Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van exosomen afkomstig van neurale stamcellen bij matige tot ernstige vroeg optredende ziekte van Alzheimer

13 mei 2026 bijgewerkt door: Ling YUE, Shanghai Mental Health Center

Een fase I, open-label, single-center, frequentie-escalatieonderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van exosomen afkomstig van neurale stamcellen bij patiënten met matige tot ernstige vroege aanvang van de ziekte van Alzheimer

Dit is een open-label, single-center, fase I klinische studie bij patiënten met een matige tot ernstige vorm van de ziekte van Alzheimer die vroeg begint. De studie is bedoeld om de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid te evalueren van exosomen afgeleid van neurale stamcellen (NSC-EV's) die via de neus worden toegediend. In totaal worden 9 deelnemers ingeschreven in 3 frequentie-escalatiegroepen: eenmaal per 3 dagen, eenmaal per dag om de dag, en eenmaal dagelijks, elk gedurende 28 dagen. Deelnemers ondergaan een screening en basisbeoordeling, een behandelingsperiode van 28 dagen, en follow-up bezoeken na 4, 8 en 24 weken na het einde van de behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Matige tot ernstige vroege Alzheimer ziekte legt een aanzienlijke last op patiënten en families, en er is momenteel geen echt effectieve behandeling die het pathologische proces kan omkeren. Exosomen afgeleid van neurale stamcellen (NSC-EV's) worden beschouwd als een veelbelovende therapeutische benadering omdat ze een lage immunogeniciteit kunnen hebben, de bloed-hersenbarrière kunnen passeren, en een meer gestandaardiseerd productieproces hebben dan celgebaseerde therapie. Deze studie is opgezet als een open-label, single-center, drie-armige fase I klinische studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid te onderzoeken van intranasale NSC-EV's bij patiënten met matige tot ernstige vroege Alzheimer ziekte. De studie gebruikt een 3+3 frequentie-escalatie ontwerp met sentinel-participant monitoring om de hoogst getolereerde toedieningsfrequentie te bepalen en voorlopige klinische gegevens te genereren voor toekomstige grotere studies. In totaal is de inclusie van 9 deelnemers gepland. Deelnemers worden sequentieel toegewezen aan 1 van de 3 doseringsfrequentiegroepen: lage frequentie, medium frequentie of hoge frequentie. Alle groepen krijgen hetzelfde onderzoeksproduct via intranasale toediening gedurende 28 dagen, met alleen verschillen in toedieningsfrequentie. De lage-frequentiegroep krijgt behandeling op dag 1, 4, 7, 10, 13, 16, 19, 22, 25 en 28; de medium-frequentiegroep krijgt behandeling op dag 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25 en 27; en de hoge-frequentiegroep krijgt dagelijks behandeling van dag 1 tot en met dag 28. Na de 4 weken durende behandelingsperiode gaan deelnemers een follow-up fase in met bezoeken gepland op 4 weken, 8 weken en 24 weken na het einde van de behandeling. Beoordelingen tijdens de behandeling en follow-up omvatten veiligheidsmonitoring, klinisch laboratoriumonderzoek, cognitieve en neuropsychiatrische evaluaties, en, indien van toepassing, protocolgedefinieerde biomarker- en beeldvormingsbeoordelingen. Het primaire doel is het evalueren van veiligheid en verdraagbaarheid, terwijl secundaire en verkennende doelen voorlopige evaluatie omvatten van cognitieve, gedragsmatige, functionele en biomarkerveranderingen in de loop van de tijd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

9

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200030
        • Shanghai Mental Health Center
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

  • Inclusiecriteria:
  • Mannelijk of postmenopauzale vrouw, leeftijd 50 tot 75 jaar.
  • Voldoet aan de NIA-AA-criteria van 2011 voor waarschijnlijke dementie door de ziekte van Alzheimer.
  • Leeftijd bij begin ≤65 jaar.
  • CMMS-score 5-20
  • Stabiele dosis gedurende ten minste 2 maanden voor inschrijving indien pro-cognitieve of psychiatrische medicijnen worden gebruikt.
  • Basisonderwijs of hoger en in staat om studie-vereiste cognitieve beoordelingen te voltooien.
  • Hachinski Ischemie Score ≤4.
  • GDS totale score ≤10.
  • Screening hersen-MRI+DWI+SWI die voldoet aan protocol-gedefinieerde cerebrovasculaire uitsluitingsdrempels en geen grote structurele afwijkingen die niet consistent zijn met de ziekte van Alzheimer.
  • Positieve amyloïdpathologie bevestigd door Aβ-PET bij screening of voor inschrijving.
  • Voldoende gezichtsvermogen en gehoor om beoordelingen te voltooien.
  • Heeft een betrouwbare zorgverlener die de deelnemer kan begeleiden naar studiebezoeken en informatie kan verstrekken voor beoordelingen.
  • Bereid om deel te nemen en geïnformeerde toestemming te ondertekenen.

Uitsluitingscriteria:

  • Dementie door andere oorzaken dan de ziekte van Alzheimer.
  • Hersen-MRI die een van de volgende zaken toont: Fazekas witte stof hyperintensiteitsscore >2; meer dan 2 lacunaire infarcten >1,5 cm; lacunaire infarcten die kritische gebieden zoals de thalamus, hippocampus, entorhinale cortex of parahippocampale regio betreffen; hersenbloeding, subduraal hematoom, aneurysma, arterioveneuze malformatie, intracraniële massalaesie of andere klinisch significante structurele afwijkingen.
  • Allergie voor stamcel-afgeleide exosomen of PET-onderzoek.
  • Ernstige psychiatrische stoornis of symptomen.
  • Significante actieve lichamelijke ziekte, waaronder ernstige hartziekte, ernstige systemische infectie of ernstige lever-/nierfunctiestoornis.
  • Verhoogde tumormarkers of tumor in de voorgeschiedenis.
  • Immuungerelateerde ziekte.
  • Significante neusobstructie.
  • Ernstig suïciderisico.
  • Deelname aan een andere klinische studie of stamceltherapie in de afgelopen 6 maanden.
  • Elke andere aandoening die door de onderzoeker ongepast wordt geacht.
  • Contra-indicaties voor MRI of onvermogen om MRI-onderzoeken te voltooien, waaronder niet-MRI-compatibele metalen implantaten, bepaalde stents, platen, pacemakers of ernstige claustrofobie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Laagfrequente NSC-EV's
Deelnemers krijgen neuraal stamcel-afgeleide exosomen via intranasale toediening, eenmaal per 3 dagen gedurende 28 dagen. De enkelvoudige dosis is 6 × 10^9 deeltjes, toegediend in beide neusgaten. In de lage-frequentiegroep is dosering gepland op dag 1, 4, 7, 10, 13, 16, 19, 22, 25 en 28, voor een totaal van 10 doses.
Biologisch: Neurale stamcel-afgeleide exosomen
Het onderzoeksproduct is een exosoompreparaat afkomstig van neurale stamcellen dat intranasaal wordt toegediend. De productspecificatie is 6 × 10^9 deeltjes per flesje van 2 ml. Het product wordt voor toediening ontdooid tot kamertemperatuur en in beide neusgaten toegediend. Hetzelfde onderzoeksproduct wordt gebruikt in alle studiegroepen; de groepen verschillen alleen in toedieningsfrequentie.
Andere namen:
  • NSC-EVs
Experimenteel: NSC-EV's van Mediumfrequentiën
Deelnemers krijgen om de dag gedurende 28 dagen neurale stamcel-afgeleide exosomen via intranasale toediening.
De enkelvoudige dosis is 6 × 10^9 deeltjes, toegediend in beide neusgaten.
In de middelfrequente groep is de dosering gepland op dag 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25 en 27, voor in totaal 14 doses.
Biologisch: Neurale stamcel-afgeleide exosomen
Het onderzoeksproduct is een exosoompreparaat afkomstig van neurale stamcellen dat intranasaal wordt toegediend. De productspecificatie is 6 × 10^9 deeltjes per flesje van 2 ml. Het product wordt voor toediening ontdooid tot kamertemperatuur en in beide neusgaten toegediend. Hetzelfde onderzoeksproduct wordt gebruikt in alle studiegroepen; de groepen verschillen alleen in toedieningsfrequentie.
Andere namen:
  • NSC-EVs
Experimenteel: Hfrequentie NSC-EV's
Deelnemers ontvangen exosomen van neurale stamcellen via intranasale toediening eenmaal daags gedurende 28 dagen. De enkelvoudige dosis is 6 × 10^9 deeltjes, toegediend in beide neusgaten. In de hoge-frequentiegroep vindt dosering dagelijks plaats van dag 1 tot en met dag 28, in totaal 28 doses.
Biologisch: Neurale stamcel-afgeleide exosomen
Het onderzoeksproduct is een exosoompreparaat afkomstig van neurale stamcellen dat intranasaal wordt toegediend. De productspecificatie is 6 × 10^9 deeltjes per flesje van 2 ml. Het product wordt voor toediening ontdooid tot kamertemperatuur en in beide neusgaten toegediend. Hetzelfde onderzoeksproduct wordt gebruikt in alle studiegroepen; de groepen verschillen alleen in toedieningsfrequentie.
Andere namen:
  • NSC-EVs

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Number of Participants With Treatment-Related Adverse Events
Tijdsspanne: Baseline to Week 4
Number of participants experiencing treatment-related adverse events assessed according to Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 4.0.
Baseline to Week 4
Number of Participants With Treatment-Related Clinical Laboratory Abnormalities
Tijdsspanne: Baseline to Week 4
Number of participants with treatment-related clinical laboratory abnormalities during the treatment period.
Baseline to Week 4

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change in Chinese Mini-Mental Status (CMMS) Score
Tijdsspanne: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Cognitive function will be assessed using the Chinese Mini-Mental Status (CMMS), a Chinese-language screening instrument for global cognitive impairment. Total scores range from 0 to 30, with higher scores indicating better cognitive performance.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Severe Impairment Battery (SIB) Score
Tijdsspanne: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Cognitive function will be assessed using the Severe Impairment Battery (SIB), a validated instrument for cognitive function in moderate-to-severe dementia. Total scores range from 0 to 100, with higher scores indicating better cognitive performance.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Neuropsychiatric Inventory (NPI) Score
Tijdsspanne: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Neuropsychiatric symptoms will be assessed using the Neuropsychiatric Inventory (NPI), a standardized instrument for behavioral and psychological symptoms in dementia. Total scores range from 0 to 144, with higher scores indicating greater neuropsychiatric symptom burden.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) Score
Tijdsspanne: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Sleep quality will be assessed using the Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI), a questionnaire that evaluates subjective sleep quality and sleep disturbance. Total scores range from 0 to 21, with higher scores indicating poorer sleep quality.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Alzheimer's Disease Cooperative Study - Activities of Daily Living (ADCS-ADL) Score
Tijdsspanne: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Functional ability will be assessed using the Alzheimer's Disease Cooperative Study - Activities of Daily Living (ADCS-ADL), a caregiver-based instrument used to evaluate daily functioning in patients with Alzheimer's disease. Total scores range from 0 to 78, with higher scores indicating better functional ability.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Zarit Burden Interview (ZBI) Score
Tijdsspanne: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Caregiver burden will be assessed using the Zarit Burden Interview (ZBI), a questionnaire used to evaluate the perceived burden experienced by caregivers. Total scores range from 0 to 88, with higher scores indicating greater caregiver burden.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Clinical Dementia Rating Scale-Sum of Boxes (CDR-SB) Score
Tijdsspanne: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Global dementia severity will be assessed using the Clinical Dementia Rating Scale-Sum of Boxes (CDR-SB), which evaluates impairment across multiple cognitive and functional domains. Total scores range from 0 to 18, with higher scores indicating greater dementia severity.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Geriatric Depression Scale (GDS) Score
Tijdsspanne: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Depressive symptoms will be assessed using the 30-item Geriatric Depression Scale (GDS-30), a questionnaire designed to assess depressive symptoms in older adults. Total scores range from 0 to 30, with higher scores indicating more severe depressive symptoms.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shanghai Mental Health Center

Medewerkers

Shanghai Angecon Biotechnology Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 mei 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

20 oktober 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 april 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 april 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 april 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SMHC-EOAD-NSCEV-2026-01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren