 16 měsíců po infuzi CS-101
Až do 16 měsíců po infuzi CS-101
Podíl subjektů s úspěšnou transplantací
Časové okno: Do 42 dnů po infuzi CS-101
Pacienti s engraftmentem jsou definováni jako pacienti s neutrofilním engraftmentem
Do 42 dnů po infuzi CS-101
Čas k neutrofilnímu engraftmentu
Časové okno: Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Čas do nárůstu krevních destiček
Časové okno: Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Incidence transplant-related mortality
Časové okno: Až 100 dní po infuzi CS-101
Až 100 dní po infuzi CS-101
Podíl subjektů dosahujících nezávislosti na transfuzích po dobu nejméně 12 po sobě jdoucích měsíců
Časové okno: Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Zachování nezávislosti na transfuzích po dobu nejméně 12 po sobě jdoucích měsíců při zachování váženého průměru hemoglobinu ≥90 g/L
Až 16 měsíců po infuzi CS-101

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů dosahujících nezávislosti na transfuzích po dobu alespoň 6 po sobě jdoucích měsíců
Časové okno: Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Zachování nezávislosti na transfuzích po dobu alespoň 6 po sobě jdoucích měsíců při zachování váženého průměru hemoglobinu ≥90 g/L
Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Změny v cílené účinnosti editace v nukleovaných buňkách periferní krve v průběhu času
Časové okno: Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Změny v účinnosti cílené editace v buněčných jádrech kostní dřeně v průběhu času
Časové okno: Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Změna koncentrace fetálního hemoglobinu (HbF) v čase
Časové okno: Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Změna celkové koncentrace hemoglobinu (Hb) v čase
Časové okno: Až 16 měsíců po podání CS-101
Až 16 měsíců po podání CS-101

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

5. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. ledna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. července 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

24. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • CS-101-09

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na β-thalasémie major

Klinické studie na CS-101 injekce

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit