Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ALT001 biztonságosságának és előzetes hatékonyságának vizsgálata a Multipl Rendszer Atrofia-Cerebellaris Típusban szenvedő betegekben (SPRITE-C)

2026. szeptember 4. frissítette: yilong Wang

Az ALT001 biztonságosságának és előzetes hatékonyságának vizsgálata a Multipl Rendszer Atrophia - Cerebellaris Típusú betegeknél

Ez egy egyközpontos, prospektív, randomizált, nyílt címkézésű, vak kimenetértékeléses (PROBE) vizsgálat. A PROBE vizsgálat végén a vizsgálatot befejező betegek dönthetnek úgy, hogy belépnek a nyílt címkézésű kiterjesztés (OLE) vizsgálatba. A vizsgálat célja az ALT001 biztonságosságának, tolerálhatóságának és lehetséges előzetes hatékonyságának értékelése a többszörös rendszer atrófiás-cerebellaris típusú (MSA-C) betegek kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A multiplex rendszer atrófiája (MSA) egy progresszív neurodegeneratív betegség, amelyet az autonóm diszfunkció, a Parkinson-szindróma és a kisagyi szindróma keveréke jellemez. Az MSA incidenciája 1,9–4,9 eset 100 000 főre vetítve, az átlagos kezdeti életkor 56,2 év. Az 50 évnél idősebb egyének körében a prevalencia 3,0 eset 100 000 főre vetítve. Az MSA kezdetének átlagos életkora 56,2 év, a medián túlélés 6,2–7,5 év között mozog. Az MSA-C szubtípus rosszabb prognózissal jár a kisagy és az agytörzs domináns érintettsége miatt. Az MSA-C betegeknél a járás- és egyensúlyzavarok korán megnyilvánulnak, ami miatt a motoros tünetek kezdete után három éven belül a betegek közel 50%-ának járási segédeszközre vagy fizikai segítségre van szüksége a közlekedéshez. Öt éven belül a betegek 60%-a tolókocsit igényel, hat–nyolc év után a legtöbb teljesen ágyhoz kötött, ami súlyosan befolyásolja életminőségüket. Az MSA-C, mint ritka neurodegeneratív állapot kezelése továbbra is jelentős kihívást jelent. A jelenlegi tüneti és támogató terápiák nem elégítik ki az MSA-C betegek kezelési igényeit. Továbbá, a lehetséges mellékhatások és a betegségprogresszió tényezői korlátozzák bizonyos gyógyszerek alkalmazását, ami hangsúlyozza a betegségmódosító vagy neuroprotektív szerek fejlesztésének sürgős szükségességét a betegség előrehaladásának lassításához. "Az ALT001, egy idegjavító fehérje, amelyet a Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD fejlesztett, sejtes exoszómákból származik, amelyek egy specifikus mikrokörnyezeti fehérjepolimer halmaza, amelyet a őssejtek vészhelyzetekben választanak ki. Kiemelkedő tulajdonságai közé tartozik a szelektív összeszerelés, a célzott szállítás, a nagy hatékonyságú szövetjavítás, a kivételes biztonság, a kémiai stabilitás és a kényelmes tárolás. Korábbi alapkutatások jelezték az ALT001 endogén idegszövet-javító potenciálját, jelentős neuroprotektív és neuroregeneratív hatásokat mutatva állatmodellekben. Ezért, az MSA-parkinsoni szubtípusú betegek folyamatban lévő vizsgálatára építve, ez a projekt tovább indít egy egypontos, prospektív, randomizált, nyílt címkéjű, vak végpontértékeléses (PROBE) vizsgálatot, majd egy nyílt címkéjű kiterjesztéses (OLE) vizsgálatot, kifejezetten az MSA-C szubtípusú betegekre fókuszálva. A cél az ALT001 biztonságának, tolerálhatóságának és potenciális előzetes hatékonyságának értékelése az MSA-C betegek kezelésében. Ez a vizsgálat 30 és 75 év közötti korú 20 MSA-C szubtípusú beteget kíván toborozni. A vizsgálat minden szakaszában a látogatási tartalom magában foglalja az életjelek, neurológiai vizsgálat, laboratóriumi tesztek (például rutin vérvizsgálat, vérbiokémiai vizsgálat, véralvadási teszt stb.), képalkotó vizsgálatok (például MRI, hólyagultrahang), neurológiai értékelések (például egységes multiplex rendszer atrófia értékelési skála [UMSARS], összetett autonóm tünetpontszám [COMPASS], ataxia értékelési és pontozási skála [SARA], gyors MSA életminőség kérdőív [MSA-QoL], mini-mental állapotfelmérés [MMSE]) és cerebrospinális folyadékgyűjtés. A vizsgálat különböző szakaszai a betegek egyidejű gyógyszereinek, mellékhatásainak és súlyos mellékhatásainak monitorozására összpontosítanak. Részletes követés történik minden kezelési időszak végén, személyes látogatásokkal meghatározott időpontokban. Emellett a kutatóknak haladéktalanul be kell jelenteniük és kezelniük az eseményeket, amikor a betegek új neurológiai tüneteket vagy gyanús eseményeket mutatnak. A vizsgálat követési tartalma több szakaszban történő kezelési és követési értékeléseket foglal magában. Kezdetben átfogó fizikai vizsgálatokat, laboratóriumi teszteket (beleértve vér-, vizeletteszteket stb.), multidimenzionális pontozási értékeléseket (például UMSARS, COMPASS, SARA, MSA-QoL) és agyvizsgálatokat képalkotó technikákkal, mint a 3T MRI, végeznek a résztvevőkön alapvonalon. Ezután a résztvevők három, összesen 90 napig tartó kezelési időszakba és követési szakaszba lépnek, naponta monitorozva az életjeleket, cerebrospinális folyadékgyűjtést, laboratóriumi teszteket és mellékhatás-dokumentációt minden szakaszban. A nyílt címkéjű kiterjesztés (OLE) fázisában (a randomizáció utáni 90. naptól a 165. napig) folytatódik az életjelek monitorozása, laboratóriumi tesztek és mellékhatás-rögzítés. A 90., 180. és 360. napi követési látogatásokon átfogó fizikai vizsgálatokat, laboratóriumi teszteket, járáselemzést, hólyagultrahangot, MRI-t és ismételt UMSARS, COMPASS, SARA, MSA-QoL pontozást végeznek. Továbbá, ha a betegek új neurológiai tüneteket vagy gyanús eseményeket tapasztalnak, további látogatásokat hajtanak végre, és a kutatóknak az esemény bekövetkeztét követő 72 órán belül be kell nyújtaniuk és értelmezniük a releváns adatokat. A vizsgálat protokollját a Pekingi Tiantan Kórház Etikai Bizottsága jóváhagyta. Minden résztvevő írásos tájékoztatott hozzájárulást nyújt a vizsgálatba való belépés előtt.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

20

Fázis

  • 1. korai fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

  • Név: Yahui Zhu
  • Telefonszám: 8613439182912

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kína, 100070
        • Toborzás
        • Beijing Tiantan Hospital
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • 1. Életkor 30 és 75 év között (mindkét korhatárral együtt), bármely nem;
  • 2. Klinikailag megállapított vagy klinikailag valószínű MSA-C a 2022-es MDS diagnosztikai kritériumai szerint a többszörös rendszer atrófiára (MSA);
  • 3. Az MSA-C-hez kapcsolódó motoros tünetek, beleértve az ataxiát, időtartama legfeljebb 5 év;
  • 4. Pontszám ≤ 3 az Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) II. részének 14. pontján (motoros vizsgálat);
  • 5. A vizsgálatvezető által becsült várható élettartam ≥ 1 év;
  • 6. Önkéntes részvétel a vizsgálatban és írásbeli tájékoztatott beleegyezés nyújtása

Kizárási kritériumok:

  • 1. Egyéb betegségek jelenléte a szűréskor, amelyek ataxiát okozhatnak (pl. fertőző betegségek, immunmediált betegségek, daganatok, paraneoplasztikus állapotok, örökletes rendellenességek, trauma, táplálkozási hiányok, mérgező anyagoknak való kitettség vagy egyéb neurodegeneratív betegségek);
  • 2. Demencia, amelyet a Mini-Mental State Examination (MMSE) mutat a beutaláskor (pontszám ≤17 írástudatlan személyeknél, ≤20 általános iskolai végzettségnél vagy ≤24 középiskolai vagy annál magasabb végzettségnél) vagy korábbi végleges demencia diagnózis;
  • 3. Egyéb központi idegrendszeri patológiák bizonyítéka az agyi MRI-n szűréskor, amelyek MSA-n kívüli neurodegeneratív betegségekre utalnak; vagy egyéb jelentős kóros leletek az agyi MRI-n szűréskor, ideértve, de nem kizárólagosan: agyi vérzés, akut agyi infarktus, aneurizma, érrendellenesség, fertőző eredetű elváltozások, agydaganatok vagy egyéb térfoglaló folyamatok (a meningeómák vagy arachnoid cysták, amelyek maximális átmérője <1 cm, nem zárnak ki);
  • 4. Nem megfelelően kontrollált immunmediált betegségek jelenléte vagy biológiai ágensekkel való kezelés szükségessége;
  • 5. Ismert allergia előzmény biológiai ágensekre, például fehérjékre vagy sejtalapú termékekre;
  • 6. Bármilyen oltás beadása az elmúlt 1 hónapban;
  • 7. Beteg, akinek korábban végleges malignitás diagnózist állapítottak meg, vagy aki jelenleg antineoplasztikus gyógyszert kap;
  • 8. Beteg, akinek korábban végleges epilepszia diagnózist állapítottak meg, vagy aki jelenleg antiepileptikus gyógyszert szed;
  • 9. Lumbális gerincbetegségek vagy deformitások, vagy egyéb lumbális punctio ellenjavallatok jelenléte;
  • 10. Véralvadási rendellenességek a beutaláskor (pl. trombocitaszám <100 × 10⁹/L; protrombin idő [PT] >3 másodperc), korábbi véralvadási zavarok diagnózisa, például hemofília, vagy jelenleg két vagy több antitrombocitás szer használata;
  • 11. MRI ellenjavallatok (pl. klausztrofóbia, beültetett szívritmus-szabályozó vagy ferromágneses fém);
  • 12. Egyidejű súlyos májelégtelenség, veseelégtelenség vagy súlyos szívelégtelenség (a súlyos májelégtelenséget ALT ≥1,5-szerese a normál felső határértéknek vagy AST ≥1,5-szerese a normál felső határértéknek definiálja; a súlyos veseelégtelenséget szerum kreatinin [CRE] ≥1,5-szerese a normál felső határértéknek vagy becsült glomerulusfiltrációs ráta [eGFR] <40 mL/perc/1,73 m² definiálja; a súlyos szívelégtelenséget NYHA 3-4. stádium definiálja), vagy bármilyen jelentős rendellenesség a fizikális vizsgálaton, életjeleken, laboratóriumi vizsgálatokon vagy EKG-n, amely a vizsgálatvezető véleménye szerint további vizsgálatot vagy kezelést igényel, vagy zavarhatja a vizsgálati eljárásokat vagy a biztonságot;
  • 13. Aktív hepatitis B fertőzés (hepatitis B felületi antigén pozitivitás, visszatérő/állandó ALT emelkedés, pozitív szerum HBV DNS vagy szerum HBV DNS >2 × 10⁵ IU/mL);
  • 14. Hepatitis C vírus antitest pozitivitás vagy pozitív tesztelési előzmény;
  • 15. HIV pozitivitás vagy pozitív tesztelési előzmény;
  • 16. Beteg, aki alkohol- vagy szerhasználati visszaéléssel vagy alkohol- vagy szerfüggőséggel rendelkezik az elmúlt 2 évben;
  • 17. Pszichiátriai zavarok, súlyos szorongás, súlyos depresszió vagy nyilvánvaló öngyilkossági gondolatok diagnózisa a DSM-V diagnosztikai kritériumai szerint;
  • 18. Terhes vagy szoptató beteg, vagy terhesség kockázatával rendelkező, vagy terhességet tervező beteg;
  • 19. Jelenlegi részvétel más intervenciós vizsgálatokban vagy más vizsgálati biológiai ágensek, gyógyszerek vagy eszközök használata, vagy más vizsgálati gyógyszerek használata az elmúlt 1 hónapban vagy a gyógyszer 5 felezési idején belül;
  • 20. Egyéb okokból a követési értékelések betartásának képtelensége;
  • 21. A vizsgálatvezető által a vizsgálatban való részvételre alkalmatlannak ítélt beteg.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Intervenciós csoport
Az intervenciós csoport minden MSA-betege számára ALT001 intratekális és intravénás kombinált beadását alkalmazták, intratekális beadással az 1., 31. és 61. napon, intravénás beadással pedig a 2-14., 32-44±3. és 62-74±5. napokon, napi egyszeri kezeléssel. intratekális beadás: 8 ml nátrium-klorid oldat + ALT001 (130 µg/ág) intratekális beadásra, amely körülbelül 5 perc alatt készült el; intravénás beadás: ALT001 (130 µg/ág) 100 ml nátrium-klorid oldatban feloldva, amely körülbelül 30-40 perc alatt készült el. A fenti kezelések befejezése és 90±7 napos követés után minden résztvevő belépett az OLE tanulmányi szakaszba. Ebben az időszakban minden résztvevő számára lehetőség nyílt arra, hogy továbbra is részesüljön 3 szakaszban (a 91-104±7., 121-134±7. és 151-164±7. napokon) intravénás ALT001 beadásból (minden szakaszban 14 egymást követő napon ALT001 130 µg qd i.v.).
Drog: ALT001
Az intervenciós csoport minden MSA-betege számára ALT001 intratekális és intravénás kombinált beadása történt, intratekális beadás az 1., 31. és 61. napon, intravénás beadás a 2-14., 32-44±3 és 62-74±5. napokon, a kezelés naponta egyszer történt. intratekális beadás: 8 ml nátrium-klorid oldat + ALT001 (130 μg/ág) intratekális beadásra, amely körülbelül 5 perc alatt fejeződött be; intravénás beadás: ALT001 (130 μg/ág) 100 ml nátrium-klorid oldatban oldva, amely körülbelül 30-40 perc alatt fejeződött be. A fenti kezelések befejezése és 90±7 napos követés után minden alany az OLE vizsgálati szakaszba lépett. Ezen időszak alatt minden résztvevőnek lehetőséget biztosítottak arra, hogy továbbra is részt vegyen 3 szakaszban (a 91-104±7., 121-134±7. és 151-164±7. napokon) ALT001 intravénás beadásában (mindegyik szakaszban 14 egymást követő napon ALT001 130 μg napi egyszer intravénásan).
Nincs beavatkozás: Nem intervenciós csoport
A blank kontrollcsoport minden MSA-C betege csak alapterápiát kapott, kísérleti kezelés nélkül. A fenti kezelések befejezése és 90±7 napos követés után minden alany belépett az OLE vizsgálati szakaszba. Ebben az időszakban minden résztvevő számára lehetőséget biztosítottak arra, hogy továbbra is kapjanak 3 fázist (a 91. és 104±7., a 121. és 134±7., valamint a 151. és 164±7. napok között) intravénás ALT001 beadást (minden fázisban 14 egymást követő napon ALT001 130 µg napi egyszer intravénásan).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vizsgáló által jelentett mellékhatások (AEs) és súlyos mellékhatások (SAEs) előfordulása
Időkeret: A randomizálást követő 90±7 nap
A vizsgáló által jelentett mellékhatások (AEs) és súlyos mellékhatások (SAEs) előfordulása
A randomizálást követő 90±7 nap
A klinikai laboratóriumi vizsgálatok paramétereinek változásainak, az életfunkciós jelek változásainak, a neurológiai vizsgálati eltéréseknek és az EKG eltéréseknek az előfordulása
Időkeret: A randomizálást követő 90±7. nap
Laboratóriumi vizsgálatok közé tartoznak: rutin vérvizsgálat, koagulációs vizsgálat, vér biokémiai vizsgálat, vizeletvizsgálat (figyelembe kell venni, hogy a laboratóriumi vizsgálati eredmények abnormális változásait át kell tekinteni, hogy tovább meghatározzuk és felmérjük kapcsolatukat a tanulmánnyal). Életfunkciók közé tartoznak: abnormális testhőmérséklet (≥38°C vagy ≤35°C), vérnyomás (szisztolés vérnyomás ≥180mmHg vagy <90mmHg), légzés (>24 ütés/perc és egyéb ritmuszavarok), valamint szívfrekvencia (>100 ütés/perc vagy <60 ütés/perc).
A randomizálást követő 90±7. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az egységesített többrendszeres atrófia értékelési skála (UMSARS) részpontszámainak, valamint az 1. és 2. rész pontszámai összegének változásai
Időkeret: A randomizálástól számított 15., 45±3., 75±5., 90±7., 180±14. és 360±14. napon
Az Egységes Multi-Szisztéma Atrofia Értékelési Skála (UMSARS) négy részből áll. Az I. rész a "Történeti Áttekintés", amely 12 elemből áll, és a beteg által jelentett napi tevékenységekben bekövetkezett károsodásokat értékeli. Minden elem pontszáma 0 ponttól (normális) 4 pontig (súlyos fogyatékosság) terjed, így ezen szakasz összpontszáma 0 és 48 között mozog. A II. rész a "Motoros Vizsgálat", amely a klinikai vizsgálat alapján értékeli a motoros károsodásokat. 14 elemet tartalmaz, mindegyik szintén 0-tól (normális) 4-ig (súlyos fogyatékosság) pontozható, így az összpontszám 0 és 56 között van. A III. rész az "Autonóm Vizsgálat". A IV. rész a "Globális Fogyatékossági Skála", amely egyetlen elemű skála a beteg általános fogyatékossági szintjének értékelésére, a pontszámok 1-től (teljesen független) 5-ig (teljesen ágyhoz kötött) terjednek.
A randomizálástól számított 15., 45±3., 75±5., 90±7., 180±14. és 360±14. napon
Az ataxia felmérésének és értékelésének skáláján (SARA) bekövetkezett változások
Időkeret: A randomizáció utáni 15., 45±3., 75±5., 90±7., 180±14. és 360±14. napon
A Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) egy félkvantitatív klinikai eszköz, amelyet a cerebelláris ataxia súlyosságának mérésére terveztek, a teljes pontszám 0 (nincs ataxia) és 40 (legsúlyosabb ataxia) között mozog. A skálán nyolc tényező található, amelyek progresszíven növekvő funkcionális károsodást tükröznek, értékelve a járást (0-8 pont), az állást (0-6 pont), az ülést (0-4 pont), a beszédzavart (0-6 pont), az ujjkövetést (0-4 pont), az orr-ujj tesztet (0-4 pont), a gyors váltakozó kézmozgásokat (0-4 pont) és a sarkat-térdet-sínsíkot csúszást (0-4 pont). A felső és alsó végtagokra vonatkozó tényezők esetében mindkét oldalt külön értékelik, és az átlagpontszámot számítják ki a teljes pontszámba való beleértéshez. A SARA megbízhatóságát és érvényességét jónak mutatja, és gyakran használják a klinikai gyakorlatban az ataxia súlyosságának értékelésére és a betegség progressziójának nyomon követésére.
A randomizáció utáni 15., 45±3., 75±5., 90±7., 180±14. és 360±14. napon
A kompozit autonóm tünetpontszám (COMPASS) változásai
Időkeret: A randomizálást követő 15., 45±3., 75±5., 90±7., 180±14. és 360±14. napon
A Kompozit Autonóm Tünet Pontszám (COMPASS) a 169 tételes Autonóm Tünet Profil felülvizsgált változata, amely eredetileg 11 autonóm funkció tartományt értékelt, most a 31 tételes COMPASS hat tartományt vizsgál: ortosztatikus hypotónia (maximális pontszám 10), vasomotor (maximális pontszám 6), secretomotor (maximális pontszám 7), gastrointestinalis (maximális pontszám 28), hólyag (maximális pontszám 9) és pupillomotor funkciók (maximális pontszám 15).
Az egyes összetevők pontszámait rögzítik, majd súlyozott összpontszámot számítanak ki.
Ezen a skálán a magasabb pontszámok súlyosabb klinikai tüneteket jeleznek az autonóm diszfunkcióval kapcsolatban.
Ez egy validált, könnyen használható önértékelő eszköz, amelyet klinikai autonóm kutatásokra és gyakorlatra terveztek.
A randomizálást követő 15., 45±3., 75±5., 90±7., 180±14. és 360±14. napon
Az ortosztatikus hypotónia előfordulásának változásai
Időkeret: A randomizálást követő 15., 45±3., 75±5., 90±7., 180±14. és 360±14. napon
A randomizáció utáni 15., 45±3., 75±5., 90±7., 180±14. és 360±14. napokon mért fekvő-álló vérnyomásmonitorozás/24 órás ambuláns vérnyomásmonitorozás/fej-emelő tilt teszt alapján értékelt ortosztatikus hipotónia incidenciájának változásai.
A randomizálást követő 15., 45±3., 75±5., 90±7., 180±14. és 360±14. napon
A gyors MSA életminőség kérdőív (MSA-QoL) változásai
Időkeret: A randomizálást követően 90±7, 180±14 és 360±14 napon
A Quick MSA Quality of Life kérdőív (Quick MSA-QoL) egy tömör, beteg által kitöltött eredménymérő eszköz, amely az eredeti 40 tételes MSA-QoL skálából származik és érvényesített. Arra tervezték, hogy csökkentse a kitöltési terhet a többrendszeres atrófiás (MSA) betegek számára, miközben javítja az adatok minőségét. Ez az egydimenziós skála 15 tételt tartalmaz, amelyek magukban foglalják az alapvető területeket, mint a motoros funkció, a nem motoros tünetek és az érzelmi/szociális működés. Minden tétel öt válaszlehetőséget kínál: nincs probléma, enyhe probléma, mérsékelt probléma, súlyos probléma és extrém probléma. A skála teljes pontszáma 0 (minimum) és 60 (maximum) között változik. A magasabb teljes pontszám nagyobb károsodást jelez az egészséggel összefüggő életminőségben.
A randomizálást követően 90±7, 180±14 és 360±14 napon
Az immunológiai indexek változásai (limfocita szubpopuláció)
Időkeret: A randomizálást követően a 15., 30±3., 45±3., 60±5., 75±5., 105±7., 135±7. és 165±7. napon
Az immunológiai indexek (limfocita szubpopuláció) változásai a randomizáció után a 15., 30±3., 45±3., 60±5., 75±5., 105±7., 135±7. és 165±7. napon.
A limfocita szubcsoportok közé tartoznak a CD3+%, CD3+CD4+% és CD3+CD8+%, többek között.
A randomizálást követően a 15., 30±3., 45±3., 60±5., 75±5., 105±7., 135±7. és 165±7. napon
A háromdimenziós járáselemzés paramétereinek változása többfeladatosság mellett
Időkeret: A randomizáció után 90±7, 180±14 és 360±14 napon
A háromdimenziós gátanalízis paramétereinek változása többfeladatosság mellett a randomizáció utáni 90±7., 180±14. és 360±14. napon betegeknél. A háromdimenziós gátanalízis fő tartalma a gátasebesség (m/s). A résztvevők gátasebességét háromdimenziós gátanalizátorral mérték különböző utókövetési időpontokban.
A randomizáció után 90±7, 180±14 és 360±14 napon

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A postvoid reziduális vizeletmennyiség változása (hólyagultrahang)
Időkeret: A randomizációt követően a 90±7., 180±14. és 360±14. napon
A randomizálást követően a 90±7., 180±14. és 360±14. napon a betegek postvoid reziduális vizeletmennyiségének (ml) (hólyagultrahang) változásai
A randomizációt követően a 90±7., 180±14. és 360±14. napon
A plazma biomarkerek változása (NFL, α-syn, GFAP)
Időkeret: A randomizáció utáni 15., 30±3., 60±5., 90±7., 180±14. és 360±14. napon
Az NFL (pg/ml), α-syn (pg/ml) és GFAP (pg/ml) változása a plazmában a randomizáció után a 15., 30±3., 60±5., 90±7., 180±14. és 360±14. napon. Az NFL (Neurofilament Light Chain) az axonális károsodás markere, amely a neurodegeneráció mértékét tükrözi. Az α-syn (α-Szinuklein) a patológiai markert fehérje a szinukleinopátiákban, mint például a Parkinson-kór. A GFAP (Glial Fibrillary Acidic Protein) az asztrogliális aktivációt jelzi, ami az idegrendszeri károsodást vagy gyulladást sejteti.
A randomizáció utáni 15., 30±3., 60±5., 90±7., 180±14. és 360±14. napon
Az agy-gerincvelői folyadék biomarker változása (α-Syn SAA, NFL, α-syn, GFAP)
Időkeret: A randomizáció utáni 31±3. és 61±5. nap
A randomizáció után a 31±3. és 61±5. napon a cerebrospinális folyadékban mért α-Syn SAA, NFL (pg/ml), α-syn (pg/ml), GFAP (pg/ml) változásai. Az α-Syn SAA lehetővé teszi az α-szinuklein ultraszenzitív kvantifikációját a szinukleinopátiák korai diagnózisához. Az NFL az axonális károsodás markere, a neurodegeneráció súlyosságát jelzi. Az α-syn a szinukleinopátiák patológiai jellegzetes fehérjéje. A GFAP az asztrogliális aktivációt jelzi, ami az idegrendszeri károsodást vagy gyulladást tükrözi.
A randomizáció utáni 31±3. és 61±5. nap
A 3T MRI képalkotási jellemzőiben bekövetkezett változások
Időkeret: Day 90±7 after randomization
A pons térfogatának (vagy AP átmérőjének) longitudinális változási rátája; a középső kisagy-kocsány (MCP) térfogatának (vagy keresztirányú átmérőjének) longitudinális változási rátája; a kisagyi fehérállomány térfogatának longitudinális változási rátája.
Day 90±7 after randomization
fMRI (BOLD) változások
Időkeret: A randomizáció utáni 90±7. nap
Az fMRI (BOLD) változásai a randomizáció után 90±7 nappal. A nyugalmi állapotú BOLD fő mutatója az ALFF. Az ALFF a helyi agyi régiók spontán idegi aktivitásának intenzitását tükrözi. A magasabb ALFF értékek az adott agyterület nyugalmi állapotban fellépő intenzívebb spontán idegi aktivitását jelzik; ellenkező esetben az alacsonyabb ALFF értékek a terület viszonylag csökkent idegi aktivitására utalnak.
A randomizáció utáni 90±7. nap
A vizsgáló által jelentett káros események (AE) és súlyos káros események (SAE) incidenciájának változása azon betegek csoportjában, akik a kiterjesztett nyitott (OLE) vizsgálati időszak alatt a kísérleti kezelést kapták
Időkeret: A randomizáció után a 120±7, 150±7, 180±14 és 360±14. napon
Az OLE vizsgálati időszak alatt a kísérleti kezelést kapott betegek csoportjában a vizsgálatvezető által jelentett AE-k és SAE-k előfordulásának változása, valamint a kísérleti kezelést kapott betegek és azokat, akik nem kapták, csoportjai között a vizsgálatvezető által jelentett AE-k és SAE-k előfordulása.
A randomizáció után a 120±7, 150±7, 180±14 és 360±14. napon

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

yilong Wang

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China
  • Kutatásvezető: Tao Feng, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. június 10.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. január 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. október 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. március 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 31.

Első közzététel (Tényleges)

2026. április 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 4.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • KY2026-049-01
  • HX-A-2025121 (Egyéb azonosító: National Medical Center for Neurological Diseases Office)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel