Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé sledování: Klinická studie fáze I/II k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti infuze RP-L102

7. dubna 2026 aktualizováno: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Dlouhodobé sledování: Fáze I/II klinické studie pro vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti infuze RP-L102

Dlouhodobé sledování: Fáze I/II klinické studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti infuze RP-L102

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Po ukončení účasti ve studiích (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118) bude pacientům nabídnuto zařazení do tohoto protokolu dlouhodobého sledování (LTFU). Pacienti budou sledováni až po dobu 15 let po podání RP-L102 v původní studii, dokud pacient nezemře, neodvolá souhlas nebo nebude ztracen z následného sledování (podle toho, co nastane dříve).

U všech následných návštěv je povoleno vzdálené hodnocení usnadněné místními poskytovateli zdravotní péče (s odesláním vzorků krve do příslušných laboratorních zařízení); návštěvy ve studijním centru jsou však vyžadovány až do 2 let po podání RP-L102. Návštěvy ve studijním centru jsou doporučeny, pokud je to možné, zejména v letech 2 až 5 po podání genové terapie. Vzorky krve budou archivovány a testovány, když je to klinicky nebo vědecky indikováno, jako v případě vzniku druhého maligního onemocnění.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

14

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 1EH
        • University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)
  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty, které byly léčeny přípravkem RP-L102 v rámci nadřazených studií RP-L102-0418, RP-L102-0118 nebo RP-L102-0319.

Popis

Kriteria pro zařazení:

  1. Zařazen do jedné z nadřazených studií RP-L102 (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
  2. V nadřazených studiích obdržel autologní infuzi CD34+ obohacených buněk transdukovaných ex vivo LV vektorem nesoucím gen FANCA, PGK-FANCA-WPRE (RP-L102).
  3. Schopen dodržovat harmonogram návštěv studie a další požadavky protokolu.
  4. Poskytl písemný informovaný souhlas a v případě potřeby souhlas s účastí v této studii v souladu s aktuálními regulačními požadavky.

Kriteria pro vyloučení:

V této studii nejsou žádná kritéria pro vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Subjekty, které obdržely RP-L102 v rámci nadřazených studií RP-L102-0418, RP-L102-0118 a RP-L102-0319
Pacienti, kteří dostávali přípravek RP-L102 ve studiích RP-L102-0418, RP-L102-0118 a RP-L102-0319 a kteří buď studii dokončili, nebo z ní předčasně odstoupili.
Biologický: RP-L102
CD34+ obohacené buňky od subjektů s Fanconiho anémií podtypu A (FA-A) ex vivo transdukované lentivirovým vektorem nesoucím gen FANCA, PGK-FANCA-WPRE

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití pacientů léčených v nadřazených studiích RP-L102 (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
Časové okno: Od infuze v nadřazené studii do 15 let po infuzi.
Celkové přežití a přežití bez alogenní transplantace krvetvorných buněk bude shrnuto pomocí Kaplan-Meierových odhadů. Události pro přežití bez alogenní transplantace krvetvorných buněk jsou alogenní transplantace krvetvorných buněk nebo úmrtí. Dále bude obdobným způsobem shrnuto přežití bez událostí založené na úmrtí a kterékoliv z následujících událostí: (1) selhání kostní dřeně, (2) myelodysplastický syndrom/akutní myeloidní leukémie, a (3) selhání kostní dřeně a myelodysplastický syndrom/akutní myeloidní leukémie.
Od infuze v nadřazené studii do 15 let po infuzi.
Dlouhodobá bezpečnost
Časové okno: Od infuze v mateřské studii do 15 let po infuzi.
Hodnocení dlouhodobé bezpečnosti po infuzi hematopoetických buněk transdukovaných terapeutickým lentivirovým vektorem (LV).
Od infuze v mateřské studii do 15 let po infuzi.
Dlouhodobá perzistence terapeutického LV (proviru) v hematopoetických buňkách v kostní dřeni (BM) a krvi.
Časové okno: Od infuze v mateřské studii do 15 let po infuzi.
Pro stanovení dlouhodobé perzistence terapeutického LV (proviru) v hematopoetických buňkách v kostní dřeni (BM) a krvi a pro vyhodnocení potenciálních korelací mezi perzistencí proviru/transgenu a hematologickou stabilitou (nepřítomnost selhání kostní dřeně [BMF] nebo hematologické malignity).
Od infuze v mateřské studii do 15 let po infuzi.
Dlouhodobé klonální vzorce.
Časové okno: Od infuze v nadřazené studii do 15 let po infuzi.
Za účelem stanovení dlouhodobých klonálních vzorců po uplynutí tříletého sledování stanoveného v mateřských studiích RP-L102 (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
Od infuze v nadřazené studii do 15 let po infuzi.
Replikačně kompetentní lentivirus (RCL) v séru a periferních krevních buňkách.
Časové okno: Od infuze v mateřské studii do 15 let po infuzi.
Pro vyhodnocení, pokud je to relevantní, replikačně schopného lentiviru (RCL) v séru a periferních krevních buňkách (to nebude považováno za relevantní u subjektů, u kterých nebyl během prvního roku po podání vyšetřovací autologní buněčné infuze zjištěn žádný důkaz RCL).
Od infuze v mateřské studii do 15 let po infuzi.
Dlouhodobá stabilita a normalizace krevního obrazu.
Časové okno: Od infuze v mateřské studii do 15 let po infuzi.
K určení dlouhodobé stability a normalizace krevních obrazů u pacientů po infuzi RP-L102 v rámci nadřazených studií.
Od infuze v mateřské studii do 15 let po infuzi.
Fenotypická korekce buněk kostní dřeně a periferní krve
Časové okno: Od infuze v mateřské studii do 15 let po infuzi.
Ke stanovení fenotypové korekce buněk kostní dřeně (BM) a periferní krve (PB) (hodnoceno rezistencí k látkám poškozujícím DNA) při dlouhodobém sledování po genové terapii. Rezistence BM CFU na MMC bude shrnuta procentem pacientů s expresí ≥20 % v každém časovém bodě.
Od infuze v mateřské studii do 15 let po infuzi.
Výskyt hematologických malignit a solidních orgánových nádorů.
Časové okno: Od infuze v mateřské studii do 15 let po infuzi.
Pro umožnění předběžného posouzení výskytu hematologických malignit (včetně akutní myeloidní leukémie [AML]/myelodysplastického syndromu [MDS]) a solidních orgánových nádorů (včetně spinocelulárního karcinomu hlavy a krku); výskyt těchto událostí bude hodnocen v kontextu základní frekvence těchto malignit v populacích pacientů s Fanconiho anémií (FA) (jak u těch, kteří nepodstoupili alogenní transplantaci kmenových buněk, tak u pacientů s FA po transplantaci hematopoetických kmenových buněk [HSCT]).
Od infuze v mateřské studii do 15 let po infuzi.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. února 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2038

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2038

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. dubna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. dubna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

14. dubna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RP-L102-0221-LTFU

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na RP-L102

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit