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Un'estensione in aperto di SKY-0515 in partecipanti con malattia di Huntington

28 maggio 2026 aggiornato da: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Uno Studio di Estensione in Aperto di SKY-0515 in Partecipanti con Malattia di Huntington che Hanno Completato un Precedente Studio di Trattamento con SKY-0515

L'obiettivo di questo studio clinico è testare se il farmaco SKY-0515, un farmaco orale, può ridurre le proteine dannose associate alla malattia di Huntington (HD) e migliorare i sintomi dei partecipanti con HD. Questo studio include uomini e donne di età pari o superiore a 25 anni che hanno l'HD confermata da test genetici e soddisfano determinati requisiti di capacità fisica e indipendenza.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio OLE per indagare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di SKY-0515 somministrato per via orale nei partecipanti con HD. Per essere idonei per questo studio OLE, i partecipanti devono aver completato la somministrazione in uno studio di trattamento precedente con SKY-0515 e soddisfare i criteri di idoneità per questo studio presso un sito di studio clinico approvato. Lo studio è composto da una visita di arruolamento, un periodo di trattamento e una visita di follow-up. Durante tutto lo studio, i partecipanti saranno valutati come specificato nel Programma delle Attività. Alla visita di arruolamento (che può coincidere con l'ultima visita di trattamento dello studio precedente), i partecipanti daranno il consenso per entrare nello studio OLE e inizieranno il trattamento in aperto con compresse da 9 mg di SKY-0515. SKY-0515 in aperto sarà auto-somministrato quotidianamente (QD).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

500

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australia, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Deve aver completato il trattamento in uno studio precedente con SKY-0515 e, secondo l'opinione dello Sperimentatore, essere stato conforme alle procedure dello studio del protocollo di trattamento precedente con SKY-0515.
  • Deve essere in grado e disposto a soddisfare tutti i requisiti dello studio secondo l'opinione dello Sperimentatore, tra cui:
  • I partecipanti devono essere in grado di tollerare i prelievi di sangue
  • Disposti e in grado di rispettare tutte le visite programmate, i piani di trattamento, gli esami di laboratorio e le altre procedure dello studio
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima dell'inizio e utilizzare due tipi di contraccezione durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Gli uomini devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi durante lo studio e per 90 giorni dopo l'ultima dose.

Criteri di esclusione:

-Avere qualsiasi altra condizione che, secondo l'opinione dello Sperimentatore o dello Sponsor, renderebbe il partecipante non idoneo all'inclusione, o potrebbe interferire con la partecipazione del partecipante o il completamento dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: dose di 9mg
Farmaco: SKY-0515 Tipo: Piccola molecola Via di somministrazione: Orale Frequenza del dosaggio: Una volta al giorno Durata: fino all'approvazione del farmaco in studio o all'interruzione dello studio Uso: Sperimentale
Droga: SKY-0515
Nome del Farmaco dello Studio (INN): SKY-0515 Tipo: Farmaco (piccola molecola) Livello(i) di Dosaggio: 9mg Via di Somministrazione: Orale Frequenza del Dosaggio: Una volta al giorno Durata del Trattamento: fino a quando il farmaco diventa commercialmente disponibile o fino a quando lo sviluppo di SKY-0515 viene interrotto dallo Sponsor. Uso: Sperimentale Sorgente: SKY-0515 sarà fornito centralmente dallo Sponsor o dalla sussidiaria, o da un incaricato Confezionamento ed Etichettatura: Il farmaco dello studio sarà fornito in bottiglie etichettate come richiesto dalle normative del paese. Tutte le operazioni di confezionamento ed etichettatura per il farmaco dello studio saranno eseguite secondo le attuali Norme di Buona Fabbricazione dei Medicinali e i requisiti normativi pertinenti.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità a lungo termine di SKY-0515
Lasso di tempo: Continuamente dall'arruolamento fino al completamento dello studio o per circa 36 mesi
Per indagare sulla sicurezza e tollerabilità a lungo termine di SKY-0515 attraverso l'incidenza, la gravità e la relazione degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli eventi avversi gravi (SAE) (inclusi i ritiri dovuti a TEAE)
Continuamente dall'arruolamento fino al completamento dello studio o per circa 36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal Baseline nello Z-score della Scala Unificata Composita per la Valutazione della Malattia di Huntington (cUHDRS)
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi per il primo anno, a partire dall'arruolamento, poi ogni sei mesi per circa 36 mesi.
La cUHDRS include il punteggio della Capacità Funzionale Totale (intervallo, 0-13; punteggio più alto significa funzionamento migliore), il punteggio Motorio Totale (intervallo, 0-124; punteggio più alto significa gravità motoria peggiore), il Test della Modalità Simbolo-Cifra (intervallo, 0-110, coppie numeri-simboli correttamente associati in 90 secondi; punteggio più alto significa prestazione cognitiva migliore) e i punteggi del Test Stroop di Colore e Parola (intervallo, 0-nessun valore massimo, parole di colore lette correttamente in 45 secondi; punteggio più alto significa prestazione cognitiva migliore). Per ogni test viene calcolato un punteggio z, che da solo può essere utilizzato per descrivere la relazione tra il punteggio del test di un individuo e il punteggio medio di una popolazione target. Un punteggio z di 0 rappresenta la media, e ±1 corrisponde a 1 deviazione standard dalla media. Per la cUHDRS, i punteggi z di ciascun test vengono sommati, per cui un punteggio cUHDRS più alto è migliore (punteggio di -3,06-nessun valore massimo) e un cambiamento di ≥1,2 rappresenta un peggioramento significativo, dimostrato per monitorare il declino funzionale.
Ogni 3 mesi per il primo anno, a partire dall'arruolamento, poi ogni sei mesi per circa 36 mesi.
Variazione dal basale del punteggio motorio totale (TMS)
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi per il primo anno, a partire dall'arruolamento, poi ogni sei mesi per circa 36 mesi.
Il punteggio motorio totale (TMS) valutava le caratteristiche motorie della malattia di Huntington con valutazioni standardizzate della funzione oculomotoria, disartria, corea, distonia, andatura e stabilità posturale. Alcuni elementi (come corea e distonia) richiedevano la valutazione separata di ciascun arto (viso, bucco-orale-linguale e tronco). I movimenti oculari richiedono valutazioni sia orizzontali che verticali. Il punteggio totale di compromissione motoria era la somma di tutti i 31 sotto-elementi motori individuali (ciascuno valutato da 0 a 4), con punteggi più alti che indicano una compromissione motoria più grave rispetto ai punteggi più bassi. L'intervallo del TMS è 0-124.
Ogni 3 mesi per il primo anno, a partire dall'arruolamento, poi ogni sei mesi per circa 36 mesi.
Variazione rispetto al basale della Capacità Funzionale Totale (TFC)
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi durante il primo anno, a partire dall'arruolamento, poi ogni sei mesi per circa 36 mesi.
Il TFC consiste in cinque elementi valutati su scala ordinale che misurano la capacità di una persona in: (1) occupazione; (2) questioni finanziarie; (3) responsabilità domestiche; (4) attività della vita quotidiana; e (5) vita indipendente. Il punteggio totale varia da zero (peggiore) a 13 (migliore).
Ogni 3 mesi durante il primo anno, a partire dall'arruolamento, poi ogni sei mesi per circa 36 mesi.
Variazione rispetto al basale del punteggio della Scala di Indipendenza (IS)
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi per il primo anno, a partire dall'arruolamento, poi ogni sei mesi per circa 36 mesi.
La scala di indipendenza valuta l'indipendenza su una scala da 0 a 100, dove punteggi più alti indicano un funzionamento migliore.
Ogni 3 mesi per il primo anno, a partire dall'arruolamento, poi ogni sei mesi per circa 36 mesi.
Variazione rispetto al basale nel Symbol Digit Modalities Test (SDMT)
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi per il primo anno, a partire dall'arruolamento, poi ogni sei mesi per circa 36 mesi.
Lo SDMT valuta l'attenzione, l'elaborazione visuopercettiva, la memoria di lavoro e la velocità cognitiva/psicomotoria. Il punteggio è il numero di simboli astratti e numeri specifici correttamente accoppiati in 90 secondi, con punteggi più alti che indicano un migliore funzionamento cognitivo.
Ogni 3 mesi per il primo anno, a partire dall'arruolamento, poi ogni sei mesi per circa 36 mesi.
Cambiamento rispetto al basale nel test di Stroop dei colori e delle parole (SCWT)
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi per il primo anno, a partire dall'arruolamento, poi ogni sei mesi per circa 36 mesi.
Nel test di Stroop Color and Word (SCWT) viene contato il numero di parole e colori letti correttamente, con un punteggio più alto che indica migliori prestazioni cognitive. Non esiste un limite superiore per lo SWR poiché è un compito basato sul tempo. Il limite inferiore (peggiore possibile) è tuttavia 0; un punteggio più alto è migliore, il che significa minore gravità.
Ogni 3 mesi per il primo anno, a partire dall'arruolamento, poi ogni sei mesi per circa 36 mesi.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 aprile 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 aprile 2026

Primo Inserito (Effettivo)

17 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SKY-0515-008

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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