Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikaistutkimus: RP-L102:n infuusion turvallisuuden ja tehon arvioiva vaiheen I/II kliininen tutkimus

tiistai 7. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Pitkäaikaisseuranta: RP-L102:n infuusion turvallisuutta ja tehokkuutta arvioiva vaiheen I/II kliininen tutkimus

Pitkäaikaisseuranta: RP-L102:n infuusion turvallisuuden ja tehon arviointi vaiheen I/II kliinisessä tutkimuksessa

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118) osallistumisen päätyttyä potilaille tarjotaan mahdollisuus osallistua tähän pitkäaikaisseurantaprotokollaan. Potilaita seurataan jopa 15 vuoden ajan emotutkimuksessa annetun RP-L102-infuusion jälkeen, kunnes potilas kuolee, peruu suostumuksensa tai häviää seurannasta (kumpi tahansa tapahtuu ensin).

Kaikissa seurantakäynneissä etäarviointi paikallisten terveydenhuollon tarjoajien avulla (verinäytteiden lähetyksellä asianomaisiin laboratorioihin) on sallittua; kuitenkin tutkimuskeskuksen käynnit ovat pakollisia jopa 2 vuoden ajan RP-L102-infuusion jälkeen. Tutkimuskeskuksen käyntejä suositellaan kun mahdollista, erityisesti geenihoitoa seuranneiden vuosien 2–5 aikana. Verinäytteet arkistoidaan ja testataan, kun se on kliinisesti tai tieteellisesti perusteltua, esimerkiksi toisen pahanlaatuisen kasvaimen kehittyessä.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

14

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
        • University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)
  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joita on hoidettu RP-L102:lla RP-L102-0418-, RP-L102-0118- tai RP-L102-0319-pääkokeissa.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Rekisteröitynyt yhteen RP-L102-emoista (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
  2. Saanut autologisen infuusion CD34+-rikastetuista soluista, jotka on transduktoitu ex vivo LV-vektorilla, joka kantaa FANCA-geeniä, PGK-FANCA-WPRE (RP-L102), emotutkimuksissa.
  3. Kykenee noudattamaan tutkimuskäyntiaikataulua ja muita protokollavaatimuksia.
  4. On antanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja tarvittaessa myöntymyksen osallistua nykyiseen tutkimukseen voimassa olevien sääntelyvaatimusten mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit:

Tässä tutkimuksessa ei ole poissulkemiskriteerejä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Potilaat, jotka saivat RP-L102:ää RP-L102-0418-, RP-L102-0118- ja RP-L102-0319-kantatutkimuksissa
Potilaat, jotka saivat RP-L102:ää RP-L102-0418, RP-L102-0118 ja RP-L102-0319 -emätutkimuksissa ja jotka joko suorittivat tutkimuksen loppuun tai keskeyttivät varhaisessa vaiheessa.
Biologinen: RP-L102
Potilailta, joilla on Fanconin anemian alatyyppi A (FA-A), eristetyt CD34+ -solut, jotka on ex vivo transduktoitu lenti­virusvektorilla, joka kantaa FANCA-geeniä, PGK-FANCA-WPRE

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaiden selviytyminen RP-L102-äänikokeissa hoidetuissa potilaissa (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
Aikaikkuna: Infuusionista emotutkimuksessa 15 vuoteen infuusion jälkeen.
Kokonaiseloonjääminen ja allogeenisen-HSCT-vapaan eloonjäämisen kuvaus perustuu Kaplan-Meier-arvioihin. Tapahtumat allogeenisen-HSCT-vapaalle eloonjäämiselle ovat allogeeninen-HSCT tai kuolema. Lisäksi tapahtumavapaa eloonjääminen, joka perustuu kuolemaan ja mihin tahansa seuraavista tapahtumista, kuvataan vastaavasti: (1) BMF, (2) MDS/AML ja (3) BMF ja MDS/AML.
Infuusionista emotutkimuksessa 15 vuoteen infuusion jälkeen.
Pitkäaikainen turvallisuus
Aikaikkuna: Infuusion jälkeen emotutkimuksesta 15 vuoteen infuusion jälkeen.
Terapeuttisen lenti­viraalivektorin (LV) transduktoitujen hemato­poieettisten solujen infuusion jälkeisen pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi.
Infuusion jälkeen emotutkimuksesta 15 vuoteen infuusion jälkeen.
Terapeuttisen LV:n (proviruksen) pitkäaikainen säilyminen luuytimessä (BM) ja veressä olevissa hematopoieettisissa soluissa.
Aikaikkuna: Infuusionista pääasiatutkimuksessa 15 vuoteen infuusion jälkeen.
Tutkittaessa terapeuttisen LV-viruksen (proviirus) pitkäaikaista säilymistä luuytimessä (BM) ja veressä olevissa hematopoieettisissa soluissa sekä arvioitaessa mahdollisia korrelaatioita proviiruksen/transgeenin säilymisen ja hematologisen stabiilisuuden (luuytimen vajaatoiminnan [BMF] tai hematologisen maligniteetin puuttuminen) välillä.
Infuusionista pääasiatutkimuksessa 15 vuoteen infuusion jälkeen.
Pitkän aikavälin klonaalisuuden kuviot.
Aikaikkuna: Infuusiosta emostutkimuksessa 15 vuoden kuluttua infuusiosta.
Selvittää pitkän aikavälin kloonaalisuuden malleja RP-L102-emotutkimusten (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118) määräämän 3 vuoden seuranta-ajan jälkeen.
Infuusiosta emostutkimuksessa 15 vuoden kuluttua infuusiosta.
Replikointikykyinen lentivirus (RCL) seerumissa ja perifeerisissä verisoluissa.
Aikaikkuna: Infuusionista emostutkimuksessa aina 15 vuoteen infuusion jälkeen.
Arvioida, kun asiaankuuluvaa, replikaatiokelpoinen lentivirus (RCL) seerumissa ja perifeerisissä verisoluissa (tätä ei pidetä asiaankuuluvana potilaille, joilla ei todettu RCL:ää alkuvuoden aikana tutkittavan autologisen solusiirron jälkeen).
Infuusionista emostutkimuksessa aina 15 vuoteen infuusion jälkeen.
Pitkäaikainen vakaus ja veren arvojen normalisointi.
Aikaikkuna: Infuusionista emostutkimuksessa aina 15 vuoteen infuusion jälkeen.
Määrittää RP-L102-infuusion jälkeen potilaiden veriarvojen pitkän aikavälin vakauden ja normalisoitumisen emostutkimuksissa.
Infuusionista emostutkimuksessa aina 15 vuoteen infuusion jälkeen.
Fenotyyppinen korjaus luuydinsoluissa ja perifeerisissä verisoluissa
Aikaikkuna: Infuusioista emo­tutkimuksessa aina 15 vuoden kuluessa infuusiosta.
Määrittää geeniterapian pitkäaikaisseurannassa luuytimen ja perifeerisen veren solujen fenotyyppinen korjaus (arvioitu DNA-vahingoittavien aineiden vastustuskyvyn perusteella). Luuytimen CFU MMC -vastustuskyky tiivistetään potilaiden prosenttiosuutena, joilla on ≥20 % ilmentymä kullakin aikapisteellä.
Infuusioista emo­tutkimuksessa aina 15 vuoden kuluessa infuusiosta.
Hematologisten maligniteettien ja kiinteiden elinpaikkakasvainten esiintyvyys.
Aikaikkuna: Infuusionista emoaineistossa 15 vuoden kuluttua infuusion jälkeen.
Mahdollistaa hematologisten maligniteettien (mukaan lukien akuutti myelooinen leukemia [AML]/myelodysplastinen oireyhtymä [MDS]) ja kiinteiden elinpatologisten kasvainten (mukaan lukien pää- ja kaulan alueen squamous solukarsinooma) esiintyvyyden alustavan arvioinnin; näiden tapahtumien esiintymistä arvioidaan suhteessa näiden maligniteettien taustalla oleviin esiintyvyysasteisiin Fanconin anemian (FA) potilasväestöissä (sekä niillä, jotka eivät ole käyneet läpi allogeenista kantasolusiirtoa, että FA-potilailla, jotka ovat käyneet läpi hematopoieettisen kantasolusiirron [HSCT]).
Infuusionista emoaineistossa 15 vuoden kuluttua infuusion jälkeen.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. helmikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. toukokuuta 2038

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. toukokuuta 2038

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 7. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 14. huhtikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 14. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RP-L102-0221-LTFU

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa