Исследование безопасности и предварительной эффективности ALT001 у пациентов с мультисистемной атрофией мозжечкового типа (SPRITE-C)
4 сентября 2026 г. обновлено: yilong Wang
Исследование безопасности и предварительной эффективности ALT001 у пациентов с множественной системной атрофией мозжечкового типа
Это одноцентровое, проспективное, рандомизированное, открытое исследование с ослепленной оценкой исходов (PROBE).
По завершении исследования PROBE пациенты, завершившие исследование, могут выбрать участие в открытом расширенном исследовании (OLE).
Цель исследования — оценить безопасность, переносимость и потенциальную предварительную эффективность ALT001 при лечении пациентов с мультисистемной атрофией мозжечкового типа (MSA-C).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Мультисистемная атрофия (МСА) — это прогрессирующее нейродегенеративное расстройство, характеризующееся сочетанием вегетативной дисфункции, паркинсонического синдрома и мозжечкового синдрома.
Заболеваемость МСА составляет от 1,9 до 4,9 на 100 000 человек, средний возраст начала заболевания — 56,2 года.
Среди лиц в возрасте 50 лет и старше распространенность составляет 3,0 на 100 000.
Средний возраст начала МСА составляет 56,2 года, а медиана выживаемости колеблется от 6,2 до 7,5 лет.
Подтип МСА-С связан с худшим прогнозом из-за преимущественного поражения мозжечка и ствола мозга.
У пациентов с МСА-С нарушения походки и равновесия проявляются рано, что приводит к тому, что почти 50% пациентов нуждаются в средствах передвижения или физической помощи для ходьбы в течение трех лет с момента появления двигательных симптомов.
В течение пяти лет 60% пациентов становятся зависимыми от инвалидной коляски, а через шесть-восемь лет большинство полностью прикованы к постели, что серьезно влияет на качество их жизни.
Лечение МСА-С, редкого нейродегенеративного заболевания, остается серьезной проблемой.
Существующие симптоматические и поддерживающие терапии не соответствуют требованиям лечения пациентов с МСА-С.
Кроме того, потенциальные побочные эффекты и факторы прогрессирования заболевания ограничивают использование некоторых препаратов, что подчеркивает критическую необходимость разработки модифицирующих болезнь или нейропротективных агентов для замедления прогрессирования заболевания.
"ALT001, белок для восстановления нервов, созданный компанией Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD, получен из клеточных экзосом — набора специфических полимеров белков микроокружения, секретируемых стволовыми клетками в экстренных условиях.
Он обладает селективной сборкой, целевой доставкой, высокой эффективностью восстановления тканей, исключительной безопасностью, химической стабильностью и удобством хранения.
Предыдущие фундаментальные исследования показали потенциал ALT001 в стимулировании эндогенного восстановления нервной ткани, демонстрируя значительные нейропротективные и нейровосстановительные эффекты на животных моделях.
Поэтому, основываясь на текущем исследовании у пациентов с паркинсоническим подтипом МСА, этот проект дополнительно инициирует одноцентровое, проспективное, рандомизированное, открытое исследование с оценкой конечных точек по ослеплению (PROBE), за которым следует открытое расширенное исследование (OLE), специально направленное на пациентов с подтипом МСА-С.
Цели — оценить безопасность, переносимость и потенциальную предварительную эффективность ALT001 в лечении пациентов с МСА-С.
Это исследование направлено на набор 20 пациентов с подтипом МСА-С в возрасте от 30 до 75 лет.
Содержание визитов на каждом этапе этого исследования включает жизненно важные показатели, неврологическое обследование, лабораторные тесты (такие как общий анализ крови, биохимический анализ крови, коагулограмма и др.), визуализационные исследования (такие как МРТ, УЗИ мочевого пузыря), неврологические оценки (такие как унифицированная шкала оценки мультисистемной атрофии [UMSARS], составной балл вегетативных симптомов [COMPASS], шкала оценки и оценки атаксии [SARA], быстрый опросник качества жизни при МСА [MSA-QoL], краткое исследование психического состояния [MMSE]) и сбор спинномозговой жидкости.
На разных этапах исследования основное внимание уделяется мониторингу сопутствующих лекарств пациентов, нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений.
Подробное наблюдение проводится в конце каждого периода лечения с личными визитами в определенные моменты времени.
Кроме того, исследователи обязаны оперативно сообщать и управлять событиями, когда у пациентов появляются новые неврологические симптомы или подозрительные события.
Содержание наблюдения в исследовании включает лечение и оценки наблюдения на нескольких этапах.
Первоначально на исходном уровне у участников проводятся комплексные физические обследования, лабораторные тесты (включая анализы крови, мочи и др.), многомерные оценочные оценки (такие как UMSARS, COMPASS, SARA, MSA-QoL) и обследования головного мозга с помощью методов визуализации, таких как 3T МРТ.
Затем участники вступают в три периода лечения и этапа наблюдения общей продолжительностью 90 дней, с ежедневным мониторингом жизненно важных показателей, сбором спинномозговой жидкости, лабораторными тестами и документированием нежелательных явлений на каждом этапе.
Наблюдение в фазе открытого расширенного исследования (OLE) (с 90-го по 165-й день после рандомизации) продолжает мониторинг жизненно важных показателей, лабораторных тестов и регистрацию нежелательных явлений.
На визитах наблюдения на 90-й, 180-й и 360-й день проводятся комплексные физические обследования, лабораторные тесты, анализ походки, УЗИ мочевого пузыря, МРТ и повторные оценки по шкалам UMSARS, COMPASS, SARA, MSA-QoL.
Кроме того, если у пациентов появляются новые неврологические симптомы или подозрительные события, будут проведены дополнительные визиты, и исследователи обязаны представить и интерпретировать соответствующие данные в течение 72 часов после возникновения события.
Протокол этого исследования был одобрен Этическим комитетом Пекинской больницы Тяньтань.
Все участники предоставят письменное информированное согласие перед включением в исследование.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
20
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Weiqi Chen
- Номер телефона: 8615652813380
- Электронная почта: weiqichen@aliyun.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Yahui Zhu
- Номер телефона: 8613439182912
Места учебы
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100070
- Рекрутинг
- Beijing Tiantan Hospital
-
Контакт:
- Zhu Yahui
- Номер телефона: +8613439182912
- Электронная почта: zhuyahuidr@sina.com
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- 1. Возраст от 30 до 75 лет включительно, любой пол;
- 2. Клинически установленный или клинически вероятный MSA-C, как определено диагностическими критериями MDS 2022 года для множественной системной атрофии;
- 3. Продолжительность моторных симптомов, связанных с MSA-C, включая атаксию, не более 5 лет;
- 4. Балл ≤ 3 по пункту 14 части II Шкалы оценки множественной системной атрофии (UMSARS) (моторное обследование);
- 5. Расчетная продолжительность жизни ≥ 1 года по оценке исследователя;
- 6. Добровольное участие в данном исследовании и предоставление письменного информированного согласия
Критерии исключения:
- 1. Наличие других заболеваний, которые могут вызывать атаксию при скрининге (например, инфекционные заболевания, иммуноопосредованные заболевания, опухоли, паранеопластические состояния, наследственные расстройства, травмы, дефицит питательных веществ, токсическое воздействие или другие нейродегенеративные заболевания);
- 2. Деменция, указанная по результатам Краткой шкалы оценки психического статуса (MMSE) при включении (балл ≤17 для неграмотных лиц, ≤20 для начального образования или ≤24 для неполного среднего образования и выше) или предварительный окончательный диагноз деменции;
- 3. Признаки других патологий центральной нервной системы на МРТ головного мозга при скрининге, предполагающие диагноз нейродегенеративных заболеваний, отличных от MSA; или другие значительные патологические находки на МРТ головного мозга при скрининге, включая, но не ограничиваясь: внутримозговое кровоизлияние, острый инфаркт мозга, аневризму, сосудистую мальформацию, инфекционные поражения, опухоли головного мозга или другие объемные образования (менингиомы или арахноидальные кисты с максимальным диаметром <1 см не требуют исключения);
- 4. Наличие иммуноопосредованных заболеваний, которые недостаточно контролируются или требуют лечения биологическими агентами;
- 5. Известный в анамнезе аллергии на биологические агенты, такие как белки или клеточные продукты;
- 6. Получение любой вакцинации в течение последнего 1 месяца;
- 7. Пациенты с предварительным окончательным диагнозом злокачественного новообразования или те, кто в настоящее время получает противоопухолевую лекарственную терапию;
- 8. Пациенты с предварительным окончательным диагнозом эпилепсии или те, кто в настоящее время принимает противоэпилептические препараты;
- 9. Наличие заболеваний или деформаций поясничного отдела позвоночника, или других противопоказаний к люмбальной пункции;
- 10. Нарушения свертываемости крови при включении (например, количество тромбоцитов <100 × 10⁹/л; протромбиновое время [ПТ] >3 секунд), предварительный диагноз нарушений свертываемости, таких как гемофилия, или текущее использование двух или более антиагрегантов;
- 11. Противопоказания к МРТ (например, клаустрофобия, имплантированный кардиостимулятор или ферромагнитный металл);
- 12. Сопутствующая тяжелая печеночная недостаточность, почечная недостаточность или тяжелая сердечная недостаточность (тяжелая печеночная недостаточность определяется как АЛТ ≥1,5 раза выше верхней границы нормы или АСТ ≥1,5 раза выше верхней границы нормы; тяжелая почечная недостаточность определяется как сывороточный креатинин [КРЕ] ≥1,5 раза выше верхней границы нормы или расчетная скорость клубочковой фильтрации [рСКФ] <40 мл/мин/1,73 м²; тяжелая сердечная недостаточность определяется как NYHA класс 3-4), или любые значительные отклонения при физикальном обследовании, показателях жизненно важных функций, лабораторных тестах или электрокардиограмме, которые, по мнению исследователя, требуют дальнейшего обследования или лечения или могут мешать процедурам исследования или безопасности;
- 13. Активная инфекция гепатита B (положительный результат на поверхностный антиген гепатита B, рецидивирующее/персистирующее повышение АЛТ, положительный результат на ДНК HBV в сыворотке или ДНК HBV в сыворотке >2 × 10⁵ МЕ/мл);
- 14. Положительный результат на антитела к вирусу гепатита C или история положительных результатов тестов;
- 15. Положительный результат на ВИЧ или история положительных результатов тестов;
- 16. Пациенты с историей злоупотребления алкоголем или психоактивными веществами или зависимости от алкоголя или психоактивных веществ в течение последних 2 лет;
- 17. Диагноз психических расстройств, тяжелой тревоги, тяжелой депрессии или явных суицидальных мыслей согласно диагностическим критериям DSM-V;
- 18. Пациенты, которые беременны, кормят грудью или имеют возможность забеременеть, или те, кто планирует беременность;
- 19. Текущее участие в других интервенционных исследованиях или использование других исследуемых биологических агентов, лекарств или устройств, или использование других исследуемых лекарств в течение последнего 1 месяца или в течение 5 периодов полувыведения препарата;
- 20. Невозможность соблюдения последующих оценок по другим причинам;
- 21. Пациенты, которые, по мнению исследователя, не подходят для участия в данном исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа вмешательства
Каждому пациенту с MSA в группе вмешательства проводилось интратекальное введение в сочетании с внутривенным введением ALT001, при этом интратекальное введение осуществлялось на 1, 31 и 61 день, а внутривенное введение — на 2–14, 32–44±3 и 62–74±5 дни, и лечение проводилось один раз в день.
интратекальное введение: 8 мл инъекции хлорида натрия + ALT001 (130 мкг/ветвь) для интратекального введения, которое завершалось примерно за 5 минут; внутривенное введение: ALT001 (130 мкг/ветвь) растворяли в 100 мл инъекции хлорида натрия, которое завершалось примерно за 30–40 минут.
После завершения вышеуказанных процедур и 90±7 дней наблюдения все участники перешли в фазу исследования OLE.
В этот период всем участникам была предоставлена возможность продолжить получать 3 фазы (на 91–104±7, 121–134±7 и 151–164±7 дни) внутривенного введения ALT001 (14 последовательных дней ALT001 130 мкг один раз в день внутривенно в каждой фазе).
|
Каждому пациенту с MSA в группе вмешательства проводилось интратекальное введение в сочетании с внутривенным введением ALT001, при этом интратекальное введение осуществлялось в дни 1, 31 и 61, а внутривенное введение — в дни с 2 по 14, с 32 по 44±3 и с 62 по 74±5, лечение проводилось один раз в день.
интратекальное введение: 8 мл инъекции хлорида натрия + ALT001 (130 мкг/ампула) для интратекального введения, которое завершалось примерно за 5 минут; внутривенное введение: ALT001 (130 мкг/ампула) растворяли в 100 мл инъекции хлорида натрия, которое завершалось примерно за 30-40 минут.
После завершения вышеуказанных процедур и 90±7 дней наблюдения все субъекты переходили в фазу исследования OLE.
В этот период всем участникам предоставлялась возможность продолжить получать 3 фазы (в дни с 91 по 104±7, с 121 по 134±7 и с 151 по 164±7) внутривенного введения ALT001 (14 последовательных дней ALT001 130 мкг qd в/в в каждой фазе).
|
|
Без вмешательства: Группа без вмешательства
Каждый пациент с MSA-C в группе плацебо получал только базовое лечение без применения исследуемого препарата.
После завершения вышеуказанных процедур и наблюдения в течение 90±7 дней все участники перешли в фазу открытого расширенного исследования.
В этот период всем участникам была предоставлена возможность продолжить получать 3 курса (с 91 по 104±7 день, с 121 по 134±7 день и с 151 по 164±7 день) внутривенного введения ALT001 (по 14 последовательных дней ALT001 130 мкг раз в сутки внутривенно в каждом курсе).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота побочных явлений (ПЯ) и серьёзных побочных явлений (СПЯ), зарегистрированных исследователем
Временное ограничение: 90± день после рандомизации
|
Частота нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ), зарегистрированных исследователем
|
90± день после рандомизации
|
|
Частота изменений параметров клинических лабораторных исследований, изменений жизненно важных показателей, отклонений при неврологическом обследовании и отклонений на ЭКГ
Временное ограничение: День 90±7 после рандомизации
|
Лабораторные исследования включают: общий анализ крови, коагулограмма, биохимический анализ крови, общий анализ мочи (обратите внимание, что аномальные изменения в результатах лабораторных исследований могут потребовать пересмотра для дальнейшего определения и оценки их связи с исследованием).
Жизненно важные показатели включают: аномальная температура тела (≥38℃ или ≤35℃), артериальное давление (систолическое давление ≥180 мм рт. ст. или <90 мм рт. ст.), дыхание (>24 ударов/мин и другие нарушения ритма) и частота сердечных сокращений (>100 ударов/мин или <60 ударов/мин).
|
День 90±7 после рандомизации
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения в баллах частей унифицированной шкалы оценки множественной системной атрофии (UMSARS), сумма баллов частей 1 и 2
Временное ограничение: День 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 и 360±14 после рандомизации
|
Единая шкала оценки множественной системной атрофии (UMSARS) состоит из четырёх разделов.
Часть I — это «Исторический обзор», включающий 12 пунктов, которые оценивают нарушения в повседневной деятельности пациента на основании его сообщений.
Каждый пункт оценивается от минимального значения 0 баллов (норма) до максимального 4 балла (тяжёлая инвалидность), что даёт общий диапазон баллов для этого раздела от 0 до 48.
Часть II — это «Моторное обследование», которое оценивает моторные нарушения на основе клинического обследования.
Она содержит 14 пунктов, каждый из которых также оценивается от минимального значения 0 (норма) до максимального 4 (тяжёлая инвалидность), что даёт общий диапазон баллов от 0 до 56.
Часть III — это «Автономное обследование».
Часть IV — это «Глобальная шкала инвалидности», однопунктовая шкала, используемая для оценки общего уровня инвалидности пациента, с баллами от минимального 1 (полностью независимый) до максимального 5 (полностью прикованный к постели).
|
День 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 и 360±14 после рандомизации
|
|
Изменения по шкале оценки и рейтинга атаксии (SARA)
Временное ограничение: День 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 и 360±14 после рандомизации
|
Шкала оценки и определения тяжести атаксии (SARA) — это полуколичественный клинический инструмент, предназначенный для количественной оценки тяжести мозжечковой атаксии, с общим баллом от 0 (нет атаксии) до 40 (наиболее тяжелая атаксия).
Шкала состоит из восьми пунктов, отражающих прогрессирующее нарастание функциональных нарушений, оценивая походку (0–8 баллов), позу стоя (0–6 баллов), сидение (0–4 балла), нарушение речи (0–6 баллов), тест «палец-преследование» (0–4 балла), носо-пальцевую пробу (0–4 балла), быстрые чередующиеся движения кистей (0–4 балла) и пробу «пятка-колено-голень» (0–4 балла).
Для пунктов, оценивающих верхние и нижние конечности, обе стороны оцениваются отдельно, и для включения в общий балл рассчитывается средний балл.
SARA демонстрирует хорошую надежность и валидность и широко используется в клинической практике для оценки тяжести атаксии и мониторинга прогрессирования заболевания.
|
День 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 и 360±14 после рандомизации
|
|
Изменения в баллах комплексной оценки вегетативных симптомов (COMPASS)
Временное ограничение: День 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 и 360±14 после рандомизации
|
Композитный балл вегетативных симптомов (COMPASS) представляет собой пересмотренную версию 169-пунктового Профиля вегетативных симптомов, оценивающего 11 областей вегетативных функций, до 31-пунктового COMPASS, теперь оценивающего шесть областей: ортостатическая гипотензия (максимальный балл 10), вазомоторная функция (максимальный балл 6), секретомоторная функция (максимальный балл 7), желудочно-кишечная функция (максимальный балл 28), мочевой пузырь (максимальный балл 9) и зрачкомоторная функция (максимальный балл 15).
Баллы по каждому компоненту регистрируются, и рассчитывается взвешенный общий балл.
Более высокие баллы по этой шкале указывают на более тяжелые клинические симптомы, связанные с вегетативной дисфункцией.
Это валидированный, простой в использовании инструмент самооценки, предназначенный для клинических исследований и практики в области вегетативной нервной системы.
|
День 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 и 360±14 после рандомизации
|
|
Изменения в частоте случаев ортостатической гипотензии
Временное ограничение: День 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 и 360±14 после рандомизации
|
Изменения частоты возникновения ортостатической гипотензии у пациентов на 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 и 360±14 день после рандомизации, измеренные с помощью мониторинга артериального давления в положении лежа/стоя, 24-часового амбулаторного мониторинга артериального давления/теста с пассивным ортостазом.
|
День 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 и 360±14 после рандомизации
|
|
Изменения в кратком опроснике качества жизни при множественной системной атрофии (MSA-QoL)
Временное ограничение: День 90±7, 180±14 и 360±14 после рандомизации
|
Опросник качества жизни Quick MSA (Quick MSA-QoL) — это краткий показатель исходов, сообщаемых пациентами, разработанный и валидированный на основе оригинальной 40-пунктовой шкалы MSA-QoL.
Он предназначен для снижения нагрузки на пациентов с множественной системной атрофией (МСА) при одновременном повышении качества данных.
Эта одномерная шкала включает 15 пунктов, охватывающих основные области, в том числе моторные функции, немоторные симптомы и эмоциональное/социальное функционирование.
Каждый пункт предлагает пять вариантов ответа: нет проблем, небольшие проблемы, умеренные проблемы, значительные проблемы и крайне серьезные проблемы.
Общий балл по шкале варьируется от 0 (минимум) до 60 (максимум).
Более высокий общий балл указывает на большее нарушение качества жизни, связанного со здоровьем.
|
День 90±7, 180±14 и 360±14 после рандомизации
|
|
Изменения иммунологических показателей (субпопуляции лимфоцитов)
Временное ограничение: День 15, 30±3, 45±3, 60±5, 75±5, 105±7, 135±7 и 165±7 после рандомизации
|
Изменения иммунологических показателей (субпопуляции лимфоцитов) на 15, 30±3, 45±3, 60±5, 75±5, 105±7, 135±7 и 165±7 день после рандомизации.
Субпопуляции лимфоцитов включают CD3+%, CD3+CD4+% и CD3+CD8+%, среди прочих.
|
День 15, 30±3, 45±3, 60±5, 75±5, 105±7, 135±7 и 165±7 после рандомизации
|
|
Изменение параметров трёхмерного анализа походки при выполнении нескольких задач
Временное ограничение: 90±7, 180±14 и 360±14 дней после рандомизации
|
Изменения параметров трехмерного анализа походки при многозадачности у пациентов на 90±7, 180±14 и 360±14 день после рандомизации.
Основным показателем трехмерного анализа походки является скорость ходьбы (м/с).
Скорость ходьбы участников измерялась с помощью трехмерного анализатора походки в различные моменты наблюдения.
|
90±7, 180±14 и 360±14 дней после рандомизации
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения в объеме остаточной мочи после мочеиспускания (ультразвуковое исследование мочевого пузыря)
Временное ограничение: День 90±7, 180±14 и 360±14 после рандомизации
|
Изменения объема остаточной мочи после мочеиспускания (мл) (УЗИ мочевого пузыря) у пациентов на 90±7, 180±14 и 360±14 день после рандомизации
|
День 90±7, 180±14 и 360±14 после рандомизации
|
|
Изменения плазменных биомаркеров (NFL, α-syn, GFAP)
Временное ограничение: День 15, 30±3, 60±5, 90±7, 180±14 и 360±14 после рандомизации
|
Изменения уровней NFL (пг/мл), α-syn (пг/мл), GFAP (пг/мл) в плазме на 15-й, 30±3-й, 60±5-й, 90±7-й, 180±14-й и 360±14-й дни после рандомизации.
NFL (нейрофиламент легкой цепи) является маркером аксонального повреждения, отражающим степень нейродегенерации.
α-syn (α-синуклеин) — это патологический белковый маркер при синуклеинопатиях, таких как болезнь Паркинсона.
GFAP (глиальный фибриллярный кислый белок) указывает на активацию астроцитов, что свидетельствует о повреждении или воспалении ЦНС.
|
День 15, 30±3, 60±5, 90±7, 180±14 и 360±14 после рандомизации
|
|
Изменения биомаркеров спинномозговой жидкости (α-Syn SAA, NFL, α-syn, GFAP)
Временное ограничение: День 31±3 и 61±5 после рандомизации
|
Изменения показателей α-Syn SAA, NFL (пг/мл), α-syn (пг/мл), GFAP (пг/мл) в спинномозговой жидкости на 31±3 и 61±5 дни после рандомизации.
α-Syn SAA позволяет проводить ультрачувствительное количественное определение α-синуклеина для ранней диагностики синуклеинопатий.
NFL является маркером аксонального повреждения, указывающим на тяжесть нейродегенерации.
α-syn — это патологический белок-маркер синуклеинопатий.
GFAP указывает на активацию астроцитов, отражая повреждение или воспаление ЦНС.
|
День 31±3 и 61±5 после рандомизации
|
|
Изменения характеристик визуализации на 3Т МРТ
Временное ограничение: День 90±7 после рандомизации
|
Темп продольного изменения объема варолиева моста (или переднезаднего диаметра); темп продольного изменения объема средних ножек мозжечка (СНМ) (или поперечного диаметра); темп продольного изменения объема белого вещества мозжечка.
|
День 90±7 после рандомизации
|
|
Изменения в фМРТ (BOLD)
Временное ограничение: 90-й день ±7 после рандомизации
|
Изменения в фМРТ (BOLD) на 90±7 день после рандомизации.
Основным показателем BOLD в состоянии покоя является ALFF.
ALFF отражает интенсивность спонтанной нейронной активности в локальных областях мозга.
Более высокие значения ALFF указывают на более активную спонтанную нейронную активность в соответствующей области мозга в состоянии покоя; наоборот, более низкие значения ALFF свидетельствуют о сравнительно сниженной нейронной активности в этой области.
|
90-й день ±7 после рандомизации
|
|
Изменения частоты нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ), о которых сообщил исследователь, в группе пациентов, получавших экспериментальное лечение в течение периода исследования OLE
Временное ограничение: День 120±7, 150±7, 180±14 и 360±14 после рандомизации
|
Изменения в частоте НЯ и СНЯ, о которых сообщили исследователи, в группе пациентов, получавших экспериментальное лечение в течение периода исследования OLE, а также частота НЯ и СНЯ, о которых сообщили исследователи, между группами пациентов, получавших экспериментальное лечение, и теми, кто его не получал.
|
День 120±7, 150±7, 180±14 и 360±14 после рандомизации
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China
- Главный следователь: Tao Feng, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 июня 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 января 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 октября 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 марта 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
31 марта 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 апреля 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
9 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 сентября 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- KY2026-049-01
- HX-A-2025121 (Другой идентификатор: National Medical Center for Neurological Diseases Office)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .