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Étude de la sécurité et de l'efficacité préliminaire de l'ALT001 chez les patients atteints d'atrophie multisystématisée de type cérébelleux (SPRITE-C)

4 septembre 2026 mis à jour par: yilong Wang
Il s'agit d'une étude prospective, randomisée, ouverte, en simple centre, avec évaluation des résultats en aveugle (PROBE). À la fin de l'étude PROBE, les patients ayant terminé l'étude peuvent choisir de participer à l'étude d'extension en ouvert (OLE). L'objectif de l'étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérance et l'efficacité préliminaire potentielle de l'ALT001 dans le traitement des patients atteints d'atrophie multisystématisée de type cérébelleux (MSA-C).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'atrophie multisystématisée (AMS) est un trouble neurodégénératif progressif caractérisé par un mélange de dysfonctionnement autonome, de syndrome parkinsonien et de syndrome cérébelleux. L'incidence de l'AMS varie de 1,9 à 4,9 pour 100 000 individus, avec un âge moyen d'apparition de 56,2 ans. Parmi les individus âgés de 50 ans et plus, la prévalence est de 3,0 pour 100 000. L'âge moyen d'apparition de l'AMS est de 56,2 ans, et la survie médiane varie de 6,2 à 7,5 ans. Le sous-type AMS-C est associé à un pronostic plus défavorable en raison de son implication prédominante du cervelet et du tronc cérébral. Chez les patients atteints d'AMS-C, les troubles de la démarche et de l'équilibre se manifestent tôt, conduisant près de 50 % des patients à nécessiter une aide à la marche ou une assistance physique pour la marche dans les trois ans suivant l'apparition des symptômes moteurs. Dans les cinq ans, 60 % des patients deviennent dépendants d'un fauteuil roulant, et après six à huit ans, la plupart sont complètement alités, affectant gravement leur qualité de vie. Traiter l'AMS-C, une affection neurodégénérative rare, reste un défi majeur. Les thérapies symptomatiques et de soutien actuelles ne répondent pas aux exigences de traitement des patients atteints d'AMS-C. De plus, les effets indésirables potentiels et les facteurs de progression de la maladie limitent l'utilisation de certains médicaments, soulignant le besoin crucial de développer des agents modificateurs de maladie ou neuroprotecteurs pour ralentir l'avancement de la maladie. "ALT001, une protéine de réparation nerveuse créée par Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD, est dérivée d'exosomes cellulaires, un ensemble de polymères protéiques spécifiques du microenvironnement sécrétés par les cellules souches dans des conditions d'urgence. Elle se distingue par son assemblage sélectif, sa livraison ciblée, sa réparation tissulaire hautement efficace, sa sécurité exceptionnelle, sa stabilité chimique et son stockage pratique. Des recherches fondamentales antérieures ont indiqué le potentiel d'ALT001 pour favoriser la réparation endogène des tissus nerveux, montrant des effets neuroprotecteurs et neurorestaurateurs significatifs dans des modèles animaux. Par conséquent, s'appuyant sur l'étude en cours chez les patients atteints du sous-type parkinsonien de l'AMS, ce projet initie en outre une étude monocentrique, prospective, randomisée, ouverte, avec évaluation d'extrémité en aveugle (PROBE), suivie d'une étude d'extension en ouvert (OLE), ciblant spécifiquement les patients atteints du sous-type AMS-C. Les objectifs sont d'évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité préliminaire potentielle d'ALT001 dans le traitement des patients atteints d'AMS-C. Cette étude vise à recruter 20 patients atteints du sous-type AMS-C âgés entre 30 et 75 ans. Le contenu de la visite à chaque étape de cette étude comprend les signes vitaux, l'examen neurologique, les tests de laboratoire (tels que l'hémogramme, l'examen biochimique sanguin, le test de coagulation, etc.), les examens d'imagerie (tels que l'IRM, l'échographie vésicale), les évaluations neurologiques (telles que l'échelle unifiée d'évaluation de l'atrophie multisystématisée [UMSARS], le score composite des symptômes autonomes [COMPASS], l'échelle d'évaluation et de notation de l'ataxie [SARA], le questionnaire rapide sur la qualité de vie de l'AMS [MSA-QoL], l'examen de l'état mental mini [MMSE]), et la collecte de liquide céphalorachidien. Différentes étapes de l'étude se concentrent sur la surveillance des médicaments concomitants des patients, des événements indésirables et des événements indésirables graves. Un suivi détaillé est effectué à la fin de chaque période de traitement, avec des visites en face à face à des moments spécifiques. De plus, les chercheurs sont tenus de signaler et de gérer rapidement les événements lorsque les patients développent de nouveaux symptômes neurologiques ou des événements suspects. Le contenu du suivi de l'étude comprend des évaluations de traitement et de suivi à plusieurs étapes. Initialement, des examens physiques complets, des tests de laboratoire (y compris des tests sanguins, urinaires, etc.), des évaluations de score multidimensionnelles (telles que UMSARS, COMPASS, SARA, MSA-QoL), et des examens cérébraux par des techniques d'imagerie telles que l'IRM 3T sont réalisés sur les sujets à la ligne de base. Ensuite, les sujets entrent dans trois périodes de traitement et des étapes de suivi d'une durée totale de 90 jours, avec une surveillance quotidienne des signes vitaux, une collecte de liquide céphalorachidien, des tests de laboratoire et une documentation des événements indésirables à chaque étape. Le suivi pendant la phase d'extension en ouvert (OLE) (du jour 90 au jour 165 après la randomisation) continue la surveillance des signes vitaux, des tests de laboratoire et de l'enregistrement des événements indésirables. Aux visites de suivi aux jours 90, 180 et 360, des examens physiques complets, des tests de laboratoire, une analyse de la démarche, une échographie vésicale, une IRM et une répétition des scores UMSARS, COMPASS, SARA, MSA-QoL sont effectués. De plus, si les patients présentent de nouveaux symptômes neurologiques ou des événements suspects, des visites supplémentaires seront effectuées, et les chercheurs sont tenus de soumettre et d'interpréter les données pertinentes dans les 72 heures suivant l'événement. Le protocole de cette étude a été approuvé par le comité d'éthique de l'hôpital Beijing Tiantan. Tous les participants fourniront des consentements éclairés écrits avant d'entrer dans l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Yahui Zhu
  • Numéro de téléphone: 8613439182912

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100070
        • Recrutement
        • Beijing Tiantan Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • 1. Âge compris entre 30 et 75 ans inclus, quel que soit le sexe ;
  • 2. Atrophie multisystématisée de type cérébelleux (MSA-C) cliniquement établie ou cliniquement probable selon les critères diagnostiques 2022 de la MDS pour l'atrophie multisystématisée ;
  • 3. Durée des symptômes moteurs liés à la MSA-C, y compris l'ataxie, ne dépassant pas 5 ans ;
  • 4. Score ≤ 3 à l'item 14 de la partie II de l'échelle unifiée d'évaluation de l'atrophie multisystématisée (UMSARS) (examen moteur) ;
  • 5. Espérance de vie estimée ≥ 1 an selon l'évaluation de l'investigateur ;
  • 6. Participation volontaire à cette étude et fourniture d'un consentement éclairé écrit

Critères d'exclusion :

  • 1. Présence d'autres maladies pouvant causer une ataxie lors du dépistage (par exemple, maladies infectieuses, maladies à médiation immunitaire, tumeurs, affections paranéoplasiques, troubles héréditaires, traumatismes, carences nutritionnelles, exposition toxique ou autres maladies neurodégénératives) ;
  • 2. Démence indiquée par le Mini-Mental State Examination (MMSE) à l'inclusion (score ≤ 17 pour les personnes analphabètes, ≤ 20 pour l'enseignement primaire, ou ≤ 24 pour le collège ou plus) ou diagnostic définitif antérieur de démence ;
  • 3. Preuve d'autres pathologies du système nerveux central à l'IRM cérébrale lors du dépistage suggérant un diagnostic de maladies neurodégénératives autres que la MSA ; ou autres résultats pathologiques significatifs à l'IRM cérébrale lors du dépistage, y compris mais non limités à : hémorragie cérébrale, infarctus cérébral aigu, anévrisme, malformation vasculaire, lésions infectieuses, tumeurs cérébrales ou autres lésions expansives (les méningiomes ou kystes arachnoïdiens d'un diamètre maximal < 1 cm ne nécessitent pas d'exclusion) ;
  • 4. Présence de maladies à médiation immunitaire insuffisamment contrôlées ou nécessitant un traitement par des agents biologiques ;
  • 5. Antécédents connus d'allergies aux agents biologiques, tels que les protéines ou les produits à base de cellules ;
  • 6. Réception de tout vaccin au cours du dernier mois ;
  • 7. Patients avec un diagnostic définitif antérieur de malignité ou ceux recevant actuellement un traitement médicamenteux anti-tumoral ;
  • 8. Patients avec un diagnostic définitif antérieur d'épilepsie ou ceux prenant actuellement des médicaments anti-épileptiques ;
  • 9. Présence de maladies ou déformations de la colonne lombaire, ou autres contre-indications à la ponction lombaire ;
  • 10. Anomalies de la coagulation à l'inclusion (par exemple, numération plaquettaire < 100 × 10⁹/L ; temps de prothrombine [TP] > 3 secondes), diagnostic antérieur de troubles de la coagulation tels que l'hémophilie, ou utilisation actuelle de deux agents antiplaquettaires ou plus ;
  • 11. Contre-indications à l'IRM (par exemple, claustrophobie, stimulateur cardiaque implanté ou métal ferromagnétique) ;
  • 12. Insuffisance hépatique, rénale ou cardiaque sévère concomitante (insuffisance hépatique sévère définie comme ALT ≥ 1,5 fois la limite supérieure de la normale ou AST ≥ 1,5 fois la limite supérieure de la normale ; insuffisance rénale sévère définie comme créatinine sérique [CRE] ≥ 1,5 fois la limite supérieure de la normale ou débit de filtration glomérulaire estimé [DFGe] < 40 mL/min/1,73 m² ; insuffisance cardiaque sévère définie comme classe NYHA 3-4), ou toute anomalie significative à l'examen physique, aux signes vitaux, aux tests de laboratoire ou à l'électrocardiogramme qui, selon l'opinion de l'investigateur, nécessite un examen ou un traitement supplémentaire, ou peut interférer avec les procédures ou la sécurité de l'étude ;
  • 13. Infection active par l'hépatite B (antigène de surface de l'hépatite B positif, élévation récurrente/persistante de l'ALT, ADN du VHB sérique positif, ou ADN du VHB sérique > 2 × 10⁵ UI/mL) ;
  • 14. Positif pour l'anticorps du virus de l'hépatite C ou antécédents de résultats de test positifs ;
  • 15. Positif pour le VIH ou antécédents de résultats de test positifs ;
  • 16. Patients avec des antécédents d'abus d'alcool ou de substances, ou dépendance à l'alcool ou aux substances au cours des 2 dernières années ;
  • 17. Diagnostic de troubles psychiatriques, d'anxiété sévère, de dépression sévère ou d'idées suicidaires évidentes selon les critères diagnostiques du DSM-V ;
  • 18. Patients enceintes, allaitantes ou ayant un potentiel de devenir enceintes, ou celles planifiant une grossesse ;
  • 19. Participation actuelle à d'autres essais interventionnels ou utilisation d'autres agents biologiques, médicaments ou dispositifs expérimentaux, ou utilisation d'autres médicaments expérimentaux au cours du dernier mois ou dans les 5 demi-vies du médicament ;
  • 20. Incapacité à se conformer aux évaluations de suivi pour d'autres raisons ;
  • 21. Patients jugés par l'investigateur comme inadaptés à la participation à cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe d'intervention
L'administration intrathécale combinée à l'administration intraveineuse d'ALT001 a été administrée à chaque patient MSA du groupe d'intervention, avec une administration intrathécale les jours 1, 31 et 61 et une administration intraveineuse les jours 2 à 14, 32 à 44±3 et 62 à 74±5, et le traitement a été administré une fois par jour. Administration intrathécale : 8 mL d'injection de chlorure de sodium + ALT001 (130 μg/branche) pour administration intrathécale, qui a été complétée en environ 5 minutes ; administration intraveineuse : ALT001 (130 μg/branche) a été dissous dans 100 ml d'injection de chlorure de sodium, qui a été complétée en environ 30-40 minutes. Après l'achèvement des traitements ci-dessus et 90±7 jours de suivi, tous les sujets sont entrés dans la phase d'étude OLE. Pendant cette période, tous les participants ont eu la possibilité de continuer à recevoir 3 phases (les jours 91 à 104±7, les jours 121 à 134±7 et les jours 151 à 164±7) d'administration intraveineuse d'ALT001 (14 jours consécutifs d'ALT001 130 μg qd i.v. dans chaque phase).
Médicament: ALT001
Les patients du groupe d'intervention atteints de MSA ont reçu une administration intrathécale combinée à une administration intraveineuse d'ALT001, avec administration intrathécale aux jours 1, 31 et 61 et administration intraveineuse aux jours 2 à 14, 32 à 44±3 et 62 à 74±5, le traitement étant administré une fois par jour. Administration intrathécale : 8 mL d'injection de chlorure de sodium + ALT001 (130 μg/branche) pour l'administration intrathécale, complétée en environ 5 minutes ; administration intraveineuse : ALT001 (130 μg/branche) dissous dans 100 ml d'injection de chlorure de sodium, complétée en environ 30-40 minutes. Après l'achèvement des traitements ci-dessus et un suivi de 90±7 jours, tous les sujets sont entrés dans la phase d'étude OLE. Pendant cette période, tous les participants ont eu la possibilité de continuer à recevoir 3 phases (aux jours 91 à 104±7, jours 121 à 134±7 et jours 151 à 164±7) d'administration intraveineuse d'ALT001 (14 jours consécutifs d'ALT001 130 μg qd i.v. dans chaque phase).
Aucune intervention: Groupe sans intervention
Chaque patient atteint de MSA-C dans le groupe témoin a reçu uniquement un traitement de base sans traitement lié à l'essai. Après l'achèvement des traitements ci-dessus et un suivi de 90±7 jours, tous les sujets sont entrés dans la phase d'étude en ouvert (OLE). Pendant cette période, tous les participants ont eu la possibilité de continuer à recevoir 3 phases (du jour 91 au 104±7, du jour 121 au 134±7 et du jour 151 au 164±7) d'administration intraveineuse d'ALT001 (14 jours consécutifs d'ALT001 130 µg qd i.v. à chaque phase).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'incidence des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) rapportés par l'investigateur
Délai: Jour 90±7 après la randomisation
L'incidence des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) rapportés par l'investigateur
Jour 90±7 après la randomisation
L'incidence des modifications des paramètres des tests de laboratoire clinique, des modifications des signes vitaux, des anomalies à l'examen neurologique et des anomalies de l'ECG
Délai: Jour 90±7 après la randomisation
Les tests de laboratoire comprennent : analyse sanguine de routine, test de coagulation, examen biochimique sanguin, analyse d'urine (notez que les changements anormaux dans les résultats des tests de laboratoire peuvent nécessiter une révision pour déterminer et évaluer davantage leur pertinence par rapport à l'étude). Les signes vitaux comprennent : température corporelle anormale (≥38℃ ou ≤35℃), tension artérielle (pression artérielle systolique ≥180mmHg ou <90mmHg), respiration (>24 battements/min et autres anomalies du rythme) et fréquence cardiaque (>100 battements/min ou <60 battements/min).
Jour 90±7 après la randomisation

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modifications des scores des parties de l'échelle unifiée d'évaluation de l'atrophie multisystématisée (UMSARS), somme des scores des parties 1 et 2
Délai: Jour 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 et 360±14 après la randomisation
L'échelle unifiée d'évaluation de l'atrophie multisystématisée (UMSARS) comprend quatre sections. La partie I est la « revue historique », composée de 12 items qui évaluent les déficiences dans les activités de la vie quotidienne telles que rapportées par le patient. Chaque item est noté d'un minimum de 0 point (normal) à un maximum de 4 points (incapacité sévère), ce qui donne une plage de score total pour cette section de 0 à 48. La partie II est l'« examen moteur », qui évalue les déficiences motrices sur la base de l'examen clinique. Elle contient 14 items, chacun également noté d'un minimum de 0 (normal) à un maximum de 4 (incapacité sévère), ce qui donne une plage de score total de 0 à 56. La partie III est l'« examen autonome ». La partie IV est l'« échelle d'incapacité globale », une échelle à un seul item utilisée pour évaluer le niveau global d'incapacité du patient, avec des scores allant d'un minimum de 1 (complètement indépendant) à un maximum de 5 (totalement alité).
Jour 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 et 360±14 après la randomisation
Modifications de l'échelle d'évaluation et de notation de l'ataxie (SARA)
Délai: Jours 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 et 360±14 après la randomisation
L'échelle d'évaluation et de notation de l'ataxie (SARA) est un instrument clinique semi-quantitatif conçu pour quantifier la sévérité de l'ataxie cérébelleuse, avec un score total allant de 0 (aucune ataxie) à 40 (ataxie la plus sévère). L'échelle comprend huit items qui reflètent une altération fonctionnelle progressivement croissante, évaluant la marche (0-8 points), la station debout (0-6 points), la position assise (0-4 points), les troubles de la parole (0-6 points), la poursuite digitale (0-4 points), le test nez-doigt (0-4 points), les mouvements alternatifs rapides des mains (0-4 points) et le glissement talon-genou-tibia (0-4 points). Pour les items concernant les membres supérieurs et inférieurs, les deux côtés sont évalués séparément, et le score moyen est calculé pour être inclus dans le score total. La SARA démontre une bonne fiabilité et validité et est couramment utilisée en pratique clinique pour évaluer la sévérité de l'ataxie et surveiller la progression de la maladie.
Jours 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 et 360±14 après la randomisation
Modifications des scores du score composite des symptômes autonomes (COMPASS)
Délai: Jours 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 et 360±14 après la randomisation
Le Score Composite des Symptômes Autonomes (COMPASS) est une version révisée du Profil des Symptômes Autonomes à 169 items évaluant 11 domaines de la fonction autonome, réduite au COMPASS à 31 items évaluant désormais six domaines : hypotension orthostatique (score maximum 10), vasomoteur (score maximum 6), sécrétomoteur (score maximum 7), gastro-intestinal (score maximum 28), vésical (score maximum 9) et fonctions pupillomotrices (score maximum 15). Les scores de chaque composante sont enregistrés et un score total pondéré est calculé. Des scores plus élevés sur cette échelle indiquent des symptômes cliniques plus graves liés à la dysfonction autonome. Il s'agit d'un instrument d'auto-évaluation validé et facile à utiliser, conçu pour la recherche et la pratique clinique en autonomie.
Jours 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 et 360±14 après la randomisation
Changements dans l'incidence de l'hypotension orthostatique
Délai: Jours 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 et 360±14 après la randomisation
Modifications de l'incidence de l'hypotension orthostatique chez les patients aux jours 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 et 360±14 après la randomisation, mesurées par surveillance de la tension artérielle en position couchée/debout/surveillance ambulatoire de la tension artérielle sur 24 heures/test d'inclinaison tête haute.
Jours 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 et 360±14 après la randomisation
Changements dans le questionnaire rapide de qualité de vie pour la sclérose en plaques (QdV-SEP)
Délai: Jours 90±7, 180±14 et 360±14 après la randomisation
Le questionnaire rapide sur la qualité de vie dans l'atrophie multisystématisée (Quick MSA-QoL) est une mesure concise des résultats rapportés par les patients, dérivée et validée à partir de l'échelle MSA-QoL originale de 40 items. Il est conçu pour réduire la charge de remplissage pour les patients atteints d'atrophie multisystématisée (MSA) tout en améliorant la qualité des données. Cette échelle unidimensionnelle comprend 15 items couvrant les domaines essentiels, notamment la fonction motrice, les symptômes non moteurs et le fonctionnement émotionnel/social. Chaque item propose cinq options de réponse : aucun problème, problème léger, problème modéré, problème sévère et problème extrême. Le score total de l'échelle varie de 0 (minimum) à 60 (maximum). Un score total plus élevé indique une plus grande altération de la qualité de vie liée à la santé.
Jours 90±7, 180±14 et 360±14 après la randomisation
Modifications des indices immunologiques (sous-populations lymphocytaires)
Délai: J15, 30±3, 45±3, 60±5, 75±5, 105±7, 135±7 et 165±7 après la randomisation
Évolution des indices immunologiques (sous-populations lymphocytaires) aux jours 15, 30±3, 45±3, 60±5, 75±5, 105±7, 135±7 et 165±7 après la randomisation. Les sous-ensembles lymphocytaires incluent CD3+%, CD3+CD4+% et CD3+CD8+%, entre autres.
J15, 30±3, 45±3, 60±5, 75±5, 105±7, 135±7 et 165±7 après la randomisation
Variation des paramètres d'analyse de la marche tridimensionnelle en multitâche
Délai: Jour 90±7, 180±14 et 360±14 après la randomisation
Changements des paramètres d'analyse tridimensionnelle de la marche en situation de multitâche chez les patients aux jours 90±7, 180±14 et 360±14 après la randomisation. Le contenu principal de l'analyse tridimensionnelle de la marche est la vitesse de marche (m/s). La vitesse de marche des participants a été mesurée à l'aide d'un analyseur de marche tridimensionnel à différents moments de suivi.
Jour 90±7, 180±14 et 360±14 après la randomisation

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements du volume résiduel post-mictionnel (échographie vésicale)
Délai: Jour 90±7, 180±14 et 360±14 après la randomisation
Modifications du volume d'urine résiduelle post-mictionnelle (ml) (échographie vésicale) chez les patients au jour 90±7, 180±14 et 360±14 après la randomisation
Jour 90±7, 180±14 et 360±14 après la randomisation
Modifications des biomarqueurs plasmatiques (NFL, α-syn, GFAP)
Délai: Jours 15, 30±3, 60±5, 90±7, 180±14 et 360±14 après la randomisation
Évolution des taux de NFL (pg/ml), d'α-syn (pg/ml) et de GFAP (pg/ml) dans le plasma aux jours 15, 30±3, 60±5, 90±7, 180±14 et 360±14 après la randomisation. La NFL (chaîne légère des neurofilaments) est un marqueur de lésion axonale, reflétant le degré de neurodégénérescence. L'α-syn (α-synucléine) est une protéine pathologique caractéristique des synucléinopathies comme la maladie de Parkinson. La GFAP (protéine gliofibrillaire acide) indique une activation astrogliale, suggérant des lésions ou une inflammation du SNC.
Jours 15, 30±3, 60±5, 90±7, 180±14 et 360±14 après la randomisation
Modifications des biomarqueurs du liquide céphalorachidien (α-Syn SAA, NFL, α-syn, GFAP)
Délai: Jour 31±3 et 61±5 après la randomisation
Évolution de l'α-Syn SAA, de la NFL (pg/ml), de l'α-syn (pg/ml) et de la GFAP (pg/ml) dans le liquide céphalorachidien aux jours 31±3 et 61±5 après la randomisation. L'α-Syn SAA permet une quantification ultrasensible de l'α-synucléine pour le diagnostic précoce des synucléinopathies. La NFL est un marqueur de lésion axonale, indiquant la sévérité de la neurodégénérescence. L'α-syn est la protéine pathologique caractéristique des synucléinopathies. La GFAP indique une activation astrogliale, reflétant une lésion ou une inflammation du SNC.
Jour 31±3 et 61±5 après la randomisation
Évolutions des caractéristiques d'imagerie par IRM 3T
Délai: Jour 90±7 après randomisation
Taux de changement longitudinal du volume pontique (ou diamètre AP) ; taux de changement longitudinal du volume du pédoncule cérébelleux moyen (PCM) (ou diamètre transverse) ; taux de changement longitudinal du volume de la substance blanche cérébelleuse.
Jour 90±7 après randomisation
Modifications de l'IRMf (signal BOLD)
Délai: Jour 90±7 après la randomisation
Modifications de l'IRMf (BOLD) aux jours 90±7 après la randomisation. Le principal indice du BOLD au repos est l'ALFF. L'ALFF reflète l'intensité de l'activité neuronale spontanée dans les régions cérébrales locales. Des valeurs d'ALFF plus élevées indiquent une activité neuronale spontanée plus vigoureuse dans la région cérébrale correspondante au repos ; inversement, des valeurs d'ALFF plus faibles suggèrent une activité neuronale relativement réduite dans cette région.
Jour 90±7 après la randomisation
Évolution de l'incidence des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) rapportés par les investigateurs au sein du groupe de patients ayant reçu le traitement expérimental pendant la période de l'étude en ouvert
Délai: Jours 120±7, 150±7, 180±14 et 360±14 après la randomisation
Évolution de l'incidence des effets indésirables (EI) et des effets indésirables graves (EIG) déclarés par l'investigateur au sein du groupe de patients ayant reçu le traitement expérimental pendant la période d'étude en ouvert, ainsi que l'incidence des EI et EIG déclarés par l'investigateur entre les groupes de patients ayant reçu le traitement expérimental et ceux qui ne l'ont pas reçu.
Jours 120±7, 150±7, 180±14 et 360±14 après la randomisation

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

yilong Wang

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China
  • Chercheur principal: Tao Feng, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 juin 2026

Achèvement primaire (Estimé)

31 janvier 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 octobre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 mars 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 mars 2026

Première publication (Réel)

7 avril 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • KY2026-049-01
  • HX-A-2025121 (Autre identifiant: National Medical Center for Neurological Diseases Office)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

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