Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen merkeutvidelse av SKY-0515 hos deltakere med Huntingtons sykdom

23. juli 2026 oppdatert av: Skyhawk Therapeutics, Inc.

En åpen merkeutvidelse av SKY-0515 hos deltakere med Huntingtons sykdom som har fullført en tidligere behandlingsstudie med SKY-0515

Målet med denne kliniske studien er å teste om medikamentet SKY-0515, et oralt legemiddel, kan redusere skadelige proteiner knyttet til Huntingtons sykdom (HD) og forbedre symptomene hos deltakere med HD. Denne studien inkluderer menn og kvinner i alderen 25 år og eldre som har HD bekreftet ved genetisk testing og oppfyller visse krav til fysisk evne og selvstendighet.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en OLE-studie for å undersøke langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effekt av SKY-0515 som administreres oralt hos deltakere med HD. For å være kvalifisert for denne OLE-studien, må deltakerne ha fullført dosering i en tidligere SKY-0515-behandlingsstudie og oppfylle kvalifikasjonskriteriene for denne studien på et godkjent klinisk studieområde. Studien består av et opptakssamvær, en behandlingsperiode og et oppfølgingssamvær. Gjennom hele studien vil deltakerne bli evaluert som spesifisert i aktivitetsplanen. Ved opptakssamværet (som kan være det samme som det siste behandlingsbesøket i den forrige studien), vil deltakerne gi samtykke til å delta i OLE-studien og starte åpen merkevarebehandling med 9 mg tabletter av SKY-0515. Åpen merkevare SKY-0515 vil bli selvadministrert daglig (QD).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

500

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4006
        • The University of Queensland
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australia, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • The Perron Institute for Neurology and Translational Science (Perron Institute)
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 0604
        • Huntington's Disease Association
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • New Zealand Brain and Research Institute
      • Wellington, New Zealand, 6021
        • Wellington Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Må ha fullført behandling i en tidligere SKY-0515-behandlingsstudie og, etter forskerens vurdering, ha vært samarbeidsvillig med prosedyrene i den tidligere SKY-0515-behandlingsprotokollstudien.
  • Må være i stand til og villig til å oppfylle alle studiekravene etter forskerens vurdering, inkludert:
  • Deltakere må tåle blodprøvetaking
  • Villig og i stand til å følge alle planlagte besøk, behandlingsplaner, laboratorietester og andre studieprosedyrer
  • Kvinner som kan få barn må ha en negativ graviditetstest før start og bruke to typer prevensjon under studien og i 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
  • Menn må samtykke til å bruke prevensjon under studien og i 90 dager etter siste dose.

Eksklusjonskriterier:

-Har andre tilstander som, etter forskerens eller sponsorens vurdering, ville gjort deltakeren uegnet for inkludering, eller kunne forstyrre deltakerens deltakelse i eller fullføring av studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 9mg dose
Legemiddel: SKY-0515 Type: Liten molekyl Rute for administrering: Oral Dosisfrekvens: En gang daglig Varighet: til studielegemiddelet er godkjent eller studien avsluttes Bruk: Eksperimentell
Legemiddel: SKY-0515
Studiemedikamentnavn (INN): SKY-0515 Type: Legemiddel (liten molekyl) Doseringsnivå(er): 9mg Administreringsvei: Oral Doseringsfrekvens: En gang daglig Behandlingsvarighet: inntil medikamentet blir kommersielt tilgjengelig eller inntil utviklingen av SKY-0515 avsluttes av Sponsor. Bruk: Eksperimentell Kildesøking: SKY-0515 vil bli levert sentralt av Sponsor eller datterselskap, eller utpekt person Innpakning og merking: Studiemedikamentet vil bli levert i flasker merket i henhold til lands spesifikke krav. Alle innpakkings- og merkeoperasjoner for studiemedikamentet vil utføres i henhold til gjeldende God Fremstillingspraksis for Legemidler og de relevante regelverkskravene.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langtidssikkerhet og tolerabilitet for SKY-0515
Tidsramme: Kontinuerlig fra inkludering til studiens avslutning eller omtrent 36 måneder
Å undersøke langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av SKY-0515 gjennom forekomst, alvorlighetsgrad og sammenheng av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) (inkludert avbrudd på grunn av TEAEs)
Kontinuerlig fra inkludering til studiens avslutning eller omtrent 36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Z-scoren fra den sammensatte Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS)
Tidsramme: Hver 3. måned det første året, begynnende med inkludering, deretter hver sjette måned i omtrent 36 måneder.
cUHDRS inkluderer Total Functional Capacity (område, 0-13; høyere poengsum betyr bedre funksjon), Total Motor Score (område, 0-124; høyere poengsum betyr verre motorsk alvorlighetsgrad), Symbol Digit Modality Test (område, 0-110, korrekt parrede tall-symboler på 90 sekunder; høyere poengsum betyr bedre kognitiv ytelse), og Stroop Color and Word Test (område, 0-ingen maksverdi, korrekt leste fargeord på 45 sekunder; høyere poengsum betyr bedre kognitiv ytelse) poengsummer. En z-poengsum for hver test beregnes, som alene kan brukes til å beskrive forholdet mellom en persons testpoengsum og gjennomsnittspoengsummen til en målpopulasjon. En z-poengsum på 0 er gjennomsnittet, og ±1 er 1 standardavvik fra gjennomsnittet. For cUHDRS summeres z-poengsummene for hver test, hvor en høyere cUHDRS-poengsum er bedre (poengsum -3.06-ingen maksverdi) og en endring på ≥1.2 er en meningsfull forverring, vist å følge funksjonell nedgang.
Hver 3. måned det første året, begynnende med inkludering, deretter hver sjette måned i omtrent 36 måneder.
Endring fra baseline i Total Motor Score (TMS)
Tidsramme: Hvert 3. måned det første året, fra og med påmelding, deretter hver sjette måned i ca. 36 måneder.
Den totale motoriske skåren (TMS) vurderte motoriske trekk ved HD med standardiserte vurderinger av okulomotorisk funksjon, dysartri, korea, dystoni, gang og postural stabilitet. Noen elementer (som korea og dystoni) krevde gradering av hver ekstremitet (ansikt, bukkooralingval og overkropp) separat. Øyebevegelser krever både horisontale og vertikale graderinger. Den totale motoriske svekkelsesskåren var summen av alle de enkelte 31 motoriske underpunktene (hver rangert fra 0 til 4), der høyere skår indikerer mer alvorlig motorisk svekkelse enn lavere skår. Utvalget av TMS er 0-124.
Hvert 3. måned det første året, fra og med påmelding, deretter hver sjette måned i ca. 36 måneder.
Endring fra utgangspunkt i total funksjonell kapasitet (TFC)
Tidsramme: Hver 3. måned det første året, fra og med inkludering, deretter hver sjette måned i omtrent 36 måneder.
TFC består av fem ordinalskalte elementer som vurderer en persons kapasitet innen: (1) yrkesaktivitet; (2) økonomiske forhold; (3) hjemmeansvar; (4) aktiviteter i dagliglivet; og (5) selvstendig boform. Total score spenner fra null (dårligst) til 13 (best).
Hver 3. måned det første året, fra og med inkludering, deretter hver sjette måned i omtrent 36 måneder.
Endring fra baseline i Independence Scale Score (IS)
Tidsramme: Hver 3. måned det første året, med start ved inkludering, deretter hver sjette måned i omtrent 36 måneder.
Uavhengighetsskalaen vurderer uavhengighet på en skala fra 0 til 100, der høyere poengsummer indikerer bedre funksjon.
Hver 3. måned det første året, med start ved inkludering, deretter hver sjette måned i omtrent 36 måneder.
Endring fra baseline i Symbol Digit Modalities Test (SDMT)
Tidsramme: Hver 3. måned det første året, med start ved inkludering, deretter hver sjette måned i omtrent 36 måneder.
SDMT vurderer oppmerksomhet, visuell persepsjonsprosessering, arbeidsminne og kognitiv/psykomotorisk hastighet. Poengsummen er antall korrekt sammenkoblede abstrakte symboler og spesifikke tall på 90 sekunder, hvor høyere poengsum indikerer bedre kognitiv funksjon.
Hver 3. måned det første året, med start ved inkludering, deretter hver sjette måned i omtrent 36 måneder.
Endring fra baseline i Stroop farge- og ordtest (SCWT)
Tidsramme: Hver 3. måned det første året, med start ved inkludering, deretter hver sjette måned i omtrent 36 måneder.
I Stroop farge- og ordtest (SCWT) telles antall ord og farger som leses korrekt, hvor en høyere poengsum indikerer bedre kognitive prestasjonsresultater. Det er ingen øvre grense for SWR da det er en tidsbasert oppgave. Den nedre grensen (dårligst mulig) er imidlertid 0; høyere poengsum er bedre, noe som betyr mindre alvorlighetsgrad.
Hver 3. måned det første året, med start ved inkludering, deretter hver sjette måned i omtrent 36 måneder.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. april 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. april 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. april 2026

Først lagt ut (Faktiske)

17. april 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SKY-0515-008

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere