Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De studie naar de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van ALT001 bij patiënten met Multipele Systeem Atrofie-Cerebellaire Type (SPRITE-C)

4 september 2026 bijgewerkt door: yilong Wang

De studie naar veiligheid en preliminaire werkzaamheid van ALT001 bij patiënten met Multipele Systeem Atrofie-Cerebellaire Type

Dit is een single-center, prospectieve, gerandomiseerde, open-label, blinded outcome assessment (PROBE) studie. Aan het einde van de PROBE-studie kunnen patiënten die de studie hebben voltooid ervoor kiezen deel te nemen aan de open-label extensie (OLE) studie. Het doel van de studie is om de veiligheid, verdraagbaarheid en potentiële voorlopige werkzaamheid van ALT001 te evalueren bij de behandeling van patiënten met multiple system atrophy-cerebellair type (MSA-C).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Multiple system atrofie (MSA) is een progressieve neurodegeneratieve aandoening die wordt gekenmerkt door een combinatie van autonome dysfunctie, parkinsonisme en cerebellair syndroom. De incidentie van MSA varieert van 1,9 tot 4,9 per 100.000 individuen, met een gemiddelde aanvangsleeftijd van 56,2 jaar. Onder personen van 50 jaar en ouder bedraagt de prevalentie 3,0 per 100.000. De gemiddelde aanvangsleeftijd van MSA is 56,2 jaar, en de mediane overleving varieert van 6,2 tot 7,5 jaar. Het MSA-C-subtype wordt geassocieerd met een slechtere prognose vanwege de overheersende betrokkenheid van het cerebellum en de hersenstam. Bij patiënten met MSA-C manifesteren gang- en balansstoornissen zich vroeg, wat leidt tot bijna 50% van de patiënten die binnen drie jaar na het begin van motorische symptomen een loophulpmiddel of fysieke hulp nodig hebben voor mobiliteit. Binnen vijf jaar wordt 60% van de patiënten rolstoelafhankelijk, en na zes tot acht jaar zijn de meesten volledig bedlegerig, wat hun kwaliteit van leven ernstig beïnvloedt. Het behandelen van MSA-C, een zeldzame neurodegeneratieve aandoening, blijft een aanzienlijke uitdaging. Huidige symptomatische en ondersteunende therapieën voldoen niet aan de behandelingsvereisten van MSA-C-patiënten. Bovendien beperken mogelijke bijwerkingen en ziekteprogressiefactoren het gebruik van bepaalde medicijnen, wat de kritieke noodzaak benadrukt voor de ontwikkeling van ziekte-modificerende of neuroprotectieve middelen om de ziekteprogressie te vertragen. "ALT001, een zenuwherstel-eiwit ontwikkeld door Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD, is afgeleid van cellulaire exosomen, een reeks specifieke micro-omgevingsproteïne-polymeren die door stamcellen worden uitgescheiden onder noodsituaties. Het kenmerkt zich door selectieve assemblage, gerichte afgifte, zeer efficiënt weefselherstel, uitzonderlijke veiligheid, chemische stabiliteit en handige opslag. Eerder basisonderzoek heeft het potentieel van ALT001 aangetoond voor het bevorderen van endogeen zenuwweefselherstel, met significante neuroprotectieve en neurorestauratieve effecten in diermodellen. Daarom, voortbouwend op het lopende onderzoek bij patiënten met het MSA-parkinsonismesubtype, start dit project verder een single-center, prospectieve, gerandomiseerde, open-label, geblindeerde eindpuntevaluatie (PROBE)-studie, gevolgd door een open-label extensie (OLE)-studie, specifiek gericht op patiënten met het MSA-C-subtype. De doelstellingen zijn om de veiligheid, verdraagbaarheid en mogelijke voorlopige effectiviteit van ALT001 bij de behandeling van MSA-C-patiënten te evalueren. Deze studie is gericht op het werven van 20 MSA-C-subtypepatiënten tussen de 30 en 75 jaar oud. De inhoud van het bezoek in elke fase van deze studie omvat vitale functies, neurologisch onderzoek, laboratoriumtesten (zoals routinebloedonderzoek, bloed biochemisch onderzoek, stollingstest, enz.), beeldvormende onderzoeken (zoals MRI, blaasechografie), neurologische beoordelingen (zoals de unified multiple system atrophy rating scale [UMSARS], composite autonomic symptom score [COMPASS], scale for the assessment and rating of ataxia [SARA], quick MSA quality of life questionnaire [MSA-QoL], mini-mental state examination [MMSE]), en cerebrospinale vloeistofafname. Verschillende fasen van de studie richten zich op het monitoren van de gelijktijdige medicatie, bijwerkingen en ernstige bijwerkingen van patiënten. Gedetailleerde follow-up wordt uitgevoerd aan het einde van elke behandelingsperiode, met face-to-face bezoeken op specifieke tijdstippen. Bovendien moeten onderzoekers tijdig melden en gebeurtenissen beheren wanneer patiënten nieuwe neurologische symptomen of verdachte gebeurtenissen ontwikkelen. De follow-up inhoud van de studie omvat behandeling en follow-up evaluaties in meerdere fasen. Aanvankelijk worden uitgebreide lichamelijke onderzoeken, laboratoriumtesten (inclusief bloed-, urinetesten, enz.), multidimensionale scoringsbeoordelingen (zoals UMSARS, COMPASS, SARA, MSA-QoL), en hersenonderzoeken door beeldvormende technieken zoals 3T MRI uitgevoerd bij proefpersonen op baseline. Vervolgens gaan proefpersonen drie behandelingsperioden en follow-up fasen in die in totaal 90 dagen duren, met dagelijkse monitoring van vitale functies, cerebrospinale vloeistofafname, laboratoriumtesten en documentatie van bijwerkingen in elke fase. Follow-up tijdens de Open-Label Extensie (OLE)-fase (van dag 90 tot dag 165 na randomisatie) blijft de monitoring van vitale functies, laboratoriumtesten en registratie van bijwerkingen. Tijdens de follow-up bezoeken op dag 90, dag 180 en dag 360 worden uitgebreide lichamelijke onderzoeken, laboratoriumtesten, ganganalyse, blaasechografie, MRI en herhaalde UMSARS, COMPASS, SARA, MSA-QoL-scoring uitgevoerd. Bovendien, als patiënten nieuwe neurologische symptomen of verdachte gebeurtenissen ervaren, worden extra bezoeken uitgevoerd, en onderzoekers zijn verplicht relevante gegevens binnen 72 uur na het optreden van de gebeurtenis in te dienen en te interpreteren. Het protocol van deze studie is goedgekeurd door de Ethische Commissie van Beijing Tiantan Hospital. Alle deelnemers zullen schriftelijke geïnformeerde toestemming verlenen voordat ze aan de studie deelnemen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Yahui Zhu
  • Telefoonnummer: 8613439182912

Studie Locaties

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100070
        • Werving
        • Beijing Tiantan Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 1. Leeftijd tussen 30 en 75 jaar inclusief, beide geslachten;
  • 2. Klinisch vastgestelde of klinisch waarschijnlijke MSA-C zoals gedefinieerd door de MDS-diagnostische criteria van 2022 voor multiple systeematrofie;
  • 3. Duur van MSA-C-gerelateerde motorische symptomen, waaronder ataxie, niet langer dan 5 jaar;
  • 4. Score ≤ 3 op Item 14 van de Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) Deel II (motorisch onderzoek);
  • 5. Geschatte levensverwachting ≥ 1 jaar zoals beoordeeld door de onderzoeker;
  • 6. Vrijwillige deelname aan deze studie en verstrekking van schriftelijke geïnformeerde toestemming

Exclusiecriteria:

  • 1. Aanwezigheid van andere ziekten die ataxie kunnen veroorzaken bij screening (bijv. infectieziekten, immuungemedieerde ziekten, tumoren, paraneoplastische aandoeningen, erfelijke aandoeningen, trauma, voedingsdeficiënties, toxische blootstelling of andere neurodegeneratieve ziekten);
  • 2. Dementie aangegeven door de Mini-Mental State Examination (MMSE) bij inschrijving (score ≤17 voor analfabeten, ≤20 voor basisonderwijs, of ≤24 voor middelbare school of hoger) of een eerdere definitieve diagnose van dementie;
  • 3. Bewijs van andere centrale zenuwstelselpathologieën op hersen-MRI bij screening die wijzen op een diagnose van neurodegeneratieve ziekten anders dan MSA; of andere significante pathologische bevindingen op hersen-MRI bij screening, waaronder maar niet beperkt tot: cerebrale bloeding, acuut herseninfarct, aneurysma, vasculaire malformatie, infectieuze laesies, hersentumoren of andere ruimte-innemende laesies (meningiomen of arachnoïde cysten met een maximale diameter <1 cm hoeven niet te worden uitgesloten);
  • 4. Aanwezigheid van immuungemedieerde ziekten die onvoldoende onder controle zijn of behandeling met biologische middelen vereisen;
  • 5. Bekende voorgeschiedenis van allergieën voor biologische middelen, zoals eiwitten of celgebaseerde producten;
  • 6. Ontvangst van enige vaccinatie in de afgelopen 1 maand;
  • 7. Patiënten met een eerdere definitieve diagnose van maligniteit of patiënten die momenteel antitumor-geneesmiddeltherapie ondergaan;
  • 8. Patiënten met een eerdere definitieve diagnose van epilepsie of patiënten die momenteel anti-epileptica gebruiken;
  • 9. Aanwezigheid van lumbale wervelkolomaandoeningen of misvormingen, of andere contra-indicaties voor lumbaalpunctie;
  • 10. Stollingsafwijkingen bij inschrijving (bijv. trombocytenaantal <100 × 10⁹/L; protrombinetijd [PT] >3 seconden), een eerdere diagnose van stollingsstoornissen zoals hemofilie, of huidig gebruik van twee of meer antitrombotische middelen;
  • 11. Contra-indicaties voor MRI (bijv. claustrofobie, geïmplanteerde hartpacemaker of ferromagnetisch metaal);
  • 12. Gelijktijdig ernstig hepatisch falen, nierfalen of ernstig hartfalen (ernstig hepatisch falen gedefinieerd als ALT ≥1,5 keer de bovengrens van normaal of AST ≥1,5 keer de bovengrens van normaal; ernstig nierfalen gedefinieerd als serumcreatinine [CRE] ≥1,5 keer de bovengrens van normaal of geschatte glomerulaire filtratiesnelheid [eGFR] <40 mL/min/1,73 m²; ernstig hartfalen gedefinieerd als NYHA klasse 3-4), of enige significante afwijkingen bij lichamelijk onderzoek, vitale functies, laboratoriumtests of elektrocardiogram die, naar mening van de onderzoeker, verder onderzoek of behandeling vereisen, of de studievoorwaarden of veiligheid kunnen verstoren;
  • 13. Actieve hepatitis B-infectie (positief voor hepatitis B-oppervlakteantigeen, recidiverende/aanhoudende ALT-verhoging, positief serum HBV-DNA, of serum HBV-DNA >2 × 10⁵ IU/mL);
  • 14. Positief voor hepatitis C-virusantilichaam of een voorgeschiedenis van positieve testresultaten;
  • 15. Positief voor HIV of een voorgeschiedenis van positieve testresultaten;
  • 16. Patiënten met een voorgeschiedenis van alcohol- of drugsgebruiksmisbruik, of alcohol- of drugsafhankelijkheid in de afgelopen 2 jaar;
  • 17. Diagnose van psychiatrische stoornissen, ernstige angst, ernstige depressie of duidelijke suïcidale gedachten volgens DSM-V-diagnostische criteria;
  • 18. Patiënten die zwanger zijn, borstvoeding geven, mogelijk zwanger kunnen worden, of patiënten die een zwangerschap plannen;
  • 19. Huidige deelname aan andere interventionele studies of gebruik van andere experimentele biologische middelen, geneesmiddelen of apparaten, of gebruik van andere experimentele geneesmiddelen in de afgelopen 1 maand of binnen 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel;
  • 20. Onvermogen om vervolgbeoordelingen te ondergaan om andere redenen;
  • 21. Patiënten die door de onderzoeker als ongeschikt worden geacht om deel te nemen aan deze studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Interventiegroep
Intrathecale toediening gecombineerd met intraveneuze toediening van ALT001 werd gegeven aan elke MSA-patiënt in de interventiegroep, met intrathecale toediening op dag 1, 31 en 61 en intraveneuze toediening op dag 2 tot 14, 32 tot 44±3 en 62 tot 74±5, en de behandeling werd eenmaal per dag gegeven. intrathecale toediening: 8 mL natriumchloride-injectie + ALT001 (130 μg/tak) voor intrathecale toediening, wat in ongeveer 5 minuten werd voltooid; intraveneuze toediening: ALT001 (130 μg/tak) werd opgelost in 100 ml natriumchloride-injectie, wat in ongeveer 30-40 minuten werd voltooid. Na voltooiing van de bovenstaande behandelingen en 90±7 dagen follow-up, gingen alle proefpersonen de OLE-studiefase in. Tijdens deze periode kregen alle deelnemers de optie om door te gaan met het ontvangen van 3 fasen (op dag 91 tot 104±7, dag 121 tot 134±7 en dag 151 tot 164±7) van intraveneuze ALT001-toediening (14 opeenvolgende dagen van ALT001 130 μg qd i.v. in elke fase).
Geneesmiddel: ALT001
Elke MSA-patiënt in de interventiegroep kreeg intrathecale toediening gecombineerd met intraveneuze toediening van ALT001, met intrathecale toediening op dag 1, 31 en 61 en intraveneuze toediening op dag 2 tot 14, 32 tot 44±3 en 62 tot 74±5, en de behandeling werd één keer per dag gegeven. intrathecale toediening: 8 mL natriumchloride-injectie + ALT001 (130 μg/tak) voor intrathecale toediening, wat in ongeveer 5 minuten werd voltooid; intraveneuze toediening: ALT001 (130 μg/tak) werd opgelost in 100 ml natriumchloride-injectie, wat in ongeveer 30-40 minuten werd voltooid. Na voltooiing van de bovenstaande behandelingen en 90±7 dagen follow-up, gingen alle proefpersonen de OLE-studiefase in. Tijdens deze periode kregen alle deelnemers de optie om door te gaan met het ontvangen van 3 fasen (op dag 91 tot 104±7, dag 121 tot 134±7 en dag 151 tot 164±7) van intraveneuze ALT001-toediening (14 opeenvolgende dagen van ALT001 130 μg qd i.v. in elke fase).
Geen tussenkomst: Geen interventiegroep
Elke MSA-C-patiënt in de placebogroep kreeg alleen basisbehandeling zonder proefgerelateerde behandeling. Na voltooiing van de bovengenoemde behandelingen en 90±7 dagen follow-up gingen alle proefpersonen de OLE-studiefase in. Gedurende deze periode kregen alle deelnemers de optie om verder 3 fasen (op dagen 91 tot 104±7, dagen 121 tot 134±7 en dagen 151 tot 164±7) intraveneuze ALT001-toediening te ontvangen (14 opeenvolgende dagen ALT001 130 μg qd i.v. in elke fase).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De incidentie van door de onderzoeker gerapporteerde bijwerkingen (AEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs)
Tijdsspanne: Dag 90±7 na randomisatie
De incidentie van door de onderzoeker gerapporteerde bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Dag 90±7 na randomisatie
De incidentie van veranderingen in klinische laboratoriumtestparameters, veranderingen in vitale functies, afwijkingen bij neurologisch onderzoek en ECG-afwijkingen
Tijdsspanne: Dag 90±7 na randomisatie
Laboratoriumtesten omvatten: routine bloedtest, stollingstest, bloed biochemisch onderzoek, urineonderzoek (let op dat abnormale veranderingen in laboratoriumtestresultaten mogelijk moeten worden beoordeeld om hun relevantie voor de studie verder te bepalen en te beoordelen). Vitale functies omvatten: abnormale lichaamstemperatuur (≥38℃ of ≤35℃), bloeddruk (systolische bloeddruk ≥180mmHg of <90mmHg), ademhaling (>24 slagen/min en andere ritmeafwijkingen), en hartslag (>100 slagen/min of <60 slagen/min).
Dag 90±7 na randomisatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in de gecombineerde multiple systeem atrofie beoordelingsschaal (UMSARS) deel-scores, som van deel 1 en 2 scores
Tijdsspanne: Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 en 360±14 na randomisatie
De Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) omvat vier secties. Deel I is de "Historische Review," bestaande uit 12 items die de beperking in activiteiten van het dagelijks leven evalueren zoals gerapporteerd door de patiënt. Elk item wordt gescoord van een minimum van 0 punten (normaal) tot een maximum van 4 punten (ernstige beperking), wat resulteert in een totale score voor deze sectie van 0 tot 48. Deel II is het "Motorisch Onderzoek," dat motorische beperkingen beoordeelt op basis van klinisch onderzoek. Het bevat 14 items, elk ook gescoord van een minimum van 0 (normaal) tot een maximum van 4 (ernstige beperking), wat een totale score oplevert van 0 tot 56. Deel III is het "Autonoom Onderzoek." Deel IV is de "Globale Beperkingsschaal," een enkel-item schaal gebruikt om het algehele niveau van beperking van de patiënt te beoordelen, met scores variërend van een minimum van 1 (volledig onafhankelijk) tot een maximum van 5 (volledig bedlegerig).
Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 en 360±14 na randomisatie
Veranderingen in de schaal voor de beoordeling en classificatie van ataxie (SARA)
Tijdsspanne: Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 en 360±14 na randomisatie
De Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) is een semi-kwantitatief klinisch instrument dat is ontworpen om de ernst van cerebellaire ataxie te kwantificeren, met totale scores variërend van 0 (geen ataxie) tot 40 (ernstigste ataxie). De schaal bestaat uit acht items die progressief toenemende functionele beperkingen weerspiegelen, waarbij gang (0-8 punten), houding (0-6 punten), zitten (0-4 punten), spraakstoornis (0-6 punten), vingerachtervolging (0-4 punten), neus-vingertest (0-4 punten), snelle afwisselende handbewegingen (0-4 punten) en hiel-knie-scheenbeenglijden (0-4 punten) worden beoordeeld. Voor de items van de bovenste en onderste ledematen worden beide zijden afzonderlijk beoordeeld, en de gemiddelde score wordt berekend voor opname in de totale score. SARA toont goede betrouwbaarheid en validiteit en wordt vaak gebruikt in de klinische praktijk om de ernst van ataxie te evalueren en de ziekteprogressie te volgen.
Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 en 360±14 na randomisatie
Veranderingen in de samengestelde autonome symptoomscore (COMPASS) scores
Tijdsspanne: Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 en 360±14 na randomisatie
De Composite Autonomic Symptom Score (COMPASS) is een herziene versie van het 169-item Autonomic Symptom Profile dat 11 domeinen van de autonome functie beoordeelt, tot de 31-item COMPASS, die nu zes domeinen beoordeelt: orthostatische hypotensie (maximale score 10), vasomotorisch (maximale score 6), secretomotorisch (maximale score 7), gastro-intestinaal (maximale score 28), blaas (maximale score 9) en pupillomotorische functies (maximale score 15). Scores van elke component worden geregistreerd en een gewogen totaalscore wordt berekend. Hogere scores op deze schaal duiden op ernstigere klinische symptomen gerelateerd aan autonome disfunctie. Het is een gevalideerd, gebruiksvriendelijk zelfbeoordelingsinstrument ontworpen voor klinisch autonoom onderzoek en praktijk.
Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 en 360±14 na randomisatie
Veranderingen in de incidentie van orthostatische hypotensie
Tijdsspanne: Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 en 360±14 na randomisatie
Veranderingen in de incidentie van orthostatische hypotensie bij patiënten op dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 en 360±14 na randomisatie, gemeten via liggend-staande bloeddrukmonitoring/24-uurs ambulante bloeddrukmonitoring/kanteltafeltest.
Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 en 360±14 na randomisatie
Veranderingen in de snelle MSA-kwaliteit van leven vragenlijst (MSA-QoL)
Tijdsspanne: Dag 90±7, 180±14 en 360±14 na randomisatie
De Quick MSA Quality of Life-vragenlijst (Quick MSA-QoL) is een beknopte, door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat die is afgeleid en gevalideerd van de oorspronkelijke 40-item MSA-QoL-schaal. Hij is ontworpen om de invulbelasting voor patiënten met multisysteematrofie (MSA) te verminderen en tegelijkertijd de gegevenskwaliteit te verbeteren. Deze unidimensionale schaal bestaat uit 15 items die kerngebieden omvatten, waaronder motorische functie, niet-motorische symptomen en emotionele/sociale functie. Elk item biedt vijf antwoordopties: geen probleem, licht probleem, matig probleem, ernstig probleem en extreem probleem. De totaalscore van de schaal varieert van 0 (minimum) tot 60 (maximum). Een hogere totaalscore duidt op een grotere beperking in de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Dag 90±7, 180±14 en 360±14 na randomisatie
Veranderingen in immunologische indices (lymfocytensubpopulatie)
Tijdsspanne: Dag 15, 30±3, 45±3, 60±5, 75±5, 105±7, 135±7, en 165±7 na randomisatie
Veranderingen in immunologische indices (lymfocyten-subpopulatie) op dag 15, 30±3, 45±3, 60±5, 75±5, 105±7, 135±7 en 165±7 na randomisatie. Lymfocytensubsets omvatten onder andere CD3+%, CD3+CD4+% en CD3+CD8+%.
Dag 15, 30±3, 45±3, 60±5, 75±5, 105±7, 135±7, en 165±7 na randomisatie
Variatie van driedimensionale ganganalyseparameters onder multitasking
Tijdsspanne: Dag 90±7, 180±14 en 360±14 na randomisatie
Veranderingen in parameters van driedimensionale ganganalyse onder multitasking bij patiënten op dag 90±7, 180±14 en 360±14 na randomisatie. De hoofdinhoud van driedimensionale ganganalyse is loopsnelheid (m/s). De loopsnelheid van deelnemers werd gemeten met een driedimensionale ganganalysator op verschillende follow-up tijdstippen.
Dag 90±7, 180±14 en 360±14 na randomisatie

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in resturinevolume na het plassen (blaas-echografie)
Tijdsspanne: Dag 90±7, 180±14 en 360±14 na randomisatie
Veranderingen in het postmictie-residuaal urinevolume (ml) (blaasechografie) bij patiënten op dag 90±7, 180±14 en 360±14 na randomisatie
Dag 90±7, 180±14 en 360±14 na randomisatie
Veranderingen in plasma biomarkers (NFL, α-syn, GFAP)
Tijdsspanne: Dag 15, 30±3, 60±5, 90±7, 180±14 en 360±14 na randomisatie
Veranderingen in NFL (pg/ml), α-syn (pg/ml), GFAP (pg/ml) in plasma op dag 15, 30±3, 60±5, 90±7, 180±14 en 360±14 na randomisatie. NFL (Neurofilament Light Chain) is een marker voor axonale schade, die de mate van neurodegeneratie weerspiegelt. α-syn (α-Synucleïne) is een pathologisch kenmerkend eiwit in synucleïnopathieën zoals de ziekte van Parkinson. GFAP (Glial Fibrillary Acidic Protein) duidt op astrocytenactivatie, wat wijst op schade of ontsteking in het centrale zenuwstelsel.
Dag 15, 30±3, 60±5, 90±7, 180±14 en 360±14 na randomisatie
Veranderingen in cerebrospinale vloeistof biomarkers (α-Syn SAA, NFL, α-syn, GFAP)
Tijdsspanne: Dag 31±3 en 61±5 na randomisatie
Veranderingen in α-Syn SAA, NFL (pg/ml), α-syn (pg/ml), GFAP (pg/ml) in hersenvocht op dagen 31±3 en 61±5 na randomisatie. α-Syn SAA maakt ultragevoelige kwantificering van α-synucleïne mogelijk voor vroege diagnose van synucleïnopathieën. NFL is een marker voor axonale schade, wat de ernst van neurodegeneratie aangeeft. α-syn is het pathologische kenmerkende eiwit in synucleïnopathieën. GFAP duidt op astrogliale activatie, wat schade of ontsteking in het centrale zenuwstelsel weerspiegelt.
Dag 31±3 en 61±5 na randomisatie
Veranderingen in 3T MRI-beeldvormingskenmerken
Tijdsspanne: Dag 90±7 na randomisatie
Longitudinale veranderingssnelheid van het ponsvolume (of AP-diameter); longitudinale veranderingssnelheid van het volume van de middelste cerebellaire pedunculus (MCP) (of transversale diameter); longitudinale veranderingssnelheid van het volume van de cerebellaire witte stof.
Dag 90±7 na randomisatie
Veranderingen in fMRI (BOLD)
Tijdsspanne: Dag 90±7 na randomisatie
Veranderingen in fMRI (BOLD) op dag 90±7 na randomisatie. De belangrijkste maatstaf voor rusttoestand BOLD is ALFF. ALFF weerspiegelt de intensiteit van spontane neurale activiteit in lokale hersengebieden. Hogere ALFF-waarden duiden op meer krachtige spontane neurale activiteit in het overeenkomstige hersengebied in rust; omgekeerd suggereren lagere ALFF-waarden een relatief verminderde neurale activiteit in dat gebied.
Dag 90±7 na randomisatie
Veranderingen in de incidentie van door de onderzoeker gerapporteerde bijwerkingen (AEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs) binnen de groep patiënten die de experimentele behandeling ontvingen tijdens de OLE-studieperiode
Tijdsspanne: Dag 120±7, 150±7, 180±14 en 360±14 na randomisatie
Veranderingen in de incidentie van door de onderzoeker gerapporteerde bijwerkingen (AEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs) binnen de groep patiënten die de experimentele behandeling ontvingen tijdens de OLE-studieperiode, evenals de incidentie van door de onderzoeker gerapporteerde bijwerkingen (AEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs) tussen de groepen patiënten die de experimentele behandeling ontvingen en degenen die dat niet deden.
Dag 120±7, 150±7, 180±14 en 360±14 na randomisatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

yilong Wang

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China
  • Hoofdonderzoeker: Tao Feng, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 juni 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 januari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

30 oktober 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 april 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • KY2026-049-01
  • HX-A-2025121 (Andere identificatie: National Medical Center for Neurological Diseases Office)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren