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中程度から重度の早期発症アルツハイマー病における神経幹細胞由来エクソソームの研究

2026年5月13日 更新者：Ling YUE、Shanghai Mental Health Center

神経幹細胞由来エクソソームの中等度から重度の早期発症アルツハイマー病患者における安全性、忍容性、および予備的有効性を評価する第I相、非盲検、単施設、頻度漸増試験

これは、中等度から重度の早期発症アルツハイマー病患者を対象とした、非盲検、単一施設、第I相臨床試験です。 本研究は、神経幹細胞由来エクソソーム（NSC-EVs）を経鼻投与した場合の安全性、忍容性、および予備的有効性を評価することを目的としています。 合計9名の参加者が、3つの頻度エスカレーショングループ（3日に1回、1日おき、1日1回）に登録され、それぞれ28日間治療を受けます。 参加者はスクリーニングとベースライン評価、28日間の治療期間、治療終了後4週、8週、24週後のフォローアップ訪問を受けます。

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

詳細な説明

早期発症中等度から重度のアルツハイマー病患者とその家族には大きな負担がかかっており、現在病理学的プロセスを逆転させることができる真に効果的な治療法はありません。神経幹細胞由来エクソソーム（NSC-EVs）は、免疫原性が低く、血液脳関門を通過でき、細胞ベースの治療よりも標準化された製造経路を有する可能性があるため、有望な治療アプローチと考えられています。

本研究は、中等度から重度の早期発症アルツハイマー病患者における鼻腔内投与NSC-EVsの安全性、忍容性、および予備的有効性を探索するため、非盲検、単一施設、3群の第I相臨床試験としてデザインされています。この研究は、センチネル参加者モニタリングを伴う3+3頻度漸増デザインを用いて、最高忍容投与頻度を決定し、将来の大規模試験のための予備的臨床データを生成します。

合計9名の参加者が登録される予定です。参加者は逐次的に低頻度、中頻度、高頻度の3つの投与頻度群のいずれかに割り当てられます。全群が同一の治験薬を鼻腔内投与で28日間受けますが、投与頻度のみが異なります。低頻度群は1、4、7、10、13、16、19、22、25、28日に治療を受けます。中頻度群は1、3、5、7、9、11、13、15、17、19、21、23、25、27日に治療を受けます。高頻度群は1日目から28日目まで毎日治療を受けます。

4週間の治療期間後、参加者はフォローアップ期に入り、治療終了後4週、8週、24週に来院が予定されています。治療中およびフォローアップ中の評価には、安全性モニタリング、臨床検査、認知および精神神経学的評価、ならびに該当するプロトコルで定義されたバイオマーカーと画像評価が含まれます。主要目的は安全性と忍容性の評価であり、副次および探索的目的には、認知、行動、機能、およびバイオマーカーの経時変化の予備的評価が含まれます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

9

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • 中国
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai、Shanghai Municipality、中国、200030
        • Shanghai Mental Health Center
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

  • 包含基準：
  • 男性または閉経後女性、年齢50〜75歳。
  • 2011年NIA-AAの基準を満たすアルツハイマー病認知症の可能性が高い患者。
  • 発症年齢≤65歳。
  • CMMSスコア5〜20
  • 認知機能改善薬または精神科薬物療法を受けている場合、登録前少なくとも2か月間投与量が安定している。
  • 小学校卒業以上の学歴があり、研究で必要な認知機能評価を完了できる。
  • ハチンスキー虚血スコア≤4。
  • GDS合計スコア≤10。
  • スクリーニング時の脳MRI+DWI+SWIでプロトコルで定義された脳血管除外基準を満たさず、アルツハイマー病と矛盾する主要な構造異常がない。
  • Aβ-PET（スクリーニング時または登録前）でアミロイド病理が陽性であることが確認されている。
  • 評価を完了するのに十分な視力と聴力。
  • 信頼できる介護者がおり、研究来院に同伴し、評価のための情報を提供できる。
  • 参加意思があり、インフォームドコンセントに署名する。

除外基準：

  • アルツハイマー病以外の原因による認知症。
  • 脳MRIで以下のいずれか：Fazekas白質高信号スコア>2；1.5cmを超えるラクナ梗塞が2つ以上；視床、海馬、嗅内皮質、海馬傍回などの重要な部位を含むラクナ梗塞；脳出血、硬膜下血腫、動脈瘤、動静脈奇形、頭蓋内占拠性病変、またはその他の臨床的に重要な構造異常。
  • 幹細胞由来エクソソームまたはPET検査に対するアレルギー。
  • 重度の精神障害または症状。
  • 重大な活動性身体疾患（重度の心疾患、重度の全身感染症、重度の肝・腎機能障害など）。
  • 腫瘍マーカー上昇または腫瘍の既往。
  • 免疫関連疾患。
  • 著しい鼻閉塞。
  • 深刻な自殺リスク。
  • 過去6か月以内に別の臨床試験または幹細胞療法に参加。
  • 治験責任医師が不適切と判断するその他の状態。
  • MRIに対する禁忌または脳MRIの実施が不可能（非MRI対応金属インプラント、特定のステント、プレート、ペースメーカー、重度の閉所恐怖症など）。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：低周波NSC-EVs
参加者は神経幹細胞由来エクソソームを、28日間、3日ごとに鼻腔内投与により受け取ります。 単回投与量は6 × 10^9個の粒子で、両方の鼻腔に投与されます。 低頻度群では、投与は1日目、4日目、7日目、10日目、13日目、16日目、19日目、22日目、25日目、28日目に予定され、合計10回の投与となります。
生物学的：神経幹細胞由来エクソソーム
治験製品は、鼻腔内投与される神経幹細胞由来エキソソーム製剤です。 製品仕様は、2mLバイアルあたり6×10^9粒子です。 投与前に室温に戻して解凍し、両方の鼻腔に送達します。 同じ治験製品が全試験群で使用されており、群間の違いは投与頻度のみです。
他の名前：
  • NSC-EVs
実験的：<string>中周波NSC-EV</string>
Participants receive neural stem cell-derived exosomes by intranasal administration every other day for 28 days. The single dose is 6 × 10^9 particles administered into both nostrils. In the medium-frequency group, dosing is scheduled on Days 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, and 27, for a total of 14 doses.
生物学的：神経幹細胞由来エクソソーム
治験製品は、鼻腔内投与される神経幹細胞由来エキソソーム製剤です。 製品仕様は、2mLバイアルあたり6×10^9粒子です。 投与前に室温に戻して解凍し、両方の鼻腔に送達します。 同じ治験製品が全試験群で使用されており、群間の違いは投与頻度のみです。
他の名前：
  • NSC-EVs
実験的：高頻度NSC-EVs
参加者は、神経幹細胞由来のエクソソームを経鼻投与により1日1回、28日間投与されます。 単回投与量は、両方の鼻孔に6×10^9粒子が投与されます。 高頻度グループでは、投与は1日目から28日目まで毎日スケジュールされ、合計28回の投与が行われます。
生物学的：神経幹細胞由来エクソソーム
治験製品は、鼻腔内投与される神経幹細胞由来エキソソーム製剤です。 製品仕様は、2mLバイアルあたり6×10^9粒子です。 投与前に室温に戻して解凍し、両方の鼻腔に送達します。 同じ治験製品が全試験群で使用されており、群間の違いは投与頻度のみです。
他の名前：
  • NSC-EVs

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Number of Participants With Treatment-Related Adverse Events
時間枠：Baseline to Week 4
Number of participants experiencing treatment-related adverse events assessed according to Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 4.0.
Baseline to Week 4
Number of Participants With Treatment-Related Clinical Laboratory Abnormalities
時間枠：Baseline to Week 4
Number of participants with treatment-related clinical laboratory abnormalities during the treatment period.
Baseline to Week 4

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Change in Chinese Mini-Mental Status (CMMS) Score
時間枠：Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Cognitive function will be assessed using the Chinese Mini-Mental Status (CMMS), a Chinese-language screening instrument for global cognitive impairment. Total scores range from 0 to 30, with higher scores indicating better cognitive performance.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Severe Impairment Battery (SIB) Score
時間枠：Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Cognitive function will be assessed using the Severe Impairment Battery (SIB), a validated instrument for cognitive function in moderate-to-severe dementia. Total scores range from 0 to 100, with higher scores indicating better cognitive performance.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Neuropsychiatric Inventory (NPI) Score
時間枠：Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Neuropsychiatric symptoms will be assessed using the Neuropsychiatric Inventory (NPI), a standardized instrument for behavioral and psychological symptoms in dementia. Total scores range from 0 to 144, with higher scores indicating greater neuropsychiatric symptom burden.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) Score
時間枠：Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Sleep quality will be assessed using the Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI), a questionnaire that evaluates subjective sleep quality and sleep disturbance. Total scores range from 0 to 21, with higher scores indicating poorer sleep quality.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Alzheimer's Disease Cooperative Study - Activities of Daily Living (ADCS-ADL) Score
時間枠：Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Functional ability will be assessed using the Alzheimer's Disease Cooperative Study - Activities of Daily Living (ADCS-ADL), a caregiver-based instrument used to evaluate daily functioning in patients with Alzheimer's disease. Total scores range from 0 to 78, with higher scores indicating better functional ability.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Zarit Burden Interview (ZBI) Score
時間枠：Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Caregiver burden will be assessed using the Zarit Burden Interview (ZBI), a questionnaire used to evaluate the perceived burden experienced by caregivers. Total scores range from 0 to 88, with higher scores indicating greater caregiver burden.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Clinical Dementia Rating Scale-Sum of Boxes (CDR-SB) Score
時間枠：Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Global dementia severity will be assessed using the Clinical Dementia Rating Scale-Sum of Boxes (CDR-SB), which evaluates impairment across multiple cognitive and functional domains. Total scores range from 0 to 18, with higher scores indicating greater dementia severity.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Geriatric Depression Scale (GDS) Score
時間枠：Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Depressive symptoms will be assessed using the 30-item Geriatric Depression Scale (GDS-30), a questionnaire designed to assess depressive symptoms in older adults. Total scores range from 0 to 30, with higher scores indicating more severe depressive symptoms.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Shanghai Mental Health Center

協力者

Shanghai Angecon Biotechnology Co., Ltd.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年5月1日

一次修了 (推定)

2027年10月20日

研究の完了 (推定)

2027年12月1日

試験登録日

最初に提出

2026年4月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年4月21日

最初の投稿 (実際)

2026年4月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月13日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SMHC-EOAD-NSCEV-2026-01

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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