ハンチントン病患者を対象としたSKY-0515のオープンラベル延長試験
2026年7月23日 更新者：Skyhawk Therapeutics, Inc.
先行SKY-0515治療研究を完了したハンチントン病患者を対象としたSKY-0515のオープンラベル延長試験
この臨床試験の目的は、経口薬SKY-0515がハンチントン病（HD）に関連する有害なタンパク質を減少させ、HDを有する参加者の症状を改善できるかどうかを検証することです。
この研究には、遺伝子検査によってHDが確認され、身体能力と自立性に関する特定の要件を満たす25歳以上の男女が含まれます。
この研究には、遺伝子検査によってHDが確認され、身体能力と自立性に関する特定の要件を満たす25歳以上の男女が含まれます。
調査の概要
詳細な説明
これは、HD患者を対象に経口投与されるSKY-0515の長期安全性、忍容性、有効性を調査するOLE試験です。
このOLE試験に参加するには、参加者は以前のSKY-0515治療試験での投薬を完了し、承認された臨床試験施設で本研究の適格基準を満たしている必要があります。
本研究は、登録訪問、治療期間、追跡訪問で構成されています。
研究全体を通じて、参加者は活動計画表で指定された通りに評価されます。
登録訪問（以前の研究の最終治療訪問と同じ場合があります）では、参加者はOLE試験への参加に同意し、9 mg錠剤のSKY-0515によるオープンラベル治療を開始します。
オープンラベルのSKY-0515は、毎日（QD）自己投与されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
500
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New South Wales
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New Lambton Heights、New South Wales、オーストラリア、2305
- John Hunter Hospital
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Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
- Westmead Hospital
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Queensland
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Herston、Queensland、オーストラリア、4006
- The University of Queensland
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South Australia
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Adelaide、South Australia、オーストラリア、5042
- Flinders Medical Centre
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Victoria
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Caulfield South、Victoria、オーストラリア、3162
- Calvary Health Care Bethlehem
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
- The Royal Melbourne Hospital
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Western Australia
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Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
- The Perron Institute for Neurology and Translational Science (Perron Institute)
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Auckland、ニュージーランド、0604
- Huntington's Disease Association
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Christchurch、ニュージーランド、8011
- New Zealand Brain and Research Institute
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Wellington、ニュージーランド、6021
- Wellington Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
参加基準:
- 事前のSKY-0515治療研究において治療を完了しており、かつ研究者の見解において、事前のSKY-0515治療プロトコル研究手順に従順であったこと。
- 研究者の見解において、以下のすべての研究要件を満たすことができる、かつ満たす意思があること:
- 参加者は採血に耐えられること
- すべての予定された訪問、治療計画、検査、およびその他の研究手順に従う意思と能力があること
- 子供を産む可能性のある女性は、開始前に陰性の妊娠検査を受け、研究期間中および研究薬最終投与後30日間、2種類の避妊法を使用すること。
- 男性は、研究期間中および研究薬最終投与後90日間、避妊法を使用することに同意すること。
除外基準:
-研究者またはスポンサーの見解において、参加者が参加に適さない、または研究への参加や完了に支障をきたす可能性のあるその他の状態があること。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：9mg用量
薬剤：SKY-0515 タイプ：低分子化合物 投与経路：経口 投与頻度：1日1回 期間：治験薬が承認されるまで、または試験が中止されるまで 用途：試験的
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研究薬名（INN）：SKY-0515 タイプ：薬剤（低分子） 用量レベル：9mg 投与経路：経口 投与頻度：1日1回 治療期間：薬剤が市販されるまで、またはスポンサーによるSKY-0515の開発が終了するまで。
使用：実験的 調達：SKY-0515はスポンサーまたは子会社、もしくは指定代理者により一元的に提供される。 包装とラベル：研究薬は各国の要件に従って必要なラベルが貼られたボトルで提供される。
研究薬のすべての包装およびラベル貼り作業は、医薬品の現行適正製造規範および関連する規制要件に従って実施される。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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SKY-0515の長期安全性と忍容性
時間枠：登録時から試験終了時まで、または約36か月間継続して
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SKY-0515の長期安全性と忍容性を、治療関連有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）（TEAEによる中止を含む）の発生率、重症度、関連性を通じて調査する
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登録時から試験終了時まで、または約36か月間継続して
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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複合ユニファイドハンチントン病評価尺度（cUHDRS）のZスコアにおけるベースラインからの変化
時間枠：登録時から開始し、最初の1年間は3か月ごと、その後約36か月間は6か月ごとに実施されます。
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cUHDRSには、総合機能能力（範囲、0-13；スコアが高いほど機能が良好）、総合運動スコア（範囲、0-124；スコアが高いほど運動症状が悪い）、記号数字様式テスト（範囲、0-110、90秒間で正しくペアリングされた数字と記号；スコアが高いほど認知機能が良好）、およびストループ色と単語テスト（範囲、0-最大値なし、45秒間で正しく読み上げられた色の単語；スコアが高いほど認知機能が良好）のスコアが含まれます。
各テストのzスコアが計算され、これ単独で個人のテストスコアと対象集団の平均スコアとの関係を説明するために使用できます。
zスコア0が平均であり、±1は平均から1標準偏差離れています。
cUHDRSでは、各テストのzスコアを合計し、cUHDRSスコアが高いほど良好（スコア範囲、-3.06-最大値なし）であり、≥1.2の変化は機能的衰退を追跡するための有意な悪化と示されています。
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登録時から開始し、最初の1年間は3か月ごと、その後約36か月間は6か月ごとに実施されます。
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ベースラインからの総合運動スコア（TMS）の変化
時間枠：登録から開始して最初の1年間は3か月ごとに、その後約36か月間は6か月ごとに。
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総運動スコア（TMS）は、眼球運動機能、構音障害、舞踏病、ジストニア、歩行、姿勢安定性の標準化された評価を用いてHDの運動特徴を評価しました。
一部の項目（舞踏病やジストニアなど）では、各部位（顔、口腔・舌、体幹）を個別に採点する必要がありました。
眼球運動には水平方向と垂直方向の両方の評価が必要です。
総運動障害スコアは、31の個別の運動サブ項目（それぞれ0から4で評価）の合計であり、スコアが高いほど運動障害がより重度であることを示します。
TMSの範囲は0〜124です。
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登録から開始して最初の1年間は3か月ごとに、その後約36か月間は6か月ごとに。
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総機能能力（TFC）のベースラインからの変化
時間枠：登録開始後、最初の1年間は3か月ごと、その後約36か月間は6か月ごとに実施します。
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TFCは、以下の5つの順序尺度項目から構成され、個人の能力を評価します：(1) 職業；(2) 財務管理；(3) 家庭内責任；(4) 日常生活動作；および (5) 自立生活。
総合スコアは0（最悪）から13（最良）の範囲です。
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登録開始後、最初の1年間は3か月ごと、その後約36か月間は6か月ごとに実施します。
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ベースラインからの自立度スケールスコア（IS）の変化
時間枠：登録開始時から最初の1年間は3か月ごとに、その後約36か月間は6か月ごとに。
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独立尺度は、0から100の尺度で独立性を評価し、スコアが高いほど機能が良好であることを示します。
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登録開始時から最初の1年間は3か月ごとに、その後約36か月間は6か月ごとに。
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ベースラインからのSymbol Digit Modalities Test (SDMT)の変化
時間枠：参加登録時から初年度は3か月ごとに、その後約36か月間は6か月ごとに
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SDMTは、注意力、視覚知覚処理、ワーキングメモリ、および認知／精神運動速度を評価します。
スコアは90秒以内に正しくペアリングされた抽象記号と特定の数字の数であり、スコアが高いほど認知機能が良好であることを示します。
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参加登録時から初年度は3か月ごとに、その後約36か月間は6か月ごとに
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ストループ・カラー・アンド・ワード・テスト（SCWT）におけるベースラインからの変化
時間枠：登録時から最初の1年間は3か月ごとに、その後約36か月間は6か月ごとに。
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ストループ・カラー・アンド・ワード・テスト（SCWT）では、正しく読んだ単語と色の数がカウントされ、スコアが高いほど認知機能のパフォーマンスが優れていることを示します。
SWRには上限がありません。これは時間ベースのタスクであるためです。
しかし、下限（最悪の可能性）は0です。スコアが高いほど、重症度が低いことを意味します。
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登録時から最初の1年間は3か月ごとに、その後約36か月間は6か月ごとに。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年4月10日
一次修了 (推定)
2029年12月1日
研究の完了 (推定)
2029年12月1日
試験登録日
最初に提出
2026年4月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年4月15日
最初の投稿 (実際)
2026年4月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月23日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。