長期追跡調査：RP-L102の注入の安全性と有効性を評価するための第I/II相臨床試験
2026年4月7日 更新者：Rocket Pharmaceuticals Inc.
長期フォローアップ：RP-L102輸注の安全性と有効性を評価する第I/II相臨床試験
長期フォローアップ：RP-L102の注入の安全性と有効性を評価する第I／II相臨床試験
調査の概要
詳細な説明
研究（RP-L102-0418、RP-L102-0319、RP-L102-0118）への参加終了後、患者はこのLTFUプロトコルへの登録を提案されます。 患者は、親研究でのRP-L102投与後最大15年間、または患者が死亡する、同意を撤回する、フォローアップ不能になるまでのいずれか早い方まで追跡調査されます。
すべてのフォローアップ訪問では、現地の医療提供者による遠隔評価（血液サンプルを関連する検査施設に送付）が許可されます。ただし、RP-L102投与後最大2年間は、研究センターへの訪問が必要です。 可能な場合は研究センターへの訪問が推奨されます。特に遺伝子治療実施後の2年目から5年目が望ましいです。 血液サンプルは、臨床的または科学的に必要とされる場合、例えば二次性悪性腫瘍の発生時などに、保存および検査されます。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
14
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
RP-L102-0418、RP-L102-0118またはRP-L102-0319親研究でRP-L102による治療を受けた被験者。
説明
対象基準：
- RP-L102親研究のいずれかに登録されていること（RP-L102-0418、RP-L102-0319、RP-L102-0118）。
- 親研究において、FANCA遺伝子PGK-FANCA-WPRE（RP-L102）を搭載したLVベクターでex vivoで形質導入されたCD34+濃縮細胞の自家輸注を受けていること。
- 研究訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を遵守できること。
- 現在の規制要件に従い、現在の研究への参加について書面によるインフォームドコンセントおよび（該当する場合）同意を提供していること。
除外基準：
本研究には除外基準はありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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RP-L102-0418、RP-L102-0118、RP-L102-0319の親研究でRP-L102を受けた被験者
RP-L102-0418、RP-L102-0118、RP-L102-0319の親研究でRP-L102を受けた被験者で、研究を完了したか、早期に中止したもの。
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ファンコニ貧血サブタイプA（FA-A）患者由来のCD34+濃縮細胞を、FANCA遺伝子を搭載したレンチウイルスベクターPGK-FANCA-WPREでex vivoトランスデュースしたもの
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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RP-L102親研究（RP-L102-0418、RP-L102-0319、RP-L102-0118）で治療を受けた患者の生存率。
時間枠：親研究での注入から注入後15年まで。
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全生存率および同種造血幹細胞移植非施行生存率は、カプラン・マイヤー推定量を用いて要約されます。
同種造血幹細胞移植非施行生存率のイベントは、同種造血幹細胞移植または死亡です。
さらに、死亡および以下のいずれかのイベントに基づく無イベント生存率についても同様に要約されます：(1) 骨髄不全、(2) 骨髄異形成症候群/急性骨髄性白血病、(3) 骨髄不全および骨髄異形成症候群/急性骨髄性白血病。
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親研究での注入から注入後15年まで。
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長期安全性
時間枠：親研究における注入から注入後15年まで。
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治療用レンチウイルスベクター（LV）で形質導入された造血細胞の注入後の長期的な安全性を評価するため。
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親研究における注入から注入後15年まで。
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骨髄（BM）および血液中の造血細胞における治療用LV（プロウイルス）の長期持続性。
時間枠：親研究での投与から投与後15年まで。
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骨髄（BM）および血液中の造血細胞における治療用LV（プロウイルス）の長期的な持続性を決定し、プロウイルス／トランスジーンの持続性と血液学的安定性（骨髄不全［BMF］または血液悪性腫瘍の不在）との潜在的な相関関係を評価するため。
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親研究での投与から投与後15年まで。
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長期クローナリティパターン。
時間枠：親研究での投与から投与後15年まで。
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RP-L102親研究（RP-L102-0418、RP-L102-0319、RP-L102-0118）で規定された3年間の追跡調査を超えた長期的なクローン性パターンを決定するため。
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親研究での投与から投与後15年まで。
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血清および末梢血細胞における複製可能レンチウイルス（RCL）。
時間枠：親研究における注入から注入後15年まで。
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関連性がある場合には、血清および末梢血細胞中の複製能を持つレンチウイルス（RCL）を評価すること（これは、調査対象の自己細胞注入後の最初の1年間にRCLの証拠が認められなかった被験者には関連性がないとみなされます）。
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親研究における注入から注入後15年まで。
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長期的な安定性と血液検査値の正常化。
時間枠：親研究での投与から投与後15年まで。
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親研究におけるRP-L102輸液後の患者の血液計数の長期安定性と正常化を確認すること。
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親研究での投与から投与後15年まで。
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骨髄および末梢血細胞の表現型補正
時間枠：親研究での輸液から輸液後15年まで。
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遺伝子治療後の長期フォローアップにおいて、骨髄（BM）および末梢血（PB）細胞の表現型修正（DNA損傷剤に対する耐性として評価）を判定するため。
BM CFU MMC耐性は、各時点で発現が≥20%以上の患者の割合によって要約される
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親研究での輸液から輸液後15年まで。
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血液悪性腫瘍および固形臓器腫瘍の発生率。
時間枠：親研究での注入から注入後15年まで。
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造血器悪性腫瘍（急性骨髄性白血病［AML］／骨髄異形成症候群［MDS］を含む）および固形臓器腫瘍（頭頸部扁平上皮癌を含む）の発生率を予備的に評価するため。これらの事象の発生は、ファンコニ貧血（FA）患者集団（同種造血幹細胞移植を受けていない患者および造血幹細胞移植［HSCT］後のFA患者の両方）におけるこれらの悪性腫瘍の基礎発生率の文脈で評価されます。
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親研究での注入から注入後15年まで。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年2月1日
一次修了 (推定)
2038年5月1日
研究の完了 (推定)
2038年5月1日
試験登録日
最初に提出
2026年4月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年4月7日
最初の投稿 (実際)
2026年4月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月7日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RP-L102-0221-LTFU
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。