Um Estudo de Extensão Aberto do SKY-0515 em Participantes com Doença de Huntington
23 de julho de 2026 atualizado por: Skyhawk Therapeutics, Inc.
Um Estudo de Extensão Aberto do SKY-0515 em Participantes com Doença de Huntington que Completaram um Estudo de Tratamento Prévio com SKY-0515
O objetivo deste ensaio clínico é testar se o medicamento SKY-0515, um medicamento oral, pode reduzir proteínas nocivas associadas à Doença de Huntington (DH) e melhorar os sintomas dos participantes com DH.
Este estudo inclui homens e mulheres com 25 anos ou mais que tenham DH confirmada por testes genéticos e que cumpram certos requisitos de capacidade física e independência.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de extensão de etiqueta aberta (OLE) para investigar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do SKY-0515 administrado por via oral em participantes com DH.
Para serem elegíveis para este estudo OLE, os participantes devem ter concluído a dosagem num estudo de tratamento anterior com SKY-0515 e cumprir os critérios de elegibilidade para este estudo num local de estudo clínico aprovado.
O estudo é composto por uma visita de inscrição, um período de tratamento e uma visita de seguimento.
Ao longo do estudo, os participantes serão avaliados conforme especificado no Calendário de Atividades.
Na visita de inscrição (que pode ser a mesma que a última visita de tratamento do estudo anterior), os participantes darão o seu consentimento para entrar no estudo OLE e iniciarão o tratamento de etiqueta aberta com comprimidos de 9 mg de SKY-0515.
O SKY-0515 de etiqueta aberta será autoadministrado diariamente (QD).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
500
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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New Lambton Heights, New South Wales, Austrália, 2305
- John Hunter Hospital
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Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
- Westmead Hospital
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Queensland
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Herston, Queensland, Austrália, 4006
- The University of Queensland
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Austrália, 5042
- Flinders Medical Centre
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Victoria
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Caulfield South, Victoria, Austrália, 3162
- Calvary Health Care Bethlehem
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Parkville, Victoria, Austrália, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
- The Perron Institute for Neurology and Translational Science (Perron Institute)
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Auckland, Nova Zelândia, 0604
- Huntington's Disease Association
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Christchurch, Nova Zelândia, 8011
- New Zealand Brain and Research Institute
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Wellington, Nova Zelândia, 6021
- Wellington Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Deve ter concluído o tratamento num estudo anterior de tratamento com SKY-0515 e, na opinião do Investigador, ter cumprido os procedimentos do estudo do protocolo de tratamento anterior com SKY-0515.
- Deve ser capaz e estar disposto a cumprir todos os requisitos do estudo, na opinião do Investigador, incluindo:
- Os participantes devem ser capazes de tolerar colheitas de sangue
- Dispostos e capazes de cumprir todas as visitas agendadas, planos de tratamento, testes laboratoriais e outros procedimentos do estudo
- As mulheres que podem ter filhos devem ter um teste de gravidez negativo antes de iniciar e usar dois tipos de contraceção durante o estudo e durante 30 dias após a última dose do medicamento do estudo.
- Os homens devem concordar em usar contraceção durante o estudo e durante 90 dias após a última dose.
Critérios de Exclusão:
-Ter quaisquer outras condições que, na opinião do Investigador ou do Patrocinador, tornem o participante inadequado para inclusão, ou possam interferir com a participação do participante ou com a conclusão do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: dose de 9 mg
Fármaco: SKY-0515 Tipo: Molécula pequena Via de administração: Oral Frequência de dosagem: Uma vez por dia Duração: até o fármaco do estudo ser aprovado ou o estudo ser descontinuado Utilização: Experimental
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Nome do Fármaco do Estudo (INN): SKY-0515 Tipo: Fármaco (molécula pequena) Nível(s) de Dosagem: 9mg Via de Administração: Oral Frequência de Dosagem: Uma vez por dia Duração do Tratamento: até o fármaco estar disponível comercialmente ou até o desenvolvimento do SKY-0515 ser terminado pelo Patrocinador.
Uso: Experimental Origem: O SKY-0515 será fornecido centralmente pelo Patrocinador ou subsidiária, ou representante designado Embalagem e Rotulagem: O fármaco do estudo será fornecido em frascos rotulados conforme exigido pelos requisitos do país.
Todas as operações de embalagem e rotulagem para o fármaco do estudo serão realizadas de acordo com as Boas Práticas de Fabrico atuais para Medicamentos e os requisitos regulamentares relevantes.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança e tolerabilidade a longo prazo do SKY-0515
Prazo: Continuamente desde a inscrição até à conclusão do estudo ou aproximadamente 36 meses
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Para investigar a segurança e tolerabilidade a longo prazo do SKY-0515 através da incidência, gravidade e relação de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs) (incluindo descontinuações devido a TEAEs)
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Continuamente desde a inscrição até à conclusão do estudo ou aproximadamente 36 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração em Relação à Linha de Base na Pontuação Z da Escala Unificada Composta de Avaliação da Doença de Huntington (cUHDRS)
Prazo: A cada 3 meses durante o primeiro ano, começando na inscrição, e depois a cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
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A cUHDRS inclui a Capacidade Funcional Total (intervalo, 0-13; pontuação mais alta significa melhor funcionamento), a Pontuação Motora Total (intervalo, 0-124; pontuação mais alta significa pior gravidade motora), o Teste de Modalidade de Dígitos de Símbolos (intervalo, 0-110, números-símbolos emparelhados corretamente em 90 segundos; pontuação mais alta significa melhor desempenho cognitivo) e as pontuações do Teste de Cores e Palavras de Stroop (intervalo, 0-sem valor máximo, palavras de cores lidas corretamente em 45 segundos; pontuação mais alta significa melhor desempenho cognitivo).
É calculado um z-score para cada teste, que por si só pode ser usado para descrever a relação entre a pontuação de teste de um indivíduo e a pontuação média de uma população-alvo.
Um z-score de 0 é a média, e ±1 é 1 desvio padrão da média.
Para a cUHDRS, os z-scores de cada teste são somados, pelo que uma pontuação cUHDRS mais alta é melhor (pontuação de -3,06-sem valor máximo) e uma alteração de ≥1,2 é um agravamento significativo, mostrado para acompanhar o declínio funcional.
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A cada 3 meses durante o primeiro ano, começando na inscrição, e depois a cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
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Alteração em relação à Linha de Base na Pontuação Motora Total (TMS)
Prazo: A cada 3 meses durante o primeiro ano, começando com a inscrição, depois a cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
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O escore motor total (EMT) avaliou as características motoras da DH com classificações padronizadas da função oculomotora, disartria, coreia, distonia, marcha e estabilidade postural.
Alguns itens (como coreia e distonia) exigiram a classificação de cada extremidade (face, buco-oral-lingual e tronco) separadamente.
Os movimentos oculares requerem classificação tanto horizontal quanto vertical.
O escore total de comprometimento motor foi a soma de todos os 31 subitens motores individuais (cada um classificado de 0 a 4), com escores mais altos indicando comprometimento motor mais grave do que escores mais baixos.
A faixa do EMT é de 0-124.
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A cada 3 meses durante o primeiro ano, começando com a inscrição, depois a cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
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Alteração em relação à Linha de Base na Capacidade Funcional Total (CFT)
Prazo: A cada 3 meses durante o primeiro ano, a partir da inscrição, e depois a cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
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O TFC consiste em cinco itens com escala ordinal que avaliam a capacidade de uma pessoa em: (1) ocupação; (2) assuntos financeiros; (3) responsabilidades domésticas; (4) atividades da vida diária; e (5) vida independente.
A pontuação total varia de zero (pior) a 13 (melhor).
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A cada 3 meses durante o primeiro ano, a partir da inscrição, e depois a cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
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Alteração em relação à Linha de Base na Pontuação da Escala de Independência (IS)
Prazo: A cada 3 meses durante o primeiro ano, a começar com a inscrição, depois a cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
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A escala de independência avalia a independência numa escala de 0 a 100, sendo que pontuações mais elevadas indicam um melhor funcionamento.
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A cada 3 meses durante o primeiro ano, a começar com a inscrição, depois a cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
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Alteração em relação à Linha de Base no Teste de Dígitos Símbolo (SDMT)
Prazo: A cada 3 meses durante o primeiro ano, começando com a inscrição, e depois a cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
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O SDMT avalia a atenção, o processamento visuoperceptual, a memória de trabalho e a velocidade cognitiva/psicomotora.
A pontuação corresponde ao número de símbolos abstratos e números específicos corretamente emparelhados em 90 segundos, sendo que pontuações mais elevadas indicam um melhor funcionamento cognitivo.
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A cada 3 meses durante o primeiro ano, começando com a inscrição, e depois a cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
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Alteração em relação à Linha de Base no Teste de Cores e Palavras de Stroop (SCWT)
Prazo: De 3 em 3 meses no primeiro ano, a partir da inscrição, e depois de 6 em 6 meses durante aproximadamente 36 meses.
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No Teste de Cor e Palavra de Stroop (SCWT), o número de palavras e cores lidas corretamente é contado, com uma pontuação mais alta indicando melhor desempenho cognitivo.
Não há limite superior para o SWR, pois é uma tarefa baseada no tempo.
O limite inferior (pior possível), no entanto, é 0; uma pontuação mais alta é melhor, o que significa menor gravidade.
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De 3 em 3 meses no primeiro ano, a partir da inscrição, e depois de 6 em 6 meses durante aproximadamente 36 meses.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de abril de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de abril de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de abril de 2026
Primeira postagem (Real)
17 de abril de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Distúrbios Neurocognitivos
- Distúrbios Cognitivos
- Demência
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios do Movimento
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças dos Gânglios da Base
- Discinesias
- Coréia
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doença de Huntington
Outros números de identificação do estudo
- SKY-0515-008
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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