多系統萎縮症-小脳型患者におけるALT001の安全性および予備的効果に関する研究 (SPRITE-C)

多系統萎縮症（MSA）は、自律神経機能不全、パーキンソン症候群、小脳症候群の混合を特徴とする進行性の神経変性疾患です。 MSAの発生率は、10万人あたり1.9から4.9人で、平均発症年齢は56.2歳です。 50歳以上の個人では、有病率は10万人あたり3.0人です。 MSAの平均発症年齢は56.2歳で、中央生存期間は6.2年から7.5年の範囲です。 MSA-Cサブタイプは、主に小脳と脳幹に関与するため、予後不良と関連しています。 MSA-C患者では、歩行とバランス障害が早期に現れ、運動症状発症から3年以内に約50%の患者が歩行補助具または身体的な支援を必要とします。 5年以内に、60%の患者が車椅子依存になり、6年から8年後には、ほとんどの患者が完全に寝たきりとなり、生活の質に深刻な影響を及ぼします。 稀な神経変性疾患であるMSA-Cの治療は、依然として大きな課題です。 現在の対症療法と支持療法は、MSA-C患者の治療要件を満たすには不十分です。 さらに、潜在的な副作用と疾患進行要因が特定の薬剤の使用を制限しており、疾患の進行を遅らせるための疾患修飾薬または神経保護薬の開発が緊急に必要とされています。 Darwin Origin（湖北）生物医薬有限公司が開発した神経修復タンパク質「ALT001」は、緊急状態下で幹細胞が分泌する特定の微小環境タンパク質ポリマーのセットである細胞エクソソームから派生しています。 選択的集合、標的指向型送達、高効率な組織修復、優れた安全性、化学的安定性、便利な保存を誇ります。 以前の基礎研究では、ALT001が内因性神経組織修復を促進する可能性を示し、動物モデルで有意な神経保護および神経回復効果を示しています。 したがって、進行中のMSA-パーキンソン型サブタイプ患者研究を基に、このプロジェクトはさらに、単一施設、前向き、無作為化、オープンラベル、ブラインドエンドポイント評価（PROBE）研究を開始し、その後、MSA-Cサブタイプ患者を特に対象としたオープンラベル延長（OLE）研究を実施します。 目的は、MSA-C患者治療におけるALT001の安全性、忍容性、および潜在的な予備的有効性を評価することです。 この研究は、30歳から75歳の20人のMSA-Cサブタイプ患者を募集することを目指しています。 この研究の各段階での訪問内容には、バイタルサイン、神経学的検査、検査室検査（全血球計算、血液生化学検査、凝固検査など）、画像検査（MRI、膀胱超音波など）、神経学的評価（統一多系統萎縮症評価尺度[UMSARS]、複合自律神経症状スコア[COMPASS]、失調症評価尺度[SARA]、MSA生活の質簡易質問票[MSA-QoL]、ミニメンタルステート検査[MMSE]）、および脳脊髄液採取が含まれます。 研究の異なる段階では、患者の併用薬、有害事象、および重篤な有害事象のモニタリングに焦点を当てています。 各治療期間終了時に詳細なフォローアップが実施され、特定の時点で対面訪問が行われます。 さらに、患者が新しい神経症状または疑わしい事象を発症した場合、研究者は迅速に事象を報告および管理する必要があります。 研究のフォローアップ内容には、複数の段階での治療およびフォローアップ評価が含まれます。 最初に、ベースラインで被験者に対し、包括的な身体検査、検査室検査（血液、尿検査など）、多次元スコア評価（UMSARS、COMPASS、SARA、MSA-QoLなど）、および3T MRIなどの画像技術による脳検査が実施されます。 その後、被験者は合計90日間続く3つの治療期間とフォローアップ段階に入り、各段階で毎日バイタルサインのモニタリング、脳脊髄液採取、検査室検査、および有害事象の記録が行われます。 オープンラベル延長（OLE）段階（無作為化後90日目から165日目）のフォローアップでは、バイタルサイン、検査室検査、および有害事象記録のモニタリングが継続されます。 90日目、180日目、および360日目のフォローアップ訪問では、包括的な身体検査、検査室検査、歩行分析、膀胱超音波、MRI、およびUMSARS、COMPASS、SARA、MSA-QoLスコアリングの繰り返しが実施されます。 さらに、患者が新しい神経症状または疑わしい事象を経験した場合、追加訪問が実施され、研究者は事象発生から72時間以内に関連データを提出および解釈する必要があります。 この研究のプロトコルは、北京天壇病院の倫理委員会によって承認されています。 すべての参加者は、研究開始前に書面によるインフォームドコンセントを提供します。