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Suivi à long terme : étude clinique de phase I/II pour évaluer l’innocuité et l’efficacité de la perfusion de RP-L102

7 avril 2026 mis à jour par: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Suivi à long terme : Étude clinique de phase I/II pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la perfusion de RP-L102

Suivi à long terme : étude clinique de phase I/II pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la perfusion de RP-L102

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

À la fin de la participation à l'étude (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118), les patients se verront proposer de s'inscrire à ce protocole de suivi à long terme. Les patients seront suivis jusqu'à 15 ans après la perfusion de RP-L102 dans l'étude principale, jusqu'au décès du patient, au retrait de son consentement ou à sa perte de vue (selon ce qui survient en premier).

Pour toutes les visites de suivi, une évaluation à distance facilitée par les prestataires de soins de santé locaux (avec envoi d'échantillons sanguins aux laboratoires concernés) est autorisée ; cependant, des visites au centre d'étude sont requises jusqu'à 2 ans après la perfusion de RP-L102. Les visites au centre d'étude sont encouragées lorsque cela est possible, notamment entre la 2e et la 5e année après l'administration de la thérapie génique. Les échantillons sanguins seront archivés et testés lorsque cela est indiqué sur le plan clinique ou scientifique, par exemple en cas de développement d'une deuxième malignité.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

14

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 1EH
        • University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)
  • États-Unis
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94305
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Sujets ayant été traités avec le RP-L102 dans les études parentes RP-L102-0418, RP-L102-0118 ou RP-L102-0319.

La description

Critères d'inclusion :

  1. Inscrit dans l'une des études parentes RP-L102 (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
  2. A reçu une perfusion autologue de cellules enrichies en CD34+ transduites ex vivo avec le vecteur LV portant le gène FANCA, PGK-FANCA-WPRE (RP-L102), dans les études parentes.
  3. Capable de respecter le calendrier des visites de l'étude et les autres exigences du protocole.
  4. A fourni un consentement éclairé écrit et, le cas échéant, un assentiment pour participer à l'étude actuelle conformément aux exigences réglementaires en vigueur.

Critères d'exclusion :

Il n'y a pas de critères d'exclusion dans cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Sujets ayant reçu RP-L102 dans les études parentes RP-L102-0418, RP-L102-0118 et RP-L102-0319
Sujets ayant reçu RP-L102 dans les études parentales RP-L102-0418, RP-L102-0118 et RP-L102-0319 et ayant soit terminé l'étude, soit interrompu leur participation prématurément.
Biologique: RP-L102
Cellules enrichies en CD34+ provenant de sujets atteints d'anémie de Fanconi sous-type A (FA-A) transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral portant le gène FANCA, PGK-FANCA-WPRE

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie des patients traités dans les études parentales RP-L102 (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
Délai: De la perfusion dans l'étude parentale jusqu'à 15 ans après la perfusion.
La survie globale et la survie sans allogreffe de cellules souches hématopoïétiques seront résumées à l'aide d'estimations de Kaplan-Meier. Les événements pour la survie sans allogreffe de cellules souches hématopoïétiques sont l'allogreffe de cellules souches hématopoïétiques ou le décès. De plus, la survie sans événement basée sur le décès et l'un des événements suivants sera résumée de manière similaire : (1) BMF, (2) SMD/LA, et (3) BMF et SMD/LA.
De la perfusion dans l'étude parentale jusqu'à 15 ans après la perfusion.
Sécurité à long terme
Délai: De la perfusion dans l'étude parentale jusqu'à 15 ans après la perfusion.
Évaluer la sécurité à long terme après l’infusion de cellules hématopoïétiques transduites avec le vecteur lentiviral thérapeutique (LV).
De la perfusion dans l'étude parentale jusqu'à 15 ans après la perfusion.
Persistence à long terme du LV thérapeutique (provirus) dans les cellules hématopoïétiques de la moelle osseuse (MO) et du sang.
Délai: De la perfusion dans l'étude parentale jusqu'à 15 ans après la perfusion.
Pour déterminer la persistance à long terme du LV thérapeutique (provirus) dans les cellules hématopoïétiques de la moelle osseuse (MO) et du sang, et pour évaluer les corrélations potentielles entre la persistance du provirus/transgène et la stabilité hématologique (absence d'insuffisance médullaire [IM] ou de néoplasie hématologique).
De la perfusion dans l'étude parentale jusqu'à 15 ans après la perfusion.
Modèles de clonalité à long terme.
Délai: De la perfusion dans l'étude parentale jusqu'à 15 ans après la perfusion.
Pour déterminer les profils de clonalité à long terme au-delà du suivi de 3 ans stipulé dans les études parentes RP-L102 (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
De la perfusion dans l'étude parentale jusqu'à 15 ans après la perfusion.
Lentivirus compétent pour la réplication (RCL) dans le sérum et les cellules sanguines périphériques.
Délai: De la perfusion dans l'étude parentale jusqu'à 15 ans après la perfusion.
Pour évaluer, le cas échéant, la présence de lentivirus compétent pour la réplication (RCL) dans le sérum et les cellules sanguines périphériques (cela ne sera pas considéré comme pertinent pour les sujets chez lesquels aucune preuve de RCL n'a été identifiée au cours de l'année initiale suivant l'infusion de cellules autologues expérimentales).
De la perfusion dans l'étude parentale jusqu'à 15 ans après la perfusion.
Stabilité à long terme et normalisation des numérations sanguines.
Délai: De la perfusion dans l'étude parentale jusqu'à 15 ans après la perfusion.
Pour déterminer la stabilité à long terme et la normalisation des numérations sanguines chez les patients après l'infusion de RP-L102 dans les études parentes.
De la perfusion dans l'étude parentale jusqu'à 15 ans après la perfusion.
Correction phénotypique des cellules de la moelle osseuse et du sang périphérique
Délai: De la perfusion dans l'étude parentale jusqu'à 15 ans après la perfusion.
Pour déterminer la correction phénotypique des cellules de la moelle osseuse (BM) et du sang périphérique (PB) (évaluée par la résistance aux agents endommageant l'ADN) lors du suivi à long terme après la thérapie génique.
La résistance BM CFU au MMC sera résumée par le pourcentage de patients présentant une expression de ≥20 % à chaque instant de mesure.
De la perfusion dans l'étude parentale jusqu'à 15 ans après la perfusion.
Incidence des hémopathies malignes et des tumeurs des organes solides.
Délai: De la perfusion dans l'étude parentale jusqu'à 15 ans après la perfusion.
Pour permettre une évaluation préliminaire de l'incidence des hémopathies malignes (y compris la leucémie myéloïde aiguë [LMA]/syndrome myélodysplasique [SMD]) et des tumeurs d'organes solides (y compris le carcinome épidermoïde de la tête et du cou) ; la survenue de ces événements sera évaluée dans le contexte des taux sous-jacents de ces tumeurs malignes dans les populations de patients atteints d'anémie de Fanconi (AF) (à la fois ceux qui n'ont pas subi de greffe de cellules souches allogéniques et les patients AF après transplantation de cellules souches hématopoïétiques [HSCT]).
De la perfusion dans l'étude parentale jusqu'à 15 ans après la perfusion.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 février 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 mai 2038

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mai 2038

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 avril 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 avril 2026

Première publication (Réel)

14 avril 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RP-L102-0221-LTFU

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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