Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label extensie van SKY-0515 bij deelnemers met de ziekte van Huntington

23 juli 2026 bijgewerkt door: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Een open-label extensie van SKY-0515 bij deelnemers met de ziekte van Huntington die een eerdere SKY-0515 behandelingsstudie hebben afgerond

Het doel van dit klinisch onderzoek is om te testen of het medicijn SKY-0515, een oraal geneesmiddel, schadelijke eiwitten die verband houden met de ziekte van Huntington (HD) kan verlagen en de symptomen van deelnemers met HD kan verbeteren. Deze studie omvat mannen en vrouwen van 25 jaar en ouder bij wie HD is bevestigd door genetische testen en die voldoen aan bepaalde vereisten voor fysiek vermogen en zelfstandigheid.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een OLE-studie om de lange-termijn veiligheid, verdraagzaamheid en werkzaamheid van oraal toegediende SKY-0515 te onderzoeken bij deelnemers met HD. Om in aanmerking te komen voor deze OLE-studie, moeten deelnemers de dosering in een eerdere SKY-0515-behandelingsstudie hebben voltooid en voldoen aan de toelatingscriteria voor deze studie op een goedgekeurde klinische studie locatie. De studie bestaat uit een inschrijvingsbezoek, een behandelingsperiode en een follow-up bezoek. Gedurende de studie worden deelnemers geëvalueerd zoals gespecificeerd in het activiteitenschema. Tijdens het inschrijvingsbezoek (dat hetzelfde kan zijn als het laatste behandelingsbezoek van de vorige studie) wordt toestemming gegeven om deel te nemen aan de OLE-studie en wordt gestart met open label behandeling met 9 mg tabletten SKY-0515. Open label SKY-0515 wordt dagelijks (QD) door de deelnemer zelf toegediend.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

500

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australië, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australië, 4006
        • The University of Queensland
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australië, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australië, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
        • The Perron Institute for Neurology and Translational Science (Perron Institute)
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 0604
        • Huntington's Disease Association
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland, 8011
        • New Zealand Brain and Research Institute
      • Wellington, Nieuw-Zeeland, 6021
        • Wellington Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Moet de behandeling in een eerdere SKY-0515-behandelingsstudie hebben voltooid en, naar mening van de onderzoeker, compliant zijn geweest met de procedures van de eerdere SKY-0515-behandelingsprotocolstudie.
  • Moet in staat zijn en bereid zijn om aan alle studievereisten te voldoen naar mening van de onderzoeker, waaronder:
  • Deelnemers moeten bloedafnames kunnen verdragen
  • Bereid en in staat om alle geplande bezoeken, behandelplannen, laboratoriumtests en andere studioprocedures na te komen
  • Vrouwen die kinderen kunnen krijgen moeten voor aanvang een negatieve zwangerschapstest hebben en twee soorten anticonceptie gebruiken tijdens de studie en gedurende 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Mannen moeten akkoord gaan met het gebruik van anticonceptie tijdens de studie en gedurende 90 dagen na de laatste dosis.

Exclusiecriteria:

-Hebben andere aandoeningen die, naar mening van de onderzoeker of sponsor, de deelnemer ongeschikt maken voor inclusie, of de deelname van de deelnemer aan of voltooiing van de studie kunnen verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 9mg dosis
Geneesmiddel: SKY-0515 Type: Kleine molecuul Toedieningsweg: Oraal Dosisfrequentie: Eenmaal per dag Duur: totdat het onderzoeksgeneesmiddel is goedgekeurd of het onderzoek wordt stopgezet Gebruik: Experimenteel
Geneesmiddel: SKY-0515
Studiegeneesmiddelnaam (INN): SKY-0515 Type: Geneesmiddel (kleine molecule) Doseringsniveau(s): 9mg Toedieningsweg: Oraal Doseringfrequentie: Eénmaal per dag Behandelingsduur: totdat het geneesmiddel commercieel beschikbaar komt of totdat de ontwikkeling van SKY-0515 door de Sponsor wordt beëindigd. Gebruik: Experimenteel Sourcing: SKY-0515 wordt centraal verstrekt door de Sponsor of dochteronderneming, of gemachtigde Verpakking en etikettering: Het studiegeneesmiddel wordt verstrekt in flessen die volgens de nationale vereisten zijn geëtiketteerd. Alle verpakkings- en etiketteringsoperaties voor het studiegeneesmiddel worden uitgevoerd volgens de huidige Good Manufacturing Practice voor Geneesmiddelen en de relevante regelgevende vereisten.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Langetermijnveiligheid en verdraagbaarheid van SKY-0515
Tijdsspanne: Continu vanaf inschrijving tot studievoltooiing of ongeveer 36 maanden
Om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van SKY-0515 te onderzoeken door middel van de incidentie, ernst en relatie van door behandeling ontstane bijwerkingen (TEAEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs) (inclusief terugtrekkingen als gevolg van TEAEs)
Continu vanaf inschrijving tot studievoltooiing of ongeveer 36 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering vanaf baseline in de Z-score van de gecombineerde Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS)
Tijdsspanne: Elke 3 maanden gedurende het eerste jaar, vanaf de inschrijving, daarna elke zes maanden gedurende ongeveer 36 maanden.
De cUHDRS omvat de Total Functional Capacity (bereik, 0-13; hogere score betekent beter functioneren), Total Motor Score (bereik, 0-124; hogere score betekent ernstigere motorische beperkingen), Symbol Digit Modality Test (bereik, 0-110, correct gekoppelde cijfers-symbolen in 90 seconden; hogere score betekent betere cognitieve prestatie) en Stroop Color and Word Test (bereik, 0-geen maximumwaarde, correct gelezen kleurwoorden in 45 seconden; hogere score betekent betere cognitieve prestatie) scores. Een z-score voor elke test wordt berekend, die alleen kan worden gebruikt om de relatie tussen de testscore van een individu en de gemiddelde score van een doelpopulatie te beschrijven. Een z-score van 0 is het gemiddelde, en ±1 is 1 standaarddeviatie van het gemiddelde. Voor cUHDRS worden de z-scores van elke test opgeteld, waarbij een hogere cUHDRS score beter is (score van -3.06-geen maximumwaarde) en een verandering van ≥1.2 een betekenisvolle verslechtering is, waarvan is aangetoond dat deze functionele achteruitgang volgt.
Elke 3 maanden gedurende het eerste jaar, vanaf de inschrijving, daarna elke zes maanden gedurende ongeveer 36 maanden.
Verandering ten opzichte van de basislijn in Totale Motoriek Score (TMS)
Tijdsspanne: Elke 3 maanden gedurende het eerste jaar, te beginnen bij inschrijving, daarna elke zes maanden gedurende ongeveer 36 maanden.
De totale motorische score (TMS) beoordeelde motorische kenmerken van HD met gestandaardiseerde beoordelingen van oculomotore functie, dysartrie, chorea, dystonie, gang en houdingsstabiliteit. Sommige items (zoals chorea en dystonie) vereisten het afzonderlijk beoordelen van elk ledemaat (gezicht, bucco-oraal-linguaal en romp). Oogbewegingen vereisen zowel horizontale als verticale beoordelingen. De totale motorische beperkingsscores waren de som van alle 31 afzonderlijke motorische sub-items (elk beoordeeld van 0 tot 4), waarbij hogere scores duiden op ernstigere motorische beperkingen dan lagere scores. Het bereik van TMS is 0-124.
Elke 3 maanden gedurende het eerste jaar, te beginnen bij inschrijving, daarna elke zes maanden gedurende ongeveer 36 maanden.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Totale Functionele Capaciteit (TFC)
Tijdsspanne: Elke 3 maanden gedurende het eerste jaar, te beginnen met de inschrijving, daarna elke zes maanden gedurende ongeveer 36 maanden.
TFC bestaat uit vijf ordinaal geschaalde items die het vermogen van een persoon beoordelen met: (1) beroep; (2) financiële zaken; (3) huishoudelijke verantwoordelijkheden; (4) activiteiten van het dagelijks leven; en (5) zelfstandig wonen. De totale score varieert van nul (slechtst) tot 13 (best).
Elke 3 maanden gedurende het eerste jaar, te beginnen met de inschrijving, daarna elke zes maanden gedurende ongeveer 36 maanden.
Verandering ten opzichte van Baseline in Onafhankelijkheidsschaal Score (IS)
Tijdsspanne: Elke 3 maanden gedurende het eerste jaar, te beginnen met inschrijving, daarna elke zes maanden voor ongeveer 36 maanden.
De onafhankelijkheidsschaal meet onafhankelijkheid op een schaal van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere functionering aangeven.
Elke 3 maanden gedurende het eerste jaar, te beginnen met inschrijving, daarna elke zes maanden voor ongeveer 36 maanden.
Verandering vanaf de baseline in de Symbol Digit Modalities Test (SDMT)
Tijdsspanne: Elke 3 maanden in het eerste jaar, vanaf inschrijving, daarna elke zes maanden gedurende ongeveer 36 maanden.
De SDMT beoordeelt aandacht, visuoperceptuele verwerking, werkgeheugen en cognitieve/psychomotore snelheid. De score is het aantal correct gekoppelde abstracte symbolen en specifieke nummers in 90 seconden, waarbij hogere scores duiden op een beter cognitief functioneren.
Elke 3 maanden in het eerste jaar, vanaf inschrijving, daarna elke zes maanden gedurende ongeveer 36 maanden.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Stroop Kleur-Woord Test (SCWT)
Tijdsspanne: Elke 3 maanden gedurende het eerste jaar, te beginnen met inschrijving, daarna elke zes maanden gedurende ongeveer 36 maanden.
In de Stroop Kleur en Woord Test (SCWT) wordt het aantal correct gelezen woorden en kleuren geteld, waarbij een hogere score duidt op betere cognitieve prestatiescores. Er is geen bovengrens voor SWR omdat het een tijdgebonden taak is. De ondergrens (slechtst mogelijke) is echter 0; een hogere score is beter, wat betekent minder ernst.
Elke 3 maanden gedurende het eerste jaar, te beginnen met inschrijving, daarna elke zes maanden gedurende ongeveer 36 maanden.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 april 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 april 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 april 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 april 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SKY-0515-008

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren