Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое продолжение исследования препарата SKY-0515 у участников с болезнью Хантингтона

23 июля 2026 г. обновлено: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Открытое расширенное исследование SKY-0515 у пациентов с болезнью Хантингтона, завершивших предыдущее исследование лечения SKY-0515

Цель данного клинического исследования — проверить, может ли препарат SKY-0515, пероральное лекарственное средство, снижать уровень вредных белков, связанных с болезнью Хантингтона (БХ), и улучшать симптомы у участников с БХ. В это исследование включены мужчины и женщины в возрасте 25 лет и старше, у которых БХ подтверждена генетическим тестированием и которые соответствуют определенным требованиям по физическим способностям и самостоятельности.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование OLE, направленное на изучение долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности препарата SKY-0515, принимаемого перорально у участников с HD. Для участия в этом исследовании OLE участники должны завершить дозирование в предыдущем исследовании лечения SKY-0515 и соответствовать критериям отбора для этого исследования в утверждённом клиническом исследовательском центре. Исследование состоит из визита включения, периода лечения и последующего визита. На протяжении всего исследования участники будут оцениваться в соответствии с Графиком мероприятий. На визите включения (который может совпадать с последним визитом лечения предыдущего исследования) участники дадут согласие на участие в исследовании OLE и начнут открытое лечение таблетками SKY-0515 дозировкой 9 мг. Открытый препарат SKY-0515 будет самостоятельно приниматься ежедневно (QD).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

500

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Австралия, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Австралия, 4006
        • The University of Queensland
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Австралия, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Австралия, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
        • The Perron Institute for Neurology and Translational Science (Perron Institute)
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия, 0604
        • Huntington's Disease Association
      • Christchurch, Новая Зеландия, 8011
        • New Zealand Brain and Research Institute
      • Wellington, Новая Зеландия, 6021
        • Wellington Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Должны были завершить лечение в предыдущем исследовании лечения SKY-0515 и, по мнению исследователя, были соблюдены процедуры предыдущего исследовательского протокола лечения SKY-0515.
  • Должны быть способны и готовы, по мнению исследователя, соответствовать всем требованиям исследования, включая:
  • Участники должны быть способны переносить забор крови
  • Готовы и способны соблюдать все запланированные визиты, планы лечения, лабораторные тесты и другие процедуры исследования
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность перед началом и использовать два метода контрацепции во время исследования и в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата.
  • Мужчины должны согласиться использовать контрацепцию во время исследования и в течение 90 дней после последней дозы.

Критерии исключения:

-Наличие любых других состояний, которые, по мнению исследователя или спонсора, делают участника непригодным для включения или могут помешать участию или завершению исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: доза 9 мг
Препарат: SKY-0515 Тип: Малая молекула Способ применения: Перорально Частота дозирования: Один раз в день Длительность: до утверждения исследуемого препарата или прекращения исследования Применение: Экспериментальное
Лекарство: SKY-0515
Название исследуемого препарата (МНН): SKY-0515 Тип: Препарат (малая молекула) Уровень дозировки: 9 мг Способ введения: Пероральный Частота дозирования: Один раз в день Продолжительность лечения: до момента коммерческой доступности препарата или до прекращения разработки SKY-0515 Спонсором. Применение: Экспериментальное Источник поставки: SKY-0515 будет централизованно предоставляться Спонсором или дочерней компанией, или уполномоченным лицом Упаковка и маркировка: Исследуемый препарат будет предоставляться в бутылках, маркированных в соответствии с требованиями страны. Все операции по упаковке и маркировке исследуемого препарата будут выполняться в соответствии с действующей Надлежащей производственной практикой для лекарственных средств и соответствующими нормативными требованиями.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Долгосрочная безопасность и переносимость препарата SKY-0515
Временное ограничение: Непрерывно от момента включения в исследование до его завершения или приблизительно 36 месяцев
Изучить долгосрочную безопасность и переносимость препарата SKY-0515 посредством анализа частоты, тяжести и связи нежелательных явлений, связанных с лечением (НЯЛ), и серьезных нежелательных явлений (СНЯ) (включая прекращение лечения из-за НЯЛ)
Непрерывно от момента включения в исследование до его завершения или приблизительно 36 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня Z-показателя по Композитной унифицированной шкале оценки болезни Хантингтона (cUHDRS)
Временное ограничение: Каждые 3 месяца в течение первого года, начиная с включения в исследование, затем каждые шесть месяцев в течение примерно 36 месяцев.
Шкала cUHDRS включает показатели Общей функциональной способности (диапазон 0-13; более высокий балл означает лучшую функциональность), Общего моторного балла (диапазон 0-124; более высокий балл означает более тяжелую моторную симптоматику), Теста на сопоставление символов и цифр (диапазон 0-110, количество правильно сопоставленных пар цифр-символов за 90 секунд; более высокий балл означает лучшие когнитивные показатели) и Теста Струпа на цвет и слово (диапазон 0-без верхнего предела, количество правильно прочитанных цветных слов за 45 секунд; более высокий балл означает лучшие когнитивные показатели). Для каждого теста рассчитывается z-оценка, которая сама по себе может использоваться для описания взаимосвязи между результатом теста конкретного человека и средним значением целевой популяции. Z-оценка 0 соответствует среднему значению, а ±1 — одному стандартному отклонению от среднего. Для cUHDRS z-оценки каждого теста суммируются, при этом более высокий балл cUHDRS является лучшим (диапазон от -3.06 до без верхнего предела), а изменение ≥1.2 считается значимым ухудшением, что, как показано, отражает функциональное снижение.
Каждые 3 месяца в течение первого года, начиная с включения в исследование, затем каждые шесть месяцев в течение примерно 36 месяцев.
Изменение от исходного уровня по общей моторной шкале (TMS)
Временное ограничение: Каждые 3 месяца в течение первого года, начиная с момента включения в исследование, затем каждые шесть месяцев в течение примерно 36 месяцев.
Общий моторный балл (TMS) оценивал двигательные признаки ХГ с использованием стандартизированных оценок окуломоторной функции, дизартрии, хореи, дистонии, походки и постуральной устойчивости. Некоторые пункты (такие как хорея и дистония) требовали отдельной оценки каждой конечности (лицо, букко-орально-лингвальная область и туловище). Движения глаз требуют оценки как по горизонтали, так и по вертикали. Общий балл моторных нарушений представлял собой сумму всех 31 отдельных моторных подпунктов (каждый оценивался от 0 до 4), причем более высокие баллы указывали на более тяжелые моторные нарушения по сравнению с более низкими баллами. Диапазон TMS составляет 0-124.
Каждые 3 месяца в течение первого года, начиная с момента включения в исследование, затем каждые шесть месяцев в течение примерно 36 месяцев.
Изменение от исходного уровня по общей функциональной способности (TFC)
Временное ограничение: Каждые 3 месяца в течение первого года, начиная с момента включения в исследование, затем каждые шесть месяцев в течение примерно 36 месяцев.
TFC состоит из пяти пунктов, оцениваемых по порядковой шкале, которые оценивают способности человека в следующих сферах: (1) профессиональная деятельность; (2) финансовые дела; (3) домашние обязанности; (4) повседневная активность; и (5) самостоятельное проживание. Общий балл варьируется от нуля (наихудший) до 13 (наилучший).
Каждые 3 месяца в течение первого года, начиная с момента включения в исследование, затем каждые шесть месяцев в течение примерно 36 месяцев.
Изменение показателя по шкале независимости (IS) от исходного уровня
Временное ограничение: Каждые 3 месяца в течение первого года, начиная с включения в исследование, затем каждые шесть месяцев в течение приблизительно 36 месяцев.
Шкала независимости оценивает независимость по шкале от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на лучшее функционирование.
Каждые 3 месяца в течение первого года, начиная с включения в исследование, затем каждые шесть месяцев в течение приблизительно 36 месяцев.
Изменение от исходного уровня по тесту символов и цифр (SDMT)
Временное ограничение: Каждые 3 месяца в течение первого года, начиная с включения в исследование, затем каждые шесть месяцев в течение примерно 36 месяцев.
SDMT оценивает внимание, зрительно-перцептивную обработку, рабочую память и когнитивную/психомоторную скорость. Результат представляет собой количество правильно сопоставленных абстрактных символов и конкретных чисел за 90 секунд, причём более высокие показатели указывают на лучшее когнитивное функционирование.
Каждые 3 месяца в течение первого года, начиная с включения в исследование, затем каждые шесть месяцев в течение примерно 36 месяцев.
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте Струпа на цвет и слово (SCWT)
Временное ограничение: Каждые 3 месяца в течение первого года, начиная с включения в исследование, затем каждые шесть месяцев в течение приблизительно 36 месяцев.
В тесте Струпа на цвет и слово (SCWT) подсчитывается количество правильно прочитанных слов и цветов, при этом более высокий балл указывает на лучшие показатели когнитивной производительности. Верхнего предела для SWR не существует, так как это задача, основанная на времени. Нижний предел (наихудший возможный результат), однако, составляет 0; более высокий балл означает лучший результат, то есть меньшую степень выраженности.
Каждые 3 месяца в течение первого года, начиная с включения в исследование, затем каждые шесть месяцев в течение приблизительно 36 месяцев.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 апреля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 апреля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 апреля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 апреля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SKY-0515-008

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться