SKY-0515在亨廷顿病参与者中的开放标签扩展研究
2026年7月23日 更新者：Skyhawk Therapeutics, Inc.
针对已完成先前SKY-0515治疗研究的亨廷顿病患者的SKY-0515开放标签扩展研究
本次临床试验的目的是测试口服药物SKY-0515能否降低与亨廷顿病（HD）相关的有害蛋白质，并改善HD参与者的症状。
本研究包括年龄在25岁及以上的男性和女性，他们通过基因检测确认患有HD，并满足一定的身体能力和独立性要求。
研究概览
详细说明
这是一项OLE研究，旨在调查口服SKY-0515在HD患者中的长期安全性、耐受性和疗效。
要符合参加此OLE研究的资格，参与者必须已完成先前SKY-0515治疗研究的给药，并在经批准的临床研究地点满足本研究的资格标准。
该研究包括入组访视、治疗期和随访访视。
在整个研究过程中，将按照活动计划表中规定对参与者进行评估。
在入组访视时（可能与先前研究的最后一次治疗访视为同一次），参与者将同意进入OLE研究并开始使用9毫克片剂的SKY-0515进行开放标签治疗。
开放标签的SKY-0515将每日（QD）自行给药。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
500
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Auckland、新西兰、0604
- Huntington's Disease Association
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Christchurch、新西兰、8011
- New Zealand Brain and Research Institute
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Wellington、新西兰、6021
- Wellington Hospital
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New South Wales
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New Lambton Heights、New South Wales、澳大利亚、2305
- John Hunter Hospital
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Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
- Westmead Hospital
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Queensland
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Herston、Queensland、澳大利亚、4006
- The University of Queensland
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South Australia
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Adelaide、South Australia、澳大利亚、5042
- Flinders Medical Centre
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Victoria
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Caulfield South、Victoria、澳大利亚、3162
- Calvary Health Care Bethlehem
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Parkville、Victoria、澳大利亚、3050
- The Royal Melbourne Hospital
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Western Australia
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Nedlands、Western Australia、澳大利亚、6009
- The Perron Institute for Neurology and Translational Science (Perron Institute)
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 必须已完成先前的SKY-0515治疗研究，并且根据研究者的意见，遵守了先前的SKY-0515治疗研究方案程序。
- 根据研究者的意见，必须能够并愿意满足所有研究要求，包括：
- 参与者必须能够耐受抽血
- 愿意并能够遵守所有计划访视、治疗计划、实验室检查和其他研究程序
- 有生育能力的女性必须在开始前进行妊娠试验阴性，并在研究期间以及研究药物最后一次给药后30天内使用两种避孕方法。
- 男性必须在研究期间以及研究药物最后一次给药后90天内同意使用避孕措施。
排除标准：
-存在研究者或申办者认为会使参与者不适合纳入，或可能干扰参与者参与或完成研究的任何其他条件。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：9毫克剂量
药品：SKY-0515 类型：小分子 给药途径：口服 给药频率：每日一次 持续时间：直至研究药物获批或研究终止 用途：试验性
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研究药物名称（国际非专利药品名称）：SKY-0515 类型：药物（小分子） 剂量水平：9mg 给药途径：口服 给药频率：每日一次 治疗持续时间：直至药物上市或申办方终止SKY-0515的开发。
用途：实验性 来源：SKY-0515将由申办方、子公司或其指定方集中提供 包装与标签：研究药物将按国家要求以瓶装形式提供并贴标。
研究药物的所有包装和贴标操作将按照现行药品生产质量管理规范及相关法规要求执行。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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SKY-0515的长期安全性和耐受性
大体时间：从入组持续到研究完成或大约36个月
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通过治疗期间出现的不良事件（TEAEs）和严重不良事件（SAEs）（包括因TEAEs导致的退出）的发生率、严重程度和相关性，研究SKY-0515的长期安全性和耐受性
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从入组持续到研究完成或大约36个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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综合统一亨廷顿病评定量表 (cUHDRS) Z 分数相对于基线的变化
大体时间：从入组开始的第一年每3个月一次，随后大约36个月内每6个月一次。
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cUHDRS 包含总功能能力（范围，0-13；分数越高表示功能越好）、总运动评分（范围，0-124；分数越高表示运动严重程度越差）、符号数字模态测试（范围，0-110，在90秒内正确配对的数字-符号；分数越高表示认知表现越好）和斯特鲁普颜色与单词测试（范围，0-无最大值，在45秒内正确读取颜色单词；分数越高表示认知表现越好）的分数。
为每项测试计算一个z分数，该分数本身可用于描述个体测试分数与目标人群平均分数之间的关系。
z分数为0表示平均值，±1表示与平均值相差1个标准差。
对于cUHDRS，每项测试的z分数相加，因此cUHDRS分数越高越好（分数范围为-3.06-无最大值），变化≥1.2表示有意义恶化，已被证明可追踪功能衰退。
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从入组开始的第一年每3个月一次，随后大约36个月内每6个月一次。
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总运动评分（TMS）相对于基线的变化
大体时间：从入组开始，第一年内每3个月一次，之后大约36个月内每6个月一次。
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总运动评分（TMS）通过标准化评估眼动功能、构音障碍、舞蹈症、肌张力障碍、步态和姿势稳定性来评定亨廷顿病（HD）的运动特征。
部分项目（如舞蹈症和肌张力障碍）要求分别对每个肢体部位（面部、口唇舌部及躯干）进行分级评分。
眼球运动需同时评估水平和垂直方向的表现。
总运动损伤评分为全部31个运动子项目（每项按0-4分计分）的总和，分数越高表明运动损伤越严重。
TMS评分范围为0-124分。
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从入组开始，第一年内每3个月一次，之后大约36个月内每6个月一次。
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总功能能力（TFC）相对于基线的变化
大体时间：自入组起第一年内每3个月一次，随后约36个月内每6个月一次。
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TFC由五个顺序量表项目组成，用于评估个人在以下方面的能力：(1) 职业；(2) 财务事务；(3) 家庭责任；(4) 日常生活活动；以及(5) 独立生活。
总分范围从零分（最差）到13分（最佳）。
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自入组起第一年内每3个月一次，随后约36个月内每6个月一次。
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基线独立量表评分（IS）的变化
大体时间：从入组开始，第一年每3个月一次，随后约36个月内每6个月一次。
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独立性量表采用0至100分制进行评估，分数越高表示功能状态越好。
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从入组开始，第一年每3个月一次，随后约36个月内每6个月一次。
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基线的符号数字模式测试（SDMT）变化
大体时间：自入组起，第一年每3个月一次，随后约36个月内每6个月一次。
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SDMT评估注意力、视觉感知处理、工作记忆和认知/精神运动速度。
得分是在90秒内正确配对的抽象符号与特定数字的数量，分数越高表示认知功能越好。
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自入组起，第一年每3个月一次，随后约36个月内每6个月一次。
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基线期Stroop颜色与词汇测试（SCWT）的变化
大体时间：从入组开始，第一年每3个月一次，随后大约36个月内每6个月一次。
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在斯特鲁普颜色与词汇测试（SCWT）中，正确阅读的词汇和颜色数量会被计数，分数越高表示认知表现越好。
SWR没有上限，因为它是一项基于时间的任务。
然而，下限（最差可能）为0；分数越高越好，意味着严重程度越低。
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从入组开始，第一年每3个月一次，随后大约36个月内每6个月一次。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年4月10日
初级完成 (估计的)
2029年12月1日
研究完成 (估计的)
2029年12月1日
研究注册日期
首次提交
2026年4月3日
首先提交符合 QC 标准的
2026年4月15日
首次发布 (实际的)
2026年4月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月23日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
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