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Une extension en ouvert de SKY-0515 chez les participants atteints de la maladie de Huntington

23 juillet 2026 mis à jour par: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Une extension en ouvert de SKY-0515 chez les participants atteints de la maladie de Huntington ayant terminé une étude de traitement antérieure avec SKY-0515

L'objectif de cet essai clinique est de tester si le médicament SKY-0515, un médicament oral, peut réduire les protéines nocives liées à la maladie de Huntington (MH) et améliorer les symptômes des participants atteints de MH. Cette étude inclut des hommes et des femmes âgés de 25 ans et plus qui ont une MH confirmée par des tests génétiques et qui répondent à certaines exigences en matière de capacité physique et d'autonomie.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude OLE visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme du SKY-0515 administré par voie orale chez des participants atteints de la maladie de Huntington. Pour être éligibles à cette étude OLE, les participants doivent avoir terminé la phase de dosage d'une précédente étude de traitement au SKY-0515 et satisfaire aux critères d'éligibilité de cette étude sur un site d'étude clinique approuvé. L'étude comprend une visite d'inclusion, une période de traitement et une visite de suivi. Tout au long de l'étude, les participants seront évalués conformément au calendrier des activités. Lors de la visite d'inclusion (qui peut coïncider avec la dernière visite de traitement de l'étude précédente), les participants donneront leur consentement pour entrer dans l'étude OLE et commenceront un traitement en ouvert avec des comprimés de SKY-0515 à 9 mg. Le SKY-0515 en ouvert sera auto-administré quotidiennement (une fois par jour).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

500

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australie, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australie, 4006
        • The University of Queensland
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australie, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australie, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Parkville, Victoria, Australie, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
        • The Perron Institute for Neurology and Translational Science (Perron Institute)
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 0604
        • Huntington's Disease Association
      • Christchurch, Nouvelle-Zélande, 8011
        • New Zealand Brain and Research Institute
      • Wellington, Nouvelle-Zélande, 6021
        • Wellington Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Doit avoir terminé le traitement dans une étude de traitement SKY-0515 antérieure et, de l'avis de l'investigateur, avoir respecté les procédures d'étude du protocole de traitement SKY-0515 antérieur.
  • Doit être capable et disposé à remplir toutes les exigences de l'étude de l'avis de l'investigateur, notamment :
  • Les participants doivent pouvoir tolérer les prélèvements sanguins
  • Disposés et capables de respecter toutes les visites programmées, les plans de traitement, les tests de laboratoire et les autres procédures de l'étude
  • Les femmes pouvant avoir des enfants doivent avoir un test de grossesse négatif avant de commencer et utiliser deux types de contraception pendant l'étude et pendant 30 jours après la dernière dose du médicament de l'étude.
  • Les hommes doivent accepter d'utiliser une contraception pendant l'étude et pendant 90 jours après la dernière dose.

Critères d'exclusion :

- Présenter toute autre condition qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, rendrait le participant inadapté à l'inclusion, ou pourrait interférer avec la participation du participant à l'étude ou son achèvement.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: dose de 9 mg
Médicament : SKY-0515 Type : Petite molécule Voie d'administration : Orale Fréquence des doses : Une fois par jour Durée : jusqu'à ce que le médicament de l'étude soit approuvé ou que l'étude soit interrompue Utilisation : Expérimentale
Médicament: SKY-0515
Nom du médicament de l'étude (DCI) : SKY-0515 Type : Médicament (petite molécule) Niveau(x) de dosage : 9mg Voie d'administration : Orale Fréquence de dosage : Une fois par jour Durée du traitement : jusqu'à ce que le médicament soit commercialisé ou jusqu'à l'arrêt du développement de SKY-0515 par le Promoteur. Utilisation : Expérimentale Approvisionnement : SKY-0515 sera fourni centralement par le Promoteur ou une filiale, ou un mandataire Conditionnement et étiquetage : Le médicament de l'étude sera fourni dans des flacons étiquetés conformément aux exigences de chaque pays. Toutes les opérations de conditionnement et d'étiquetage pour le médicament de l'étude seront réalisées conformément aux Bonnes Pratiques de Fabrication actuelles pour les Médicaments et aux exigences réglementaires pertinentes.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité et tolérabilité à long terme du SKY-0515
Délai: En continu depuis l'inclusion jusqu'à la fin de l'étude ou approximativement 36 mois
Étudier la sécurité et la tolérance à long terme du SKY-0515 par l'incidence, la gravité et la relation des événements indésirables émergents du traitement (EIET) et des événements indésirables graves (EIG) (y compris les arrêts dus aux EIET)
En continu depuis l'inclusion jusqu'à la fin de l'étude ou approximativement 36 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la valeur initiale du score Z de l'échelle composite unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (cUHDRS)
Délai: Tous les 3 mois pendant la première année, à partir de l'inclusion, puis tous les six mois pendant environ 36 mois.
L'échelle cUHDRS comprend les scores suivants : la Capacité Fonctionnelle Totale (plage, 0-13 ; un score plus élevé signifie un meilleur fonctionnement), le Score Moteur Total (plage, 0-124 ; un score plus élevé signifie une sévérité motrice plus importante), le Test de Symboles et Chiffres (plage, 0-110, nombres-symboles correctement appariés en 90 secondes ; un score plus élevé signifie une meilleure performance cognitive), et le Test de Couleurs et Mots de Stroop (plage, 0-pas de valeur maximale, mots de couleur correctement lus en 45 secondes ; un score plus élevé signifie une meilleure performance cognitive). Un z-score est calculé pour chaque test, qui peut être utilisé seul pour décrire la relation entre le score d'un individu et le score moyen d'une population cible. Un z-score de 0 correspond à la moyenne, et ±1 correspond à 1 écart-type par rapport à la moyenne. Pour l'échelle cUHDRS, les z-scores de chaque test sont additionnés, de sorte qu'un score cUHDRS plus élevé est meilleur (score de -3,06-pas de valeur maximale) et qu'un changement ≥1,2 représente une détérioration significative, démontré comme étant corrélé au déclin fonctionnel.
Tous les 3 mois pendant la première année, à partir de l'inclusion, puis tous les six mois pendant environ 36 mois.
Changement par rapport à la valeur initiale du score moteur total (TMS)
Délai: Tous les 3 mois pendant la première année, à partir de l'inclusion, puis tous les six mois pendant environ 36 mois.
Le score moteur total (TMS) évaluait les caractéristiques motrices de la MH avec des évaluations standardisées de la fonction oculomotrice, de la dysarthrie, de la chorée, de la dystonie, de la démarche et de la stabilité posturale. Certains items (comme la chorée et la dystonie) nécessitaient une notation séparée pour chaque extrémité (visage, bucco-oral-lingual et tronc). Les mouvements oculaires nécessitaient des notes à la fois horizontales et verticales. Le score total d'atteinte motrice était la somme des 31 sous-items moteurs individuels (chacun noté de 0 à 4), les scores plus élevés indiquant une atteinte motrice plus sévère que les scores plus bas. La plage du TMS est de 0 à 124.
Tous les 3 mois pendant la première année, à partir de l'inclusion, puis tous les six mois pendant environ 36 mois.
Variation par rapport à la valeur initiale de la capacité fonctionnelle totale (TFC)
Délai: Tous les 3 mois la première année, à partir de l'inclusion, puis tous les six mois pendant environ 36 mois.
Le TFC comprend cinq items évalués sur une échelle ordinale mesurant la capacité d'une personne dans les domaines suivants : (1) l'occupation ; (2) les affaires financières ; (3) les responsabilités domestiques ; (4) les activités de la vie quotidienne ; et (5) la vie autonome. Le score total varie de zéro (le pire) à 13 (le meilleur).
Tous les 3 mois la première année, à partir de l'inclusion, puis tous les six mois pendant environ 36 mois.
Variation par rapport à la ligne de base du score de l'échelle d'indépendance (IS)
Délai: Tous les 3 mois pendant la première année, à partir de l'inclusion, puis tous les six mois pendant environ 36 mois.
L'échelle d'indépendance évalue l'indépendance sur une échelle de 0 à 100, des scores plus élevés indiquant un meilleur fonctionnement.
Tous les 3 mois pendant la première année, à partir de l'inclusion, puis tous les six mois pendant environ 36 mois.
Variation par rapport au niveau de base au test de substitution de symboles par des chiffres (SDMT)
Délai: Tous les 3 mois pendant la première année, à partir de l'inclusion, puis tous les six mois pendant environ 36 mois.
Le SDMT évalue l'attention, le traitement visuo-perceptif, la mémoire de travail et la vitesse cognitive/psychomotrice. Le score correspond au nombre de paires correctement associées de symboles abstraits et de nombres spécifiques en 90 secondes, les scores plus élevés indiquant un meilleur fonctionnement cognitif.
Tous les 3 mois pendant la première année, à partir de l'inclusion, puis tous les six mois pendant environ 36 mois.
Modification par rapport à la valeur initiale au test de Stroop (SCWT)
Délai: Tous les 3 mois pendant la première année, à partir de l'inclusion, puis tous les six mois pendant environ 36 mois.
Dans le test de Stroop (SCWT), le nombre de mots et de couleurs lus correctement est compté, un score plus élevé indiquant de meilleures performances cognitives. Il n'y a pas de limite supérieure pour le SWR car il s'agit d'une tâche chronométrée. La limite inférieure (la pire possible) est cependant de 0 ; un score plus élevé est meilleur, ce qui signifie une sévérité moindre.
Tous les 3 mois pendant la première année, à partir de l'inclusion, puis tous les six mois pendant environ 36 mois.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 avril 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 avril 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 avril 2026

Première publication (Réel)

17 avril 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SKY-0515-008

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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