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헌팅턴병 환자를 대상으로 한 SKY-0515의 개방형 확장 연구

2026년 5월 28일 업데이트: Skyhawk Therapeutics, Inc.

이전 SKY-0515 치료 연구를 완료한 헌팅턴병 환자를 대상으로 한 SKY-0515의 개방형 연장 연구

이 임상시험의 목표는 경구 투여 약물인 SKY-0515이 헌팅턴병(HD)과 관련된 유해 단백질을 낮추고 HD를 가진 참가자의 증상을 개선할 수 있는지 테스트하는 것입니다. 이 연구는 유전자 검사를 통해 HD가 확인되고 신체 능력과 독립성에 대한 특정 요구사항을 충족하는 25세 이상의 남성과 여성을 포함합니다.

연구 개요

상태

초대로 등록

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 HD 환자를 대상으로 경구 투여되는 SKY-0515의 장기적 안전성, 내약성 및 효능을 조사하기 위한 OLE 연구입니다. 이 OLE 연구에 참여하려면 참가자는 이전 SKY-0515 치료 연구에서 투여를 완료하고 승인된 임상 연구 현장에서 이 연구의 자격 기준을 충족해야 합니다. 이 연구는 등록 방문, 치료 기간 및 추적 방문으로 구성됩니다. 연구 전반에 걸쳐 참가자는 활동 일정표에 명시된 대로 평가됩니다. 등록 방문(이전 연구의 마지막 치료 방문과 동일할 수 있음)에서 참가자는 OLE 연구에 참여하는 데 동의하고 9 mg 정제의 SKY-0515로 개방형 치료를 시작하게 됩니다. 개방형 SKY-0515는 매일(QD) 자가 투여됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

500

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 호주
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, 호주, 2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, 호주, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, 호주, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Parkville, Victoria, 호주, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 이전 SKY-0515 치료 연구에서 치료를 완료했어야 하며, 연구자의 의견으로는 이전 SKY-0515 치료 프로토콜 연구 절차를 준수했어야 합니다.
  • 연구자의 의견으로는 모든 연구 요구 사항을 충족할 수 있고 의향이 있어야 합니다:
  • 참가자는 채혈을 견딜 수 있어야 합니다.
  • 모든 예정된 방문, 치료 계획, 실험실 검사 및 기타 연구 절차를 준수할 의향과 능력이 있어야 합니다.
  • 아이를 가질 수 있는 여성은 연구 시작 전 음성 임신 검사를 받고 연구 기간 동안 및 연구 약물 마지막 투여 후 30일 동안 두 가지 유형의 피임법을 사용해야 합니다.
  • 남성은 연구 기간 동안 및 연구 약물 마지막 투여 후 90일 동안 피임법 사용에 동의해야 합니다.

제외 기준:

-연구자 또는 후원자의 의견으로 참가자의 포함을 부적합하게 하거나 참가자의 연구 참여 또는 완료를 방해할 수 있는 기타 조건이 있는 경우.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 9mg 용량
약물: SKY-0515 유형: 소분자 투여 경로: 경구 투여 빈도: 1일 1회 투여 기간: 연구 약물이 승인되거나 연구가 중단될 때까지 용도: 실험적
의약품: SKY-0515
연구용 의약품 명칭 (INN): SKY-0515 유형: 의약품 (소분자) 투여 용량 수준: 9mg 투여 경로: 경구 투여 빈도: 1일 1회 치료 기간: 약물이 상업적으로 이용 가능해질 때까지 또는 SKY-0515의 개발이 스폰서에 의해 중단될 때까지. 용도: 실험적 공급: SKY-0515은 스폰서 또는 자회사, 또는 지정된 기관에 의해 중앙 집중적으로 제공됩니다. 포장 및 라벨링: 연구용 의약품은 국가별 요구 사항에 따라 요구되는 대로 라벨이 부착된 병에 제공됩니다. 연구용 의약품에 대한 모든 포장 및 라벨링 작업은 의약품에 대한 현행 우수 의약품 제조 기준 및 관련 규제 요구 사항에 따라 수행됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SKY-0515의 장기 안전성 및 내약성
기간: 등록부터 연구 완료까지 또는 약 36개월 동안 지속적으로
SKY-0515의 장기적 안전성 및 내약성을 조사하기 위해 치료 중 발생한 이상반응(TEAE) 및 중대한 이상반응(SAE)(TEAE로 인한 중단 포함)의 발생률, 중증도 및 관련성을 통해
등록부터 연구 완료까지 또는 약 36개월 동안 지속적으로

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
복합 통합 헌팅턴병 평가 척도(cUHDRS)의 Z-점수에서 기준선 대비 변화
기간: 등록을 시작으로 1년 동안은 3개월마다, 이후 약 36개월 동안은 6개월마다
cUHDRS는 총 기능 능력 점수(범위, 0-13; 점수가 높을수록 기능이 더 좋음), 총 운동 점수(범위, 0-124; 점수가 높을수록 운동 중증도가 더 나쁨), 기호 숫자 양식 검사(범위, 0-110, 90초 내에 올바르게 짝지어진 숫자-기호; 점수가 높을수록 인지 성능이 더 좋음), 그리고 스트룹 색상 및 단어 검사(범위, 0-최대값 없음, 45초 내에 올바르게 읽은 색상 단어; 점수가 높을수록 인지 성능이 더 좋음) 점수를 포함합니다. 각 검사에 대해 z-점수를 계산하며, 이 점수만으로도 개인의 검사 점수와 대상 집단의 평균 점수 간의 관계를 설명하는 데 사용할 수 있습니다. z-점수 0은 평균을 나타내며, ±1은 평균에서 1 표준 편차를 의미합니다. cUHDRS의 경우, 각 검사의 z-점수를 합산하여, cUHDRS 점수가 높을수록 더 좋은 결과를 나타냅니다(점수 범위는 -3.06-최대값 없음). 또한, 1.2 이상의 변화는 기능 저하를 추적하는 데 의미 있는 악화로 나타났습니다.
등록을 시작으로 1년 동안은 3개월마다, 이후 약 36개월 동안은 6개월마다
총 운동 점수(TMS)의 기준선 대비 변화
기간: 등록 시점부터 시작하여 첫 해에는 3개월마다, 이후 약 36개월 동안 6개월마다.
총 운동 점수(TMS)는 안구 운동 기능, 구음 장애, 무도증, 근긴장이상증, 보행 및 자세 안정성에 대한 표준화된 평가를 통해 HD의 운동 기능을 평가했습니다. 일부 항목(무도증 및 근긴장이상증과 같은)은 각 사지(얼굴, 구강-설부 및 몸통)를 별도로 등급 매기는 것이 필요했습니다. 안구 운동은 수평 및 수직 등급이 모두 필요합니다. 총 운동 장애 점수는 모든 31개 개별 운동 하위 항목(각각 0에서 4까지 등급 매김)의 합이었으며, 점수가 높을수록 낮은 점수보다 더 심각한 운동 장애를 나타냅니다. TMS의 범위는 0-124입니다.
등록 시점부터 시작하여 첫 해에는 3개월마다, 이후 약 36개월 동안 6개월마다.
기저선 대비 총 기능 능력(TFC)의 변화
기간: 등록을 시작으로 1년 동안은 3개월마다, 이후 약 36개월 동안은 6개월마다
TFC는 개인의 능력을 다음 다섯 가지 순서 척도 항목으로 평가합니다: (1) 직업; (2) 재정 관리; (3) 가정 내 책임; (4) 일상생활 활동; (5) 독립 생활. 총점 범위는 0점(최악)부터 13점(최상)까지입니다.
등록을 시작으로 1년 동안은 3개월마다, 이후 약 36개월 동안은 6개월마다
기준선 대비 독립성 척도 점수(IS) 변화
기간: 등록을 시작으로 첫 해에는 3개월마다, 이후 약 36개월 동안은 6개월마다
독립성 척도는 0점에서 100점까지의 척도로 독립성을 평가하며, 높은 점수는 더 나은 기능 상태를 나타냅니다.
등록을 시작으로 첫 해에는 3개월마다, 이후 약 36개월 동안은 6개월마다
기준선 대비 심볼 디지트 양식 검사(SDMT) 변화
기간: 등록을 시작으로 1년 동안은 3개월마다, 이후 약 36개월 동안은 6개월마다.
SDMT는 주의력, 시각지각 처리, 작업 기억 및 인지/정신운동 속도를 평가합니다. 점수는 90초 동안 올바르게 짝지어진 추상적 기호와 특정 숫자의 개수로, 점수가 높을수록 더 나은 인지 기능을 나타냅니다.
등록을 시작으로 1년 동안은 3개월마다, 이후 약 36개월 동안은 6개월마다.
스트룹 색상 및 단어 검사(SCWT)의 기준선 대비 변화
기간: 등록 시작 후 첫해에는 3개월마다, 그 후 약 36개월 동안 6개월마다.
Stroop 색상 및 단어 검사(SCWT)에서는 올바르게 읽은 단어와 색상의 수를 계산하며, 점수가 높을수록 인지 성능 점수가 더 좋음을 나타냅니다. SWR은 시간 기반 과제이므로 상한선이 없습니다. 그러나 하한선(가장 나쁜 가능성)은 0이며, 점수가 높을수록 심각도가 낮아 더 좋음을 의미합니다.
등록 시작 후 첫해에는 3개월마다, 그 후 약 36개월 동안 6개월마다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Skyhawk Therapeutics, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 4월 10일

기본 완료 (추정된)

2029년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 4월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 4월 15일

처음 게시됨 (실제)

2026년 4월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 28일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SKY-0515-008

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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