Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin jatko-osa SKY-0515-tutkimuksesta Huntingtonin tautia sairastavilla osallistujilla

torstai 23. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Avoimen leiman jatko-osio SKY-0515:lle Huntingtonin tautia sairastavilla osallistujilla, jotka ovat suorittaneet aiemman SKY-0515-hoidon tutkimuksen

Tämän kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on testata, voiko lääke SKY-0515, joka on suun kautta otettava lääke, vähentää Huntingtonin taudin (HD) kanssa yhteydessä olevia haitallisia proteiineja ja parantaa HD-potilaiden oireita. Tähän tutkimukseen osallistuvat 25-vuotiaat ja sitä vanhemmat miehet ja naiset, joilla on geneettisellä testillä vahvistettu HD ja jotka täyttävät tietyt fyysisen kykynsä ja itsenäisyytensä vaatimukset.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on OLE-tutkimus, jossa tutkitaan SKY-0515:n pitkäaikaista turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta suun kautta annosteltuna Huntingtonin tautia sairastavilla osallistujilla. Tämän OLE-tutkimuksen osallistumiskelpoisuuden saamiseksi osallistujien on suoritettava annostelu aiemmassa SKY-0515-hoitotutkimuksessa ja täytettävä tämän tutkimuksen kelpoisuuskriteerit hyväksytyllä kliinisellä tutkimuspaikalla. Tutkimus koostuu rekrytointikäynnistä, hoitojaksosta ja seurantakäynnistä. Koko tutkimuksen ajan osallistujia arvioidaan Toimintojen aikataulussa määritellyllä tavalla. Rekrytointikäynnillä (joka voi olla sama kuin edellisen tutkimuksen viimeinen hoitokäynti) osallistujat suostutetaan osallistumaan OLE-tutkimukseen ja aloittamaan avoimen leiman hoidon 9 mg:n SKY-0515-tableteilla. Avoimen leiman SKY-0515-tabletteja otetaan itse päivittäin (QD).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

500

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4006
        • The University of Queensland
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australia, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • The Perron Institute for Neurology and Translational Science (Perron Institute)
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 0604
        • Huntington's Disease Association
      • Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
        • New Zealand Brain and Research Institute
      • Wellington, Uusi Seelanti, 6021
        • Wellington Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Täytyy olla saanut hoidon aiemmassa SKY-0515-hoitotutkimuksessa ja tutkijan mielestä noudattanut aiemman SKY-0515-hoitotutkimuksen menettelyjä.
  • Tutkijan mielestä täytyy olla kykenevä ja halukas täyttämään kaikki tutkimuksen vaatimukset, mukaan lukien:
  • Osallistujien täytyy kestää verinäytteiden otto
  • Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmia, laboratoriotutkimuksia ja muita tutkimusmenettelyjä
  • Lasta saavilla naisilla täytyy olla negatiivinen raskaustesti ennen aloittamista ja heidän täytyy käyttää kahta ehkäisykeinoa tutkimuksen aikana sekä 30 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
  • Miesten täytyy suostua käyttämään ehkäisykeinoa tutkimuksen aikana ja 90 päivää viimeisen annoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

-Mikä tahansa muu tila, joka tutkijan tai rahoittajan mielestä tekisi osallistujan sopimattomaksi sisällytettäväksi tai voisi häiritä osallistujan osallistumista tutkimukseen tai sen suorittamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 9 mg annos
Lääkeaine: SKY-0515 Tyyppi: Pieni molekyyli Annostelutapa: Oraalinen Annostelutiheys: Kerran päivässä Kesto: kunnes tutkimuslääke hyväksytään tai tutkimus lopetetaan Käyttö: Kokeellinen
Lääke: SKY-0515
Tutkimuslääkkeen nimi (INN): SKY-0515 Tyyppi: Lääke (pieni molekyyli) Annostelutaso(t): 9mg Annostelureitti: Oraalinen Annostelutiheys: Kerran päivässä Hoitokesto: kunnes lääke tulee kaupallisesti saataville tai kunnes SKY-0515:n kehitys lopetetaan Sponsorin toimesta. Käyttö: Kokeellinen Hankinta: SKY-0515 toimitetaan keskitetysti Sponsorin tai tytäryhtiön, tai valtuutetun toimesta Pakkaus ja merkintä: Tutkimuslääke toimitetaan pulloissa, jotka on merkitty maan vaatimusten mukaisesti. Kaikki tutkimuslääkkeen pakkaus- ja merkintätoimenpiteet suoritetaan nykyisen hyvän valmistustavan (GMP) ja asiaankuuluvien säädösvaatimusten mukaisesti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
SKY-0515:n pitkäaikaisturvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Jatkuvasti osallistumisesta tutkimuksen loppuun saakka tai noin 36 kuukautta
Tutkia SKY-0515:n pitkän aikavälin turvallisuutta ja siedettävyyttä hoidosta johtuvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) (mukaan lukien keskeytykset TEAE:n vuoksi) esiintyvyyden, vakavuuden ja yhteyden kautta
Jatkuvasti osallistumisesta tutkimuksen loppuun saakka tai noin 36 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtöarvosta yhdistetyn Huntingtonin taudin arviointiasteikon (cUHDRS) Z-pisteessä
Aikaikkuna: Kolmen kuukauden välein ensimmäisen vuoden ajan, alkaen rekisteröinnistä, sitten kuuden kuukauden välein noin 36 kuukauden ajan.
cUHDRS sisältää Total Functional Capacity -arvon (alue 0-13; korkeampi piste tarkoittaa parempaa toimintakykyä), Total Motor Score -arvon (alue 0-124; korkeampi piste tarkoittaa pahempaa motorista vakavuutta), Symbol Digit Modality Test -arvon (alue 0-110, oikein paritettujen numeroiden ja symbolien määrä 90 sekunnissa; korkeampi piste tarkoittaa parempaa kognitiivista suorituskykyä) ja Stroop Color and Word Test -arvon (alue 0-ei maksimiarvoa, oikein luettujen värisanojen määrä 45 sekunnissa; korkeampi piste tarkoittaa parempaa kognitiivista suorituskykyä). Kullekin testille lasketaan z-piste, jota yksinään voidaan käyttää kuvaamaan yksilön testipisteen ja kohdeväestön keskiarvon välistä suhdetta. Z-piste 0 on keskiarvo, ja ±1 on yksi keskihajonta keskiarvosta. cUHDRS:ssä kunkin testin z-pisteet lasketaan yhteen, jolloin korkeampi cUHDRS-piste on parempi (pistealue -3.06-ei maksimiarvoa) ja muutos ≥1.2 on merkittävä heikkeneminen, joka on osoitettu seuraavan toimintakyvyn laskua.
Kolmen kuukauden välein ensimmäisen vuoden ajan, alkaen rekisteröinnistä, sitten kuuden kuukauden välein noin 36 kuukauden ajan.
Perusarvosta tapahtunut muutos kokonaismotorisessa pisteessä (TMS)
Aikaikkuna: Ensin kerran 3 kuukauden välein ensimmäisen vuoden ajan, alkaen osallistumisesta, sitten kerran 6 kuukauden välein noin 36 kuukauden ajan.
Kokonaismotorinen pistemäärä (TMS) arvioi HD:n motorisia piirteitä standardoiduilla arvioinneilla okulomotorisesta toiminnasta, dysartriasta, koreasta, dystoniasta, kävelystä ja posturaalisesta stabiilisuudesta. Jotkin osiot (kuten korea ja dystonia) vaativat kunkin raajan (kasvot, bukko-oraali-linguaalinen alue ja vartalo) erillisen arvioinnin. Silmänliikkeet vaativat sekä horisontaaliset että vertikaaliset arvosanat. Kokonaismotorisen häiriön pistemäärä oli kaikkien yksittäisten 31 motorisen alaosion summa (jokainen arvioitu asteikolla 0–4), jossa korkeammat pistemäärät osoittivat vakavampaa motorista häiriötä kuin matalammat pistemäärät. TMS:n vaihteluväli on 0–124.
Ensin kerran 3 kuukauden välein ensimmäisen vuoden ajan, alkaen osallistumisesta, sitten kerran 6 kuukauden välein noin 36 kuukauden ajan.
Perustason muutos kokonaisfunktionaalisen kapasiteetin (TFC) suhteen
Aikaikkuna: Joka 3. kuukausi ensimmäisen vuoden ajan alkaen osallistumisesta, sitten joka 6. kuukausi noin 36 kuukauden ajan.
TFC koostuu viidestä järjestysasteikolla mitatusta osa-alueesta, jotka arvioivat henkilön kykyä: (1) ammatilliseen toimintaan; (2) talousasioiden hoitamiseen; (3) kotitalouteen liittyviin vastuisiin; (4) päivittäisiin toimintoihin; ja (5) itsenäiseen elämään. Kokonaisarvosana vaihtelee nollasta (huonoin) 13:een (paras).
Joka 3. kuukausi ensimmäisen vuoden ajan alkaen osallistumisesta, sitten joka 6. kuukausi noin 36 kuukauden ajan.
Perusarvosta poikkeama riippumattomuusasteikon pisteissä (IS)
Aikaikkuna: Joka kolmas kuukausi ensimmäisen vuoden ajan alkaen osallistumisesta, sitten joka kuudes kuukausi noin 36 kuukauden ajan.
Itsenäisyysasteikko arvioi itsenäisyyttä asteikolla 0–100, jossa korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintakykyä.
Joka kolmas kuukausi ensimmäisen vuoden ajan alkaen osallistumisesta, sitten joka kuudes kuukausi noin 36 kuukauden ajan.
Muutos lähtötasosta Symbol Digit Modalities Test (SDMT) -testissä
Aikaikkuna: Kolmen kuukauden välein ensimmäisen vuoden ajan, alkaen rekrytoinnista, sitten kuuden kuukauden välein noin 36 kuukauden ajan.
SDMT arvioi tarkkaavuutta, visuoperceptuaalista prosessointia, työmuistia ja kognitiivista/psykomotorista nopeutta. Pistemäärä on oikein yhdistettyjen abstraktien symbolien ja tiettyjen numeroiden määrä 90 sekunnissa, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa kognitiivista toimintaa.
Kolmen kuukauden välein ensimmäisen vuoden ajan, alkaen rekrytoinnista, sitten kuuden kuukauden välein noin 36 kuukauden ajan.
Muutos lähtöarvosta Stroopin väri- ja sanatestissä (SCWT)
Aikaikkuna: Joka kolmas kuukausi ensimmäisen vuoden ajan, alkaen ilmoittautumisesta, sitten joka kuudes kuukausi noin 36 kuukauden ajan.
Stroopin väri- ja sanatesti (SCWT) laskee oikein luettujen sanojen ja värien määrän, ja korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa kognitiivista suorituskykyä. SWR:lle ei ole ylärajaa, koska se on ajasta riippuva tehtävä. Alaraja (huonoin mahdollinen tulos) on kuitenkin 0; korkeampi pistemäärä on parempi, mikä tarkoittaa vähemmän vakavuutta.
Joka kolmas kuukausi ensimmäisen vuoden ajan, alkaen ilmoittautumisesta, sitten joka kuudes kuukausi noin 36 kuukauden ajan.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 10. huhtikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. joulukuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. joulukuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 3. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 17. huhtikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 24. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SKY-0515-008

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa