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Eine offene Verlängerungsstudie von SKY-0515 bei Teilnehmern mit Huntington-Krankheit

21. April 2026 aktualisiert von: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Eine offene Verlängerungsstudie von SKY-0515 bei Teilnehmern mit Huntington-Krankheit, die eine frühere SKY-0515-Behandlungsstudie abgeschlossen haben

Das Ziel dieser klinischen Studie ist es, zu testen, ob das Medikament SKY-0515, ein orales Medikament, schädliche Proteine senken kann, die mit der Huntington-Krankheit (HD) in Verbindung stehen, und die Symptome von Teilnehmern mit HD verbessern kann. Diese Studie schließt Männer und Frauen ab 25 Jahren ein, bei denen HD durch einen Gentest bestätigt wurde und die bestimmte Anforderungen an körperliche Fähigkeiten und Selbstständigkeit erfüllen.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine OLE-Studie zur Untersuchung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von oral verabreichtem SKY-0515 bei Teilnehmern mit HD. Um für diese OLE-Studie infrage zu kommen, müssen Teilnehmer die Dosierung in einer früheren SKY-0515-Behandlungsstudie abgeschlossen haben und die Zulassungskriterien für diese Studie an einem zugelassenen klinischen Studienstandort erfüllen. Die Studie besteht aus einem Einschreibebesuch, einer Behandlungsphase und einem Nachuntersuchungstermin. Während der gesamten Studie werden die Teilnehmer gemäß dem Zeitplan der Aktivitäten bewertet. Beim Einschreibebesuch (der derselbe wie der letzte Behandlungsbesuch der vorherigen Studie sein kann) werden die Teilnehmer über die Teilnahme an der OLE-Studie aufgeklärt und beginnen mit der offenen Behandlung mit 9-mg-Tabletten von SKY-0515. Das offen verabreichte SKY-0515 wird täglich (QD) selbst eingenommen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

500

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australien, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Muss die Behandlung in einer früheren SKY-0515-Behandlungsstudie abgeschlossen haben und nach Ansicht des Prüfers die Verfahren des früheren SKY-0515-Behandlungsprotokolls eingehalten haben.
  • Muss nach Ansicht des Prüfers in der Lage und bereit sein, alle Studienanforderungen zu erfüllen, einschließlich:
  • Teilnehmer müssen Blutentnahmen tolerieren können
  • Bereit und in der Lage, alle geplanten Besuche, Behandlungspläne, Labortests und andere Studienverfahren einzuhalten
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen vor Beginn einen negativen Schwangerschaftstest haben und während der Studie sowie 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments zwei Arten von Verhütungsmitteln anwenden.
  • Männer müssen sich einverstanden erklären, während der Studie und 90 Tage nach der letzten Dosis Verhütungsmittel zu verwenden.

Ausschlusskriterien:

- Haben andere Erkrankungen, die nach Ansicht des Prüfers oder Sponsors den Teilnehmer für die Aufnahme ungeeignet machen oder die Teilnahme oder den Abschluss der Studie beeinträchtigen könnten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 9mg Dosis
Wirkstoff: SKY-0515 Typ: Kleines Molekül Verabreichungsweg: Oral Dosierungshäufigkeit: Einmal täglich Dauer: bis das Studienmedikament zugelassen ist oder die Studie eingestellt wird Verwendung: Experimentell
Arzneimittel: SKY-0515
Studienpräparat-Name (INN): SKY-0515 Typ: Arzneimittel (kleines Molekül) Dosierungsstufe(n): 9mg Verabreichungsweg: Oral Dosierungshäufigkeit: Einmal täglich Behandlungsdauer: bis das Medikament kommerziell verfügbar ist oder bis die Entwicklung von SKY-0515 durch den Sponsor beendet wird. Verwendung: Experimentell Bezugsquelle: SKY-0515 wird zentral vom Sponsor oder Tochtergesellschaft oder Beauftragtem bereitgestellt Verpackung und Kennzeichnung: Das Studienpräparat wird in Flaschen geliefert, die gemäß den jeweiligen nationalen Anforderungen gekennzeichnet sind. Alle Verpackungs- und Kennzeichnungsvorgänge für das Studienpräparat erfolgen gemäß der aktuellen Guten Herstellungspraxis für Arzneimittel und den einschlägigen regulatorischen Anforderungen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langzeitsicherheit und Verträglichkeit von SKY-0515
Zeitfenster: Fortlaufend von der Einschreibung bis zum Studienabschluss oder etwa 36 Monate
Zur Untersuchung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von SKY-0515 durch die Inzidenz, Schwere und Beziehung von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) (einschließlich Abbruch aufgrund von TEAEs)
Fortlaufend von der Einschreibung bis zum Studienabschluss oder etwa 36 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung vom Ausgangswert im Z-Score der zusammengesetzten Einheitlichen Huntington-Krankheit-Bewertungsskala (cUHDRS)
Zeitfenster: Alle 3 Monate im ersten Jahr, beginnend mit der Einschreibung, dann alle sechs Monate für etwa 36 Monate.
Die cUHDRS umfasst die Totale Funktionskapazität (Bereich, 0-13; höherer Wert bedeutet bessere Funktion), den Totalen Motorikwert (Bereich, 0-124; höherer Wert bedeutet stärkere motorische Beeinträchtigung), den Symbol-Digit-Modalitätstest (Bereich, 0-110, korrekt zugeordnete Zahlen-Symbole in 90 Sekunden; höherer Wert bedeutet bessere kognitive Leistung) und die Werte des Stroop-Farb-Wort-Tests (Bereich, 0-kein Maximalwert, korrekt gelesene Farbwörter in 45 Sekunden; höherer Wert bedeutet bessere kognitive Leistung). Ein z-Wert für jeden Test wird berechnet, der allein verwendet werden kann, um die Beziehung zwischen dem Testergebnis einer Person und dem Durchschnittswert einer Zielpopulation zu beschreiben. Ein z-Wert von 0 ist der Durchschnitt, und ±1 ist 1 Standardabweichung vom Durchschnitt. Für die cUHDRS werden die z-Werte jedes Tests summiert, wobei ein höherer cUHDRS-Wert besser ist (Wert von -3,06-kein Maximalwert) und eine Änderung von ≥1,2 eine signifikante Verschlechterung darstellt, die nachweislich den funktionellen Abbau widerspiegelt.
Alle 3 Monate im ersten Jahr, beginnend mit der Einschreibung, dann alle sechs Monate für etwa 36 Monate.
Änderung vom Ausgangswert im Gesamtmotorik-Score (TMS)
Zeitfenster: Alle 3 Monate im ersten Jahr, beginnend mit der Einschreibung, dann alle sechs Monate für etwa 36 Monate.
Die Gesamtmotorik-Bewertung (TMS) erfasste motorische Merkmale der Huntington-Krankheit mit standardisierten Bewertungen der okulomotorischen Funktion, Dysarthrie, Chorea, Dystonie, Gang und Haltungsstabilität. Einige Items (wie Chorea und Dystonie) erforderten die separate Bewertung jedes Extremitätenbereichs (Gesicht, bukkal-oral-lingual und Rumpf). Augenbewegungen erforderten sowohl horizontale als auch vertikale Bewertungen. Die Gesamtbewertung der motorischen Beeinträchtigung war die Summe aller 31 einzelnen motorischen Sub-Items (jeweils bewertet von 0 bis 4), wobei höhere Werte eine schwerwiegendere motorische Beeinträchtigung anzeigten als niedrigere Werte. Der Bereich der TMS liegt bei 0-124.
Alle 3 Monate im ersten Jahr, beginnend mit der Einschreibung, dann alle sechs Monate für etwa 36 Monate.
Veränderung vom Ausgangswert in der Gesamtfunktionskapazität (TFC)
Zeitfenster: Alle 3 Monate im ersten Jahr, beginnend mit der Einschreibung, dann alle sechs Monate für etwa 36 Monate.
TFC besteht aus fünf ordinal skalierten Items, die die Fähigkeit einer Person in Bezug auf Folgendes beurteilen: (1) Berufstätigkeit; (2) finanzielle Angelegenheiten; (3) häusliche Verantwortlichkeiten; (4) Aktivitäten des täglichen Lebens; und (5) unabhängiges Leben. Der Gesamtscore reicht von null (schlechteste) bis 13 (beste).
Alle 3 Monate im ersten Jahr, beginnend mit der Einschreibung, dann alle sechs Monate für etwa 36 Monate.
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Unabhängigkeitsskala (IS)
Zeitfenster: Alle 3 Monate im ersten Jahr, beginnend mit der Einschreibung, dann alle sechs Monate für etwa 36 Monate.
Die Unabhängigkeitsskala bewertet die Unabhängigkeit auf einer Skala von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine bessere Funktionsfähigkeit anzeigen.
Alle 3 Monate im ersten Jahr, beginnend mit der Einschreibung, dann alle sechs Monate für etwa 36 Monate.
Veränderung gegenüber Baseline im Symbol-Digit-Modalitäten-Test (SDMT)
Zeitfenster: Alle 3 Monate im ersten Jahr, beginnend mit der Einschreibung, dann alle sechs Monate für etwa 36 Monate.
Der SDMT bewertet Aufmerksamkeit, visuoperzeptive Verarbeitung, Arbeitsgedächtnis und kognitive/psychomotorische Geschwindigkeit. Die Punktzahl ist die Anzahl der korrekt gepaarten abstrakten Symbole und spezifischen Zahlen in 90 Sekunden, wobei höhere Werte auf eine bessere kognitive Funktion hinweisen.
Alle 3 Monate im ersten Jahr, beginnend mit der Einschreibung, dann alle sechs Monate für etwa 36 Monate.
Änderung vom Ausgangswert im Stroop-Farb-Wort-Test (SCWT)
Zeitfenster: Alle 3 Monate im ersten Jahr, beginnend mit der Einschreibung, dann alle sechs Monate für etwa 36 Monate.
Beim Stroop-Farb-Wort-Test (SCWT) wird die Anzahl der korrekt gelesenen Wörter und Farben gezählt, wobei eine höhere Punktzahl auf bessere kognitive Leistungswerte hindeutet. Es gibt keine Obergrenze für SWR, da es sich um eine zeitbasierte Aufgabe handelt. Die Untergrenze (schlechtestmögliches Ergebnis) beträgt jedoch 0; eine höhere Punktzahl ist besser, was weniger Schweregrad bedeutet.
Alle 3 Monate im ersten Jahr, beginnend mit der Einschreibung, dann alle sechs Monate für etwa 36 Monate.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

10. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. April 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. April 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. April 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SKY-0515-008

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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