Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtids oppfølging: Fase I/II klinisk studie for å evaluere sikkerheten og effekten av infusjonen av RP-L102

7. april 2026 oppdatert av: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Langtidsfølgning: Fase I/II klinisk studie for å vurdere sikkerhet og effekt av infusjon av RP-L102

Langtids oppfølging: Fase I/II klinisk studie for å evaluere sikkerheten og effekten av infusjon av RP-L102

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etter deltakelsen i studie (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118) er avsluttet, vil pasientene bli tilbudt inkludering i dette LTFU-protokollen. Pasientene vil bli fulgt i opptil 15 år etter RP-L102-infusjonen i hovedstudien, inntil pasienten dør, trekker samtykket tilbake eller går tapt til oppfølging (avhengig av hva som skjer først).

For alle oppfølgingsbesøk er fjernvurdering gjennom lokale helsetjenestetilbydere (med blodprøvesending til relevante laboratoriefasiliteter) tillatt; imidlertid kreves besøk til studiensenteret i opptil 2 år etter RP-L102-infusjonen. Besøk til studiensenteret oppfordres når det er mulig, spesielt i år 2 til 5 etter genterapien er gitt. Blodprøver vil bli arkivert og testet når det er klinisk eller vitenskapelig indikert, som i tilfelle utvikling av en annen ondartet svulst.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

14

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 1EH
        • University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere som har blitt behandlet med RP-L102 i foreldrestudiene RP-L102-0418, RP-L102-0118 eller RP-L102-0319.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Inkludert i en av de overordnede RP-L102-studiene (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
  2. Mottatt en autolog infusjon av CD34+ berikede celler transdusert ex vivo med LV-vektor som bærer FANCA-genet, PGK-FANCA-WPRE (RP-L102), i de overordnede studiene.
  3. I stand til å følge studiebesøksplanen og andre protokollkrav.
  4. Har gitt skriftlig informert samtykke og, der aktuelt, samtykke til å delta i den aktuelle studien i samsvar med gjeldende forskriftsmessige krav.

Eksklusjonskriterier:

Det er ingen eksklusjonskriterier i denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Deltakere som mottok RP-L102 i foreldrestudiene RP-L102-0418, RP-L102-0118 og RP-L102-0319
Deltakere som mottok RP-L102 i de overordnede studiene RP-L102-0418, RP-L102-0118 og RP-L102-0319 og som enten fullførte studien eller avbrøt tidlig.
Biologisk: RP-L102
CD34+ berikede celler fra pasienter med Fanconi-anemi subtype A (FA-A) transdusert ex vivo med lentiviral vektor som bærer FANCA-genet, PGK-FANCA-WPRE

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Overlevelse hos pasienter behandlet i RP-L102 foreldrestudiene (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
Tidsramme: Fra infusjon i forrige studie til 15 år etter infusjon.
Overlevelse og allogen-HSCT-fri overlevelse vil bli oppsummert ved hjelp av Kaplan-Meier-estimater. Hendelser for allogen-HSCT-fri overlevelse er allogen-HSCT eller død. I tillegg vil hendelsesfri overlevelse basert på død og noen av følgende hendelser bli oppsummert på samme måte: (1) BMF, (2) MDS/AML, og (3) BMF og MDS/AML.
Fra infusjon i forrige studie til 15 år etter infusjon.
Langtidssikkerhet
Tidsramme: Fra infusjon i foreldrestudien til 15 år etter infusjon.
Å evaluere langsiktig sikkerhet etter infusjon av hematopoietiske celler transdusert med den terapeutiske lentivirale vektoren (LV).
Fra infusjon i foreldrestudien til 15 år etter infusjon.
Langvarig tilstedeværelse av det terapeutiske LV (provirus) i hematopoietiske celler i beinmargen (BM) og blodet.
Tidsramme: Fra infusjon i hovedstudien til 15 år etter infusjon.
For å fastslå langvarig vedvarelse av den terapeutiske LV (provirus) i hematopoietiske celler i beinmarg (BM) og blod, og for å evaluere mulige korrelasjoner mellom provirus/transgen vedvarelse og hematologisk stabilitet (fravær av beinmargsvikt [BMF] eller hematologisk malignitet).
Fra infusjon i hovedstudien til 15 år etter infusjon.
Langtids klonalitetsmønstre.
Tidsramme: Fra infusjon i hovedstudien til 15 år etter infusjon.
For å fastslå langtids klonalitetsmønstre utover 3-års oppfølgingen som er fastsatt i RP-L102 foreldrestudiene (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
Fra infusjon i hovedstudien til 15 år etter infusjon.
Replikasjonskompetent lentivirus (RCL) i serum og perifere blodceller.
Tidsramme: Fra infusjon i hovedstudien til 15 år etter infusjon.
For å evaluere, når relevant, replikasjonskompetent lentivirus (RCL) i serum og perifere blodceller (dette vil ikke bli ansett som relevant for deltakere der ingen bevis for RCL ble identifisert i løpet av det første året etter undersøkelsesmessig autolog celleinfusjon).
Fra infusjon i hovedstudien til 15 år etter infusjon.
Langvarig stabilitet og normalisering av blodverdier.
Tidsramme: Fra infusjon i foreldrestudien til 15 år etter infusjon.
For å fastslå langtidsstabiliteten og normaliseringen av blodverdier hos pasienter etter RP-L102-infusjon i de overordnede studiene.
Fra infusjon i foreldrestudien til 15 år etter infusjon.
Fenotypisk korrigering av BM- og perifere blodceller
Tidsramme: Fra infusjon i foreldrestudien til 15 år etter infusjon.
Å fastslå fenotypisk korreksjon av BM- og perifert blod (PB)-celler (evalueres ved resistens mot DNA-skadende agens) i langtidsfølgning etter genterapi. BM CFU MMC-resistens vil bli oppsummert ved prosentandel pasienter med uttrykk ≥20% ved hvert tidspunkt
Fra infusjon i foreldrestudien til 15 år etter infusjon.
Forekomst av hematologiske maligniteter og solide organtumorer.
Tidsramme: Fra infusjon i hovedstudien til 15 år etter infusjon.
For å muliggjøre en foreløpig vurdering av forekomsten av hematologiske maligniteter (inkludert akutt myeloid leukemi [AML]/myelodysplastisk syndrom [MDS]) og solide organtumorer (inkludert planocellulært karsinom i hode og hals); forekomsten av disse hendelsene vil bli evaluert i sammenheng med de underliggende ratene for disse malignitetene i pasientpopulasjoner med Fanconis anemi (FA) (både de som ikke har gjennomgått allogen stamcelletransplantasjon og FA-pasienter etter hematopoietisk stamcelletransplantasjon [HSCT]).
Fra infusjon i hovedstudien til 15 år etter infusjon.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. mai 2038

Studiet fullført (Antatt)

1. mai 2038

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. april 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. april 2026

Først lagt ut (Faktiske)

14. april 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RP-L102-0221-LTFU

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere