Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af exosomer fra neurale stamceller ved moderat til svær tidligt opstået Alzheimers sygdom

13. maj 2026 opdateret af: Ling YUE, Shanghai Mental Health Center

Et fase I, åbent, enkeltcenter, frekvens-eskalerings studie af sikkerhed, tolerabilitet og foreløbig effektivitet af exosomer afledt af neurale stamceller hos patienter med moderat til svær tidligt debuterende Alzheimers sygdom

Dette er et åbent, enkelt-center, fase I klinisk studie hos patienter med moderat til svær tidligt-debuterende Alzheimers sygdom.
Studiet har til formål at evaluere sikkerhed, tolerabilitet og foreløbig effektivitet af neurale stamcelle-afledte exosomer (NSC-EV'er) administreret intranasalt.
I alt 9 deltagere vil blive indskrevet i 3 frekvens-eskaleringsgrupper: hver 3. dag, hver anden dag og dagligt, hver i 28 dage.
Deltagerne vil gennemgå screening og baseline-vurdering, en 28-dages behandlingsperiode og opfølgningsbesøg 4, 8 og 24 uger efter behandlingens afslutning.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Tidligt indsættende moderat til svær Alzheimers sygdom pålægger patienter og familier en betydelig byrde, og der er i øjeblikket ingen virkelig effektiv behandling, der kan vende den patologiske proces. Neurale stamcelle-afledte eksosomer (NSC-EV'er) betragtes som en lovende terapeutisk tilgang, fordi de kan have lav immunogenicitet, evnen til at krydse blod-hjerne-barrieren og en mere standardiseret fremstillingsvej end cellebaseret terapi.

Dette studie er designet som et åbent, enkelt-center, tre-gruppers fase I klinisk studie for at undersøge sikkerhed, tolerabilitet og foreløbig effekt af intranasale NSC-EV'er hos patienter med moderat til svær tidligt indsættende Alzheimers sygdom. Studiet anvender et 3+3 frekvens-eskaleringsdesign med sentinel-deltagerovervågning for at bestemme den højeste tolererede doseringsfrekvens og generere foreløbige kliniske data til fremtidige større studier.

I alt er 9 deltagere planlagt til inklusion. Deltagerne vil sekventielt blive tildelt 1 af 3 doseringsfrekvensgrupper: lavfrekvent, mellemfrekvent eller højfrekvent. Alle grupper vil modtage det samme forsøgsprodukt ved intranasal administration i 28 dage, med forskelle kun i doseringsfrekvens. Lavfrekvensgruppen vil modtage behandling på dag 1, 4, 7, 10, 13, 16, 19, 22, 25 og 28; mellemfrekvensgruppen vil modtage behandling på dag 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25 og 27; og højfrekvensgruppen vil modtage behandling dagligt fra dag 1 til dag 28.

Efter 4-ugers behandlingsperiode vil deltagerne gå ind i en opfølgningsfase med besøg planlagt 4 uger, 8 uger og 24 uger efter behandlingens afslutning. Vurderinger under behandling og opfølgning vil omfatte sikkerhedsovervågning, klinisk laboratorietestning, kognitive og neuropsykiatriske evalueringer samt protokoldefinerede biomarkør- og billeddannelsesvurderinger, hvor det er relevant. Det primære mål er at evaluere sikkerhed og tolerabilitet, mens sekundære og eksplorative mål inkluderer foreløbig evaluering af kognitive, adfærdsmæssige, funktionelle og biomarkørændringer over tid.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

9

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200030
        • Shanghai Mental Health Center
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

  • Inklusionskriterier:
  • Mand eller postmenopausal kvinde, i alderen 50 til 75 år.
  • Opfylder NIA-AA-kriterierne fra 2011 for sandsynlig Alzheimers sygdom demens.
  • Alder ved debut ≥65 år.
  • CMMS-score 5-20
  • Stabil dosis i mindst 2 måneder før inklusion, hvis patienten får pro-kognitive eller psykiatriske lægemidler.
  • Grundskoleuddannelse eller derover og i stand til at gennemføre undersøgelseskrævede kognitive vurderinger.
  • Hachinski iskæmisk score ≤4.
  • GDS totalscore ≤10.
  • Screenings-MRI+DWI+SWI, der opfylder protokoldefinerede cerebrovaskulære eksklusionstærskler og ingen større strukturelle abnormiteter, der er uforenelige med Alzheimers sygdom.
  • Positiv amyloidpatologi bekræftet ved Aβ-PET ved screening eller før inklusion.
  • Tilstrækkeligt syn og hørelse til at gennemføre vurderinger.
  • Har en pålidelig omsorgsperson, der kan ledsage deltageren til studiebesøg og give oplysninger til vurderinger.
  • Villig til at deltage og underskrive informeret samtykke.

Eksklusionskriterier:

  • Demens på grund af andre årsager end Alzheimers sygdom.
  • Hjerne-MRI viser nogen af følgende: Fazekas hyperintensitetsscore for hvid substans >2; mere end 2 lakunære infarkter >1,5 cm; lakunære infarkter, der involverer kritiske områder såsom thalamus, hippocampus, entorhinal cortex eller parahippocampale område; cerebral blødning, subduralt hæmatom, aneurisme, arteriovenøs misdannelse, intrakraniel masseudfyldning eller andre klinisk signifikante strukturelle abnormiteter.
  • Allergi over for stamcelle-afledte exosomer eller PET-undersøgelse.
  • Alvorlig psykiatrisk lidelse eller symptomer.
  • Betydelig aktiv fysisk sygdom, herunder svær hjertesygdom, alvorlig systemisk infektion eller svær lever- eller nyresvigt.
  • Forhøjede tumormarkører eller tumorhistorie.
  • Immunrelateret sygdom.
  • Betydelig nasal obstruktion.
  • Alvorlig selvmordsrisiko.
  • Deltagelse i et andet klinisk forsøg eller stamcelleterapi inden for de seneste 6 måneder.
  • Enhver anden tilstand, som investigator vurderer som uhensigtsmæssig.
  • Kontraindikationer til MR eller manglende evne til at gennemføre MR-undersøgelser, herunder ikke-MR-kompatible metalimplantater, visse stents, plader, pacemakere eller svær klaustrofobi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NSC-EV'er med lav frekvens
Deltagerne får neural stamcelle-afledte exosomer ved intranasal administration én gang hver 3. dag i 28 dage. Enkeltdosis er 6 × 10^9 partikler administreret i begge næsebor. I lavfrekvensgruppen planlægges dosering på dag 1, 4, 7, 10, 13, 16, 19, 22, 25 og 28, i alt 10 doser.
Biologisk: Neurale stamcelle-derivater exosomer
Undersøgelsesproduktet er en præparation af eksosomer fra neurale stamceller, der administreres intranasalt. Produktspecifikationen er 6 × 10^9 partikler pr. 2 mL hætteglas. Produktet optøs til stuetemperatur før administration og leveres i begge næsebor. Det samme undersøgelsesprodukt anvendes i alle studiegrupper; grupperne adskiller sig kun i doseringshyppighed.
Andre navne:
  • NSC-EV'er
Eksperimentel: Mellemfrekvente NSC-EV
Deltagerne får neural stamcelle-afledte exosomer ved intranasal administration hver anden dag i 28 dage. Enkeltdosis er 6 × 10^9 partikler administreret i begge næsebor. I mellemfrekvensgruppen er dosering planlagt på dag 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25 og 27, i alt 14 doser.
Biologisk: Neurale stamcelle-derivater exosomer
Undersøgelsesproduktet er en præparation af eksosomer fra neurale stamceller, der administreres intranasalt. Produktspecifikationen er 6 × 10^9 partikler pr. 2 mL hætteglas. Produktet optøs til stuetemperatur før administration og leveres i begge næsebor. Det samme undersøgelsesprodukt anvendes i alle studiegrupper; grupperne adskiller sig kun i doseringshyppighed.
Andre navne:
  • NSC-EV'er
Eksperimentel: NSC-EV med høj frekvens
Deltagerne modtager eksosomer, der er afledt af neurale stamceller, administread intranasalt én gang dagligt i 28 dage. Enkeltdosis er 6 × 10^9 partikler administreret i begge næsebor. I højfrekvensgruppen planlægges dosering dagligt fra dag 1 til dag 28, i alt 28 doser.
Biologisk: Neurale stamcelle-derivater exosomer
Undersøgelsesproduktet er en præparation af eksosomer fra neurale stamceller, der administreres intranasalt. Produktspecifikationen er 6 × 10^9 partikler pr. 2 mL hætteglas. Produktet optøs til stuetemperatur før administration og leveres i begge næsebor. Det samme undersøgelsesprodukt anvendes i alle studiegrupper; grupperne adskiller sig kun i doseringshyppighed.
Andre navne:
  • NSC-EV'er

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants With Treatment-Related Adverse Events
Tidsramme: Baseline to Week 4
Number of participants experiencing treatment-related adverse events assessed according to Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 4.0.
Baseline to Week 4
Number of Participants With Treatment-Related Clinical Laboratory Abnormalities
Tidsramme: Baseline to Week 4
Number of participants with treatment-related clinical laboratory abnormalities during the treatment period.
Baseline to Week 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Change in Chinese Mini-Mental Status (CMMS) Score
Tidsramme: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Cognitive function will be assessed using the Chinese Mini-Mental Status (CMMS), a Chinese-language screening instrument for global cognitive impairment. Total scores range from 0 to 30, with higher scores indicating better cognitive performance.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Severe Impairment Battery (SIB) Score
Tidsramme: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Cognitive function will be assessed using the Severe Impairment Battery (SIB), a validated instrument for cognitive function in moderate-to-severe dementia. Total scores range from 0 to 100, with higher scores indicating better cognitive performance.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Neuropsychiatric Inventory (NPI) Score
Tidsramme: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Neuropsychiatric symptoms will be assessed using the Neuropsychiatric Inventory (NPI), a standardized instrument for behavioral and psychological symptoms in dementia. Total scores range from 0 to 144, with higher scores indicating greater neuropsychiatric symptom burden.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) Score
Tidsramme: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Sleep quality will be assessed using the Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI), a questionnaire that evaluates subjective sleep quality and sleep disturbance. Total scores range from 0 to 21, with higher scores indicating poorer sleep quality.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Alzheimer's Disease Cooperative Study - Activities of Daily Living (ADCS-ADL) Score
Tidsramme: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Functional ability will be assessed using the Alzheimer's Disease Cooperative Study - Activities of Daily Living (ADCS-ADL), a caregiver-based instrument used to evaluate daily functioning in patients with Alzheimer's disease. Total scores range from 0 to 78, with higher scores indicating better functional ability.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Zarit Burden Interview (ZBI) Score
Tidsramme: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Caregiver burden will be assessed using the Zarit Burden Interview (ZBI), a questionnaire used to evaluate the perceived burden experienced by caregivers. Total scores range from 0 to 88, with higher scores indicating greater caregiver burden.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Clinical Dementia Rating Scale-Sum of Boxes (CDR-SB) Score
Tidsramme: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Global dementia severity will be assessed using the Clinical Dementia Rating Scale-Sum of Boxes (CDR-SB), which evaluates impairment across multiple cognitive and functional domains. Total scores range from 0 to 18, with higher scores indicating greater dementia severity.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Geriatric Depression Scale (GDS) Score
Tidsramme: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Depressive symptoms will be assessed using the 30-item Geriatric Depression Scale (GDS-30), a questionnaire designed to assess depressive symptoms in older adults. Total scores range from 0 to 30, with higher scores indicating more severe depressive symptoms.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shanghai Mental Health Center

Samarbejdspartnere

Shanghai Angecon Biotechnology Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. maj 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

20. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. april 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. april 2026

Først opslået (Faktiske)

28. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SMHC-EOAD-NSCEV-2026-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neurale stamcelle-derivater exosomer

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner