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Seguimiento a largo plazo: Estudio clínico en Fase I/II para evaluar la seguridad y eficacia de la infusión de RP-L102

7 de abril de 2026 actualizado por: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Seguimiento a Largo Plazo: Estudio Clínico de Fase I/II para Evaluar la Seguridad y Eficacia de la Infusión de RP-L102

Seguimiento a largo plazo: Estudio clínico de fase I/II para evaluar la seguridad y eficacia de la infusión de RP-L102

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Tras la finalización de la participación en el estudio (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118), se ofrecerá a los pacientes la inscripción en este protocolo de seguimiento a largo plazo (LTFU). Los pacientes serán seguidos durante un período de hasta 15 años después de la infusión de RP-L102 en el estudio principal, hasta que el paciente fallezca, retire su consentimiento o se pierda el seguimiento (lo que ocurra primero).

Para todas las visitas de seguimiento, se permite la evaluación remota facilitada por los proveedores de atención médica locales (con envío de muestras de sangre a los laboratorios pertinentes); sin embargo, se requieren visitas al centro de estudio hasta 2 años después de la infusión de RP-L102. Se recomiendan las visitas al centro de estudio cuando sea factible, especialmente en los años 2 a 5 posteriores a la administración de la terapia génica. Las muestras de sangre se archivarán y analizarán cuando esté clínica o científicamente indicado, como en el caso de desarrollar una segunda malignidad.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

14

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Madrid, España, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Sujetos que han sido tratados con RP-L102 en los estudios principales RP-L102-0418, RP-L102-0118 o RP-L102-0319.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Inscrito en uno de los estudios principales RP-L102 (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
  2. Recibió una infusión autóloga de células enriquecidas con CD34+ transducidas ex vivo con vector LV que porta el gen FANCA, PGK-FANCA-WPRE (RP-L102), en los estudios principales.
  3. Capaz de cumplir con el calendario de visitas del estudio y otros requisitos del protocolo.
  4. Ha proporcionado consentimiento informado por escrito y, cuando corresponda, asentimiento para participar en el estudio actual de acuerdo con los requisitos regulatorios vigentes.

Criterios de exclusión:

No hay criterios de exclusión en este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Sujetos que recibieron RP-L102 en los estudios principales RP-L102-0418, RP-L102-0118 y RP-L102-0319
Sujetos que recibieron RP-L102 en los estudios principales RP-L102-0418, RP-L102-0118 y RP-L102-0319 y que completaron el estudio o lo interrumpieron prematuramente.
Biológico: RP-L102
Células enriquecidas CD34+ de sujetos con anemia de Fanconi subtipo A (FA-A) transducidas ex vivo con vector lentiviral que porta el gen FANCA, PGK-FANCA-WPRE

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia en pacientes tratados en los estudios principales de RP-L102 (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
Periodo de tiempo: Desde la infusión en el estudio principal hasta 15 años después de la infusión.
La supervivencia global y la supervivencia libre de alotrasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) se resumirán utilizando estimaciones de Kaplan-Meier. Los eventos para la supervivencia libre de alotrasplante de HSCT son alotrasplante de HSCT o muerte. Además, la supervivencia libre de eventos basada en muerte y cualquiera de los siguientes eventos se resumirá de manera similar: (1) fallo medular (BMF), (2) síndrome mielodisplásico/leucemia mieloide aguda (MDS/AML), y (3) fallo medular (BMF) y síndrome mielodisplásico/leucemia mieloide aguda (MDS/AML).
Desde la infusión en el estudio principal hasta 15 años después de la infusión.
Seguridad a largo plazo
Periodo de tiempo: Desde la infusión en el estudio principal hasta los 15 años posteriores a la infusión.
Para evaluar la seguridad a largo plazo tras la infusión de células hematopoyéticas transducidas con el vector lentiviral terapéutico (LV).
Desde la infusión en el estudio principal hasta los 15 años posteriores a la infusión.
Persistencia a largo plazo del LV terapéutico (provirus) en células hematopoyéticas de la médula ósea (MO) y de la sangre.
Periodo de tiempo: Desde la infusión en el estudio principal hasta los 15 años posteriores a la infusión.
Para determinar la persistencia a largo plazo del LV terapéutico (provirus) en células hematopoyéticas de la médula ósea (BM) y sangre, y evaluar las posibles correlaciones entre la persistencia del provirus/transgén y la estabilidad hematológica (ausencia de insuficiencia medular [BMF] o malignidad hematológica).
Desde la infusión en el estudio principal hasta los 15 años posteriores a la infusión.
Patrones de clonalidad a largo plazo.
Periodo de tiempo: Desde la infusión en el estudio principal hasta 15 años después de la infusión.
Para determinar los patrones de clonalidad a largo plazo más allá del seguimiento de 3 años estipulado en los estudios principales RP-L102 (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
Desde la infusión en el estudio principal hasta 15 años después de la infusión.
Lentivirus competente para la replicación (RCL) en suero y células sanguíneas periféricas.
Periodo de tiempo: Desde la infusión en el estudio principal hasta 15 años después de la infusión.
Para evaluar, cuando sea relevante, el lentivirus competente para la replicación (RCL) en suero y células sanguíneas periféricas (esto no se considerará relevante para los sujetos en los que no se identificó evidencia de RCL durante el año inicial tras la infusión de células autólogas en investigación).
Desde la infusión en el estudio principal hasta 15 años después de la infusión.
Estabilidad a largo plazo y normalización de los recuentos sanguíneos.
Periodo de tiempo: Desde la infusión en el estudio principal hasta 15 años después de la infusión.
Para determinar la estabilidad a largo plazo y la normalización de los recuentos sanguíneos en pacientes después de la infusión de RP-L102 en los estudios principales.
Desde la infusión en el estudio principal hasta 15 años después de la infusión.
Corrección fenotípica de células de médula ósea y sangre periférica
Periodo de tiempo: Desde la infusión en el estudio principal hasta 15 años después de la infusión.
Para determinar la corrección fenotípica de las células de la médula ósea (MO) y de la sangre periférica (SP) (evaluada por la resistencia a agentes dañinos del ADN) en el seguimiento a largo plazo después de la terapia génica.
La resistencia de las UFC de la MO a la MMC se resumirá mediante el porcentaje de pacientes con expresión de ≥20% en cada momento de evaluación
Desde la infusión en el estudio principal hasta 15 años después de la infusión.
Incidencia de neoplasias hematológicas y tumores de órganos sólidos.
Periodo de tiempo: Desde la infusión en el estudio principal hasta 15 años después de la infusión.
Para permitir una evaluación preliminar de la incidencia de neoplasias hematológicas (incluida la leucemia mieloide aguda [AML]/síndrome mielodisplásico [MDS]) y tumores de órganos sólidos (incluido el carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello); la aparición de estos eventos se evaluará en el contexto de las tasas subyacentes de estas neoplasias en poblaciones de pacientes con anemia de Fanconi (FA) (tanto aquellos que no se han sometido a un trasplante alogénico de células madre como pacientes con FA después del trasplante de células madre hematopoyéticas [HSCT]).
Desde la infusión en el estudio principal hasta 15 años después de la infusión.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de febrero de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de mayo de 2038

Finalización del estudio (Estimado)

1 de mayo de 2038

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de abril de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de abril de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

14 de abril de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RP-L102-0221-LTFU

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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