Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langetermijn Follow-up: Fase I/II Klinische Studie ter Evaluatie van de Veiligheid en Werkzaamheid van de Infusie van RP-L102

7 april 2026 bijgewerkt door: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Langetermijnfollow-up: Fase I/II klinische studie om de veiligheid en werkzaamheid van de infusie van RP-L102 te evalueren

Langetermijn Follow-up: Fase I/II klinische studie om de veiligheid en effectiviteit van de infusie van RP-L102 te evalueren

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Na afloop van deelname aan de studie (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118), krijgen patiënten de mogelijkheid om deel te nemen aan dit LTFU-protocol. Patiënten worden gevolgd gedurende maximaal 15 jaar na de RP-L102-infusie in de moederstudie, totdat de patiënt overlijdt, toestemming intrekt of uit het zicht verdwijnt (wat zich het eerst voordoet).

Voor alle vervolgbezoeken is evaluatie op afstand, gefaciliteerd door lokale zorgverleners (met verzending van bloedmonsters naar relevante laboratoriumfaciliteiten), toegestaan; bezoeken aan het studiecentrum zijn echter vereist tot 2 jaar na de RP-L102-infusie. Bezoeken aan het studiecentrum worden aangemoedigd wanneer mogelijk, vooral in de jaren 2 tot 5 na toediening van de gentherapie. Bloedmonsters worden gearchiveerd en getest wanneer dit klinisch of wetenschappelijk geïndiceerd is, zoals in het geval van de ontwikkeling van een tweede maligniteit.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

14

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 1EH
        • University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)
  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten die behandeld zijn met RP-L102 in de moederstudies RP-L102-0418, RP-L102-0118 of RP-L102-0319.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Ingeschreven in één van de RP-L102 ouderstudies (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
  2. Heeft een autologe infusie ontvangen van CD34+ verrijkte cellen, ex vivo getransduceerd met LV-vector die het FANCA-gen draagt, PGK-FANCA-WPRE (RP-L102), in de ouderstudies.
  3. In staat om zich te houden aan het studiebezoekenschema en andere protocolvereisten.
  4. Heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming verleend en, indien van toepassing, instemming om deel te nemen aan de huidige studie in overeenstemming met de huidige regelgevende vereisten.

Exclusiecriteria:

Er zijn geen exclusiecriteria in deze studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Proefpersonen die RP-L102 hebben ontvangen in de RP-L102-0418, RP-L102-0118 en RP-L102-0319 ouderstudies
Patiënten die RP-L102 kregen in de RP-L102-0418, RP-L102-0118 en RP-L102-0319 moederstudies en die de studie ofwel voltooiden of vroegtijdig afbraken.
Biologisch: RP-L102
CD34+ verrijkte cellen van patiënten met Fanconi-anemie subtype A (FA-A) ex vivo getransduceerd met lentivirale vector die het FANCA-gen draagt, PGK-FANCA-WPRE

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Overleving bij patiënten behandeld in de RP-L102-ouderstudies (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
Tijdsspanne: Van infusie in ouderstudie tot 15 jaar na infusie.
De algehele overleving en de overleving zonder allogene-HSCT worden samengevat met behulp van Kaplan-Meier-schattingen. Gebeurtenissen voor overleving zonder allogene-HSCT zijn allogene-HSCT of overlijden. Daarnaast wordt de gebeurtenisvrije overleving gebaseerd op overlijden en een van de volgende gebeurtenissen op vergelijkbare wijze samengevat: (1) BMF, (2) MDS/AML, en (3) BMF en MDS/AML.
Van infusie in ouderstudie tot 15 jaar na infusie.
Langetermijnveiligheid
Tijdsspanne: Van infusie in ouderstudie tot 15 jaar na infusie.
Om de langetermijnveiligheid te evalueren na infusie van hematopoëtische cellen getransduceerd met het therapeutische lentivirale vector (LV).
Van infusie in ouderstudie tot 15 jaar na infusie.
Langdurige persistentie van het therapeutische LV (provirus) in hematopoëtische cellen in het beenmerg (BM) en bloed.
Tijdsspanne: Van infusie in hoofdstudie tot 15 jaar na infusie.
Om de langetermijnpersistentie van het therapeutische LV (provirus) in hematopoëtische cellen in het beenmerg (BM) en bloed te bepalen, en om mogelijke correlaties tussen provirus/transgen persistentie en hematologische stabiliteit (afwezigheid van beenmergfalen [BMF] of hematologische maligniteit) te evalueren.
Van infusie in hoofdstudie tot 15 jaar na infusie.
Langdurige clonaliteitspatronen.
Tijdsspanne: Van infusie in hoofdstudie tot 15 jaar na infusie.
Om de langetermijnclonaliteitspatronen te bepalen na de follow-up van 3 jaar die is vastgesteld in de ouderstudies RP-L102 (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
Van infusie in hoofdstudie tot 15 jaar na infusie.
Replicatie-competent lentivirus (RCL) in serum en perifere bloedcellen.
Tijdsspanne: Van infusie in hoofdstudie tot 15 jaar na infusie.
Om, indien relevant, replicatie-competent lentivirus (RCL) in serum en perifere bloedcellen te evalueren (dit wordt niet als relevant beschouwd voor proefpersonen bij wie geen bewijs van RCL werd vastgesteld tijdens het eerste jaar na de onderzoeksmatige autologe celinfusie).
Van infusie in hoofdstudie tot 15 jaar na infusie.
Langdurige stabiliteit en normalisatie van bloedwaarden.
Tijdsspanne: Van infusie in hoofdstudie tot 15 jaar na infusie.
Om de langetermijnstabiliteit en normalisatie van bloedwaarden bij patiënten na RP-L102-infusie in de bovenliggende studies te bepalen.
Van infusie in hoofdstudie tot 15 jaar na infusie.
Fenotypische correctie van BM- en perifere bloedcellen
Tijdsspanne: Van infusie in de moederstudie tot 15 jaar na infusie.
Om de fenotypische correctie van BM- en perifere bloedcellen (zoals beoordeeld door resistentie tegen DNA-beschadigende middelen) te bepalen in de langetermijnfollow-up na gentherapie. De BM CFU MMC-resistentie wordt samengevat door het percentage patiënten met expressie van ≥20% op elk tijdstip.
Van infusie in de moederstudie tot 15 jaar na infusie.
Incidentie van hematologische maligniteiten en solide orgaantumoren.
Tijdsspanne: Van infusie in hoofdstudie tot 15 jaar na infusie.
Om een voorlopige beoordeling mogelijk te maken van de incidentie van hematologische maligniteiten (inclusief acute myeloïde leukemie [AML]/myelodysplastisch syndroom [MDS]) en solide orgaantumoren (inclusief plaveiselcelcarcinoom van het hoofd en de hals); het optreden van deze gebeurtenissen zal worden geëvalueerd in de context van de onderliggende percentages van deze maligniteiten in populaties van patiënten met Fanconi-anemie (FA) (zowel degenen die geen allogene stamceltransplantatie hebben ondergaan als FA-patiënten na hematopoëtische stamceltransplantatie [HSCT]).
Van infusie in hoofdstudie tot 15 jaar na infusie.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 februari 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 mei 2038

Studie voltooiing (Geschat)

1 mei 2038

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 april 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 april 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 april 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RP-L102-0221-LTFU

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren