Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte, przedłużone badanie leku SKY-0515 u uczestników z chorobą Huntingtona

28 maja 2026 zaktualizowane przez: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Otwarte badanie przedłużające z SKY-0515 u uczestników z chorobą Huntingtona, którzy ukończyli wcześniejsze badanie z leczeniem SKY-0515

Celem tego badania klinicznego jest sprawdzenie, czy lek SKY-0515, doustny preparat, może obniżyć poziom szkodliwych białek związanych z chorobą Huntingtona (HD) i poprawić objawy u uczestników z HD. Badanie obejmuje mężczyzn i kobiety w wieku 25 lat i starszych, u których potwierdzono HD za pomocą badań genetycznych i którzy spełniają określone wymagania dotyczące sprawności fizycznej i samodzielności.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To jest badanie OLE mające na celu zbadanie długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności doustnie podawanego SKY-0515 u uczestników z HD. Aby kwalifikować się do tego badania OLE, uczestnicy muszą ukończyć dawkowanie w poprzednim badaniu leczenia SKY-0515 i spełniać kryteria kwalifikacji do tego badania w zatwierdzonym miejscu badania klinicznego. Badanie składa się z wizyty rekrutacyjnej, okresu leczenia i wizyty kontrolnej. W trakcie badania uczestnicy będą oceniani zgodnie z harmonogramem aktywności. Podczas wizyty rekrutacyjnej (która może być tą samą wizytą, co ostatnia wizyta leczenia w poprzednim badaniu) uczestnicy wyrażą zgodę na udział w badaniu OLE i rozpoczną leczenie otwarte za pomocą tabletek SKY-0515 o dawce 9 mg. Lek SKY-0515 w otwartym badaniu będzie samodzielnie podawany codziennie (QD).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

500

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australia, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Musi zakończyć leczenie w poprzednim badaniu leczenia SKY-0515 i, w opinii Badacza, przestrzegać procedur poprzedniego badania protokołu leczenia SKY-0515.
  • Musi być w stanie i chcieć spełnić wszystkie wymagania badania w opinii Badacza, w tym:
  • Uczestnicy muszą tolerować pobieranie krwi
  • Chętni i zdolni do przestrzegania wszystkich zaplanowanych wizyt, planów leczenia, badań laboratoryjnych i innych procedur badania
  • Kobiety, które mogą mieć dzieci, muszą mieć negatywny test ciążowy przed rozpoczęciem i stosować dwa rodzaje antykoncepcji podczas badania oraz przez 30 dni po ostatniej dawce leku badawczego.
  • Mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie antykoncepcji podczas badania oraz przez 90 dni po ostatniej dawce.

Kryteria wykluczenia:

-Posiadać jakiekolwiek inne schorzenia, które, w opinii Badacza lub Sponsora, sprawiłyby, że uczestnik nie nadaje się do włączenia lub mogłyby zakłócić uczestnictwo uczestnika w badaniu lub jego ukończenie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: dawka 9 mg
Lek: SKY-0515 Typ: Mała cząsteczka Droga podania: Doustna Częstotliwość dawkowania: Raz dziennie Czas trwania: do momentu zatwierdzenia leku w badaniu lub przerwania badania Zastosowanie: Eksperymentalne
Lek: SKY-0515
Nazwa leku w badaniu (INN): SKY-0515 Typ: Lek (mała cząsteczka) Poziom(y) dawkowania: 9mg Droga podania: Doustna Częstotliwość dawkowania: Raz dziennie Czas trwania leczenia: do momentu komercjalizacji leku lub do momentu zakończenia rozwoju SKY-0515 przez Sponsora. Zastosowanie: Eksperymentalne Źródło: SKY-0515 będzie dostarczany centralnie przez Sponsora, jego oddział lub wyznaczonego przedstawiciela Opakowanie i etykietowanie: Lek badawczy będzie dostarczany w butelkach oznakowanych zgodnie z wymaganiami danego kraju. Wszystkie operacje pakowania i etykietowania leku badawczego będą wykonywane zgodnie z aktualną Dobrą Praktyką Wytwarzania dla Produktów Leczniczych oraz odpowiednimi wymaganiami regulacyjnymi.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancja preparatu SKY-0515
Ramy czasowe: Nieprzerwanie od momentu rekrutacji do zakończenia badania lub około 36 miesięcy
Przeprowadzenie badania długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji preparatu SKY-0515 poprzez ocenę częstości występowania, nasilenia i związku niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAEs) oraz poważnych niepożądanych zdarzeń (SAEs) (w tym przerwań leczenia z powodu TEAEs)
Nieprzerwanie od momentu rekrutacji do zakończenia badania lub około 36 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana względem wartości wyjściowej w skali Z złożonej zunifikowanej skali oceny choroby Huntingtona (cUHDRS)
Ramy czasowe: Co 3 miesiące przez pierwszy rok, począwszy od rejestracji, a następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.
cUHDRS obejmuje wyniki: Całkowita Sprawność Funkcjonalna (zakres, 0-13; wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie), Całkowity Wynik Motoryczny (zakres, 0-124; wyższy wynik oznacza większe nasilenie zaburzeń motorycznych), Test Symboli Cyfr (zakres, 0-110, poprawnie sparowane liczby-symbole w 90 sekund; wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie poznawcze) oraz Test Kolorów i Słów Stroopa (zakres, 0-brak maksymalnej wartości, poprawnie odczytane słowa kolorów w 45 sekund; wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie poznawcze). Dla każdego testu obliczany jest wynik z, który sam w sobie może być użyty do opisania relacji między wynikiem testu danej osoby a średnim wynikiem populacji docelowej. Wynik z równy 0 oznacza średnią, a ±1 oznacza 1 odchylenie standardowe od średniej. Dla cUHDRS wyniki z każdego testu są sumowane, przy czym wyższy wynik cUHDRS jest lepszy (wynik od -3.06 do braku maksymalnej wartości), a zmiana ≥1.2 oznacza znaczące pogorszenie, co wykazano jako wskaźnik spadku funkcjonalnego.
Co 3 miesiące przez pierwszy rok, począwszy od rejestracji, a następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.
Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitym wyniku motorycznym (TMS)
Ramy czasowe: Co 3 miesiące przez pierwszy rok, począwszy od rejestracji, następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.
Całkowity wynik motoryczny (TMS) oceniał cechy motoryczne HD za pomocą standaryzowanych ocen funkcji okoruchowej, dysartrii, pląsawicy, dystonii, chodu i stabilności postawy. Niektóre pozycje (takie jak pląsawica i dystonia) wymagały oddzielnego ocenienia każdej kończyny (twarz, obszar ustno-językowy oraz tułów). Ruchy gałek ocznych wymagają ocen zarówno w płaszczyźnie poziomej, jak i pionowej. Całkowity wynik upośledzenia motorycznego był sumą wszystkich 31 indywidualnych podpozycji motorycznych (każda oceniana od 0 do 4), przy czym wyższe wyniki wskazywały na cięższe upośledzenie motoryczne niż niższe wyniki. Zakres TMS wynosi 0-124.
Co 3 miesiące przez pierwszy rok, począwszy od rejestracji, następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.
Zmiana względem wartości wyjściowej w całkowitej zdolności funkcjonalnej (TFC)
Ramy czasowe: Co 3 miesiące przez pierwszy rok, począwszy od rekrutacji, a następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.
TFC składa się z pięciu elementów ocenianych w skali porządkowej, które badają zdolność osoby w zakresie: (1) pracy zawodowej; (2) spraw finansowych; (3) obowiązków domowych; (4) czynności życia codziennego; oraz (5) samodzielnego życia. Całkowity wynik mieści się w zakresie od zera (najgorszy) do 13 (najlepszy).
Co 3 miesiące przez pierwszy rok, począwszy od rekrutacji, a następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.
Zmiana względem wartości wyjściowej w skali niezależności (IS)
Ramy czasowe: Co 3 miesiące przez pierwszy rok, począwszy od rejestracji, a następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.
Skala niezależności ocenia niezależność w skali od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie.
Co 3 miesiące przez pierwszy rok, począwszy od rejestracji, a następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.
Zmiana od wartości wyjściowej w teście modalności symboli cyfr (SDMT)
Ramy czasowe: Co 3 miesiące przez pierwszy rok, począwszy od rejestracji, a następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.
SDMT ocenia uwagę, przetwarzanie wzrokowo-percepcyjne, pamięć roboczą i szybkość poznawczą/psychomotoryczną. Wynik to liczba poprawnie sparowanych symboli abstrakcyjnych i konkretnych liczb w ciągu 90 sekund, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie poznawcze.
Co 3 miesiące przez pierwszy rok, począwszy od rejestracji, a następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.
Zmiana od wartości wyjściowej w teście koloru i słowa Stroopa (SCWT)
Ramy czasowe: Co 3 miesiące w pierwszym roku, począwszy od rekrutacji, a następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.
W teście Stroopa (SCWT) liczy się liczbę poprawnie odczytanych słów i kolorów, przy czym wyższy wynik wskazuje na lepsze wyniki poznawcze. Nie ma górnego limitu dla SWR, ponieważ jest to zadanie oparte na czasie. Dolny limit (najgorszy możliwy) wynosi jednak 0; wyższy wynik jest lepszy, co oznacza mniejszą ciężkość.
Co 3 miesiące w pierwszym roku, począwszy od rekrutacji, a następnie co sześć miesięcy przez około 36 miesięcy.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SKY-0515-008

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona (HD)

Badania kliniczne na SKY-0515

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Macedonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj