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Follow-up a lungo termine: Studio clinico di Fase I/II per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'infusione di RP-L102

7 aprile 2026 aggiornato da: Rocket Pharmaceuticals Inc.
Follow-up a lungo termine: Studio clinico di Fase I/II per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'infusione di RP-L102

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Dopo la fine della partecipazione agli studi (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118), ai pazienti verrà offerto l'arruolamento in questo protocollo LTFU. I pazienti saranno seguiti per un massimo di 15 anni dopo l'infusione di RP-L102 nello studio principale, fino al decesso del paziente, al ritiro del consenso o alla perdita al follow-up (a seconda di quale si verifichi per primo).

Per tutte le visite di follow-up, è consentita la valutazione remota facilitata dagli operatori sanitari locali (con spedizione del campione di sangue ai laboratori pertinenti); tuttavia, le visite al centro di studio sono richieste fino a 2 anni dopo l'infusione di RP-L102. Le visite al centro di studio sono incoraggiate quando fattibili, specialmente nei 2-5 anni successivi alla somministrazione della terapia genica. I campioni di sangue saranno archiviati e testati quando clinicamente o scientificamente indicato, come nel caso dello sviluppo di una seconda neoplasia.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

14

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 1EH
        • University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti che sono stati trattati con RP-L102 negli studi parentali RP-L102-0418, RP-L102-0118 o RP-L102-0319.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Arruolato in uno degli studi genitore RP-L102 (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
  2. Ha ricevuto un'infusione autologa di cellule arricchite CD34+ trasdotte ex vivo con vettore LV contenente il gene FANCA, PGK-FANCA-WPRE (RP-L102), negli studi genitore.
  3. In grado di rispettare il calendario delle visite dello studio e gli altri requisiti del protocollo.
  4. Ha fornito il consenso informato scritto e, se applicabile, l'assenso a partecipare allo studio attuale in conformità con i requisiti normativi vigenti.

Criteri di esclusione:

Non ci sono criteri di esclusione in questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Soggetti che hanno ricevuto RP-L102 negli studi genitore RP-L102-0418, RP-L102-0118 e RP-L102-0319
Soggetti che hanno ricevuto RP-L102 negli studi genitore RP-L102-0418, RP-L102-0118 e RP-L102-0319 e che hanno completato lo studio o interrotto prematuramente.
Biologico: RP-L102
Cellule CD34+ arricchite da soggetti con anemia di Fanconi sottotipo A (FA-A) trasdotte ex vivo con vettore lentivirale contenente il gene FANCA, PGK-FANCA-WPRE

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza nei pazienti trattati negli studi genitori RP-L102 (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
Lasso di tempo: Dall'infusione nello studio genitore fino a 15 anni post-infusione.
La sopravvivenza globale e la sopravvivenza libera da trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche saranno riassunte utilizzando le stime di Kaplan-Meier. Gli eventi per la sopravvivenza libera da trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche sono il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche o la morte. Inoltre, la sopravvivenza libera da eventi basata sulla morte e su uno qualsiasi dei seguenti eventi sarà riassunta in modo simile: (1) insufficienza midollare, (2) sindrome mielodisplastica/leucemia mieloide acuta, e (3) insufficienza midollare e sindrome mielodisplastica/leucemia mieloide acuta.
Dall'infusione nello studio genitore fino a 15 anni post-infusione.
Sicurezza a lungo termine
Lasso di tempo: Dall'infusione nello studio principale fino a 15 anni dopo l'infusione.
Valutare la sicurezza a lungo termine dopo l'infusione di cellule ematopoietiche trasdotte con il vettore lentivirale terapeutico (LV).
Dall'infusione nello studio principale fino a 15 anni dopo l'infusione.
Persistenza a lungo termine del terapeutico LV (provirus) nelle cellule ematopoietiche nel midollo osseo (BM) e nel sangue.
Lasso di tempo: Dall'infusione nello studio genitore fino a 15 anni dopo l'infusione.
Per determinare la persistenza a lungo termine del LV terapeutico (provirus) nelle cellule ematopoietiche nel midollo osseo (BM) e nel sangue, e per valutare le potenziali correlazioni tra la persistenza del provirus/transgene e la stabilità ematologica (assenza di insufficienza midollare [BMF] o neoplasia ematologica).
Dall'infusione nello studio genitore fino a 15 anni dopo l'infusione.
Pattern di clonalità a lungo termine.
Lasso di tempo: Dall'infusione nello studio principale fino a 15 anni dopo l'infusione.
Per determinare i pattern di clonalità a lungo termine oltre il follow-up di 3 anni stabilito negli studi genitore RP-L102 (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
Dall'infusione nello studio principale fino a 15 anni dopo l'infusione.
Lentivirus competente per la replicazione (RCL) nel siero e nelle cellule del sangue periferico.
Lasso di tempo: Dall'infusione nello studio principale fino a 15 anni dopo l'infusione.
Valutare, quando pertinente, il lentivirus competente per la replicazione (RCL) nel siero e nelle cellule del sangue periferico (questo non sarà considerato pertinente per i soggetti in cui non è stata identificata alcuna evidenza di RCL durante l'anno iniziale successivo all'infusione di cellule autologhe sperimentali).
Dall'infusione nello studio principale fino a 15 anni dopo l'infusione.
Stabilità a lungo termine e normalizzazione dei valori ematici.
Lasso di tempo: Dall'infusione nello studio genitore fino a 15 anni dopo l'infusione.
Per determinare la stabilità a lungo termine e la normalizzazione degli emocromi nei pazienti dopo l'infusione di RP-L102 negli studi genitore.
Dall'infusione nello studio genitore fino a 15 anni dopo l'infusione.
Correzione fenotipica delle cellule del midollo osseo e del sangue periferico
Lasso di tempo: Dall'infusione nello studio principale fino a 15 anni dopo l'infusione.
Per determinare la correzione fenotipica delle cellule del midollo osseo (BM) e del sangue periferico (PB) (valutata mediante resistenza agli agenti dannosi per il DNA) nel follow-up a lungo termine dopo la terapia genica.
La resistenza MMC delle CFU del BM sarà riassunta dalla percentuale di pazienti con espressione ≥20% in ciascun tempo di valutazione
Dall'infusione nello studio principale fino a 15 anni dopo l'infusione.
Incidenza di neoplasie ematologiche e tumori solidi d'organo.
Lasso di tempo: Dall'infusione nello studio genitore a 15 anni dopo l'infusione.
Per consentire una valutazione preliminare dell'incidenza delle neoplasie ematologiche (inclusa la leucemia mieloide acuta [AML]/sindrome mielodisplastica [MDS]) e dei tumori degli organi solidi (incluso il carcinoma a cellule squamose della testa e del collo); il verificarsi di questi eventi sarà valutato nel contesto dei tassi sottostanti di queste neoplasie nelle popolazioni di pazienti con anemia di Fanconi (FA) (sia quelli che non hanno subito un trapianto allogenico di cellule staminali che i pazienti FA dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche [HSCT]).
Dall'infusione nello studio genitore a 15 anni dopo l'infusione.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 febbraio 2022

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2038

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2038

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 aprile 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 aprile 2026

Primo Inserito (Effettivo)

14 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RP-L102-0221-LTFU

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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