Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ALT001:n turvallisuuden ja alustavan tehon tutkimus potilailla, joilla on multisysteemiatrofia - serebellaarinen tyyppi (SPRITE-C)

perjantai 4. syyskuuta 2026 päivittänyt: yilong Wang

ALT001:n turvallisuuden ja alustavan tehon tutkimus potilailla, joilla on monijärjestelmäatrofia - pikkuaivotyyppi

Tämä on yksikeskuksinen, prospektiivinen, satunnaistettu, avoimimerkintäinen, sokea lopputuloksen arviointimenetelmä (PROBE) -tutkimus. PROBE-tutkimuksen päättyessä tutkimuksen suorittaneet potilaat voivat halutessaan osallistua avoimimerkintäiseen jatkotutkimukseen (OLE). Tutkimuksen tavoitteena on arvioida ALT001:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja mahdollista alustavaa tehokkuutta potilailla, joilla on monijärjestelmäatrofia-serebellaarityyppi (MSA-C).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Monijärjestelmäatrofia (MSA) on etenevä neurodegeneratiivinen sairaus, jolle on ominaista autonomisen toimintahäiriön, Parkinsonin oireyhtymän ja aivopuolisko-oireyhtymän yhdistelmä. MSA:n esiintyvyys vaihtelee 1,9:stä 4,9:ään 100 000 henkilöä kohti, ja keskimääräinen sairastumisikä on 56,2 vuotta. Yli 50-vuotiaiden keskuudessa esiintyvyys on 3,0 100 000 henkilöä kohti. MSA:n keskimääräinen sairastumisikä on 56,2 vuotta, ja keskimääräinen elossaoloaika vaihtelee 6,2:sta 7,5:een vuoteen. MSA-C-alatyyppiin liittyy huonompi ennuste sen vallitsevan aivopuoliskon ja aivorungon vaikutuksen vuoksi. MSA-C-potilailla kävely- ja tasapainohäiriöt ilmaantuvat varhain, mikä johtaa lähes 50 % potilaista tarvitsemaan kävelytukea tai fyysistä apua liikkumiseen kolmen vuoden kuluessa motoristen oireiden alkamisesta. Viiden vuoden kuluessa 60 % potilaista tulee pyörätuoliin sidotuiksi, ja kuuden kahdeksan vuoden jälkeen suurin osa on täysin vuoteenomana, mikä vaikuttaa merkittävästi heidän elämänlaatuunsa. MSA-C:n, harvinaisen neurodegeneratiivisen sairauden, hoitaminen on edelleen merkittävä haaste. Nykyiset oireita lievittävät ja tukevat hoidot eivät täytä MSA-C-potilaiden hoitovaatimuksia. Lisäksi mahdolliset haittavaikutukset ja sairauden etenemiseen vaikuttavat tekijät rajoittavat joidenkin lääkkeiden käyttöä, mikä korostaa tarvetta tautimuuttavien tai neuroprotektiivisten aineiden kehittämiselle sairauden etenemisen hidastamiseksi. "ALT001, hermosolujen korjausproteiini, jonka on kehittänyt Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD, on peräisin solujen eksosomeista, jotka ovat tiettyjä mikroympäristöproteiinipolymeereja, joita kantasolut erittävät hätätilanteissa. Sillä on selektiivinen kokoontuminen, kohdennettu toimitus, erittäin tehokas kudoskorjaus, poikkeuksellinen turvallisuus, kemiallinen vakaus ja kätevä säilytys. Aikaisemmat perustutkimukset ovat osoittaneet ALT001:n mahdollisuuden edistää endogeenistä hermostollisen kudoksen korjausta, osoittaen merkittäviä neuroprotektiivisia ja neurorestoratiivisia vaikutuksia eläinmalleissa. Siksi, hyödyntäen meneillään olevaa tutkimusta MSA-parkinsonismi-alatyypin potilailla, tämä hanke aloittaa yksikeskuksisen, prospektiivisen, satunnaistetun, avoimen, sokeutetun päätepisteen arvioinnin (PROBE) tutkimuksen, jota seuraa avoimen jatkotutkimuksen (OLE) tutkimus, erityisesti kohdennettuna MSA-C-alatyypin potilaille. Tavoitteena on arvioida ALT001:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja mahdollista alustavaa tehoa MSA-C-potilaiden hoidossa. Tämä tutkimus pyrkii rekrytoimaan 20 MSA-C-alatyypin potilasta, joiden ikä on 30 ja 75 vuotta välillä. Tutkimuksen kunkin vaiheen vierailu sisältää elintoimintojen seurannan, neurologisen tutkimuksen, laboratoriotutkimukset (kuten veren perustutkimus, veren biokemiallinen tutkimus, hyytymistutkimus jne.), kuvantamistutkimukset (kuten magneettikuvaus, virtsarakon ultraäänitutkimus), neurologiset arvioinnit (kuten yhtenäinen monijärjestelmäatrofian arviointiasteikko [UMSARS], yhdistetty autonomisen oireen pisteytys [COMPASS], ataksian arviointi- ja pisteytysasteikko [SARA], nopea MSA-elämänlaatukysely [MSA-QoL], mini-mental state examination [MMSE]) ja selkäydinnesteen keräyksen. Tutkimuksen eri vaiheet keskittyvät potilaiden samanaikaisten lääkitysten, haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien seurantaan. Yksityiskohtainen seuranta suoritetaan jokaisen hoitojakson lopussa, ja kasvokkain tapahtuvat vierailut tiettyinä aikoina. Lisäksi tutkijoiden tulee ilmoittaa ja hallita tapahtumia välittömästi, kun potilailla ilmenee uusia neurologisia oireita tai epäilyttäviä tapahtumia. Tutkimuksen seurantasisältö sisältää hoidon ja seuranta-arvioinnin useissa vaiheissa. Aluksi suoritetaan kattavat fysikaaliset tutkimukset, laboratoriotutkimukset (mukaan lukien veri- ja virtsatutkimukset jne.), moniulotteiset pisteytysarvioinnit (kuten UMSARS, COMPASS, SARA, MSA-QoL) ja aivokuvantamistutkimukset kuten 3T magneettikuvaus koehenkilöillä perustasolla. Tämän jälkeen koehenkilöt siirtyvät kolmeen hoitojaksoon ja seurantavaiheeseen, jotka kestävät yhteensä 90 päivää, ja jokaisessa vaiheessa seurataan päivittäin elintoimintoja, kerätään selkäydinnestettä, suoritetaan laboratoriotutkimuksia ja dokumentoidaan haittatapahtumia. Seuranta avoimen jatkotutkimuksen (OLE) vaiheessa (päivästä 90 päivään 165 satunnaistamisen jälkeen) jatkaa elintoimintojen seurantaa, laboratoriotutkimuksia ja haittatapahtumien kirjaamista. Seurantavierailuilla päivinä 90, 180 ja 360 suoritetaan kattavat fysikaaliset tutkimukset, laboratoriotutkimukset, kävelyanalyysi, virtsarakon ultraäänitutkimus, magneettikuvaus ja toistetut UMSARS-, COMPASS-, SARA-, MSA-QoL-pisteytykset. Lisäksi, jos potilailla ilmenee uusia neurologisia oireita tai epäilyttäviä tapahtumia, suoritetaan lisävierailuja, ja tutkijoiden tulee toimittaa ja tulkita asiaankuuluvat tiedot 72 tunnin kuluessa tapahtuman sattumisesta.Tämän tutkimuksen pöytäkirja on hyväksytty Beijing Tiantan Hospitalin eettisessä toimikunnassa. Kaikki osallistujat antavat kirjallisen tietoisen suostumuksen ennen tutkimukseen osallistumista.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Yahui Zhu
  • Puhelinnumero: 8613439182912

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100070
        • Rekrytointi
        • Beijing Tiantan Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Ottamiskriteerit:

  • 1. Ikä 30–75 vuotta mukaan lukien, kumpi tahansa sukupuoli;
  • 2. Kliinisesti vahvistettu tai kliinisesti todennäköinen MSA-C, kuten määritelty vuoden 2022 MDS-diagnostisissa kriteereissä multisysteemiatrofialle;
  • 3. MSA-C:hen liittyvien motoristen oireiden, mukaan lukien ataksian, kesto enintään 5 vuotta;
  • 4. Pistemäärä ≤ 3 Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) -mittarin osan II (motorinen tutkimus) kohdassa 14;
  • 5. Tutkijan arvioima elinajanodote ≥ 1 vuosi;
  • 6. Vapaaehtoinen osallistuminen tähän tutkimukseen ja kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen antaminen

Poissulkemiskriteerit:

  • 1. Muiden sairauksien esiintyminen seulonnassa, jotka voivat aiheuttaa ataksiaa (esim. tartuntataudit, immuunivälitteiset sairaudet, kasvaimet, paraneoplastiset tilat, perinnölliset häiriöt, vammat, ravitsemuspulmat, myrkytykset tai muut neurodegeneratiiviset sairaudet);
  • 2. Dementia, joka ilmenee Mini-Mental State Examination (MMSE) -testissä rekisteröitymisen yhteydessä (pistemäärä ≤17 lukutaidottomille henkilöille, ≤20 peruskoulututkinnolla tai ≤24 yläasteella tai sitä korkeammalla koulutuksella) tai aikaisempi varma dementia-diagnoosi;
  • 3. Todisteita muista keskushermoston patologioista aivojen magneettikuvauksessa seulonnassa, jotka viittaavat muun kuin MSA:n neurodegeneratiivisen sairauden diagnoosiin; tai muita merkittäviä patologisia löydöksiä aivojen magneettikuvauksessa seulonnassa, mukaan lukien mutta ei rajoittuen: aivoverenvuoto, akuutti aivoinfarkti, aneurysma, verisuonipoikkeavuus, infektiopoikkeavuudet, aivokasvaimet tai muut tilaa vievät muutokset (meningoomat tai arachnoidikystat, joiden halkaisija on enintään <1 cm, eivät vaadi poissulkemista);
  • 4. Immuunivälitteisten sairauksien esiintyminen, jotka ovat riittämättömästi hoidettuja tai vaativat biologisten lääkkeiden hoitoa;
  • 5. Tunnettu allergiahistoria biologisiin lääkkeisiin, kuten proteiineihin tai solupohjaisiin tuotteisiin;
  • 4. Rokotusten saaminen viimeisen 1 kuukauden aikana;
  • 7. Potilaat, joilla on aikaisempi varma syöpädiagnoosi tai jotka tällä hetkellä saavat syöpälääkehoitoa;
  • 8. Potilaat, joilla on aikaisempi varma epilepsiadiagnoosi tai jotka tällä hetkellä käyttävät epilepsialääkkeitä;
  • 9. Lannerangan sairauksien tai epämuodostumien esiintyminen tai muut selkäydinpiston vasta-aiheet;
  • 10. Hyytymishäiriöt rekisteröitymisen yhteydessä (esim. verihiutaleiden määrä <100 × 10⁹/L; protrombiiniaika [PT] >3 sekuntia), aikaisempi hyytymishäiriöiden diagnoosi, kuten hemofilia, tai kahden tai useamman verihiutaleita estävän lääkkeen käyttö;
  • 11. Magneettikuvauksen vasta-aiheet (esim. klaustrofobia, sydämen tahdistin tai ferromagneettinen metalli);
  • 12. Samanaikainen vakava maksavajaato, munuaisten vajaato tai vakava sydämen vajaato (vakava maksavajaato määritellään ALT ≥1,5-kertaisena normaalin ylärajana tai AST ≥1,5-kertaisena normaalin ylärajana; vakava munuaisten vajaato määritellään seerumin kreatiniini [CRE] ≥1,5-kertaisena normaalin ylärajana tai arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus [eGFR] <40 mL/min/1,73 m²; vakava sydämen vajaato määritellään NYHA-luokituksella 3–4), tai mitkä tahansa merkittävät poikkeavuudet fysikaalisessa tutkimuksessa, elintoiminnoissa, laboratoriokokeissa tai sähkökardiogrammissa, jotka tutkijan mielestä vaativat lisätutkimusta tai hoitoa tai saattavat häiritä tutkimusmenettelyjä tai turvallisuutta;
  • 13. Aktiivinen hepatiitti B -tartunta (positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni, toistuva/pysyvä ALT:n kohonnut taso, positiivinen seerumin HBV-DNA tai seerumin HBV-DNA >2 × 10⁵ IU/mL);
  • 14. Positiivinen hepatiitti C -viruksen vasta-aineille tai aikaisempi positiivinen testitulos;
  • 15. Positiivinen HIV:lle tai aikaisempi positiivinen testitulos;
  • 16. Potilaat, joilla on alkoholi- tai päihderiippuvuushistoria tai alkoholi- tai päihderiippuvuus viimeisen 2 vuoden aikana;
  • 17. Psykiatristen häiriöiden, vakavan ahdistuneisuuden, vakavan masennuksen tai ilmeisen itsetuhoisuuden diagnoosi DSM-V-diagnostisten kriteerien mukaan;
  • 18. Potilaat, jotka ovat raskaana, imettävät tai voivat tulla raskaaksi, tai jotka suunnittelevat raskautta;
  • 19. Nykyinen osallistuminen muihin interventiotutkimuksiin tai muiden tutkittavien biologisten lääkkeiden, lääkkeiden tai laitteiden käyttö, tai muiden tutkittavien lääkkeiden käyttö viimeisen 1 kuukauden aikana tai lääkkeen 5 puoliintumisajan sisällä;
  • 20. Kyvyttömyys noudattaa seurantatutkimuksia muista syistä;
  • 21. Potilaat, jotka tutkijan mielestä eivät sovellu osallistumaan tähän tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Interventioryhmä
Intratekalaista annostelua yhdistettynä intravenoosiseen ALT001-annosteluun annettiin kullekin interventioryhmän MSA-potilaalle, intratekalaista annostelua päivinä 1, 31 ja 61 sekä intravenoosista annostelua päivinä 2–14, 32–44±3 ja 62–74±5, ja hoitoa annettiin kerran päivässä. intratekalaista annostelua: 8 ml natriumkloridiliuosta + ALT001 (130 μg/haara) intratekalaista annostelua varten, mikä suoritettiin noin 5 minuutissa; intravenoosista annostelua: ALT001 (130 μg/haara) liuotettiin 100 ml natriumkloridiliuokseen, mikä suoritettiin noin 30–40 minuutissa. Yllä mainittujen hoitojen suorittamisen ja 90±7 päivän seurannan jälkeen kaikki koehenkilöt siirtyivät OLE-tutkimusvaiheeseen. Tänä aikana kaikille osallistujille annettiin mahdollisuus jatkaa kolmen vaiheen (päivinä 91–104±7, 121–134±7 ja 151–164±7) intravenoosin ALT001-annostelun saamista (kussakin vaiheessa 14 peräkkäistä päivää ALT001 130 μg qd i.v.).
Lääke: ALT001
Interventioryhmän jokaiselle MSA-potilaalle annettiin intratekaalinen ja intravenoosi ALT001-yhdistelmähoito, jossa intratekaalinen annostelu suoritettiin päivinä 1, 31 ja 61 sekä intravenoosi annostelu päivinä 2–14, 32–44±3 ja 62–74±5, ja hoito annettiin kerran päivässä. intratekaalinen annostelu: 8 ml natriumkloridiuutetta + ALT001 (130 μg/haara) intratekaalista annostelua varten, joka suoritettiin noin 5 minuutissa; intravenoosi annostelu: ALT001 (130 μg/haara) liuotettiin 100 ml natriumkloridiuutteeseen, joka suoritettiin noin 30–40 minuutissa. Yllä mainittujen hoitojen ja 90±7 päivän seurannan jälkeen kaikki koehenkilöt siirtyivät OLE-tutkimusvaiheeseen. Tänä aikana kaikille osallistujille tarjottiin mahdollisuutta jatkaa kolmen vaiheen (päivinä 91–104±7, 121–134±7 ja 151–164±7) intravenoosi ALT001-annostelua (jokaisessa vaiheessa 14 peräkkäistä päivää ALT001 130 μg qd i.v.).
Ei väliintuloa: Ei interventioryhmää
Jokainen MSA-C-potilas tyhjän kontrolliryhmän potilaista sai vain perushoitoa ilman kokeeseen liittyvää hoitoa. Edellä kuvattujen hoitojen päätyttyä ja 90±7 päivän seurannan jälkeen kaikki koehenkilöt siirtyivät OLE-tutkimusvaiheeseen. Tänä aikana kaikille osallistujille annettiin mahdollisuus jatkaa 3 vaiheen (päivinä 91–104±7, 121–134±7 ja 151–164±7) ALT001:n suonensisäistä antamista (jokaisessa vaiheessa 14 peräkkäistä päivää ALT001 130 µg qd i.v.).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkijan raportoimien haittatapahtumien (AEs) ja vakavien haittatapahtumien (SAEs) esiintyvyys
Aikaikkuna: Päivä 90±7 satunnaistamisen jälkeen
Tutkijan raportoimien haittatapahtumien (AEs) ja vakavien haittatapahtumien (SAEs) esiintyvyys
Päivä 90±7 satunnaistamisen jälkeen
Kliinisten laboratoriotestiparametrien muutosten, elintoimintojen muutosten, neurologisten tutkimusten poikkeavuuksien ja EKG-poikkeavuuksien esiintyvyys
Aikaikkuna: Päivä 90±7 randomisoinnin jälkeen
Laboratoriokokeisiin kuuluvat: rutiiniverikoe, hyytymiskoe, veren biokemiallinen tutkimus, virtsatutkimus (huomaa, että laboratoriokokeiden tulosten poikkeavat muutokset saattavat vaatia tarkastelua selvittääksesi ja arvioidaksesi niiden merkitystä tutkimukseen). Vitalsignaalit sisältävät: poikkeava ruumiinlämpö (≥38℃ tai ≤35℃), verenpaine (systolinen verenpaine ≥180mmHg tai <90mmHg), hengitys (>24 lyöntiä/min ja muut rytmipoikkeamat) sekä syke (>100 lyöntiä/min tai <60 lyöntiä/min).
Päivä 90±7 randomisoinnin jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset yhtenäisen monisysteemiatrofian arviointiasteikon (UMSARS) osapisteissä, osien 1 ja 2 pistesumma
Aikaikkuna: Päivä 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 ja 360±14 satunnaistamisen jälkeen
The Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) koostuu neljästä osiosta. Osa I on "Historiallinen arvio", joka sisältää 12 kohdetta, jotka arvioivat potilaan raportoiman toimintakyvyn heikkenemistä päivittäisissä toiminnoissa. Jokainen kohde arvostellaan vähintään 0 pisteestä (normaali) enintään 4 pisteeseen (vakava vamma), mikä antaa tälle osiolle kokonaispistemäärän välillä 0–48. Osa II on "Motorinen tutkimus", joka arvioi motorista vammaa kliinisen tutkimuksen perusteella. Se sisältää 14 kohdetta, joista jokainen arvostellaan myös vähintään 0 (normaali) enintään 4 (vakava vamma), mikä antaa kokonaispistemäärän välillä 0–56. Osa III on "Autonominen tutkimus". Osa IV on "Globaali vamma-asteikko", yksittäinen kohde, jota käytetään potilaan kokonaisvaltaisen vamman tason arvioimiseen, ja pisteet vaihtelevat vähintään 1 (täysin itsenäinen) enintään 5 (täysin vuoteenoma).
Päivä 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 ja 360±14 satunnaistamisen jälkeen
Muutokset ataksian arvioinnin ja luokittelun asteikolla (SARA)
Aikaikkuna: Päivä 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 ja 360±14 satunnaistamisen jälkeen
SARA (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia) on puolikvantitatiivinen kliininen mittari, joka on suunniteltu mittaamaan ataksian vakavuutta. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0 (ei ataksiaa) – 40 (vaikein ataksia). Asteikko koostuu kahdeksasta osiosta, jotka heijastavat asteittain lisääntyvää toiminnallista heikentymistä: kävely (0–8 pistettä), seisonta (0–6 pistettä), istuminen (0–4 pistettä), puhehäiriöt (0–6 pistettä), sormenjäljitys (0–4 pistettä), nenä-sormi-testi (0–4 pistettä), nopeat vuorottelevat käsiliikkeet (0–4 pistettä) ja kantapää-polvi-sääri-liukuminen (0–4 pistettä). Ylä- ja alaraajojen osioissa molemmat puolet arvioidaan erikseen, ja keskiarvo lasketaan kokonaispistemäärään sisällytettäväksi. SARA osoittaa hyvää luotettavuutta ja pätevyyttä, ja sitä käytetään yleisesti kliinisessä käytännössä ataksian vakavuuden arvioimiseen ja sairauden etenemisen seurantaan.
Päivä 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 ja 360±14 satunnaistamisen jälkeen
Komposiittisen autonomisen oirepisteytyslomakkeen (COMPASS) pisteiden muutokset
Aikaikkuna: Päivä 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 ja 360±14 satunnaistamisen jälkeen
Komposiitti Autonomisten Oireiden Pistemäärä (COMPASS) on uudistettu versio 169 kohdetta sisältävästä Autonomisten Oireiden Profiilista, joka arvioi 11 autonomisen toiminnan aluetta, ja se on lyhennetty 31 kohdetta sisältävään COMPASSiin, joka nyt arvioi kuutta aluetta: ortostaattinen hypotensio (maksimipistemäärä 10), vasomotorinen (maksimipistemäärä 6), sekretomotorinen (maksimipistemäärä 7), gastrointestinalinen (maksimipistemäärä 28), rakkotoiminta (maksimipistemäärä 9) ja pupillomotoriset toiminnot (maksimipistemäärä 15). Kunkin komponentin pisteet tallennetaan ja painotettu kokonaispistemäärä lasketaan. Korkeammat pisteet tällä asteikolla osoittavat vakavampia kliinisiä oireita, jotka liittyvät autonomiseen toimintahäiriöön. Se on validoitu, helppokäyttöinen itsearviointiväline, joka on suunniteltu kliinistä autonomista tutkimusta ja käytäntöä varten.
Päivä 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 ja 360±14 satunnaistamisen jälkeen
Muutokset ortostaattisen hypotension esiintyvyydessä
Aikaikkuna: Päivä 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 ja 360±14 satunnaistamisen jälkeen
Muutokset ortostaattisen hypotension ilmaantuvuudessa potilailla päivinä 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 ja 360±14 randomisoinnin jälkeen mitattuna maku-asennosta pystyasentoon siirtymisen verenpaineseurannalla/24-tunnin ambulanttisen verenpaineseurannan/head-upright tilt -testillä.
Päivä 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 ja 360±14 satunnaistamisen jälkeen
Muutokset nopeassa MSA-elämänlaatukyselyssä (MSA-QoL)
Aikaikkuna: 90±7, 180±14 ja 360±14 päivää randomisoinnin jälkeen
The Quick MSA -elämänlaadun kysely (Quick MSA-QoL) on lyhyt, potilasarvioon perustuva mittari, joka on johdettu ja validoitu alkuperäisestä 40 kohdetta käsittävästä MSA-QoL -asteikosta. Se on suunniteltu vähentämään täyttämisen kuormitusta potilaille, joilla on multisysteemiatrofia (MSA), samalla parantaen tietojen laatua. Tämä yksidimensioinen asteikko koostuu 15 kohdasta, jotka kattavat keskeiset alueet, kuten motorisen toiminnan, ei-motoriset oireet ja emotionaalisen/sosiaalisen toimintakyvyn. Jokaisessa kohdassa on viisi vastausvaihtoehtoa: ei ongelmaa, lievä ongelma, kohtalainen ongelma, vaikea ongelma ja erittäin vaikea ongelma. Asteikon kokonaispistemäärä vaihtelee 0 (minimi) ja 60 (maksimi) välillä. Korkeampi kokonaispistemäärä osoittaa suurempaa heikentymistä terveyteen liittyvässä elämänlaadussa.
90±7, 180±14 ja 360±14 päivää randomisoinnin jälkeen
Immuunisten indeksien muutokset (lymfosyyttien alaryhmät)
Aikaikkuna: Päivä 15, 30±3, 45±3, 60±5, 75±5, 105±7, 135±7 ja 165±7 satunnaistamisen jälkeen
Muutokset immunologisissa indekseissä (lymfosyyttien alaryhmät) päivinä 15, 30±3, 45±3, 60±5, 75±5, 105±7, 135±7 ja 165±7 satunnaistamisen jälkeen. Lymfosyyttien alaryhmiin kuuluvat muun muassa CD3+%, CD3+CD4+% ja CD3+CD8+%.
Päivä 15, 30±3, 45±3, 60±5, 75±5, 105±7, 135±7 ja 165±7 satunnaistamisen jälkeen
Kolmiulotteisen kävelytutkimuksen parametrien vaihtelu monitehtävien suorittamisen aikana
Aikaikkuna: 90±7, 180±14 ja 360±14 päivää satunnaistamisen jälkeen
Muutokset kolmiulotteisen kävelyanalyysin parametreissa monitehtävissä potilailla 90±7, 180±14 ja 360±14 päivän kuluttua satunnaistamisesta. Kolmiulotteisen kävelyanalyysin pääsisältö on kävelynopeus (m/s). Osallistujien kävelynopeutta mitattiin kolmiulotteisella kävelynanalyysaattorilla eri seuranta-aikapisteissä.
90±7, 180±14 ja 360±14 päivää satunnaistamisen jälkeen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset virtsankarkailun jälkeisessä jäännösvirtsamäärässä (rakkoultratutkimus)
Aikaikkuna: 90±7, 180±14 ja 360±14 päivää satunnaistamisen jälkeen
Potilaiden jälkivirtsausjäännösmäärän (ml) (rakkoultratutkimus) muutokset randomisoinnin jälkeen päivinä 90±7, 180±14 ja 360±14
90±7, 180±14 ja 360±14 päivää satunnaistamisen jälkeen
Muutokset plasman biomarkkereissa (NFL, α-syn, GFAP)
Aikaikkuna: Päivä 15, 30±3, 60±5, 90±7, 180±14 ja 360±14 satunnaistamisen jälkeen
Muutokset plasman NFL (pg/ml), α-syn (pg/ml) ja GFAP (pg/ml) -pitoisuuksissa 15., 30±3., 60±5., 90±7., 180±14. ja 360±14. päivänä satunnaistamisen jälkeen. NFL (neurofilamenttikevytketju) on aksonivaurion merkki, joka heijastaa neurodegeneraation astetta. α-syn (α-synukleiini) on patologinen merkkivalkuainen synukleinopatioissa, kuten Parkinsonin taudissa. GFAP (gliakidukseen liittyvä happoproteiini) osoittaa astrosyyttien aktivoitumista, mikä viittaa keskushermoston vaurioon tai tulehdukseen.
Päivä 15, 30±3, 60±5, 90±7, 180±14 ja 360±14 satunnaistamisen jälkeen
Muutokset aivo-selkäydinnesteen biomarkkereissa (α-Syn SAA, NFL, α-syn, GFAP)
Aikaikkuna: Päivä 31±3 ja 61±5 randomisoinnin jälkeen
Muutokset α-Syn SAA:ssa, NFL:ssä (pg/ml), α-syn:ssä (pg/ml) ja GFAP:ssa (pg/ml) aivo-selkäydinnesteessä 31±3 ja 61±5 päivää satunnaistamisen jälkeen. α-Syn SAA mahdollistaa α-synukleiinin erittäin herkän määrityksen synukleinopatioiden varhaiseen diagnosointiin. NFL on aksonivaurion merkki, joka osoittaa neurodegeneraation vakavuutta. α-syn on patologinen merkkiproteiini synukleinopatioissa. GFAP osoittaa astrosyyttien aktivaatiota, mikä heijastaa keskushermoston vauriota tai tulehdusta.
Päivä 31±3 ja 61±5 randomisoinnin jälkeen
Muutokset 3T MRI-kuvausominaisuuksissa
Aikaikkuna: Päivä 90±7 randomisoinnin jälkeen
Ponsin tilavuuden (tai AP-halkaisijan) pitkittäinen muutosnopeus; keskimmäisen aivokurkiaisen (MCP) tilavuuden (tai poikittaishalkaisijan) pitkittäinen muutosnopeus; aivokurkiaisen valkean aineen tilavuuden pitkittäinen muutosnopeus.
Päivä 90±7 randomisoinnin jälkeen
fMRI (BOLD)-mittauksissa tapahtuvat muutokset
Aikaikkuna: Päivä 90±7 satunnaistamisen jälkeen
Muutokset fMRI:ssä (BOLD) 90±7 päivän kuluttua randomisoinnista. Lepotilan BOLD:n pääindeksi on ALFF. ALFF heijastaa spontaanin hermostollisen aktiivisuuden intensiteettiä paikallisissa aivoalueissa. Korkeammat ALFF-arvot osoittavat voimakkaampaa spontaania hermostollista aktiivisuutta vastaavassa aivoalueessa levossa; päinvastoin, matalammat ALFF-arvot viittaavat suhteellisesti vähentyneeseen hermostolliseen aktiivisuuteen kyseisellä alueella.
Päivä 90±7 satunnaistamisen jälkeen
Tutkijan raportoimien haittatapahtumien (AEs) ja vakavien haittatapahtumien (SAEs) esiintyvyyden muutokset kokeellista hoitoa saaneiden potilaiden ryhmässä OLE-tutkimusjakson aikana
Aikaikkuna: Day 120±7, 150±7, 180±14, and 360±14 after randomization
Muutokset tutkijan ilmoittamien AE:iden ja SAE:iden esiintyvyydessä potilasryhmässä, joka sai kokeellista hoitoa OLE-tutkimusjakson aikana, sekä tutkijan ilmoittamien AE:iden ja SAE:iden esiintyvyys potilasryhmien välillä, joista toinen sai kokeellista hoitoa ja toinen ei.
Day 120±7, 150±7, 180±14, and 360±14 after randomization

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

yilong Wang

Tutkijat

  • Päätutkija: Yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China
  • Päätutkija: Tao Feng, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 10. kesäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. tammikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 30. lokakuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 12. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 31. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 7. huhtikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 9. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KY2026-049-01
  • HX-A-2025121 (Muu tunniste: National Medical Center for Neurological Diseases Office)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa