장기 추적 관찰: RP-L102 주입의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1/2상 임상 연구
2026년 4월 7일 업데이트: Rocket Pharmaceuticals Inc.
장기 추적 관찰: RP-L102 주입의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1/2상 임상 연구
연구 개요
상세 설명
연구(RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118) 참여 종료 후, 환자는 본 장기 추적 관찰 프로토콜에 등록하도록 제안받게 됩니다. 환자는 상위 연구에서 RP-L102 주입 후 최대 15년까지 추적 관찰되며, 환자가 사망하거나 동의를 철회하거나 추적 관찰이 중단될 때까지(먼저 발생하는 경우) 지속됩니다.
모든 추적 관찰 방문의 경우, 현지 의료 제공자가 원격 평가를 용이하게 하고(혈액 샘플을 관련 실험실 시설로 배송) 허용됩니다. 그러나 RP-L102 주입 후 최대 2년까지 연구 센터 방문이 필요합니다. 가능한 경우, 특히 유전자 치료 투여 후 2년차부터 5년차까지 연구 센터 방문을 권장합니다. 혈액 샘플은 임상적 또는 과학적으로 필요한 경우, 예를 들어 두 번째 악성 종양 발생 시에 보관 및 검사됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
14
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
RP-L102-0418, RP-L102-0118 또는 RP-L102-0319 부모 연구에서 RP-L102로 치료받은 대상자.
설명
포함 기준:
- RP-L102 부모 연구 중 하나(RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118)에 등록된 경우.
- 부모 연구에서 FANCA 유전자, PGK-FANCA-WPRE(RP-L102)를 운반하는 LV 벡터로 체외에서 형질전환된 CD34+ 농축 세포의 자가 수혈을 받은 경우.
- 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구사항을 준수할 수 있는 경우.
- 현재 규제 요구사항에 따라 본 연구 참여에 대한 서면 동의서 및 해당 시 동의를 제공한 경우.
제외 기준:
본 연구에는 제외 기준이 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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RP-L102-0418, RP-L102-0118 및 RP-L102-0319 모체 연구에서 RP-L102를 투여받은 대상자
RP-L102-0418, RP-L102-0118 및 RP-L102-0319 상위 연구에서 RP-L102를 투여받고 연구를 완료하거나 조기에 중단한 대상자.
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PGK-FANCA-WPRE를 운반하는 렌티바이러스 벡터로 생체 외에서 형질 도입된 판코니 빈혈 A 아형(FA-A) 환자로부터 얻은 CD34+ 농축 세포
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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RP-L102 부모 연구(RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118)에서 치료받은 환자의 생존율
기간: 부모 연구에서의 주입 시점부터 주입 후 15년까지.
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전체 생존율과 동종 조혈모세포이식-무병 생존율은 카플란-마이어 추정치를 사용하여 요약됩니다.
동종 조혈모세포이식-무병 생존율의 이벤트는 동종 조혈모세포이식 또는 사망입니다.
또한, 사망과 다음 이벤트 중 하나를 기반으로 하는 무이벤트 생존율도 유사하게 요약됩니다: (1) 골수부전, (2) 골수이형성증/급성골수성백혈병, (3) 골수부전 및 골수이형성증/급성골수성백혈병.
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부모 연구에서의 주입 시점부터 주입 후 15년까지.
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장기적 안전성
기간: 부모 연구에서의 주입부터 주입 후 15년까지.
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치료용 렌티바이러스 벡터(LV)로 형질전환된 조혈세포 주입 후 장기적 안전성을 평가하기 위함.
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부모 연구에서의 주입부터 주입 후 15년까지.
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골수(BM)와 혈액 내 조혈세포에서 치료용 LV(프로바이러스)의 장기적 지속성.
기간: 부모 연구에서의 주입 시점부터 주입 후 15년까지.
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치료용 LV(프로바이러스)의 조혈세포 내 장기 지속성을 골수(BM) 및 혈액에서 확인하고, 프로바이러스/트랜스진 지속성과 혈액학적 안정성(골수부전[BMF] 또는 혈액학적 악성종양 부재) 간의 잠재적 상관관계를 평가하기 위함입니다.
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부모 연구에서의 주입 시점부터 주입 후 15년까지.
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장기적인 클로널리티 패턴.
기간: 부모 연구에서 주입 시점부터 주입 후 15년까지.
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RP-L102 모체 연구(RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118)에서 규정된 3년 추적 관찰 기간 이후의 장기간 클로날리티 패턴을 확인하기 위함.
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부모 연구에서 주입 시점부터 주입 후 15년까지.
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혈청 및 말초혈액세포 내 복제능 렌티바이러스(RCL).
기간: 부모 연구에서 주입 시점부터 주입 후 15년까지.
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관련성이 있는 경우, 혈청 및 말초 혈액 세포에서 자기복제 가능 렌티바이러스(RCL)를 평가하기 위한 것입니다(이것은 연구용 자가 세포 투여 후 초기 1년 동안 RCL의 증거가 확인되지 않은 대상자에게는 관련성이 없는 것으로 간주됩니다).
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부모 연구에서 주입 시점부터 주입 후 15년까지.
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장기적인 혈구 수치 안정화 및 정상화.
기간: 부모 연구에서의 주입부터 주입 후 15년까지.
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상위 연구에서 RP-L102 주입 후 환자의 혈구 수 장기적 안정성 및 정상화 여부를 확인하기 위함입니다.
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부모 연구에서의 주입부터 주입 후 15년까지.
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골수 및 말초혈액 세포의 표현형적 교정
기간: 부모 연구에서의 주입 시점부터 주입 후 15년까지.
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유전자 치료 후 장기 추적 관찰에서 골수 및 말초 혈액 세포의 표현형 교정을 평가하기 위해(이를 DNA 손상 물질에 대한 저항성으로 평가).
각 시점에서 ≥20%의 발현을 보이는 환자의 백분율로 BM CFU MMC 저항성을 요약할 것입니다.
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부모 연구에서의 주입 시점부터 주입 후 15년까지.
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혈액학적 악성 종양 및 고형 장기 종양의 발생률.
기간: 부모 연구에서 주입 후 15년까지.
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조혈계 악성 종양(급성 골수성 백혈병[AML]/골수이형성증후군[MDS] 포함) 및 고형 기관 종양(두경부 편평세포암종 포함)의 발생률을 예비 평가하기 위해; 이러한 사건의 발생은 판코니 빈혈(FA) 환자 집단(동종 조혈모세포 이식을 받지 않은 환자 및 조혈모세포 이식[HSCT] 후 FA 환자 모두)에서의 이러한 악성 종양의 기저 발생률 맥락에서 평가될 것입니다.
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부모 연구에서 주입 후 15년까지.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 2월 1일
기본 완료 (추정된)
2038년 5월 1일
연구 완료 (추정된)
2038년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 4월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 4월 7일
처음 게시됨 (실제)
2026년 4월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 7일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RP-L102-0221-LTFU
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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