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Estudio de Seguridad y Eficacia Preliminar de ALT001 en Pacientes con Atrofia Multisistémica Tipo Cerebeloso (SPRITE-C)

4 de septiembre de 2026 actualizado por: yilong Wang

Estudio de Seguridad y Eficacia Preliminar de ALT001 en Pacientes con Atrofia Multisistémica de Tipo Cerebeloso

Este es un estudio de evaluación de resultados prospectivo, aleatorizado, abierto y ciego (PROBE) en un solo centro. Al final del estudio PROBE, los pacientes que hayan completado el estudio pueden optar por ingresar al estudio de extensión abierto (OLE). El objetivo del estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la posible eficacia preliminar de ALT001 en el tratamiento de pacientes con atrofia multisistémica tipo cerebeloso (MSA-C).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La atrofia multisistémica (MSA) es un trastorno neurodegenerativo progresivo caracterizado por una combinación de disfunción autonómica, síndrome parkinsoniano y síndrome cerebeloso. La incidencia de MSA oscila entre 1,9 y 4,9 por cada 100.000 individuos, con una edad media de inicio de 56,2 años. Entre los individuos de 50 años o más, la prevalencia es de 3,0 por cada 100.000. La edad media de inicio de la MSA es de 56,2 años, y la mediana de supervivencia oscila entre 6,2 y 7,5 años. El subtipo MSA-C se asocia con un peor pronóstico debido a su afectación predominante del cerebelo y el tronco encefálico. En pacientes con MSA-C, las alteraciones de la marcha y el equilibrio se manifiestan tempranamente, lo que lleva a que casi el 50% de los pacientes requieran un dispositivo de ayuda para caminar o asistencia física para la deambulación en un plazo de tres años desde el inicio de los síntomas motores. En cinco años, el 60% de los pacientes dependen de una silla de ruedas, y después de seis a ocho años, la mayoría están completamente postrados en cama, afectando gravemente su calidad de vida. Tratar la MSA-C, una condición neurodegenerativa rara, sigue siendo un desafío significativo. Las terapias sintomáticas y de apoyo actuales no satisfacen los requisitos de tratamiento de los pacientes con MSA-C. Además, los posibles efectos adversos y los factores de progresión de la enfermedad restringen el uso de ciertos fármacos, destacando la necesidad crítica de desarrollar agentes modificadores de la enfermedad o neuroprotectores para ralentizar su avance. "ALT001, una proteína de reparación nerviosa creada por Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD, se deriva de exosomas celulares, un conjunto de polímeros proteicos específicos del microambiente secretados por células madre en condiciones de emergencia. Posee ensamblaje selectivo, entrega dirigida, reparación tisular altamente eficiente, seguridad excepcional, estabilidad química y almacenamiento conveniente. Investigaciones básicas previas han indicado el potencial de ALT001 para promover la reparación endógena del tejido neural, mostrando efectos neuroprotectores y neurorestaurativos significativos en modelos animales. Por lo tanto, basándose en el estudio en curso en pacientes con el subtipo parkinsoniano de MSA, este proyecto inicia adicionalmente un estudio de evaluación de extremo ciego, prospectivo, aleatorizado, de etiqueta abierta (PROBE) de un solo centro, seguido de un estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE), dirigido específicamente a pacientes con el subtipo MSA-C. Los objetivos son evaluar la seguridad, tolerabilidad y potencial eficacia preliminar de ALT001 en el tratamiento de pacientes con MSA-C. Este estudio tiene como objetivo reclutar a 20 pacientes con subtipo MSA-C de entre 30 y 75 años. El contenido de la visita en cada etapa de este estudio incluye signos vitales, examen neurológico, pruebas de laboratorio (como hemograma completo, examen bioquímico sanguíneo, prueba de coagulación, etc.), exámenes de imagen (como resonancia magnética, ecografía vesical), evaluaciones neurológicas (como la escala unificada de valoración de atrofia multisistémica [UMSARS], puntuación compuesta de síntomas autonómicos [COMPASS], escala para la evaluación y valoración de la ataxia [SARA], cuestionario rápido de calidad de vida en MSA [MSA-QoL], examen mini-mental [MMSE]) y recolección de líquido cefalorraquídeo. Diferentes etapas del estudio se centran en monitorear los medicamentos concomitantes de los pacientes, eventos adversos y eventos adversos graves. Se realiza un seguimiento detallado al final de cada período de tratamiento, con visitas presenciales en puntos de tiempo específicos. Además, se requiere que los investigadores informen y manejen prontamente eventos cuando los pacientes desarrollen nuevos síntomas neurológicos o eventos sospechosos. El contenido de seguimiento del estudio incluye evaluaciones de tratamiento y seguimiento en múltiples etapas. Inicialmente, se realizan exámenes físicos completos, pruebas de laboratorio (incluyendo análisis de sangre, orina, etc.), evaluaciones de puntuación multidimensional (como UMSARS, COMPASS, SARA, MSA-QoL) y exámenes cerebrales mediante técnicas de imagen como resonancia magnética de 3T en los sujetos en la línea base. Posteriormente, los sujetos ingresan a tres períodos de tratamiento y etapas de seguimiento que duran un total de 90 días, con monitoreo diario de signos vitales, recolección de líquido cefalorraquídeo, pruebas de laboratorio y documentación de eventos adversos en cada etapa. El seguimiento durante la fase de extensión de etiqueta abierta (OLE) (desde el día 90 hasta el día 165 después de la aleatorización) continúa con el monitoreo de signos vitales, pruebas de laboratorio y registro de eventos adversos. En las visitas de seguimiento del día 90, día 180 y día 360, se realizan exámenes físicos completos, pruebas de laboratorio, análisis de la marcha, ecografía vesical, resonancia magnética y repetición de las puntuaciones UMSARS, COMPASS, SARA, MSA-QoL. Adicionalmente, si los pacientes experimentan nuevos síntomas neurológicos o eventos sospechosos, se llevarán a cabo visitas adicionales, y se requiere que los investigadores presenten e interpreten los datos relevantes dentro de las 72 horas posteriores a la ocurrencia del evento. El protocolo de este estudio ha sido aprobado por el Comité de Ética del Hospital Beijing Tiantan. Todos los participantes proporcionarán consentimientos informados por escrito antes de ingresar al estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

20

Fase

  • Fase temprana 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Yahui Zhu
  • Número de teléfono: 8613439182912

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100070
        • Reclutamiento
        • Beijing Tiantan Hospital
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 1. Edad entre 30 y 75 años inclusive, cualquier sexo;
  • 2. MSA-C establecida clínicamente o probable clínicamente según los criterios diagnósticos de la MDS de 2022 para atrofia multisistémica;
  • 3. Duración de los síntomas motores relacionados con MSA-C, incluida la ataxia, no superior a 5 años;
  • 4. Puntuación ≤ 3 en el Item 14 de la Escala Unificada de Valoración de la Atrofia Multisistémica (UMSARS) Parte II (examen motor);
  • 5. Esperanza de vida estimada ≥ 1 año según evaluación del investigador;
  • 6. Participación voluntaria en este estudio y provisión de consentimiento informado por escrito

Criterios de exclusión:

  • 1. Presencia de otras enfermedades que puedan causar ataxia en el cribado (por ejemplo, enfermedades infecciosas, enfermedades inmunomediadas, tumores, afecciones paraneoplásicas, trastornos hereditarios, traumatismos, deficiencias nutricionales, exposición tóxica u otras enfermedades neurodegenerativas);
  • 2. Demencia indicada por el Mini-Examen del Estado Mental (MMSE) en la inscripción (puntuación ≤17 para personas analfabetas, ≤20 para educación primaria, o ≤24 para secundaria o superior) o un diagnóstico definitivo previo de demencia;
  • 3. Evidencia de otras patologías del sistema nervioso central en la resonancia magnética cerebral en el cribado que sugieran un diagnóstico de enfermedades neurodegenerativas distintas de MSA; u otros hallazgos patológicos significativos en la resonancia magnética cerebral en el cribado, incluyendo pero no limitado a: hemorragia cerebral, infarto cerebral agudo, aneurisma, malformación vascular, lesiones infecciosas, tumores cerebrales u otras lesiones ocupantes de espacio (los meningiomas o quistes aracnoideos con un diámetro máximo <1 cm no requieren exclusión);
  • 4. Presencia de enfermedades inmunomediadas que estén inadecuadamente controladas o requieran tratamiento con agentes biológicos;
  • 5. Antecedentes conocidos de alergias a agentes biológicos, como proteínas o productos basados en células;
  • 6. Recepción de cualquier vacuna en el último mes;
  • 7. Pacientes con diagnóstico definitivo previo de malignidad o aquellos que actualmente reciben terapia con fármacos antitumorales;
  • 8. Pacientes con diagnóstico definitivo previo de epilepsia o aquellos que actualmente toman fármacos antiepilépticos;
  • 9. Presencia de enfermedades o deformidades de la columna lumbar, u otras contraindicaciones para la punción lumbar;
  • 10. Anomalías de coagulación en la inscripción (por ejemplo, recuento de plaquetas <100 × 10⁹/L; tiempo de protrombina [PT] >3 segundos), diagnóstico previo de trastornos de coagulación como hemofilia, o uso actual de dos o más agentes antiplaquetarios;
  • 11. Contraindicaciones para resonancia magnética (por ejemplo, claustrofobia, marcapasos cardíaco implantado o metal ferromagnético);
  • 12. Insuficiencia hepática grave concurrente, insuficiencia renal o insuficiencia cardíaca grave (insuficiencia hepática grave definida como ALT ≥1,5 veces el límite superior normal o AST ≥1,5 veces el límite superior normal; insuficiencia renal grave definida como creatinina sérica [CRE] ≥1,5 veces el límite superior normal o tasa de filtración glomerular estimada [eGFR] <40 mL/min/1,73 m²; insuficiencia cardíaca grave definida como clase NYHA 3-4), o cualquier anomalía significativa en el examen físico, signos vitales, pruebas de laboratorio o electrocardiograma que, en opinión del investigador, requiera más exámenes o tratamiento, o pueda interferir con los procedimientos o la seguridad del estudio;
  • 13. Infección activa por hepatitis B (positivo para antígeno de superficie de hepatitis B, elevación recurrente/persistente de ALT, ADN del VHB sérico positivo, o ADN del VHB sérico >2 × 10⁵ UI/mL);
  • 14. Positivo para anticuerpos del virus de la hepatitis C o antecedentes de resultados positivos;
  • 15. Positivo para VIH o antecedentes de resultados positivos;
  • 16. Pacientes con antecedentes de abuso de alcohol o sustancias, o dependencia de alcohol o sustancias en los últimos 2 años;
  • 17. Diagnóstico de trastornos psiquiátricos, ansiedad grave, depresión grave o ideación suicida evidente según criterios diagnósticos DSM-V;
  • 18. Pacientes embarazadas, en período de lactancia, con potencial de quedar embarazadas o aquellas que planean un embarazo;
  • 19. Participación actual en otros ensayos intervencionistas o uso de otros agentes biológicos, fármacos o dispositivos en investigación, o uso de otros fármacos en investigación en el último mes o dentro de 5 vidas medias del fármaco;
  • 20. Incapacidad para cumplir con las evaluaciones de seguimiento por otras razones;
  • 21. Pacientes considerados por el investigador como no aptos para participar en este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo de intervención
A cada paciente con MSA del grupo de intervención se le administró ALT001 combinando la administración intratecal con la intravenosa, con administración intratecal los días 1, 31 y 61 y administración intravenosa los días 2 a 14, 32 a 44±3 y 62 a 74±5, y el tratamiento se administró una vez al día. administración intratecal: 8 mL de inyección de cloruro sódico + ALT001 (130 μg/rama) para administración intratecal, que se completó en unos 5 minutos; administración intravenosa: ALT001 (130 μg/rama) se disolvió en 100 ml de inyección de cloruro sódico, que se completó en unos 30-40 minutos. Tras completar los tratamientos anteriores y 90±7 días de seguimiento, todos los sujetos entraron en la fase de estudio OLE. Durante este periodo, se dio a todos los participantes la opción de continuar recibiendo 3 fases (en los días 91 a 104±7, días 121 a 134±7 y días 151 a 164±7) de administración intravenosa de ALT001 (14 días consecutivos de ALT001 130 μg qd i.v. en cada fase).
Droga: ALT001
A cada paciente con atrofia multisistémica (AMS) en el grupo de intervención se le administró ALT001 mediante administración intratecal combinada con administración intravenosa, con administración intratecal los días 1, 31 y 61 y administración intravenosa los días 2 a 14, 32 a 44±3 y 62 a 74±5, y el tratamiento se administró una vez al día. Administración intratecal: 8 mL de inyección de cloruro sódico + ALT001 (130 μg/ramal) para administración intratecal, que se completó en unos 5 minutos; administración intravenosa: ALT001 (130 μg/ramal) se disolvió en 100 ml de inyección de cloruro sódico, que se completó en unos 30-40 minutos. Tras completar los tratamientos anteriores y 90±7 días de seguimiento, todos los sujetos entraron en la fase de estudio de extensión abierta (OLE). Durante este período, se ofreció a todos los participantes la opción de continuar recibiendo 3 fases (en los días 91 a 104±7, días 121 a 134±7 y días 151 a 164±7) de administración intravenosa de ALT001 (14 días consecutivos de ALT001 130 μg qd i.v. en cada fase).
Sin intervención: Grupo sin intervención
Cada paciente con MSA-C del grupo de control en blanco recibió únicamente tratamiento básico sin ningún tratamiento relacionado con el ensayo. Tras completar los tratamientos anteriores y 90±7 días de seguimiento, todos los sujetos entraron en la fase de estudio de extensión abierta (OLE). Durante este periodo, a todos los participantes se les dio la opción de continuar recibiendo 3 fases (en los días 91 a 104±7, días 121 a 134±7 y días 151 a 164±7) de administración intravenosa de ALT001 (14 días consecutivos de ALT001 130 µg qd i.v. en cada fase).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La incidencia de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG) notificados por el investigador
Periodo de tiempo: Día 90±7 después de la aleatorización
La incidencia de eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (EAG) notificados por el investigador
Día 90±7 después de la aleatorización
La incidencia de cambios en los parámetros de las pruebas de laboratorio clínico, cambios en los signos vitales, anomalías en el examen neurológico y anomalías en el ECG
Periodo de tiempo: Día 90±7 después de la aleatorización
Las pruebas de laboratorio incluyen: análisis de sangre de rutina, prueba de coagulación, examen bioquímico de la sangre, análisis de orina (tenga en cuenta que los cambios anormales en los resultados de las pruebas de laboratorio pueden necesitar revisarse para determinar y evaluar su relevancia para el estudio). Los signos vitales incluyen: temperatura corporal anormal (≥38℃ o ≤35℃), presión arterial (presión arterial sistólica ≥180mmHg o <90mmHg), respiración (>24 latidos/min y otras anomalías del ritmo) y frecuencia cardíaca (>100 latidos/min o <60 latidos/min).
Día 90±7 después de la aleatorización

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en las puntuaciones de las partes de la escala unificada de valoración de la atrofia multisistémica (UMSARS), suma de las puntuaciones de las partes 1 y 2
Periodo de tiempo: Día 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 y 360±14 después de la aleatorización
La Escala Unificada de Valoración de la Atrofia Multisistémica (UMSARS) consta de cuatro secciones. La Parte I es la "Revisión Histórica", que consta de 12 ítems que evalúan el deterioro en las actividades de la vida diaria según lo informado por el paciente. Cada ítem se puntúa desde un mínimo de 0 puntos (normal) hasta un máximo de 4 puntos (discapacidad grave), lo que da como resultado un rango de puntuación total para esta sección de 0 a 48. La Parte II es el "Examen Motor", que evalúa el deterioro motor basándose en el examen clínico. Contiene 14 ítems, cada uno también puntuado desde un mínimo de 0 (normal) hasta un máximo de 4 (discapacidad grave), lo que produce un rango de puntuación total de 0 a 56. La Parte III es el "Examen Autónomo". La Parte IV es la "Escala de Discapacidad Global", una escala de un solo ítem utilizada para evaluar el nivel general de discapacidad del paciente, con puntuaciones que van desde un mínimo de 1 (completamente independiente) hasta un máximo de 5 (totalmente encamado).
Día 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 y 360±14 después de la aleatorización
Cambios en la escala para la evaluación y calificación de la ataxia (SARA)
Periodo de tiempo: Día 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 y 360±14 después de la aleatorización
La Escala para la Evaluación y Valoración de la Ataxia (SARA) es un instrumento clínico semicuantitativo diseñado para cuantificar la gravedad de la ataxia cerebelosa, con puntuaciones totales que van de 0 (sin ataxia) a 40 (ataxia más grave). La escala comprende ocho ítems que reflejan un deterioro funcional progresivamente mayor, evaluando la marcha (0-8 puntos), la postura de pie (0-6 puntos), la sedestación (0-4 puntos), la alteración del habla (0-6 puntos), el seguimiento de dedos (0-4 puntos), la prueba nariz-dedo (0-4 puntos), los movimientos alternos rápidos de las manos (0-4 puntos) y el deslizamiento talón-rodilla-espinilla (0-4 puntos). Para los ítems de las extremidades superiores e inferiores, ambos lados se evalúan por separado, y se calcula la puntuación media para su inclusión en la puntuación total. SARA demuestra una buena fiabilidad y validez y se utiliza comúnmente en la práctica clínica para evaluar la gravedad de la ataxia y monitorizar la progresión de la enfermedad.
Día 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 y 360±14 después de la aleatorización
Cambios en las puntuaciones del score de síntomas autonómicos compuestos (COMPASS)
Periodo de tiempo: Día 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 y 360±14 después de la aleatorización
La Puntuación Compuesta de Síntomas Autonómicos (COMPASS) es una versión revisada del Perfil de Síntomas Autonómicos de 169 ítems que evalúa 11 dominios de la función autonómica, pasando al COMPASS de 31 ítems que ahora evalúa seis dominios: hipotensión ortostática (puntuación máxima 10), vasomotor (puntuación máxima 6), secretomotor (puntuación máxima 7), gastrointestinal (puntuación máxima 28), vejiga (puntuación máxima 9) y funciones pupilomotoras (puntuación máxima 15). Las puntuaciones de cada componente se registran y se calcula una puntuación total ponderada. Las puntuaciones más altas en esta escala indican síntomas clínicos más graves relacionados con la disfunción autonómica. Es un instrumento de autoevaluación validado y fácil de usar diseñado para la investigación y la práctica clínica autonómica.
Día 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 y 360±14 después de la aleatorización
Cambios en la incidencia de hipotensión ortostática
Periodo de tiempo: Día 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 y 360±14 después de la aleatorización
Cambios en la incidencia de hipotensión ortostática en pacientes en los días 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 y 360±14 después de la aleatorización, medidos mediante monitorización de presión arterial en decúbito-sentado/monitorización ambulatoria de presión arterial de 24 horas/prueba de inclinación pasiva.
Día 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 y 360±14 después de la aleatorización
Cambios en el cuestionario de calidad de vida rápido para la atrofia multisistémica (MSA-QoL)
Periodo de tiempo: Día 90±7, 180±14 y 360±14 después de la aleatorización
El cuestionario Quick MSA de Calidad de Vida (Quick MSA-QoL) es una medida concisa de resultados reportados por el paciente, derivada y validada a partir de la escala original MSA-QoL de 40 ítems. Está diseñado para reducir la carga de completado para pacientes con atrofia multisistémica (MSA) al tiempo que mejora la calidad de los datos. Esta escala unidimensional comprende 15 ítems que cubren dominios clave, incluyendo función motora, síntomas no motores y funcionamiento emocional/social. Cada ítem ofrece cinco opciones de respuesta: sin problema, problema leve, problema moderado, problema grave y problema extremo. La puntuación total de la escala oscila entre 0 (mínimo) y 60 (máximo). Una puntuación total más alta indica un mayor deterioro en la calidad de vida relacionada con la salud.
Día 90±7, 180±14 y 360±14 después de la aleatorización
Cambios en los índices inmunológicos (subpoblación de linfocitos)
Periodo de tiempo: Día 15, 30±3, 45±3, 60±5, 75±5, 105±7, 135±7 y 165±7 después de la aleatorización
Cambios en los índices inmunológicos (subpoblación linfocitaria) en los días 15, 30±3, 45±3, 60±5, 75±5, 105±7, 135±7 y 165±7 después de la aleatorización. Los subconjuntos de linfocitos incluyen CD3+%, CD3+CD4+% y CD3+CD8+%, entre otros.
Día 15, 30±3, 45±3, 60±5, 75±5, 105±7, 135±7 y 165±7 después de la aleatorización
Variación de los parámetros del análisis de la marcha tridimensional bajo multitarea
Periodo de tiempo: Día 90±7, 180±14 y 360±14 después de la aleatorización
Cambios en los parámetros del análisis de la marcha tridimensional bajo multitarea en pacientes en el día 90±7, 180±14 y 360±14 después de la aleatorización. El contenido principal del análisis de la marcha tridimensional es la velocidad de la marcha (m/s). La velocidad de la marcha de los participantes se midió utilizando un analizador de marcha tridimensional en varios puntos de seguimiento.
Día 90±7, 180±14 y 360±14 después de la aleatorización

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en el volumen de orina residual posmiccional (ecografía vesical)
Periodo de tiempo: Día 90±7, 180±14 y 360±14 después de la aleatorización
Cambios en el volumen de orina residual posmiccional (ml) (ecografía vesical) en pacientes en el día 90±7, 180±14 y 360±14 después de la aleatorización
Día 90±7, 180±14 y 360±14 después de la aleatorización
Cambios en los biomarcadores plasmáticos (NFL, α-syn, GFAP)
Periodo de tiempo: Día 15, 30±3, 60±5, 90±7, 180±14 y 360±14 después de la aleatorización
Cambios en NFL (pg/ml), α-syn (pg/ml), GFAP (pg/ml) en plasma en los días 15, 30±3, 60±5, 90±7, 180±14 y 360±14 después de la aleatorización. NFL (cadena ligera de neurofilamentos) es un marcador de daño axonal, que refleja el grado de neurodegeneración. α-syn (α-sinucleína) es una proteína patológica característica en sinucleinopatías como la enfermedad de Parkinson. GFAP (proteína ácida fibrilar glial) indica activación astroglial, lo que sugiere daño o inflamación del SNC.
Día 15, 30±3, 60±5, 90±7, 180±14 y 360±14 después de la aleatorización
Cambios en los biomarcadores del líquido cefalorraquídeo (α-Syn SAA, NFL, α-syn, GFAP)
Periodo de tiempo: Día 31±3 y 61±5 después de la aleatorización
Cambios en α-Syn SAA, NFL (pg/ml), α-syn (pg/ml), GFAP (pg/ml) en líquido cefalorraquídeo los días 31±3 y 61±5 tras la aleatorización. α-Syn SAA permite la cuantificación ultrasensible de α-sinucleína para el diagnóstico precoz de sinucleinopatías. NFL es un marcador de daño axonal, que indica la gravedad de la neurodegeneración. α-syn es la proteína patológica característica en las sinucleinopatías. GFAP indica activación astroglial, reflejando daño o inflamación del SNC.
Día 31±3 y 61±5 después de la aleatorización
Cambios en las características de imagen de resonancia magnética 3T
Periodo de tiempo: Día 90±7 después de la aleatorización
Tasa de cambio longitudinal del volumen pontino (o diámetro AP); tasa de cambio longitudinal del volumen del pedúnculo cerebeloso medio (MCP) (o diámetro transversal); tasa de cambio longitudinal del volumen de la sustancia blanca cerebelosa.
Día 90±7 después de la aleatorización
Cambios en la resonancia magnética funcional (BOLD)
Periodo de tiempo: Día 90±7 después de la aleatorización
Cambios en la resonancia magnética funcional (BOLD) en los días 90±7 después de la aleatorización. El índice principal de BOLD en estado de reposo es ALFF. ALFF refleja la intensidad de la actividad neuronal espontánea en regiones cerebrales locales. Valores más altos de ALFF indican una actividad neuronal espontánea más vigorosa en la región cerebral correspondiente en reposo; por el contrario, valores más bajos de ALFF sugieren una actividad neuronal relativamente reducida en esa región.
Día 90±7 después de la aleatorización
Cambios en la incidencia de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG) notificados por el investigador dentro del grupo de pacientes que recibieron el tratamiento experimental durante el período de estudio de extensión abierta (OLE)
Periodo de tiempo: Día 120±7, 150±7, 180±14 y 360±14 después de la aleatorización
Cambios en la incidencia de EA y EAG notificados por el investigador dentro del grupo de pacientes que recibieron el tratamiento experimental durante el período de estudio de extensión de etiqueta abierta, así como la incidencia de EA y EAG notificados por el investigador entre los grupos de pacientes que recibieron el tratamiento experimental y aquellos que no lo recibieron.
Día 120±7, 150±7, 180±14 y 360±14 después de la aleatorización

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

yilong Wang

Investigadores

  • Investigador principal: Yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China
  • Investigador principal: Tao Feng, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de junio de 2026

Finalización primaria (Estimado)

31 de enero de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

30 de octubre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de marzo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de marzo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

7 de abril de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • KY2026-049-01
  • HX-A-2025121 (Otro identificador: National Medical Center for Neurological Diseases Office)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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