Studien av säkerhet och preliminär effektivitet av ALT001 hos patienter med multIple system atrofi-cerebellär typ (SPRITE-C)
4 september 2026 uppdaterad av: yilong Wang
Studien om säkerhet och preliminär effekt av ALT001 hos patienter med Multisystematrofi-Cerebellär typ
Detta är en enskild-centrerad, prospektiv, randomiserad, öppen, blindad resultatbedömning (PROBE) studie.
I slutet av PROBE-studien kan patienter som har slutfört studien välja att gå in i den öppna förlängningsstudien (OLE).
Syftet med studien är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och den potentiella preliminära effekten av ALT001 vid behandling av patienter med multisystematrofi-cerebellär typ (MSA-C).
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Multipel systematrofi (MSA) är en progressiv neurodegenerativ sjukdom som kännetecknas av en blandning av autonom dysfunktion, Parkinsons syndrom och cerebellärt syndrom.
Incidensen av MSA varierar från 1,9 till 4,9 per 100 000 individer, med en genomsnittlig ålder vid debut på 56,2 år.
Bland individer i åldern 50 år och äldre är prevalensen 3,0 per 100 000.
Den genomsnittliga åldern vid MSA-debut är 56,2 år, och medianöverlevnaden varierar från 6,2 till 7,5 år.
MSA-C-subtypen är associerad med en sämre prognos på grund av dess dominerande inblandning av lillhjärnan och hjärnstammen.
Hos patienter med MSA-C uppträder gång- och balansstörningar tidigt, vilket leder till att nästan 50 % av patienterna behöver gånghjälpmedel eller fysisk assistans för gång inom tre år efter motoriska symtomdebut.
Inom fem år blir 60 % av patienterna rullstolsbundna, och efter sex till åtta år är de flesta helt sängbundna, vilket allvarligt påverkar deras livskvalitet.
Att behandla MSA-C, en sällsynt neurodegenerativ tillstånd, förblir en betydande utmaning.
Nuvarande symtomatiska och stödjande terapier räcker inte till för att möta behandlingsbehoven hos MSA-C-patienter.
Dessutom begränsar potentiella biverkningar och sjukdomsprogressionsfaktorer användningen av vissa läkemedel, vilket understryker det kritiska behovet av utveckling av sjukdomsmodifierande eller neuroprotektiva agens för att bromsa sjukdomsframskridandet.
"ALT001, ett nervreparationsprotein skapat av Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD, härstammar från cellulära exosomer, en uppsättning specifika mikromiljöproteinkomplex som utsöndras av stamceller under nödsituationer.
Det har selektiv sammansättning, riktad leverans, mycket effektiv vävnadsreparation, exceptionell säkerhet, kemisk stabilitet och bekväm lagring.
Tidigare grundforskning har indikerat ALT001:s potential att främja endogen nervvävnadsreparation, med signifikanta neuroprotektiva och neurorestaurativa effekter i djurmodeller.
Därför, baserat på den pågående studien hos patienter med MSA-parkinsoniansubtypen, initierar detta projekt ytterligare en encentrum, prospektiv, randomiserad, öppen, blindad slutpunktsutvärdering (PROBE)-studie, följt av en öppen förlängningsstudie (OLE), specifikt riktad mot patienter med MSA-C-subtypen.
Målen är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och potentiell preliminär effektivitet av ALT001 vid behandling av MSA-C-patienter.
Denna studie syftar till att rekrytera 20 MSA-C-subtyppatienter i åldern 30 till 75 år.
Besöksinnehållet vid varje fas av denna studie inkluderar vitalparametrar, neurologisk undersökning, laboratorietester (som rutinblodprov, blodbiokemisk undersökning, koagulationsprov, etc.), bildundersökningar (som MRI, blåsultraljud), neurologiska bedömningar (som unified multiple system atrophy rating scale [UMSARS], composite autonomic symptom score [COMPASS], scale for the assessment and rating of ataxia[SARA], quick MSA quality of life questionnaire [MSA-QoL], mini-mental state examination [MMSE]) och cerebrospinalvätskeinsamling.
Olika faser av studien fokuserar på att övervaka patienternas samtidiga läkemedel, biverkningar och allvarliga biverkningar.
Detaljerad uppföljning genomförs i slutet av varje behandlingsperiod, med ansikte-mot-ansikte-besök vid specifika tidpunkter.
Dessutom krävs det att forskare omedelbart rapporterar och hanterar händelser när patienter utvecklar nya neurologiska symtom eller misstänkta händelser.
Uppföljningsinnehållet i studien inkluderar behandlings- och uppföljningsbedömningar i flera faser.
Inledningsvis genomförs omfattande fysiska undersökningar, laboratorietester (inklusive blod-, urinprov, etc.), flerdimensionella poängbedömningar (som UMSARS, COMPASS, SARA, MSA-QoL) och hjärnundersökningar genom bildtekniker som 3T MRI på deltagarna vid baslinjen.
Därefter går deltagarna in i tre behandlingsperioder och uppföljningsfaser som varar totalt 90 dagar, med daglig övervakning av vitalparametrar, cerebrospinalvätskeinsamling, laboratorietester och dokumentation av biverkningar i varje fas.
Uppföljning under den öppna förlängningsfasen (OLE) (från dag 90 till dag 165 efter randomisering) fortsätter övervakningen av vitalparametrar, laboratorietester och registrering av biverkningar.
Vid uppföljningsbesöken på dag 90, dag 180 och dag 360 genomförs omfattande fysiska undersökningar, laboratorietester, gånganalys, blåsultraljud, MRI och upprepning av UMSARS, COMPASS, SARA, MSA-QoL-poängsättning.
Dessutom, om patienter upplever nya neurologiska symtom eller misstänkta händelser, kommer ytterligare besök att genomföras, och forskare krävs att lämna in och tolka relevanta data inom 72 timmar efter händelseförekomsten.Protokollet för denna studie har godkänts av etikprövningsnämnden vid Beijing Tiantan Hospital.
Alla deltagare kommer att lämna skriftligt informerat samtycke innan de går in i studien.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
20
Fas
- Tidig fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Weiqi Chen
- Telefonnummer: 8615652813380
- E-post: weiqichen@aliyun.com
Studera Kontakt Backup
- Namn: Yahui Zhu
- Telefonnummer: 8613439182912
Studieorter
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100070
- Rekrytering
- Beijing Tiantan Hospital
-
Kontakt:
- Zhu Yahui
- Telefonnummer: +8613439182912
- E-post: zhuyahuidr@sina.com
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- 1. Ålder mellan 30 och 75 år inklusive, båda könen;
- 2. Kliniskt etablerad eller kliniskt sannolik MSA-C enligt definitionen i MDS diagnostiska kriterier för multisystematrofi från 2022;
- 3. Varaktighet av MSA-C-relaterade motorsymtom, inklusive ataxi, inte längre än 5 år;
- 4. Poäng ≤ 3 på punkt 14 i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) del II (motorisk undersökning);
- 5. Beräknad förväntad livslängd ≥ 1 år enligt bedömning av undersökningsledaren;
- 6. Frivillig deltagande i denna studie och lämnande av skriftligt informerat samtycke
Exklusionskriterier:
- 1. Förekomst av andra sjukdomar som kan orsaka ataxi vid screening (t.ex. infektionssjukdomar, immunmedierade sjukdomar, tumörer, paraneoplastiska tillstånd, ärftliga störningar, trauma, näringsbrister, toxisk exponering eller andra neurodegenerativa sjukdomar);
- 2. Demens indikerad av Mini-Mental State Examination (MMSE) vid inkludering (poäng ≤17 för analfabeter, ≤20 för grundskoleutbildning, eller ≤24 för högstadiet eller högre) eller tidigare definitiv diagnos av demens;
- 3. Bevis för andra centrala nervsystemspatologier på hjärn-MRT vid screening som tyder på diagnos av neurodegenerativa sjukdomar andra än MSA; eller andra signifikanta patologiska fynd på hjärn-MRT vid screening, inklusive men inte begränsat till: cerebral blödning, akut cerebral infarkt, aneurysm, vaskulär missbildning, infektiösa lesioner, hjärntumörer eller andra rymdokkuperande lesioner (meningeom eller arachnoidcystor med maximal diameter <1 cm kräver inte uteslutning);
- 4. Förekomst av immunmedierade sjukdomar som är otillräckligt kontrollerade eller kräver behandling med biologiska läkemedel;
- 5. Känd allergihistoria mot biologiska läkemedel, såsom proteiner eller cellbaserade produkter;
- 6. Mottagning av någon vaccination inom de senaste 1 månaden;
- 7. Patienter med tidigare definitiv diagnos av malignitet eller de som för närvarande får antitumörläkemedelsbehandling;
- 8. Patienter med tidigare definitiv diagnos av epilepsi eller de som för närvarande tar antiepileptiska läkemedel;
- 9. Förekomst av ländryggssjukdomar eller deformationer, eller andra kontraindikationer mot lumbalpunktion;
- 10. Koagulationsavvikelser vid inkludering (t.ex. trombocyttal <100 × 10⁹/L; protrombin tid [PT] >3 sekunder), tidigare diagnos av koagulationsrubbningar som hemofili, eller nuvarande användning av två eller flera antiplateletmedel;
- 11. Kontraindikationer mot MRT (t.ex. klaustrofobi, implanterad hjärtstimulator eller ferromagnetiskt metall);
- 12. Samtidig svår leversvikt, njursvikt eller svår hjärtsvikt (svår leversvikt definierad som ALT ≥1,5 gånger övre normalgränsen eller AST ≥1,5 gånger övre normalgränsen; svår njursvikt definierad som serumkreatinin [CRE] ≥1,5 gånger övre normalgränsen eller beräknad glomerulär filtrationshastighet [eGFR] <40 mL/min/1,73 m²; svår hjärtsvikt definierad som NYHA klass 3-4), eller några signifikanta avvikelser vid fysisk undersökning, vitalparametrar, laboratorietester eller elektrokardiogram som, enligt undersökningsledarens åsikt, kräver ytterligare undersökning eller behandling, eller kan störa studieprocedurerna eller säkerheten;
- 13. Aktiv hepatit B-infektion (positiv för hepatit B ytantigen, återkommande/persistent ALT-höjning, positivt serum HBV-DNA, eller serum HBV-DNA >2 × 10⁵ IU/mL);
- 14. Positiv för hepatit C-virusantikropp eller historia av positiva testresultat;
- 15. Positiv för HIV eller historia av positiva testresultat;
- 16. Patienter med historia av alkohol- eller substansmissbruk, eller alkohol- eller substansberoende inom de senaste 2 åren;
- 17. Diagnos av psykiatriska störningar, svår ångest, svår depression eller uppenbar självmordstanke enligt DSM-V diagnostiska kriterier;
- 18. Patienter som är gravida, ammar eller har potential att bli gravida, eller de som planerar graviditet;
- 19. Nuvarande deltagande i andra interventionsstudier eller användning av andra experimentella biologiska läkemedel, läkemedel eller enheter, eller användning av andra experimentella läkemedel inom de senaste 1 månaden eller inom 5 halveringstider av läkemedlet;
- 20. Oförmåga att följa uppföljningsbedömningar av andra skäl;
- 21. Patienter som bedöms av undersökningsledaren vara olämpliga för deltagande i denna studie.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Interventionsgrupp
Varje MSA-patient i interventionsgruppen fick intratekal administration kombinerat med intravenös administration av ALT001, med intratekal administration dag 1, 31 och 61 och intravenös administration dag 2 till 14, 32 till 44±3 och 62 till 74±5, och behandlingen gavs en gång per dag.
intratekal administration: 8 ml natriumkloridinjektion + ALT001 (130 μg/gren) för intratekal administration, vilket slutfördes på cirka 5 minuter; intravenös administration: ALT001 (130 μg/gren) löstes upp i 100 ml natriumkloridinjektion, vilket slutfördes på cirka 30-40 minuter.
Efter slutförandet av ovanstående behandlingar och 90±7 dagars uppföljning gick alla försökspersoner in i OLE-studiefasen.
Under denna period fick alla deltagare möjligheten att fortsätta att få 3 faser (dag 91 till 104±7, dag 121 till 134±7 och dag 151 till 164±7) av intravenös ALT001-administrering (14 på varandra följande dagar med ALT001 130 μg qd i.v. i varje fas).
|
Intratekal administration kombinerad med intravenös administration av ALT001 gavs till varje MSA-patient i interventionsgruppen, med intratekal administration dag 1, 31 och 61 och intravenös administration dag 2 till 14, 32 till 44±3 och 62 till 74±5, och behandlingen gavs en gång per dag.
intratekal administration: 8 ml natriumkloridinjektion + ALT001 (130 μg/gren) för intratekal administration, vilket slutfördes på cirka 5 minuter; intravenös administration: ALT001 (130 μg/gren) löstes upp i 100 ml natriumkloridinjektion, vilket slutfördes på cirka 30-40 minuter.
Efter slutförandet av ovanstående behandlingar och 90±7 dagars uppföljning gick alla deltagare in i OLE-studiefasen.
Under denna period erbjöds alla deltagare möjligheten att fortsätta få 3 faser (dag 91 till 104±7, dag 121 till 134±7 och dag 151 till 164±7) av intravenös ALT001-administrering (14 på varandra följande dagar av ALT001 130 μg qd i.v. i varje fas).
|
|
Inget ingripande: Ingen interventionsgrupp
Varje MSA-C-patient i blankkontrollgruppen fick endast grundläggande behandling utan någon studie-relaterad behandling.
Efter slutförandet av ovanstående behandlingar och 90±7 dagars uppföljning gick alla deltagare in i OLE-studiefasen.
Under denna period fick alla deltagare möjligheten att fortsätta att få 3 faser (dag 91 till 104±7, dag 121 till 134±7 och dag 151 till 164±7) av intravenös ALT001-administrering (14 på varandra följande dagar med ALT001 130 μg qd i.v. i varje fas).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomsten av forskarrapporterade biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs)
Tidsram: Dag 90±7 efter randomisering
|
Förekomsten av utredarrapporterade biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs)
|
Dag 90±7 efter randomisering
|
|
Förekomsten av förändringar i kliniska laboratorietestparametrar, förändringar i vitalparametrar, avvikelser vid neurologisk undersökning och EKG-avvikelser
Tidsram: Dag 90±7 efter randomisering
|
Laboratorietester inkluderar: rutinblodprov, koagulationsprov, blodbiokemisk undersökning, urinanalys (observera att onormala förändringar i laboratorieresultat kan behöva granskas för att ytterligare fastställa och bedöma deras relevans för studien).
Vitala tecken inkluderar: onormal kroppstemperatur (≥38°C eller ≤35°C), blodtryck (systoliskt blodtryck ≥180mmHg eller <90mmHg), andning (>24 andetag/min och andra rytmavvikelser) samt hjärtfrekvens (>100 slag/min eller <60 slag/min).
|
Dag 90±7 efter randomisering
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringar i de enhetliga bedömningsskalorna för multipel systematrofi (UMSARS) delpoäng, summan av del 1 och 2 poäng
Tidsram: Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 och 360±14 efter randomisering
|
Den enhetliga skalan för multipel systematrofi (UMSARS) består av fyra delar.
Del I är "Historisk översikt," som består av 12 punkter som utvärderar nedsättning i aktiviteter i dagligt liv enligt patientens rapporter.
Varje punkt poängsätts från ett minimum av 0 poäng (normalt) till ett maximum av 4 poäng (svår funktionsnedsättning), vilket ger en total poängsumma för denna del på 0 till 48.
Del II är "Motorisk undersökning," som bedömer motorisk nedsättning baserat på klinisk undersökning.
Den innehåller 14 punkter, var och en också poängsatt från ett minimum av 0 (normalt) till ett maximum av 4 (svår funktionsnedsättning), vilket ger en total poängsumma på 0 till 56.
Del III är "Autonom undersökning."
Del IV är "Global skala för funktionsnedsättning," en enpunktskala som används för att bedöma patientens övergripande nivå av funktionsnedsättning, med poäng som sträcker sig från ett minimum av 1 (helt oberoende) till ett maximum av 5 (helt sängliggande).
|
Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 och 360±14 efter randomisering
|
|
Förändringar i skalan för bedömning och gradering av ataxi (SARA)
Tidsram: Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 och 360±14 efter randomisering
|
Skalan för bedömning och gradering av ataxi (SARA) är ett semikvantitativt kliniskt instrument som är utformat för att kvantifiera svårighetsgraden av cerebellär ataxi, med totalpoäng som sträcker sig från 0 (ingen ataxi) till 40 (mest svår ataxi).
Skalan omfattar åtta punkter som återspeglar gradvis ökande funktionsnedsättning, där man bedömer gång (0-8 poäng), ställning (0-6 poäng), sittande (0-4 poäng), talstörning (0-6 poäng), fingerjakt (0-4 poäng), näsa-finger-test (0-4 poäng), snabba alternerande handrörelser (0-4 poäng) och häl-knä-skenskena-glidning (0-4 poäng).
För övre och nedre extremitetspunkterna bedöms båda sidor separat, och medelpoängen beräknas för inkludering i den totala poängen.
SARA uppvisar god tillförlitlighet och validitet och används vanligtvis i klinisk praxis för att utvärdera svårighetsgraden av ataxi och övervaka sjukdomsförloppet.
|
Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 och 360±14 efter randomisering
|
|
Förändringar i den sammansatta autonoma symtompunkten (COMPASS) poäng
Tidsram: Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 och 360±14 efter randomisering
|
Composite Autonomic Symptom Score (COMPASS) är en reviderad version av den 169-frågepunktslånga Autonomic Symptom Profile som bedömer 11 områden av autonom funktion, till den 31-frågepunktslånga COMPASS, som nu bedömer sex områden: ortostatisk hypotoni (maxpoäng 10), vasomotorisk (maxpoäng 6), sekretomotorisk (maxpoäng 7), gastrointestinal (maxpoäng 28), blåsa (maxpoäng 9) och pupillomotorisk funktion (maxpoäng 15).
Poäng från varje komponent registreras och en viktad totalpoäng beräknas.
Högre poäng på denna skala indikerar allvarligare kliniska symtom relaterade till autonom dysfunktion.
Det är ett validerat, lättanvänt självbedömningsinstrument utformat för klinisk autonom forskning och praktik.
|
Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 och 360±14 efter randomisering
|
|
Förändringar i incidensen av ortostatisk hypotension
Tidsram: Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 och 360±14 efter randomisering
|
Förändringar i incidensen av ortostatisk hypoten hos patienter på dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 och 360±14 efter randomisering, mätt med liggande-stående blodtrycksövervakning/24-timmars ambulant blodtrycksövervakning/huvud-upprätt lutningstest.
|
Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 och 360±14 efter randomisering
|
|
Förändringar i quick MSA-kvalitetslivsfrågeformuläret (MSA-QoL)
Tidsram: Dag 90±7, 180±14 och 360±14 efter randomisering
|
The Quick MSA Quality of Life-frågeformuläret (Quick MSA-QoL) är ett kortfattat, patientrapporterat utfallsmått som härletts och validerats från den ursprungliga 40-frågepunkts MSA-QoL-skalan.
Det är utformat för att minska svarsbördan för patienter med multisystematrofi (MSA) samtidigt som datakvaliteten förbättras.
Denna endimensionella skala omfattar 15 frågepunkter som täcker kärnområden, inklusive motorisk funktion, icke-motoriska symptom och emotionell/social funktion.
Varje frågepunkt erbjuder fem svarsalternativ: inget problem, lindrigt problem, måttligt problem, svårt problem och extremt problem.
Den totala poängen på skalan sträcker sig från 0 (minimum) till 60 (maximum).
En högre totalpoäng indikerar större nedsättning av hälsorelaterad livskvalitet.
|
Dag 90±7, 180±14 och 360±14 efter randomisering
|
|
Förändringar i immunologiska index (lymfocyt-subpopulationer)
Tidsram: Dag 15, 30±3, 45±3, 60±5, 75±5, 105±7, 135±7 och 165±7 efter randomisering
|
Förändringar i immunologiska index (lymfocyt-subpopulation) dag 15, 30±3, 45±3, 60±5, 75±5, 105±7, 135±7 och 165±7 efter randomisering.
Lymfocyt-subpopulationer inkluderar CD3+%, CD3+CD4+% och CD3+CD8+%, bland andra.
|
Dag 15, 30±3, 45±3, 60±5, 75±5, 105±7, 135±7 och 165±7 efter randomisering
|
|
Variation av parametrar för tredimensionell gånganalys under multitasking
Tidsram: Dag 90±7, 180±14 och 360±14 efter randomisering
|
Förändringar i parametrar för tredimensionell gånganalys under multitasking hos patienter på dag 90±7, 180±14 och 360±14 efter randomisering.
Huvudinnehållet i tredimensionell gånganalys är gånghastighet (m/s).
Deltagarnas gånghastighet mättes med en tredimensionell gånganalysator vid olika uppföljningstidpunkter.
|
Dag 90±7, 180±14 och 360±14 efter randomisering
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringar i postvoid residualurinvolym (blåsultraljud)
Tidsram: Dag 90±7, 180±14 och 360±14 efter randomisering
|
Förändringar i postmiktionell resturinvolym (ml) (blåsultraljud) hos patienter på dag 90±7, 180±14 och 360±14 efter randomisering
|
Dag 90±7, 180±14 och 360±14 efter randomisering
|
|
Förändringar i plasman biomarkörer (NFL, α-syn, GFAP)
Tidsram: Dag 15, 30±3, 60±5, 90±7, 180±14 och 360±14 efter randomisering
|
Förändringar i NFL (pg/ml), α-syn (pg/ml), GFAP (pg/ml) i plasma på dag 15, 30±3, 60±5, 90±7, 180±14 och 360±14 efter randomisering.
NFL (Neurofilament Light Chain) är en markör för axonal skada och speglar graden av neurodegeneration.
α-syn (α-Synuklein) är ett patologiskt kännetecknande protein vid synukleinopatier som Parkinsons sjukdom.
GFAP (Glial Fibrillary Acidic Protein) indikerar astroglial aktivering, vilket tyder på CNS-skada eller inflammation.
|
Dag 15, 30±3, 60±5, 90±7, 180±14 och 360±14 efter randomisering
|
|
Förändringar i cerebrospinalvätskebiomarkörer (α-Syn SAA, NFL, α-syn, GFAP)
Tidsram: Dag 31±3 och 61±5 efter randomisering
|
Förändringar i α-Syn SAA, NFL (pg/ml), α-syn (pg/ml), GFAP (pg/ml) i cerebrospinalvätska dag 31±3 och 61±5 efter randomisering.
α-Syn SAA möjliggör ultrakänslig kvantifiering av α-synuklein för tidig diagnos av synukleinopatier.
NFL är en markör för axonal skada, vilket indikerar neurodegenerationens svårighetsgrad.
α-syn är det patologiska känneteckenproteinet i synukleinopatier.
GFAP indikerar astroglial aktivering, vilket återspeglar CNS-skada eller inflammation.
|
Dag 31±3 och 61±5 efter randomisering
|
|
Förändringar i 3T MRI-bildfunktioner
Tidsram: Dag 90±7 efter randomisering
|
Longitudinell förändringshastighet för pontinvolym (eller AP-diameter); longitudinell förändringshastighet för volym av den mittersta cerebellära pedunkeln (MCP) (eller transversell diameter); longitudinell förändringshastighet för cerebellär vit substansvolym.
|
Dag 90±7 efter randomisering
|
|
Förändringar i fMRI (BOLD)
Tidsram: Dag 90±7 efter randomisering
|
Förändringar i fMRI (BOLD) dag 90±7 efter randomisering.
Huvudindex för viloläge BOLD är ALFF.
ALFF återspeglar intensiteten av spontan neural aktivitet i lokala hjärnregioner.
Högre ALFF-värden indikerar mer kraftfull spontan neural aktivitet i motsvarande hjärnregion i viloläge; omvänt tyder lägre ALFF-värden på relativt minskad neural aktivitet i den regionen.
|
Dag 90±7 efter randomisering
|
|
Förändringar i incidensen av utredarrapporterade biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs) inom gruppen patienter som fick den experimentella behandlingen under OLE-studieperioden
Tidsram: Dag 120±7, 150±7, 180±14 och 360±14 efter randomisering
|
Förändringar i förekomsten av AEs och SAEs som rapporterats av undersökningsledaren inom patientgruppen som fick den experimentella behandlingen under OLE-studieperioden, samt förekomsten av AEs och SAEs som rapporterats av undersökningsledaren mellan patientgrupperna som fick den experimentella behandlingen och de som inte gjorde det.
|
Dag 120±7, 150±7, 180±14 och 360±14 efter randomisering
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China
- Huvudutredare: Tao Feng, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
10 juni 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
31 januari 2027
Avslutad studie (Beräknad)
30 oktober 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 mars 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
31 mars 2026
Första postat (Faktisk)
7 april 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
9 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- KY2026-049-01
- HX-A-2025121 (Annan identifierare: National Medical Center for Neurological Diseases Office)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .