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Langzeit-Nachbeobachtung: Phase I/II klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Infusion von RP-L102

7. April 2026 aktualisiert von: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Langzeit-Nachbeobachtung: Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Infusion von RP-L102

Langzeit-Nachbeobachtung: Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Infusion von RP-L102

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Nach Beendigung der Teilnahme an der Studie (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118) wird den Patienten die Aufnahme in dieses LTFU-Protokoll angeboten. Die Patienten werden bis zu 15 Jahre nach der RP-L102-Infusion in der Hauptstudie nachbeobachtet, bis der Patient verstirbt, die Einwilligung zurückzieht oder der Kontakt verloren geht (je nachdem, was zuerst eintritt).

Für alle Nachsorgetermine ist eine Fernbeurteilung durch lokale Gesundheitsdienstleister (mit Versand der Blutproben an entsprechende Laboreinrichtungen) zulässig; jedoch sind Besuche im Studienzentrum bis zu 2 Jahre nach der RP-L102-Infusion erforderlich. Besuche im Studienzentrum sind, wenn möglich, insbesondere in den Jahren 2 bis 5 nach der Gentherapie, zu empfehlen. Blutproben werden archiviert und bei klinischer oder wissenschaftlicher Indikation, beispielsweise im Falle der Entwicklung einer zweiten Malignität, getestet.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

14

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
        • University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Probanden, die mit RP-L102 in den übergeordneten Studien RP-L102-0418, RP-L102-0118 oder RP-L102-0319 behandelt wurden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Einschreibung in eine der RP-L102-Studien (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
  2. Erhalt einer autologen Infusion von CD34+-angereicherten Zellen, die ex vivo mit einem LV-Vektor, der das FANCA-Gen trägt, PGK-FANCA-WPRE (RP-L102), in den Studien transduziert wurden.
  3. Fähigkeit, den Studienbesuchsplan und andere Protokollanforderungen einzuhalten.
  4. Vorlage einer schriftlichen Einwilligungserklärung und gegebenenfalls Zustimmung zur Teilnahme an der aktuellen Studie gemäß den geltenden regulatorischen Anforderungen.

Ausschlusskriterien:

Es gibt keine Ausschlusskriterien in dieser Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Probanden, die RP-L102 in den übergeordneten Studien RP-L102-0418, RP-L102-0118 und RP-L102-0319 erhalten haben
Probanden, die in den übergeordneten Studien RP-L102-0418, RP-L102-0118 und RP-L102-0319 RP-L102 erhielten und die Studie entweder abschlossen oder vorzeitig abbrachen.
Biologisch: RP-L102
CD34+-angereicherte Zellen von Probanden mit Fanconi-Anämie Subtyp A (FA-A), ex vivo mit Lentivirus-Vektor, der das FANCA-Gen PGK-FANCA-WPRE trägt, transduziert

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überleben von Patienten, die in den RP-L102-Elternstudien behandelt wurden (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
Zeitfenster: Von der Infusion in der Hauptstudie bis zu 15 Jahre nach der Infusion.
Das Gesamtüberleben und das allogene-HSCT-freie Überleben werden mit Kaplan-Meier-Schätzungen zusammengefasst. Ereignisse für das allogene-HSCT-freie Überleben sind allogene-HSCT oder Tod. Zusätzlich wird das ereignisfreie Überleben basierend auf Tod und einem der folgenden Ereignisse ähnlich zusammengefasst: (1) BMF, (2) MDS/AML und (3) BMF und MDS/AML.
Von der Infusion in der Hauptstudie bis zu 15 Jahre nach der Infusion.
Langzeitsicherheit
Zeitfenster: Von der Infusion in der Hauptstudie bis 15 Jahre nach der Infusion.
Zur Bewertung der langfristigen Sicherheit nach der Infusion hämatopoetischer Zellen, die mit dem therapeutischen Lentivirus-Vektor (LV) transduziert wurden.
Von der Infusion in der Hauptstudie bis 15 Jahre nach der Infusion.
Langfristige Persistenz des therapeutischen LV (Provirus) in hämatopoetischen Zellen im Knochenmark (KM) und Blut.
Zeitfenster: Von der Infusion in der Hauptstudie bis 15 Jahre nach der Infusion.
Zur Bestimmung der langfristigen Persistenz des therapeutischen LV (Provirus) in hämatopoetischen Zellen im Knochenmark (KM) und Blut sowie zur Bewertung möglicher Korrelationen zwischen der Persistenz des Provirus/Transgens und der hämatologischen Stabilität (Abwesenheit von Knochenmarkversagen [BMF] oder hämatologischer Malignität).
Von der Infusion in der Hauptstudie bis 15 Jahre nach der Infusion.
Langfristige Klonalitätsmuster.
Zeitfenster: Von der Infusion in der Hauptstudie bis zu 15 Jahren nach der Infusion.
Um die Klonalitätsmuster über die im Rahmen der RP-L102-Elternstudien (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118) vorgeschriebene 3-Jahres-Nachbeobachtung hinaus zu bestimmen.
Von der Infusion in der Hauptstudie bis zu 15 Jahren nach der Infusion.
Replikationsfähiges Lentivirus (RCL) in Serum und peripheren Blutzellen.
Zeitfenster: Von der Infusion in der Hauptstudie bis 15 Jahre nach der Infusion.
Zur Bewertung, falls relevant, des replikationsfähigen Lentivirus (RCL) in Serum und peripheren Blutzellen (dies wird als nicht relevant für Probanden erachtet, bei denen im ersten Jahr nach der experimentellen autologen Zellinfusion kein Nachweis von RCL festgestellt wurde).
Von der Infusion in der Hauptstudie bis 15 Jahre nach der Infusion.
Langzeitstabilität und Normalisierung der Blutwerte.
Zeitfenster: Von der Infusion in der Hauptstudie bis zu 15 Jahren nach der Infusion.
Um die Langzeitstabilität und Normalisierung der Blutbildwerte bei Patienten nach der RP-L102-Infusion in den übergeordneten Studien zu bestimmen.
Von der Infusion in der Hauptstudie bis zu 15 Jahren nach der Infusion.
Phänotypische Korrektur von Knochenmarks- und peripheren Blutzellen
Zeitfenster: Von der Infusion in der Elternstudie bis zu 15 Jahren nach der Infusion.
Um die phänotypische Korrektur von BM- und peripheren Blutzellen (PB) (bewertet durch Resistenz gegenüber DNA-schädigenden Agenzien) im Langzeit-Follow-up nach Gentherapie zu bestimmen. Die BM-CFU-MMC-Resistenz wird durch den Prozentsatz der Patienten mit einer Expression von ≥20 % zu jedem Zeitpunkt zusammengefasst.
Von der Infusion in der Elternstudie bis zu 15 Jahren nach der Infusion.
Inzidenz von hämatologischen Malignomen und soliden Organtumoren.
Zeitfenster: Von der Infusion in der Hauptstudie bis zu 15 Jahren nach der Infusion.
Um eine vorläufige Bewertung der Inzidenz hämatologischer Malignome (einschließlich akuter myeloischer Leukämie [AML]/myelodysplastische Syndrome [MDS]) und solider Organtumoren (einschließlich Plattenepithelkarzinome des Kopfes und Halses) zu ermöglichen; das Auftreten dieser Ereignisse wird im Kontext der zugrundeliegenden Raten dieser Malignome in Fanconi-Anämie (FA)-Patientenpopulationen (sowohl bei denen, die keine allogene Stammzelltransplantation erhalten haben, als auch bei FA-Patienten nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation [HSCT]) bewertet.
Von der Infusion in der Hauptstudie bis zu 15 Jahren nach der Infusion.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Februar 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2038

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2038

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. April 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. April 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. April 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RP-L102-0221-LTFU

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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