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Seguimento a Longo Prazo: Estudo Clínico de Fase I/II para Avaliar a Segurança e Eficácia da Infusão de RP-L102

7 de abril de 2026 atualizado por: Rocket Pharmaceuticals Inc.
Acompanhamento de Longo Prazo: Estudo clínico de Fase I/II para avaliar a segurança e eficácia da infusão de RP-L102

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Após o término da participação no Estudo (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118), será oferecido aos doentes a inscrição neste protocolo de seguimento a longo prazo. Os doentes serão acompanhados por até 15 anos após a infusão de RP-L102 no estudo principal, até que o doente morra, retire o consentimento ou seja perdido para acompanhamento (o que ocorrer primeiro).

Para todas as visitas de seguimento, é permitida avaliação remota facilitada por prestadores de cuidados de saúde locais (com envio de amostras de sangue para laboratórios relevantes); no entanto, são necessárias visitas ao centro de estudo até 2 anos após a infusão de RP-L102. As visitas ao centro de estudo são incentivadas quando viável, especialmente nos anos 2 a 5 após a administração da terapia genética. As amostras de sangue serão arquivadas e testadas quando clinicamente ou cientificamente indicado, como no caso de desenvolvimento de uma segunda neoplasia.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

14

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Sujeitos que foram tratados com RP-L102 nos estudos parentais RP-L102-0418, RP-L102-0118 ou RP-L102-0319.

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. Inscrito num dos estudos parentais RP-L102 (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
  2. Recebeu uma infusão autóloga de células enriquecidas em CD34+ transduzidas ex vivo com vetor LV transportando o gene FANCA, PGK-FANCA-WPRE (RP-L102), nos estudos parentais.
  3. Capaz de aderir ao calendário de visitas do estudo e a outros requisitos do protocolo.
  4. Forneceu consentimento informado por escrito e, quando aplicável, assentimento para participar no presente estudo, de acordo com os requisitos regulamentares atuais.

Critérios de Exclusão:

Não existem critérios de exclusão neste estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Participantes que receberam RP-L102 nos estudos de origem RP-L102-0418, RP-L102-0118 e RP-L102-0319
Sujeitos que receberam RP-L102 nos estudos de origem RP-L102-0418, RP-L102-0118 e RP-L102-0319 e que ou completaram o estudo ou descontinuaram precocemente.
Biológico: RP-L102
Células enriquecidas em CD34+ de doentes com anemia de Fanconi subtipo A (FA-A) transduzidas ex vivo com vetor lentiviral que transporta o gene FANCA, PGK-FANCA-WPRE

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência em doentes tratados nos estudos parentais RP-L102 (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
Prazo: Desde a infusão no estudo principal até 15 anos após a infusão.
A sobrevivência global e a sobrevivência livre de transplante alogénico de células estaminais hematopoiéticas (HSCT) serão sumarizadas através de estimativas de Kaplan-Meier. Os eventos para a sobrevivência livre de HSCT alogénico são o transplante alogénico de HSCT ou a morte. Além disso, a sobrevivência livre de eventos baseada na morte e em qualquer um dos seguintes eventos será sumarizada de forma semelhante: (1) insuficiência medular (BMF), (2) síndrome mielodisplásica/leucemia mieloide aguda (MDS/AML), e (3) BMF e MDS/AML.
Desde a infusão no estudo principal até 15 anos após a infusão.
Segurança a longo prazo
Prazo: Desde a infusão no estudo principal até 15 anos após a infusão.
Para avaliar a segurança a longo prazo após a infusão de células hematopoiéticas transduzidas com o vetor lentiviral terapêutico (LV).
Desde a infusão no estudo principal até 15 anos após a infusão.
Persistência a longo prazo do LV terapêutico (provírus) nas células hematopoiéticas da medula óssea e do sangue.
Prazo: Desde a infusão no estudo principal até 15 anos após a infusão.
Para determinar a persistência a longo prazo do LV terapêutico (provírus) nas células hematopoiéticas na medula óssea (MO) e no sangue, e para avaliar potenciais correlações entre a persistência do provírus/transgene e a estabilidade hematológica (ausência de falência medular [FM] ou malignidade hematológica).
Desde a infusão no estudo principal até 15 anos após a infusão.
Padrões de clonalidade a longo prazo.
Prazo: Da infusão no estudo parental até 15 anos após a infusão.
Para determinar os padrões de clonalidade a longo prazo para além do seguimento de 3 anos estipulado nos estudos originais do RP-L102 (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
Da infusão no estudo parental até 15 anos após a infusão.
Lentivírus competente para replicação (RCL) no soro e células sanguíneas periféricas.
Prazo: Da infusão no estudo principal até 15 anos após a infusão.
Para avaliar, quando relevante, lentivírus com capacidade de replicação (RCL) no soro e nas células sanguíneas periféricas (isto não será considerado relevante para sujeitos em quem não foi identificada evidência de RCL durante o ano inicial após a infusão de células autólogas em investigação).
Da infusão no estudo principal até 15 anos após a infusão.
Estabilidade a longo prazo e normalização das contagens sanguíneas.
Prazo: Desde a infusão no estudo principal até 15 anos após a infusão.
Para determinar a estabilidade a longo prazo e a normalização das contagens sanguíneas em doentes após a infusão de RP-L102 nos estudos principais.
Desde a infusão no estudo principal até 15 anos após a infusão.
Correção fenotípica de células da medula óssea e do sangue periférico
Prazo: Desde a infusão no estudo principal até 15 anos pós-infusão.
Para determinar a correção fenotípica das células da medula óssea (BM) e do sangue periférico (PB) (avaliada pela resistência a agentes que danificam o DNA) no seguimento a longo prazo após a terapia génica. A resistência da BM CFU MMC será resumida pela percentagem de doentes com expressão de ≥20% em cada momento da avaliação
Desde a infusão no estudo principal até 15 anos pós-infusão.
Incidência de neoplasias hematológicas e tumores de órgãos sólidos.
Prazo: Desde a infusão no estudo parental até 15 anos após a infusão.
Para permitir uma avaliação preliminar da incidência de neoplasias hematológicas (incluindo leucemia mieloide aguda [LMA]/síndrome mielodisplásica [SMD]) e tumores de órgãos sólidos (incluindo carcinoma de células escamosas da cabeça e pescoço); a ocorrência destes eventos será avaliada no contexto das taxas subjacentes destas neoplasias em populações de doentes com anemia de Fanconi (AF) (tanto naqueles que não foram submetidos a transplante alogénico de células estaminais como em doentes com AF após transplante de células estaminais hematopoiéticas [TCH]).
Desde a infusão no estudo parental até 15 anos após a infusão.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Rocket Pharmaceuticals Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de fevereiro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de maio de 2038

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de maio de 2038

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de abril de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de abril de 2026

Primeira postagem (Real)

14 de abril de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RP-L102-0221-LTFU

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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