Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En öppen etikettförlängning av SKY-0515 hos deltagare med Huntingtons sjukdom

23 juli 2026 uppdaterad av: Skyhawk Therapeutics, Inc.

En öppen förlängningsstudie med SKY-0515 för deltagare med Huntingtons sjukdom som har genomfört en tidigare SKY-0515-behandlingsstudie

Målet med denna kliniska prövning är att testa om läkemedlet SKY-0515, ett oralt läkemedel, kan sänka skadliga proteiner som är kopplade till Huntingtons sjukdom (HD) och förbättra symtomen hos deltagare med HD. Denna studie inkluderar män och kvinnor i åldern 25 år och äldre som har HD bekräftat genom genetisk testning och uppfyller vissa krav på fysisk förmåga och självständighet.

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en OLE-studie för att undersöka den långsiktiga säkerheten, toleransen och effekten av SKY-0515 som administreras oralt hos deltagare med HD. För att vara berättigad till denna OLE-studie måste deltagare ha slutfört doseringen i en tidigare SKY-0515-behandlingsstudie och uppfylla berättigandekriterierna för denna studie på en godkänd klinisk studieplats. Studien består av ett inskrivningsbesök, en behandlingsperiod och ett uppföljningsbesök. Under hela studien kommer deltagarna att utvärderas enligt vad som anges i aktivitetsschemat. Vid inskrivningsbesöket (som kan vara samma som det sista behandlingsbesöket i den tidigare studien) kommer deltagarna att ge sitt samtycke till att delta i OLE-studien och påbörja öppen behandling med 9 mg tabletter av SKY-0515. Öppen behandling med SKY-0515 kommer att självadministreras dagligen (QD).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

500

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australien, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4006
        • The University of Queensland
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australien, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • The Perron Institute for Neurology and Translational Science (Perron Institute)
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland, 0604
        • Huntington's Disease Association
      • Christchurch, Nya Zeeland, 8011
        • New Zealand Brain and Research Institute
      • Wellington, Nya Zeeland, 6021
        • Wellington Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Måste ha avslutat behandling i en tidigare SKY-0515-behandlingsstudie och, enligt undersökningsledarens bedömning, ha följt de tidigare SKY-0515-behandlingsprotokollstudieprocedurerna.
  • Måste kunna och vara villig att uppfylla alla studie krav enligt undersökningsledarens bedömning inklusive:
  • Deltagare måste kunna tolerera blodprovstagning
  • Villiga och kapabla att följa alla schemalagda besök, behandlingsplaner, laboratorietester och andra studieprocedurer
  • Kvinnor som kan få barn måste ha ett negativt graviditetstest innan start och använda två typer av preventivmedel under studien och i 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
  • Män måste gå med på att använda preventivmedel under studien och i 90 dagar efter den sista dosen.

Exklusionskriterier:

-Har några andra tillstånd som, enligt undersökningsledarens eller sponsorns bedömning, skulle göra deltagaren olämplig för inkludering, eller skulle kunna störa deltagarens deltagande i eller slutförande av studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 9 mg-dos
Drug: SKY-0515 Type: Small molecule Route of Administration: Oral Dosage Frequency: Once daily Duration: until study drug is approved or study is discontinued Use: Experimental
Läkemedel: SKY-0515
Studieläkemedlets namn (INN): SKY-0515 Typ: Läkemedel (liten molekyl) Dosnivå(er): 9mg Administreringsväg: Oralt Dosfrekvens: En gång dagligen Behandlingslängd: tills läkemedlet blir kommersiellt tillgängligt eller tills utvecklingen av SKY-0515 avslutas av Sponsorn. Användning: Experimentell Källa: SKY-0515 kommer att tillhandahållas centralt av Sponsorn eller dotterbolag, eller utsedd person Förpackning och märkning: Studieläkemedlet kommer att tillhandahållas i flaskor märkta enligt varje lands krav. Alla förpacknings- och märkningsoperationer för studieläkemedlet kommer att utföras enligt gällande God Tillverkningssed för Läkemedel och relevanta regelverkskrav.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Långsiktig säkerhet och tolerabilitet hos SKY-0515
Tidsram: Kontinuerligt från anmälan till studiens avslutande eller cirka 36 månader
Att undersöka den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av SKY-0515 genom incidens, svårighetsgrad och samband av behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs) och allvarliga biverkningar (SAEs) (inklusive avbrott på grund av TEAEs)
Kontinuerligt från anmälan till studiens avslutande eller cirka 36 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baseline i Z-poängen från den sammansatta Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS)
Tidsram: Var 3:e månad under det första året, börjande med anmälan, därefter var 6:e månad i cirka 36 månader.
cUHDRS inkluderar Total Functional Capacity (område, 0-13; högre poäng innebär bättre funktion), Total Motor Score (område, 0-124; högre poäng innebär värre motorisk svårighetsgrad), Symbol Digit Modality Test (område, 0-110, korrekt parade tal-symboler på 90 sekunder; högre poäng innebär bättre kognitiv prestation), och Stroop Color and Word Test (område, 0-ingen maxgräns, korrekt lästa färgord på 45 sekunder; högre poäng innebär bättre kognitiv prestation) poäng. Ett z-poäng för varje test beräknas, som ensamt kan användas för att beskriva förhållandet mellan en individs testpoäng och medelpoängen för en målgrupp. Ett z-poäng på 0 är medelvärdet, och ±1 är 1 standardavvikelse från medelvärdet. För cUHDRS summeras z-poängen för varje test, varvid ett högre cUHDRS-poäng är bättre (poäng på -3.06-ingen maxgräns) och en förändring på ≥1.2 är en meningsfull försämring, vilket har visats följa funktionell nedgång.
Var 3:e månad under det första året, börjande med anmälan, därefter var 6:e månad i cirka 36 månader.
Förändring från baslinje i totalt motorpoäng (TMS)
Tidsram: Var tredje månad under det första året, med start från deltagandet, därefter var sjätte månad i cirka 36 månader.
Den totala motorpoängen (TMS) bedömde motoriska funktioner vid HD med standardiserade bedömningar av okulomotorisk funktion, dysartri, chorea, dystoni, gång och postural stabilitet. Vissa punkter (som chorea och dystoni) krävde gradering av varje extremitet (ansikte, bukkal-oral-lingual och bål) separat. Ögonrörelser kräver både horisontella och vertikala grader. Den totala motoriska nedsättningspoängen var summan av alla de individuella 31 motoriska delpunkterna (var och en bedömd från 0 till 4), där högre poäng indikerar svårare motorisk nedsättning än lägre poäng. Området för TMS är 0-124.
Var tredje månad under det första året, med start från deltagandet, därefter var sjätte månad i cirka 36 månader.
Förändring från baslinje i Total Funktionskapacitet (TFC)
Tidsram: Var 3:e månad under det första året, från och med deltagandet, därefter var 6:e månad i cirka 36 månader.
TFC består av fem ordinalskalade punkter som bedömer en persons kapacitet inom: (1) sysselsättning; (2) ekonomiska angelägenheter; (3) hushållssysslor; (4) dagliga livsaktiviteter; och (5) självständigt boende.
Totalskalan sträcker sig från noll (sämst) till 13 (bäst).
Var 3:e månad under det första året, från och med deltagandet, därefter var 6:e månad i cirka 36 månader.
Förändring från baslinjen i Independence Scale Score (IS)
Tidsram: Var tredje månad under det första året, börjande med deltagande, därefter var sjätte månad i ungefär 36 månader.
Oberoendeskalan bedömer oberoende på en skala från 0 till 100, där högre poäng indikerar bättre funktion.
Var tredje månad under det första året, börjande med deltagande, därefter var sjätte månad i ungefär 36 månader.
Förändring från baseline i Symbol Digit Modalities Test (SDMT)
Tidsram: Varje 3:e månad under det första året, med start från inkludering, sedan var sjätte månad i cirka 36 månader.
SDMT bedömer uppmärksamhet, visuoperceptuell bearbetning, arbetsminne och kognitiv/psykomotorisk hastighet. Poängen är antalet korrekt parade abstrakta symboler och specifika siffror inom 90 sekunder, där högre poäng indikerar bättre kognitiv funktion.
Varje 3:e månad under det första året, med start från inkludering, sedan var sjätte månad i cirka 36 månader.
Förändring från baslinje i Stroop Color and Word Test (SCWT)
Tidsram: Var tredje månad under det första året, med start från inskrivningen, därefter var sjätte månad i ungefär 36 månader.
I Stroop Color and Word Test (SCWT) räknas antalet ord och färger som lästs korrekt, där ett högre resultat indikerar bättre kognitiva prestationspoäng. Det finns ingen övre gräns för SWR eftersom det är en tidsbaserad uppgift. Den nedre gränsen (värsta möjliga) är dock 0; högre poäng är bättre, vilket innebär mindre allvarlighet.
Var tredje månad under det första året, med start från inskrivningen, därefter var sjätte månad i ungefär 36 månader.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 april 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 april 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 april 2026

Första postat (Faktisk)

17 april 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SKY-0515-008

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera