Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgning: Fase I/II klinisk undersøgelse til evaluering af sikkerhed og effekt af infusion af RP-L102

7. april 2026 opdateret af: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Langtidsopfølgning: Fase I/II klinisk undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af infusionen af RP-L102

Langtidsopfølgning: Fase I/II klinisk undersøgelse til vurdering af sikkerhed og effektivitet af infusionen af RP-L102

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efter afslutningen af deltagelsen i studie (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118), vil patienterne blive tilbudt at deltage i dette LTFU-protokol.
Patienterne vil blive fulgt i op til 15 år efter RP-L102-infusionen i det oprindelige studie, indtil patienten dør, trækker sit samtykke tilbage eller tabes til opfølgning (hvad der end sker først).

For alle opfølgningsbesøg er fjernvurdering faciliteret af lokale sundhedsplejere (med blodprøveforsendelse til relevante laboratoriefaciliteter) tilladt; dog er besøg til undersøgelsescentret påkrævet i op til 2 år efter RP-L102-infusionen.
Besøg til undersøgelsescentret opfordres, når det er muligt, især i år 2 til 5 efter gentherapiadministrationen.
Blodprøver vil blive arkiveret og testet, når det er klinisk eller videnskabeligt angivet, som i tilfælde af udvikling af en anden ondartethed.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

14

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)
  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere, der er blevet behandlet med RP-L102 i forældrestudierne RP-L102-0418, RP-L102-0118 eller RP-L102-0319.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Indskrevet i et af RP-L102-forældrestudierne (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
  2. Har modtaget en autolog infusion af CD34+-berigede celler transduceret ex vivo med LV-vektor, der bærer FANCA-genet, PGK-FANCA-WPRE (RP-L102), i forældrestudierne.
  3. I stand til at overholde studiebesøgsskemaet og andre protokolkrav.
  4. Har givet skriftligt informeret samtykke og, hvis relevant, accept til at deltage i det aktuelle studie i overensstemmelse med gældende regulatoriske krav.

Eksklusionskriterier:

Der er ingen eksklusionskriterier i dette studie.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Deltagere, der modtog RP-L102 i forældrestudierne RP-L102-0418, RP-L102-0118 og RP-L102-0319
Deltagere, der modtog RP-L102 i RP-L102-0418-, RP-L102-0118- og RP-L102-0319-forældrestudierne og enten gennemførte studiet eller stoppede tidligt.
Biologisk: RP-L102
CD34+ berigede celler fra personer med Fanconi-anæmi undertype A (FA-A), der er transduceret ex vivo med en lentiviral vektor, der bærer FANCA-genet, PGK-FANCA-WPRE

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overlevelse hos patienter behandlet i RP-L102-forældrestudierne (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
Tidsramme: Fra infusion i forældrestudiet til 15 år efter infusion.
Samlet overlevelse og overlevelse uden allogen-HSCT vil blive opsummeret ved hjælp af Kaplan-Meier-estimater. Hændelser for overlevelse uden allogen-HSCT er allogen-HSCT eller død. Derudover vil hændelsesfri overlevelse baseret på død og en af følgende hændelser blive opsummeret på samme måde: (1) BMF, (2) MDS/AML, og (3) BMF og MDS/AML.
Fra infusion i forældrestudiet til 15 år efter infusion.
Langtids sikkerhed
Tidsramme: Fra infusion i forældrestudiet til 15 år efter infusion.
At evaluere langsigtet sikkerhed efter infusion af hematopoietiske celler transduceret med den terapeutiske lentivirale vektor (LV).
Fra infusion i forældrestudiet til 15 år efter infusion.
Langvarig opretholdelse af den terapeutiske LV (provirus) i hæmatopoietiske celler i knoglemarven (BM) og blodet.
Tidsramme: Fra infusion i overordnet studie til 15 år efter infusion.
For at bestemme den langsigtede persistence af det terapeutiske LV (provirus) i hematopoietiske celler i knoglemarven (BM) og blodet, og for at evaluere potentielle sammenhænge mellem provirus/transgen-persistence og hematologisk stabilitet (fravaer af knoglemarvssvigt [BMF] eller hematologisk malignitet).
Fra infusion i overordnet studie til 15 år efter infusion.
Langtidsklonalitetsmønstre.
Tidsramme: Fra infusion i forældrestudiet til 15 år efter infusion.
At bestemme langtids klonalitetsmønstre ud over den 3-årige opfølgning, der er fastsat i RP-L102-hovedstudierne (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
Fra infusion i forældrestudiet til 15 år efter infusion.
Replikationskompetent lentivirus (RCL) i serum og perifere blodceller.
Tidsramme: Fra infusion i forældestudiet til 15 år efter infusion.
At evaluere, når det er relevant, replikationskompetent lentivirus (RCL) i serum og perifere blodceller (dette vil ikke blive betragtet som relevant for forsøgspersoner, hvor der ikke blev identificeret tegn på RCL i det indledende år efter infusion med undersøgelsesmæssige autologe celler).
Fra infusion i forældestudiet til 15 år efter infusion.
Langvarig stabilitet og normalisering af blodtællinger.
Tidsramme: Fra infusion i forældrestudiet til 15 år efter infusion.
For at bestemme den langsigtede stabilitet og normalisering af blodtal hos patienter efter RP-L102 infusion i de overordnede studier.
Fra infusion i forældrestudiet til 15 år efter infusion.
Fænotypisk korrektion af knoglemarvs- og perifere blodceller
Tidsramme: Fra infusion i forældrestudiet til 15 år efter infusion.
For at bestemme den fenotypiske korrektion af knoglemarvs- og perifere blodceller (vurderet ved resistens over for DNA-skadende stoffer) i langtidsopfølgning efter genterapi. Knoglemarvs CFU MMC-resistens vil blive opsummeret ved procentdelen af patienter med udtryk på ≥20% ved hvert tidsmålsinterval
Fra infusion i forældrestudiet til 15 år efter infusion.
Forekomsten af hematologiske maligniteter og solide organtumorer.
Tidsramme: Fra infusion i forældrestudiet til 15 år efter infusion.
For at muliggøre en foreløbig vurdering af incidensen af hematologiske maligniteter (herunder akut myeloid leukæmi [AML]/myelodysplastisk syndrom [MDS]) og solide organtumorer (herunder planocellulært karcinom i hoved og hals); forekomsten af disse hændelser vil blive evalueret i forhold til de underliggende rater af disse maligniteter i patientpopulationer med Fanconis anæmi (FA) (både dem, der ikke har gennemgået allogen stamcelletransplantation og FA-patienter efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation [HSCT]).
Fra infusion i forældrestudiet til 15 år efter infusion.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2038

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2038

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. april 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. april 2026

Først opslået (Faktiske)

14. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RP-L102-0221-LTFU

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fanconi Anæmi

Kliniske forsøg med RP-L102

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner