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CS-101을 이용한 β-지중해빈혈 중증 환자 대상 2상 안전성 및 유효성 평가 연구

2026년 3월 19일 업데이트: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

단일군, 개방형 2상 임상시험: β-지중해빈혈 중증 환자를 대상으로 CS-101 주사제 단일 용량의 안전성 및 유효성 평가

이 개방형 단일군 임상 연구의 목표는 β-중증 지중해빈혈 환자를 치료하는 데 있어 CS-101의 안전성과 효능에 대해 알아보는 것입니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

CS-101은 자가 CD34+(분화군 34) 세포 현탁액으로, 시험관 내 염기편집 기술을 통해 HBG(헤모글로빈 감마 소단위체) 프로모터 내 BCL11A 결합 부위를 변형시켜 BCL11A와 결합하는 능력을 상실하게 합니다. 이는 γ-글로빈 사슬의 생산을 재유도하고 혈액 내 HbF(태아 헤모글로빈) 농도를 증가시켜, 부족한 HbA(성인 헤모글로빈)의 기능을 보상하여 임상적 치료를 달성합니다.
이 치료법은 현재 질병 치료에서 직면한 두 가지 주요 과제를 해결합니다: 적합한 기증자의 부족과 동종 조혈모세포 이식에서의 이식편대숙주병입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

20

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 중국
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, 중국
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • 연락하다:
          • Yongrong Lai
        • 수석 연구원:
          • Yongrong Lai
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, 중국
        • Children's Hospital of Fudan University
        • 연락하다:
          • Xiaowen Zhai
        • 수석 연구원:
          • Xiaowen Zhai
      • Shanghai, Shanghai Municipality, 중국
        • Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • 수석 연구원:
          • Weili Zhao
        • 수석 연구원:
          • Saijuan Chen

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 자발적으로 서명한 동의서. 12세에서 35세(포함) 사이의 남성 또는 여성 참가자. 참가자 또는 법적 대리인이 동의서에 서명해야 합니다. 참가자가 18세 미만인 경우, 법적 대리인도 동의서에 서명해야 합니다.
  • 중증 베타 지중해빈혈(수혈 의존성) 진단. 선별 전 12개월 이내에 적혈구 수혈을 최소 8회 이상 받았으며, 수혈 전 기록된 헤모글로빈 수치가 ≤ 70 g/L.
  • 양호한 일반 상태: 카르노프스키 점수(≥16세) ≥ 60, 또는 랜스키 놀이-수행 점수(<16세) ≥ 60.
  • 임신 가능한 여성의 경우: 선별 시작 시점부터 고효율 피임법 또는 완전 금욕(일상적인 생활 방식인 경우)을 사용하며, 연구 기간 내내 해당 피임법을 유지하는 데 동의.
  • 임신 가능한 남성의 경우: 동원부터 연구 기간 동안 성 파트너를 위해 콘돔 또는 기타 효과적인 피임 방법을 지속적으로 사용.

제외 기준:

  • 동의서 서명 전 30일 이내 또는 약물의 6회 반감기 이내(더 긴 기간 기준)에 다른 연구용 의약품 또는 실험적 중재를 받음.
  • 선별 전 3개월 이내에 탈리도마이드, 하이드록시우레아 및/또는 루스파터셉트를 받았거나 현재 받고 있음.
  • 이전에 동종 조혈모세포 이식, 유전자 치료 또는 유전자 편집 치료를 받음; 또는 표준 치료로 유지될 수 있는 참가자.
  • 일치하는 형제 공여자가 있거나, 일치하는 무관련/반수체 관련 공여자가 있으며 연구자가 판단하기에 동종 조혈모세포 이식에 대한 고위험 요인이 없는 참가자.
  • 2개 이상의 알파 글로빈 사슬 유전자 결실 또는 비결실 돌연변이를 동반한 알파 지중해빈혈이 공존하는 참가자.
  • 자가 조혈모세포 이식 중 사용되는 약물, 첨가제 또는 장치에 대한 알려진 과민반응이 있으며 연구자가 판단하기에 본 연구 참여가 부적합하다고 판단되는 경우.
  • 선별 중 HIV, 거대세포바이러스, 엡스타인-바 바이러스 또는 매독균 감염; 활동성 B형 간염 또는 C형 간염 감염(치료 후 안정된 B형 간염(HBV-DNA 음성) 및 완치된 C형 간염(HCV-RNA 음성) 참가자는 포함 가능). 알려진 활동성 세균, 바이러스, 진균 또는 기생충 감염.
  • 심초음파 박출률 < 50%.
  • 검사실 이상: AST 또는 ALT > 3 × 정상 상한치(ULN); 또는 국제 표준화 비율(INR) > 1.5 × ULN.
  • 선별 중 MRI로 발견된 심장 심각한 철 과부하로 연구자가 판단하기에 조혈모세포 이식에 부적합함.
  • 현재 또는 과거 악성 종양 병력.
  • 연구자가 판단하기에 연구 절차를 준수할 수 없다고 판단되는 알려진 신경 의식 장애, 심리적 문제 또는 정신 질환을 가진 참가자.
  • 연구자가 판단하기에 본 연구 참여가 부적합하다고 판단되는 알려진 조절되지 않은 발작 병력이 있는 참가자.
  • 조절되지 않은 출혈 장애.
  • 비장 비대증으로 인하지 않은 백혈구 수 < 3 × 10⁹/L 및/또는 혈소판 수 < 100 × 10⁹/L.
  • 연구자가 판단하기에 본 연구 참여가 부적합하다고 판단되는 기타 심각한 심혈관, 폐, 신장, 위장, 간 질환 및/또는 기타 장기 장애를 가진 참가자.
  • 임신 중이거나 수유 중인 여성; 혈청 임신 테스트 양성 반응을 보이는 임신 가능한 여성.
  • 골수억제 전 90일 이내에 생백신 또는 약독화 생백신을 접종받음.
  • 자가면역 질환을 가진 참가자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: CS-101 주사
자외 배이스 편집 기술을 통해 변형된 자가 CD34+ 조혈모세포 현탁액
유전적: CS-101 주사
체외 베이스 편집 기술로 수정된 자가 CD34+ 조혈모세포 현탁액

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CS-101 주입 후의 AEs(부작용) 및 SAEs(심각한 부작용)
기간: CS-101 주입 후 최대 16개월
CTCAE(부작용 평가 공통 용어 기준) v5.0에 따라 평가된 이상사례(AE)의 빈도 및 심각도
CS-101 주입 후 최대 16개월
전체 생존율
기간: CS-101 주입 후 최대 16개월
CS-101 주입 후 최대 16개월
이식 성공한 대상자의 비율
기간: CS-101 주입 후 42일 이내
이식 성공 대상자는 호중구 이식 성공으로 정의됩니다.
CS-101 주입 후 42일 이내
호중구 이식 시간
기간: CS-101 주입 후 최대 16개월
CS-101 주입 후 최대 16개월
혈소판 이식 시간
기간: CS-101 주입 후 최대 16개월
CS-101 주입 후 최대 16개월
이식 관련 사망률
기간: CS-101 투여 후 최대 100일
CS-101 투여 후 최대 100일
12개월 이상 연속 수혈 독립성을 달성한 대상자의 비율
기간: CS-101 주입 후 최대 16개월
가중 평균 헤모글로빈이 90g/L 이상인 상태로 최소 12개월 연속 수혈 독립성을 유지
CS-101 주입 후 최대 16개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
6개월 이상 연속 수혈 독립성을 달성한 피험자의 비율
기간: CS-101 주입 후 최대 16개월
6개월 연속 수혈 독립성을 유지하면서 가중 평균 헤모글로빈≥90g/L를 유지
CS-101 주입 후 최대 16개월
말초 혈액 핵세포에서 시간 경과에 따른 표적 편집 효율의 변화
기간: CS-101 주입 후 최대 16개월
CS-101 주입 후 최대 16개월
시간 경과에 따른 골수 유핵 세포의 표적 편집 효율성 변화
기간: CS-101 주입 후 최대 16개월
CS-101 주입 후 최대 16개월
시간 경과에 따른 태아 혈색소(HbF) 농도 변화
기간: CS-101 주입 후 최대 16개월
CS-101 주입 후 최대 16개월
시간 경과에 따른 총 헤모글로빈(Hb) 농도 변화
기간: CS-101 주입 후 최대 16개월
CS-101 주입 후 최대 16개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 4월 5일

기본 완료 (추정된)

2028년 1월 31일

연구 완료 (추정된)

2028년 7월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 3월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 3월 19일

처음 게시됨 (실제)

2026년 3월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 19일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

기타 연구 ID 번호

  • CS-101-09

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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