Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa obserwacja: Badanie kliniczne fazy I/II oceniające bezpieczeństwo i skuteczność infuzji RP-L102

7 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Rocket Pharmaceuticals Inc.
Długoterminowa obserwacja: Badanie kliniczne fazy I/II w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności infuzji RP-L102

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Po zakończeniu udziału w badaniu (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118) pacjenci otrzymają ofertę włączenia do niniejszego protokołu LTFU.
Pacjenci będą obserwowani do 15 lat po podaniu RP-L102 w badaniu macierzystym, aż do śmierci pacjenta, wycofania zgody lub utraty kontaktu (co nastąpi wcześniej).

We wszystkich wizytach kontrolnych dopuszcza się zdalną ocenę ułatwioną przez lokalnych świadczeniodawców opieki zdrowotnej (z wysyłką próbek krwi do odpowiednich laboratoriów); jednak wizyty w ośrodku badawczym są wymagane do 2 lat po podaniu RP-L102.
Wizyty w ośrodku badawczym są zalecane, gdy jest to możliwe, szczególnie w latach 2–5 po podaniu terapii genowej.
Próbki krwi będą archiwizowane i badane, gdy będzie to wskazane klinicznie lub naukowo, np. w przypadku rozwoju drugiego nowotworu złośliwego.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

14

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
        • University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci, którzy byli leczeni preparatem RP-L102 w badaniach nadrzędnych RP-L102-0418, RP-L102-0118 lub RP-L102-0319.

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Zarejestrowany w jednym z badań nadrzędnych RP-L102 (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
  2. Otrzymał autologiczną infuzję komórek wzbogaconych w CD34+ transdukowanych ex vivo wektorem LV niosącym gen FANCA, PGK-FANCA-WPRE (RP-L102), w badaniach nadrzędnych.
  3. Zdolny do przestrzegania harmonogramu wizyt w badaniu i innych wymagań protokołu.
  4. Przedstawił pisemną świadomą zgodę i, w stosownych przypadkach, zgodę na udział w obecnym badaniu zgodnie z obowiązującymi wymaganiami regulacyjnymi.

Kryteria wyłączenia:

W tym badaniu nie ma kryteriów wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Osoby, które otrzymały RP-L102 w badaniach nadrzędnych RP-L102-0418, RP-L102-0118 i RP-L102-0319
Pacjenci, którzy otrzymali RP-L102 w badaniach nadrzędnych RP-L102-0418, RP-L102-0118 i RP-L102-0319 i albo ukończyli badanie, albo wcześniej je przerwali.
Biologiczny: RP-L102
Komórki wzbogacone w CD34+ od pacjentów z niedokrwistością Fanconiego podtypu A (FA-A) transdukowane ex vivo wektorem lentiwirusowym niosącym gen FANCA, PGK-FANCA-WPRE

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżywalność u pacjentów leczonych w badaniach macierzystych RP-L102 (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
Ramy czasowe: Od infuzji w badaniu nadrzędnym do 15 lat po infuzji.
Całkowite przeżycie oraz przeżycie wolne od allogenicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych (allo-HSCT) zostaną podsumowane za pomocą estymatorów Kaplana-Meiera. Zdarzeniami dla przeżycia wolnego od allo-HSCT są allo-HSCT lub zgon. Dodatkowo, przeżycie wolne od zdarzeń oparte na zgonie i którymkolwiek z poniższych zdarzeń zostanie podsumowane w podobny sposób: (1) niewydolność szpiku kostnego (BMF), (2) zespoły mielodysplastyczne/ostra białaczka szpikowa (MDS/AML) oraz (3) BMF i MDS/AML.
Od infuzji w badaniu nadrzędnym do 15 lat po infuzji.
Bezpieczeństwo długoterminowe
Ramy czasowe: Od infuzji w badaniu nadrzędnym do 15 lat po infuzji.
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa po infuzji komórek hematopoetycznych transdukowanych terapeutycznym wektorem lentiwirusowym (LV).
Od infuzji w badaniu nadrzędnym do 15 lat po infuzji.
Długotrwała obecność terapeutycznego LV (prowirusa) w komórkach krwiotwórczych szpiku kostnego (BM) i krwi.
Ramy czasowe: Od infuzji w badaniu nadrzędnym do 15 lat po infuzji.
W celu określenia długotrwałej obecności terapeutycznego LV (prowirusa) w komórkach krwiotwórczych w szpiku kostnym (BM) i krwi oraz oceny potencjalnych korelacji między obecnością prowirusa/transgenu a stabilnością hematologiczną (brakiem niewydolności szpiku kostnego [BMF] lub nowotworu hematologicznego).
Od infuzji w badaniu nadrzędnym do 15 lat po infuzji.
Wzorce klonalności długoterminowe.
Ramy czasowe: Od wlewu w badaniu głównym do 15 lat po wlewie.
Aby określić długoterminowe wzorce klonalności wykraczające poza 3-letni okres obserwacji określony w badaniach nadrzędnych RP-L102 (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
Od wlewu w badaniu głównym do 15 lat po wlewie.
Replikacyjnie kompetentny wirus lentiwirusowy (RCL) w surowicy i komórkach krwi obwodowej.
Ramy czasowe: Od wlewu w badaniu głównym do 15 lat po wlewie.
Aby ocenić, jeśli jest to istotne, replikacyjnie zdolny lentiwirus (RCL) w surowicy i komórkach krwi obwodowej (nie będzie to uznane za istotne dla pacjentów, u których nie stwierdzono dowodów na obecność RCL w ciągu pierwszego roku po podaniu badanych autologicznych komórek).
Od wlewu w badaniu głównym do 15 lat po wlewie.
Długoterminowa stabilność i normalizacja parametrów krwi.
Ramy czasowe: Od infuzji w badaniu nadrzędnym do 15 lat po infuzji.
W celu określenia długoterminowej stabilności i normalizacji liczby krwinek u pacjentów po infuzji RP-L102 w badaniach nadrzędnych.
Od infuzji w badaniu nadrzędnym do 15 lat po infuzji.
Fenotypowa korekcja komórek szpiku kostnego i krwi obwodowej
Ramy czasowe: Od infuzji w badaniu macierzystym do 15 lat po infuzji.
Aby określić fenotypową korektę komórek szpiku kostnego (BM) i krwi obwodowej (PB) (ocenianą na podstawie oporności na środki uszkadzające DNA) w długoterminowej obserwacji po terapii genowej. Oporność CFU MMC w BM zostanie podsumowana jako odsetek pacjentów z ekspresją ≥20% w każdym punkcie czasowym
Od infuzji w badaniu macierzystym do 15 lat po infuzji.
Częstość występowania nowotworów hematologicznych i guzów litych narządów.
Ramy czasowe: Od infuzji w badaniu nadrzędnym do 15 lat po infuzji.
Aby umożliwić wstępną ocenę częstości występowania nowotworów hematologicznych (w tym ostrej białaczki szpikowej [AML]/zespołu mielodysplastycznego [MDS]) i nowotworów litych (w tym raka płaskonabłonkowego głowy i szyi); występowanie tych zdarzeń będzie oceniane w kontekście podstawowych wskaźników tych nowotworów w populacjach pacjentów z anemią Fanconiego (FA) (zarówno u tych, którzy nie przeszli allogenicznego przeszczepienia komórek macierzystych, jak i u pacjentów z FA po przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych [HSCT]).
Od infuzji w badaniu nadrzędnym do 15 lat po infuzji.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2038

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2038

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RP-L102-0221-LTFU

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj