Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsuppföljning: Fas I/II klinisk studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av infusionen av RP-L102

7 april 2026 uppdaterad av: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Långtidsuppföljning: Fas I/II-klinisk studie för att utvärdera säkerheten och effekten av infusion av RP-L102

Långtidsuppföljning: Fas I/II klinisk studie för att utvärdera säkerheten och effekten av infusion av RP-L102

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Efter avslutad deltagande i studie (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118) erbjuds patienter inkludering i detta LTFU-protokoll. Patienter kommer att följas upp till 15 år efter RP-L102-infusionen i den överordnade studien, tills patienten avlider, drar tillbaka sitt samtycke eller förloras till uppföljning (beroende på vad som inträffar först).

För alla uppföljningsbesök är fjärdevaluation med hjälp av lokala vårdgivare (med provsändning av blod till relevanta laboratoriefaciliteter) tillåten; dock krävs besök till studiecentret i upp till 2 år efter RP-L102-infusionen. Besök till studiecentret uppmuntras när det är möjligt, särskilt under år 2 till 5 efter genterapin. Blodprover kommer att arkiveras och testas när det är kliniskt eller vetenskapligt motiverat, som vid utveckling av en andra malignitet.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

14

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94305
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 1EH
        • University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Deltagare som har behandlats med RP-L102 i föräldrastudierna RP-L102-0418, RP-L102-0118 eller RP-L102-0319.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Rekryterad i en av RP-L102-föräldrastudierna (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
  2. Har fått en autolog infusion av CD34+-berikade celler som transducerats ex vivo med LV-vektor som bär FANCA-genen, PGK-FANCA-WPRE (RP-L102), i föräldrastudierna.
  3. Kan följa studiebesöksschemat och andra protokollkrav.
  4. Har lämnat skriftligt informerat samtycke och, i tillämpliga fall, samtycke till deltagande i den aktuella studien i enlighet med gällande regelverk.

Exklusionskriterier:

Det finns inga exklusionskriterier i denna studie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Deltagare som fick RP-L102 i föräldrastudierna RP-L102-0418, RP-L102-0118 och RP-L102-0319
Patienter som fick RP-L102 i föräldrastudierna RP-L102-0418, RP-L102-0118 och RP-L102-0319 och antingen avslutade studien eller avbröt den i förtid.
Biologisk: RP-L102
CD34+-berikade celler från individer med Fanconis anemi subtyp A (FA-A) transducerade ex vivo med lentiviral vektor bärande FANCA-genen, PGK-FANCA-WPRE

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Överlevnad hos patienter behandlade i RP-L102-föräldrastudierna (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
Tidsram: Från infusion i föräldrastudien till 15 år efter infusion.
Överlevnad och överlevnad utan allogen HSCT kommer att sammanfattas med Kaplan-Meier-uppskattningar. Händelser för överlevnad utan allogen HSCT är allogen HSCT eller död. Dessutom kommer händelsefri överlevnad baserad på död och någon av följande händelser att sammanfattas på liknande sätt: (1) BMF, (2) MDS/AML och (3) BMF och MDS/AML.
Från infusion i föräldrastudien till 15 år efter infusion.
Långsäkerhet
Tidsram: Från infusion i föräldrastudien till 15 år efter infusion.
Att utvärdera långtidsäkerheten efter infusion av hematopoietiska celler som transducerats med den terapeutiska lentivirusvektorn (LV).
Från infusion i föräldrastudien till 15 år efter infusion.
Långsiktig persistens av det terapeutiska LV (proviruset) i hematopoetiska celler i benmärgen (BM) och blod.
Tidsram: Från infusion i förälderstudien till 15 år efter infusion.
För att fastställa långvarig persistens av det terapeutiska LV (proviruset) i hematopoetiska celler i benmärgen (BM) och blod, och för att utvärdera potentiella korrelationer mellan provirus-/transgenpersistens och hematologisk stabilitet (frånvaro av benmärgssvikt [BMF] eller hematologisk malignitet).
Från infusion i förälderstudien till 15 år efter infusion.
Långsiktiga klonalitetsmönster.
Tidsram: Från infusion i förälderstudien till 15 år efter infusion.
För att bestämma långsiktiga klonalitetsmönster utöver den 3-åriga uppföljningen som anges i RP-L102-föräldrastudierna (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
Från infusion i förälderstudien till 15 år efter infusion.
Replikationskompetent lentivirus (RCL) i serum och perifera blodceller.
Tidsram: Från infusion i föräldrastudien till 15 år efter infusionen.
Att utvärdera, när det är relevant, replikationskompetent lentivirus (RCL) i serum och perifera blodceller (detta kommer inte att anses relevant för försökspersoner där inget bevis för RCL identifierades under det första året efter införandet av den försöksmässiga autologa cellinfusionen).
Från infusion i föräldrastudien till 15 år efter infusionen.
Långsiktig stabilitet och normalisering av blodvärden.
Tidsram: Från infusion i huvudstudien till 15 år efter infusion.
För att bestämma den långsiktiga stabiliteten och normaliseringen av blodvärden hos patienter efter infusion av RP-L102 i de överordnade studierna.
Från infusion i huvudstudien till 15 år efter infusion.
Fenotypisk korrigering av BM och perifera blodceller
Tidsram: Från infusion i föräldrastudien till 15 år efter infusion.
För att bestämma den fenotypiska korrigeringen av BM- och periferblodceller (utvärderat genom resistens mot DNA-skadande ämnen) i långtidsuppföljning efter genterapi. BM CFU MMC-resistens kommer att sammanfattas genom procentandelen patienter med uttryck av ≥20% vid varje tidpunkt
Från infusion i föräldrastudien till 15 år efter infusion.
Förekomst av hematologiska maligniteter och solida organstumörer.
Tidsram: Från infusion i föräldrastudien till 15 år efter infusion.
För att möjliggöra en preliminär bedömning av incidensen av hematologiska maligniteter (inklusive akut myeloisk leukemi [AML]/myelodysplastiskt syndrom [MDS]) och solida organtumörer (inklusive skivepitelcancer i huvud och hals); förekomsten av dessa händelser kommer att utvärderas i relation till de underliggande frekvenserna av dessa maligniteter i patientpopulationer med Fanconis anemi (FA) (både de som inte genomgått allogen stamcellstransplantation och FA-patienter efter hematopoetisk stamcellstransplantation [HSCT]).
Från infusion i föräldrastudien till 15 år efter infusion.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 februari 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 maj 2038

Avslutad studie (Beräknad)

1 maj 2038

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 april 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 april 2026

Första postat (Faktisk)

14 april 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RP-L102-0221-LTFU

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera