Una Extensión de Etiqueta Abierta de SKY-0515 en Participantes con Enfermedad de Huntington
23 de julio de 2026 actualizado por: Skyhawk Therapeutics, Inc.
Una extensión de etiqueta abierta de SKY-0515 en participantes con enfermedad de Huntington que completaron un estudio de tratamiento previo de SKY-0515
El objetivo de este ensayo clínico es comprobar si el fármaco SKY-0515, un medicamento oral, puede reducir las proteínas nocivas asociadas a la enfermedad de Huntington (EH) y mejorar los síntomas de los participantes con EH.
Este estudio incluye a hombres y mujeres de 25 años o más que tengan la EH confirmada mediante pruebas genéticas y cumplan ciertos requisitos de capacidad física e independencia.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE) para investigar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de SKY-0515 administrado por vía oral en participantes con EH.
Para ser elegible para este estudio OLE, los participantes deben haber completado la dosificación en un estudio de tratamiento previo con SKY-0515 y cumplir con los criterios de elegibilidad para este estudio en un sitio de estudio clínico aprobado.
El estudio consta de una visita de inscripción, un período de tratamiento y una visita de seguimiento.
A lo largo del estudio, se evaluará a los participantes según lo especificado en el Cronograma de Actividades.
En la visita de inscripción (que puede ser la misma que la última visita de tratamiento del estudio anterior), se obtendrá el consentimiento de los participantes para ingresar al estudio OLE e iniciar el tratamiento de etiqueta abierta con comprimidos de 9 mg de SKY-0515.
El SKY-0515 de etiqueta abierta será autoadministrado diariamente (QD).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
500
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2305
- John Hunter Hospital
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
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Queensland
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Herston, Queensland, Australia, 4006
- The University of Queensland
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia, 5042
- Flinders Medical Centre
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Victoria
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Caulfield South, Victoria, Australia, 3162
- Calvary Health Care Bethlehem
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Parkville, Victoria, Australia, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- The Perron Institute for Neurology and Translational Science (Perron Institute)
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Auckland, Nueva Zelanda, 0604
- Huntington's Disease Association
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Christchurch, Nueva Zelanda, 8011
- New Zealand Brain and Research Institute
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Wellington, Nueva Zelanda, 6021
- Wellington Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe haber completado el tratamiento en un estudio previo de tratamiento con SKY-0515 y, en opinión del Investigador, haber cumplido con los procedimientos del estudio del protocolo de tratamiento previo con SKY-0515.
- Debe ser capaz y estar dispuesto a cumplir con todos los requisitos del estudio en opinión del Investigador, incluyendo:
- Los participantes deben poder tolerar las extracciones de sangre
- Dispuesto y capaz de cumplir con todas las visitas programadas, planes de tratamiento, pruebas de laboratorio y otros procedimientos del estudio
- Las mujeres que pueden tener hijos deben tener una prueba de embarazo negativa antes de comenzar y usar dos tipos de anticonceptivos durante el estudio y durante 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
- Los hombres deben aceptar usar anticonceptivos durante el estudio y durante 90 días después de la última dosis.
Criterios de exclusión:
-Tener cualquier otra condición que, en opinión del Investigador o del Patrocinador, haría al participante no apto para la inclusión, o podría interferir con la participación del participante en o la finalización del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: dosis de 9 mg
Medicamento: SKY-0515 Tipo: Molécula pequeña Vía de administración: Oral Frecuencia de dosificación: Una vez al día Duración: hasta que el medicamento del estudio sea aprobado o el estudio sea interrumpido Uso: Experimental
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Nombre del Fármaco del Estudio (INN): SKY-0515 Tipo: Fármaco (molécula pequeña) Nivel(es) de Dosificación: 9mg Vía de Administración: Oral Frecuencia de Dosificación: Una vez al día Duración del Tratamiento: hasta que el fármaco esté disponible comercialmente o hasta que el desarrollo de SKY-0515 sea terminado por el Patrocinador.
Uso: Experimental Procedencia: SKY-0515 será proporcionado centralmente por el Patrocinador o subsidiaria, o designado Envasado y Etiquetado: El fármaco del estudio será proporcionado en botellas etiquetadas según los requisitos por país.
Todas las operaciones de envasado y etiquetado para el fármaco del estudio se realizarán de acuerdo con las Buenas Prácticas de Fabricación Actuales para Productos Medicinales y los requisitos regulatorios relevantes.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y tolerabilidad a largo plazo de SKY-0515
Periodo de tiempo: De forma continua desde la inscripción hasta la finalización del estudio o aproximadamente 36 meses
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Para investigar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de SKY-0515 mediante la incidencia, gravedad y relación de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs) y los eventos adversos graves (SAEs) (incluidas las interrupciones debido a TEAEs)
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De forma continua desde la inscripción hasta la finalización del estudio o aproximadamente 36 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde la línea de base en la puntuación Z de la Escala Unificada de Valoración de la Enfermedad de Huntington compuesta (cUHDRS)
Periodo de tiempo: Cada 3 meses durante el primer año, comenzando con la inscripción, luego cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
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La cUHDRS incluye la Capacidad Funcional Total (rango, 0-13; una puntuación más alta significa un mejor funcionamiento), la Puntuación Motora Total (rango, 0-124; una puntuación más alta significa una mayor gravedad motora), la Prueba de Modalidad de Dígitos de Símbolos (rango, 0-110, números-símbolos emparejados correctamente en 90 segundos; una puntuación más alta significa un mejor rendimiento cognitivo), y las puntuaciones de la Prueba de Color y Palabra de Stroop (rango, 0-sin valor máximo, palabras de color leídas correctamente en 45 segundos; una puntuación más alta significa un mejor rendimiento cognitivo).
Se calcula una puntuación z para cada prueba, que por sí sola puede utilizarse para describir la relación entre la puntuación de la prueba de un individuo y la puntuación media de una población objetivo.
Una puntuación z de 0 es la media, y ±1 es 1 desviación estándar de la media.
Para la cUHDRS, se suman las puntuaciones z de cada prueba, por lo que una puntuación cUHDRS más alta es mejor (puntuación de -3.06-sin valor máximo) y un cambio de ≥1.2 es un empeoramiento significativo, demostrado para seguir la disminución funcional.
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Cada 3 meses durante el primer año, comenzando con la inscripción, luego cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
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Cambio desde la Línea de Base en la Puntuación Motora Total (TMS)
Periodo de tiempo: Cada 3 meses durante el primer año, comenzando con la inscripción, luego cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
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La puntuación motora total (TMS) evaluó las características motoras de la EH con valoraciones estandarizadas de la función oculomotora, disartria, corea, distonía, marcha y estabilidad postural.
Algunos ítems (como la corea y la distonía) requirieron calificar cada extremidad (cara, buco-oral-lingual y tronco) por separado.
Los movimientos oculares requieren calificaciones tanto horizontales como verticales.
La puntuación total de deterioro motor fue la suma de los 31 subítems motores individuales (cada uno calificado de 0 a 4), donde puntuaciones más altas indican un deterioro motor más severo que las puntuaciones más bajas.
El rango del TMS es de 0 a 124.
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Cada 3 meses durante el primer año, comenzando con la inscripción, luego cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
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Cambio respecto al valor basal en la Capacidad Funcional Total (TFC)
Periodo de tiempo: Cada 3 meses durante el primer año, comenzando con la inscripción, luego cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
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El TFC consta de cinco elementos con escala ordinal que evalúan la capacidad de una persona en: (1) ocupación; (2) asuntos financieros; (3) responsabilidades domésticas; (4) actividades de la vida diaria; y (5) vida independiente.
La puntuación total oscila entre cero (peor) y 13 (mejor). |
Cada 3 meses durante el primer año, comenzando con la inscripción, luego cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
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Cambio respecto al valor basal en la puntuación de la Escala de Independencia (IS)
Periodo de tiempo: Cada 3 meses durante el primer año, comenzando con la inscripción, y luego cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
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La escala de independencia evalúa la independencia en una escala de 0 a 100, donde puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento.
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Cada 3 meses durante el primer año, comenzando con la inscripción, y luego cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
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Cambio desde el valor basal en la prueba de modalidades de símbolo-dígito (SDMT)
Periodo de tiempo: Cada 3 meses durante el primer año, comenzando con la inscripción, y luego cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
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El SDMT evalúa la atención, el procesamiento visuoperceptual, la memoria de trabajo y la velocidad cognitiva/psicomotora.
La puntuación es el número de símbolos abstractos emparejados correctamente con números específicos en 90 segundos, donde puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento cognitivo.
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Cada 3 meses durante el primer año, comenzando con la inscripción, y luego cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
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Cambio desde el valor basal en la prueba de colores y palabras de Stroop (SCWT)
Periodo de tiempo: Cada 3 meses durante el primer año, comenzando con la inscripción, y luego cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
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En la Prueba de Colores y Palabras de Stroop (SCWT), se cuenta el número de palabras y colores leídos correctamente, donde una puntuación más alta indica mejores resultados de rendimiento cognitivo.
No hay un límite superior para SWR, ya que es una tarea basada en el tiempo.
Sin embargo, el límite inferior (el peor posible) es 0; una puntuación más alta es mejor, lo que significa menor gravedad.
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Cada 3 meses durante el primer año, comenzando con la inscripción, y luego cada seis meses durante aproximadamente 36 meses.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de abril de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de abril de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de abril de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
17 de abril de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Desordenes mentales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos neurocognitivos
- Trastornos cognitivos
- Demencia
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos del movimiento
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades de los ganglios basales
- Discinesias
- Corea
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedad de Huntington
Otros números de identificación del estudio
- SKY-0515-008
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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