Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное наблюдение: Фаза I/II клинического исследования для оценки безопасности и эффективности инфузии RP-L102

7 апреля 2026 г. обновлено: Rocket Pharmaceuticals Inc.
Долгосрочное наблюдение: клиническое исследование I/II фазы для оценки безопасности и эффективности инфузии RP-L102

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

После завершения участия в исследованиях (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118) пациентам будет предложено включение в этот протокол длительного наблюдения.
Пациенты будут находиться под наблюдением до 15 лет после инфузии RP-L102 в исходном исследовании, до смерти пациента, отзыва согласия или потери пациента из-под наблюдения (в зависимости от того, что наступит раньше).

Для всех визитов наблюдения допускается дистанционная оценка с участием местных медицинских работников (с отправкой образцов крови в соответствующие лабораторные учреждения); однако, визиты в исследовательский центр обязательны в течение до 2 лет после инфузии RP-L102.
Визиты в исследовательский центр рекомендуются, когда это возможно, особенно в течение 2-5 лет после проведения генной терапии.
Образцы крови будут архивироваться и тестироваться при клинических или научных показаниях, например, в случае развития второго злокачественного новообразования.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

14

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты, которые получали лечение препаратом RP-L102 в рамках родительских исследований RP-L102-0418, RP-L102-0118 или RP-L102-0319.

Описание

Критерии включения:

  1. Зачислен в одно из родительских исследований RP-L102 (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
  2. Получил аутологичную инфузию обогащенных клеток CD34+, трансдуцированных ex vivo с помощью LV-вектора, несущего ген FANCA, PGK-FANCA-WPRE (RP-L102), в родительских исследованиях.
  3. Способен соблюдать график визитов исследования и другие требования протокола.
  4. Предоставил письменное информированное согласие и, применимо, согласие на участие в текущем исследовании в соответствии с действующими нормативными требованиями.

Критерии исключения:

В данном исследовании нет критериев для исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Субъекты, получившие RP-L102 в рамках родительских исследований RP-L102-0418, RP-L102-0118 и RP-L102-0319
Субъекты, получившие RP-L102 в рамках родительских исследований RP-L102-0418, RP-L102-0118 и RP-L102-0319, которые либо завершили исследование, либо досрочно прекратили участие.
Биологический: RP-L102
CD34+ обогащенные клетки от субъектов с анемией Фанкони подтипа А (FA-A), трансдуцированные ex vivo лентивирусным вектором, несущим ген FANCA, PGK-FANCA-WPRE

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Выживаемость пациентов, получавших лечение в родительских исследованиях RP-L102 (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
Временное ограничение: От введения в родительском исследовании до 15 лет после введения.
Общая выживаемость и выживаемость без аллогенной ТГСК будут суммированы с использованием оценок Каплана-Мейера. Событиями для выживаемости без аллогенной ТГСК являются аллогенная ТГСК или смерть. Кроме того, безрецидивная выживаемость на основе смерти и любого из следующих событий будет суммирована аналогичным образом: (1) КМН, (2) МДС/ОМЛ и (3) КМН и МДС/ОМЛ.
От введения в родительском исследовании до 15 лет после введения.
Долгосрочная безопасность
Временное ограничение: От инфузии в основном исследовании до 15 лет после инфузии.
Для оценки долгосрочной безопасности после инфузии гемопоэтических клеток, трансдуцированных терапевтическим лентивирусным вектором (LV).
От инфузии в основном исследовании до 15 лет после инфузии.
Долгосрочное сохранение терапевтического лентивирусного вектора (провируса) в гемопоэтических клетках костного мозга (КМ) и крови.
Временное ограничение: С момента инфузии в основном исследовании до 15 лет после инфузии.
Для определения долгосрочной персистенции терапевтического лентивирусного вектора (провируса) в гемопоэтических клетках костного мозга и крови, а также для оценки потенциальных корреляций между персистенцией провируса/трансгена и гематологической стабильностью (отсутствием недостаточности костного мозга или гематологических злокачественных новообразований).
С момента инфузии в основном исследовании до 15 лет после инфузии.
Долгосрочные модели клональности.
Временное ограничение: С момента инфузии в основном исследовании до 15 лет после инфузии.
Для определения долгосрочных паттернов клональности за пределами 3-летнего периода наблюдения, установленного в родительских исследованиях RP-L102 (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
С момента инфузии в основном исследовании до 15 лет после инфузии.
Репликационно-компетентный лентивирус (RCL) в сыворотке и клетках периферической крови.
Временное ограничение: От инфузии в основном исследовании до 15 лет после инфузии.
Оценить, когда это уместно, наличие репликационно-компетентного лентивируса (РКЛ) в сыворотке и периферических клетках крови (это не будет считаться уместным для субъектов, у которых не было выявлено признаков РКЛ в течение первого года после введения исследуемых аутологичных клеток).
От инфузии в основном исследовании до 15 лет после инфузии.
Долгосрочная стабильность и нормализация показателей крови.
Временное ограничение: С момента инфузии в основном исследовании до 15 лет после инфузии.
Для определения долгосрочной стабильности и нормализации показателей крови у пациентов после инфузии RP-L102 в рамках исходных исследований.
С момента инфузии в основном исследовании до 15 лет после инфузии.
Фенотипическая коррекция клеток костного мозга и периферической крови
Временное ограничение: От инфузии в основном исследовании до 15 лет после инфузии.
Для определения фенотипической коррекции клеток костного мозга (КМ) и периферической крови (ПК) (оцениваемой по устойчивости к агентам, повреждающим ДНК) в ходе длительного наблюдения после генной терапии.
Устойчивость КМ CFU к MMC будет суммирована в виде процента пациентов с экспрессией ≥20% на каждом временном пункте
От инфузии в основном исследовании до 15 лет после инфузии.
Частота возникновения гематологических злокачественных новообразований и солидных опухолей.
Временное ограничение: От инфузии в основном исследовании до 15 лет после инфузии.
Для предварительной оценки частоты гематологических злокачественных новообразований (включая острый миелоидный лейкоз [ОМЛ]/миелодиспластический синдром [МДС]) и солидных опухолей (включая плоскоклеточный рак головы и шеи); возникновение этих событий будет оцениваться в контексте базовых показателей этих злокачественных новообразований в популяциях пациентов с анемией Фанкони (как у тех, кто не подвергался аллогенной трансплантации стволовых клеток, так и у пациентов с анемией Фанкони после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток [ТГСК]).
От инфузии в основном исследовании до 15 лет после инфузии.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 февраля 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 мая 2038 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 мая 2038 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 апреля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 апреля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 апреля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RP-L102-0221-LTFU

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться