Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A SKY-0515 nyílt címkéjű folytatása Huntington-kórban szenvedő résztvevők számára

2026. július 23. frissítette: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Nyílt címkéjű kiterjesztése az SKY-0515-nek a Huntington-kórban szenvedő résztvevők számára, akik korábban befejeztek egy SKY-0515 kezelési vizsgálatot

Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja annak tesztelése, hogy a SKY-0515 gyógyszer, egy orális gyógyszer, csökkentheti-e a Huntington-kórral (HD) kapcsolatos káros fehérjéket, és javíthatja-e a HD-vel rendelkező résztvevők tüneteit. Ez a vizsgálat 25 éves vagy idősebb férfiakat és nőket von be, akiknél genetikai teszteléssel igazolták a Huntington-kórt, és megfelelnek bizonyos fizikai képességre és önállóságra vonatkozó követelményeknek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Jelentkezés meghívóval

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy OLE-vizsgálat, amely a HD-ben szenvedő résztvevőknél szájon át beadott SKY-0515 hosszú távú biztonságosságát, jól tolerálhatóságát és hatékonyságát vizsgálja. Ahhoz, hogy jogosultak legyenek erre az OLE-vizsgálatra, a résztvevőknek előző SKY-0515 kezelési vizsgálatban kell befejezniük az adagolást, és meg kell felelniük a jelen vizsgálat jogosultsági feltételeinek egy jóváhagyott klinikai vizsgálati helyszínen. A vizsgálat egy beléptetési látogatásból, egy kezelési időszakból és egy utókövetési látogatásból áll. A vizsgálat során a résztvevőket a Tevékenységek Ütemtervében meghatározottak szerint értékelik. A beléptetési látogatáson (ami megegyezhet az előző vizsgálat utolsó kezelési látogatásával) a résztvevők beleegyezését kérik az OLE-vizsgálatba való belépéshez, és megkezdik a nyílt címkézésű kezelést 9 mg-os SKY-0515 tablettákkal. A nyílt címkézésű SKY-0515-öt a résztvevők naponta (QD) önállóan beadhatják.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

500

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Ausztrália, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Ausztrália, 4006
        • The University of Queensland
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Ausztrália, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Ausztrália, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Ausztrália, 6009
        • The Perron Institute for Neurology and Translational Science (Perron Institute)
  • Új Zéland
      • Auckland, Új Zéland, 0604
        • Huntington's Disease Association
      • Christchurch, Új Zéland, 8011
        • New Zealand Brain and Research Institute
      • Wellington, Új Zéland, 6021
        • Wellington Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • Korábbi SKY-0515 kezelési tanulmányban be kell fejeznie a kezelést, és a Vizsgáló véleménye szerint megfelelt a korábbi SKY-0515 kezelési protokoll tanulmány eljárásainak.
  • A Vizsgáló véleménye szerint képesnek és hajlandónak kell lennie megfelelni minden tanulmányi követelménynek, beleértve:
  • A résztvevőknek el kell tudni viselniük a vérvételt
  • Hajlandó és képes minden ütemezett látogatásra, kezelési tervre, laboratóriumi vizsgálatra és egyéb tanulmányi eljárásra
  • A gyermekvállalásra képes nőknek negatív terhességi tesztet kell végezniük a kezdés előtt, és kétféle fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a tanulmány alatt, valamint a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után 30 napig.
  • A férfiaknak egyet kell érteniük a fogamzásgátlás alkalmazásával a tanulmány alatt és az utolsó adag után 90 napig.

Kizárási kritériumok:

-Bármilyen egyéb állapot, amely a Vizsgáló vagy a Megbízó véleménye szerint alkalmatlanná tenné a résztvevőt a bevonásra, vagy akadályozhatná a résztvevőt a tanulmányban való részvételben vagy annak befejezésében.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 9 mg-os dózis
Gyógyszer: SKY-0515 Típus: Kis molekula Alkalmazási mód: Szájon át Adagolási gyakoriság: Naponta egyszer Időtartam: amíg a vizsgálati gyógyszert engedélyezik vagy a vizsgálatot leállítják Használat: Kísérleti
Drog: SKY-0515
Vizsgálati gyógyszer neve (INN): SKY-0515 Típus: Gyógyszer (kis molekulatömegű) Adagolási szint(ek): 9 mg Beviteli mód: Szájon át Adagolási gyakoriság: Napi egyszer Kezelési időtartam: amíg a gyógyszer kereskedelmi forgalomba nem kerül, vagy amíg a Támogató nem szünteti meg a SKY-0515 fejlesztését. Felhasználás: Kísérleti Forrás: A SKY-0515-öt központilag a Támogató vagy leányvállalata, vagy megbízottja biztosítja Csomagolás és címkézés: A vizsgálati gyógyszert országkövetelményeknek megfelelően címkézett üvegekben biztosítják. A vizsgálati gyógyszer összes csomagolási és címkézési műveletét a jelenlegi Gyógyszerek Gyártásának Jó Gyakorlata és a vonatkozó szabályozási követelmények szerint hajtják végre.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az SKY-0515 hosszú távú biztonságossága és jól tolerálhatósága
Időkeret: A regisztrációtól a vizsgálat befejezéséig folyamatosan, vagy körülbelül 36 hónapig
A SKY-0515 hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálata a kezelés során fellépő mellékhatások (TEAE) és súlyos mellékhatások (SAE) előfordulási gyakorisága, súlyossága és kapcsolata alapján (beleértve a TEAE miatti kieséseket is)
A regisztrációtól a vizsgálat befejezéséig folyamatosan, vagy körülbelül 36 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kiindulási érték változása az Egyesített Huntington-kór Értékelési Skála (cUHDRS) Z-pontszámában
Időkeret: Havonta 3 alkalommal az első évben, a beléptetéstől kezdve, majd hat havonta körülbelül 36 hónapon át.
A cUHDRS tartalmazza a Teljes Funkcionális Kapacitást (tartomány, 0-13; magasabb pontszám jobb működést jelent), a Teljes Motoros Pontszámot (tartomány, 0-124; magasabb pontszám rosszabb motoros súlyosságot jelent), a Szimbólum-Számjegy Modalitás Tesztet (tartomány, 0-110, helyesen párosított számok-szimbólumok 90 másodperc alatt; magasabb pontszám jobb kognitív teljesítményt jelent) és a Stroop Szín és Szó Teszt pontszámait (tartomány, 0-nincs maximális érték, helyesen olvasott színszavak 45 másodperc alatt; magasabb pontszám jobb kognitív teljesítményt jelent). Minden teszthez kiszámítunk egy z-pontszámot, amely önmagában is használható egy egyén tesztpontszáma és a célpopuláció átlagpontszáma közötti kapcsolat leírására. A z-pontszám 0 az átlagot jelenti, és ±1 az átlagtól 1 szórásnyi távolságot. A cUHDRS esetében az egyes tesztek z-pontszámait összeadjuk, ahol magasabb cUHDRS pontszám jobb (pontszám -3,06-nincs maximális érték), és ≥1,2 változás jelentős romlást jelent, amely a funkcionális hanyatlást követi nyomon.
Havonta 3 alkalommal az első évben, a beléptetéstől kezdve, majd hat havonta körülbelül 36 hónapon át.
A Total Motor Score (TMS) változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Havonta 3 alkalommal az első évben, a beiratkozással kezdődően, majd hat havonta körülbelül 36 hónapon át.
A teljes motoros pontszám (TMS) a HD motoros jellemzőit értékelte szabványosított besorolásokkal az okulomotor funkció, a diszartria, a chorea, a disztonia, a járás és a testtartás-stabilitás tekintetében. Egyes elemek (például a chorea és a disztonia) esetében minden végtagot (arc, bucco-orális-lingvális és törzs) külön kellett osztályozni. A szemmozgásokhoz vízszintes és függőleges besorolás is szükséges. A teljes motoros károsodási pontszám az összes egyéni 31 motoros alpontszám összege volt (mindegyik 0-tól 4-ig osztályozva), ahol a magasabb pontszámok súlyosabb motoros károsodást jeleztek az alacsonyabb pontszámokhoz képest. A TMS tartománya 0-124.
Havonta 3 alkalommal az első évben, a beiratkozással kezdődően, majd hat havonta körülbelül 36 hónapon át.
Az alaptervhez képest változás a teljes funkcionális kapacitásban (TFC)
Időkeret: Havonta háromszor az első évben, a beléptetéssel kezdve, majd hat havonta körülbelül 36 hónapon át.
A TFC öt ordinális skálán értékelt tételből áll, amelyek egy személy képességét vizsgálják a következő területeken: (1) foglalkozás; (2) pénzügyi ügyek; (3) háztartási felelősségek; (4) napi tevékenységek; és (5) önálló életvitel. A teljes pontszám nullától (legrosszabb) 13-ig (legjobb) terjed.
Havonta háromszor az első évben, a beléptetéssel kezdve, majd hat havonta körülbelül 36 hónapon át.
A függetlenségi skála pontszámának változása a kiinduláshoz képest (IS)
Időkeret: Minden 3 hónapban az első évben, a beiratkozástól kezdve, majd körülbelül 36 hónapig minden hat hónapban.
A függetlenségi skála 0 és 100 közötti skálán értékeli a függetlenséget, ahol a magasabb pontszám jobb funkcionálást jelez.
Minden 3 hónapban az első évben, a beiratkozástól kezdve, majd körülbelül 36 hónapig minden hat hónapban.
Az alapvonalhoz viszonyított változás a Symbol Digit Modalities Test (SDMT) eredményében
Időkeret: A beléptetést követően az első évben háromhavonta, majd körülbelül 36 hónapon keresztül félévente.
Az SDMT a figyelmet, vizuoperceptuális feldolgozást, munkamemóriát és kognitív/pszichomotoros sebességet értékeli. Az eredmény a helyesen párosított absztrakt szimbólumok és meghatározott számok száma 90 másodperc alatt, ahol a magasabb pontszám jobb kognitív működést jelez.
A beléptetést követően az első évben háromhavonta, majd körülbelül 36 hónapon keresztül félévente.
A Stroop Szín- és Szóteszt (SCWT) alapvonalhoz viszonyított változása
Időkeret: Havonta 3 havonta az első évben, a belépéstől kezdve, majd hat havonta körülbelül 36 hónapon keresztül.
A Stroop Szín és Szó Tesztben (SCWT) a helyesen elolvasott szavak és színek számát számolják, ahol a magasabb pontszám jobb kognitív teljesítményt jelez. Az SWR-nek nincs felső határa, mivel időalapú feladatról van szó. Az alsó határ (legrosszabb lehetséges) azonban 0; a magasabb pontszám jobb, ami kevesebb súlyosságot jelent.
Havonta 3 havonta az első évben, a belépéstől kezdve, majd hat havonta körülbelül 36 hónapon keresztül.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. április 10.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. április 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 15.

Első közzététel (Tényleges)

2026. április 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. július 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. július 23.

Utolsó ellenőrzés

2026. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SKY-0515-008

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel