Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av exosomer från neurala stamceller vid måttlig till svår tidigt insjuknande Alzheimers sjukdom

13 maj 2026 uppdaterad av: Ling YUE, Shanghai Mental Health Center

En fas I, öppen, enkelcenter, frekvensupptrappningsstudie av säkerhet, tolerabilitet och preliminär effektivitet av exosomer från neurala stamceller hos patienter med måttlig till svår tidig debut av Alzheimers sjukdom

Detta är en öppen, enkelcenter, fas I klinisk studie hos patienter med måttlig till svår tidigt debuterande Alzheimers sjukdom. Studien syftar till att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och preliminär effekt av exosomer härledda från neurala stamceller (NSC-EVs) administrerade via nasal väg. Totalt 9 deltagare kommer att inkluderas i 3 frekvenseskaleringsgrupper: en gång var tredje dag, en gång varannan dag och en gång dagligen, varje i 28 dagar. Deltagarna kommer att genomgå screening och baslinjeutvärdering, en 28-dagars behandlingsperiod samt uppföljningsbesök vid 4, 8 och 24 veckor efter avslutad behandling.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Alzheimers sjukdom med tidig debut och måttlig till svår form innebär en tung börda för patienter och familjer, och för närvarande finns ingen verkligt effektiv behandling som kan vända den patologiska processen. Exosomer från neurala stamceller (NSC-EV) betraktas som en lovande terapeutisk metod eftersom de kan ha låg immunogenicitet, förmåga att passera blod-hjärnbarriären och en mer standardiserad tillverkningsväg än cellbaserad terapi.

Denna studie är utformad som en öppen, enkelcenter, trearmad fas I-klinisk studie för att utforska säkerhet, tolerabilitet och preliminär effekt av intranasala NSC-EV hos patienter med måttlig till svår Alzheimers sjukdom med tidig debut. Studien använder en 3+3 dosfrekvens-eskaleringsdesign med sentinel-deltagarövervakning för att bestämma högsta tolererade doseringsfrekvens och generera preliminära kliniska data för framtida större studier.

Totalt planeras 9 deltagare inkluderas. Deltagarna tilldelas sekventiellt till en av 3 doseringsfrekvens-grupper: lågfrekvent, medelfrekvent eller högfrekvent. Alla grupper får samma prövningsprodukt genom intranasal administrering under 28 dagar, med skillnader endast i doseringsfrekvens. Lågfrekvensgruppen får behandling dagarna 1, 4, 7, 10, 13, 16, 19, 22, 25 och 28; medelfrekvensgruppen får behandling dagarna 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25 och 27; och högfrekvensgruppen får behandling dagligen från dag 1 till och med dag 28.

Efter den 4 veckor långa behandlingsperioden går deltagarna in i en uppföljningsfas med planerade besök vid 4 veckor, 8 veckor och 24 veckor efter behandlingens slut. Bedömningarna under behandling och uppföljning innefattar säkerhetsövervakning, kliniska laboratorietester, kognitiva och neuropsykiatriska utvärderingar samt protokolldefinierade biomarkör- och bildgivande bedömningar i tillämpliga fall. Det primära målet är att utvärdera säkerhet och tolerabilitet, medan sekundära och explorativa mål inkluderar preliminär utvärdering av kognitiva, beteendemässiga, funktionella och biomarkörsförändringar över tid.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

9

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200030
        • Shanghai Mental Health Center
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

  • Inklusionskriterier:<\/li>
  • Man eller postmenopausal kvinna, i åldern 50 till 75 år.<\/li>
  • Uppfyller NIA-AA-kriterierna från 2011 för sannolik Alzheimers sjukdom demens.<\/li>
  • Ålder vid debut ≤65 år.<\/li>
  • CMMS-poäng 5-20.<\/li>
  • Stabil dos i minst 2 månader före inkludering om du får prokognitiva eller psykiatriska mediciner.<\/li>
  • Grundskoleutbildning eller högre och kan genomföra studiens kognitiva bedömningar.<\/li>
  • Hachinski ischemisk poäng ≤4.<\/li>
  • GDS totalpoäng ≤10.<\/li>
  • Screenings-MRT+DWI+SWI som uppfyller protokollets cerebrovaskulära uteslutningströsklar och inga större strukturella avvikelser oförenliga med Alzheimers sjukdom.<\/li>
  • Positiv amyloidpatologi bekräftad med Aβ-PET vid screening eller före inkludering.<\/li>
  • Tillräcklig syn och hörsel för att genomföra bedömningar.<\/li>
  • Har en pålitlig vårdgivare som kan följa med deltagaren till studiebesök och ge information för bedömningar.<\/li>
  • Villig att delta och underteckna informerat samtycke.<\/li><\/ul>

    Exklusionskriterier:<\/p>

    • Demens på grund av andra orsaker än Alzheimers sjukdom.<\/li>
    • Hjärn-MRT som visar något av följande: Fazekas vitt substans hyperintensitetspoäng >2; fler än 2 lakunära infarkter >1,5 cm; lakunära infarkter som involverar kritiska regioner som talamus, hippocampus, entorhinal cortex eller parahippocampus region; cerebral blödning, subduraalt hematom, aneurysm, arteriovenös missbildning, intrakraniell masslesion eller andra kliniskt signifikanta strukturella avvikelser.<\/li>
    • Allergi mot stamcellshärledda exosomer eller PET-undersökning.<\/li>
    • Svår psykiatrisk störning eller symtom.<\/li>
    • Betydande aktiv fysisk sjukdom, inklusive svår hjärtsjukdom, allvarlig systeminfektion eller svår lever-\/njurfunktionsstörning.<\/li>
    • Förhöjda tumörmarkörer eller tumörhistorik.<\/li>
    • Immunrelaterad sjukdom.<\/li>
    • Betydande nästäppa.<\/li>
    • Allvarlig självmordsrisk.<\/li>
    • Deltagande i en annan klinisk prövning eller stamcellsterapi under de senaste 6 månaderna.<\/li>
    • Annat tillstånd som bedöms olämpligt av utredaren.<\/li>
    • Kontraindikationer mot MRT eller oförmåga att genomföra MRT-undersökningar, inklusive icke-MRT-kompatibla metallimplantat, vissa stentar, plattor, pacemakers eller svår klaustrofobi.<\/li><\/ul>

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: lågfrekventa NSC-EV
Deltagarna får exosomer från neurala stamceller via intranasal administrering en gång var tredje dag i 28 dagar. Enkeldosen är 6 × 10^9 partiklar som administreras i båda näsborrarna. I lågfrekvensgruppen planeras administrering dag 1, 4, 7, 10, 13, 16, 19, 22, 25 och 28, totalt 10 doser.
Biologisk: Exosomer från neurala stamceller
Undersökningsprodukten är ett exosompreparat från neurala stamceller som administreras intranasalt. Produktspecifikationen är 6 × 10^9 partiklar per 2 ml injektionsflaska. Produkten tinas till rumstemperatur före administrering och levereras in i båda näsborrarna. Samma undersökningsprodukt används i alla studiegrupper; grupperna skiljer sig endast i doseringsfrekvens.
Andra namn:
  • NSC-EV
Experimentell: Medelfrekventa NSC-EV:er
Deltagarna får exosomer från neurala stamceller genom nasal administrering varannan dag i 28 dagar. En enkeldos är 6 × 10^9 partiklar administrerade i båda näsborrarna. I medelfrekvensgruppen är dosering schema på dagar 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25 och 27, totalt 14 doser.
Biologisk: Exosomer från neurala stamceller
Undersökningsprodukten är ett exosompreparat från neurala stamceller som administreras intranasalt. Produktspecifikationen är 6 × 10^9 partiklar per 2 ml injektionsflaska. Produkten tinas till rumstemperatur före administrering och levereras in i båda näsborrarna. Samma undersökningsprodukt används i alla studiegrupper; grupperna skiljer sig endast i doseringsfrekvens.
Andra namn:
  • NSC-EV
Experimentell: Högfrekventa NSC-EV
Deltagarna får av nervstamceller härledda exosomer via intranasal administrering en gång dagligen i 28 dagar. Enkeldosen är 6 × 10^9 partiklar som administreras i båda näsborrarna. I hög frekvens-gruppen ges dosering dagligen från dag 1 till och med dag 28, totalt 28 doser.
Biologisk: Exosomer från neurala stamceller
Undersökningsprodukten är ett exosompreparat från neurala stamceller som administreras intranasalt. Produktspecifikationen är 6 × 10^9 partiklar per 2 ml injektionsflaska. Produkten tinas till rumstemperatur före administrering och levereras in i båda näsborrarna. Samma undersökningsprodukt används i alla studiegrupper; grupperna skiljer sig endast i doseringsfrekvens.
Andra namn:
  • NSC-EV

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Number of Participants With Treatment-Related Adverse Events
Tidsram: Baseline to Week 4
Number of participants experiencing treatment-related adverse events assessed according to Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 4.0.
Baseline to Week 4
Number of Participants With Treatment-Related Clinical Laboratory Abnormalities
Tidsram: Baseline to Week 4
Number of participants with treatment-related clinical laboratory abnormalities during the treatment period.
Baseline to Week 4

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Change in Chinese Mini-Mental Status (CMMS) Score
Tidsram: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Cognitive function will be assessed using the Chinese Mini-Mental Status (CMMS), a Chinese-language screening instrument for global cognitive impairment. Total scores range from 0 to 30, with higher scores indicating better cognitive performance.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Severe Impairment Battery (SIB) Score
Tidsram: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Cognitive function will be assessed using the Severe Impairment Battery (SIB), a validated instrument for cognitive function in moderate-to-severe dementia. Total scores range from 0 to 100, with higher scores indicating better cognitive performance.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Neuropsychiatric Inventory (NPI) Score
Tidsram: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Neuropsychiatric symptoms will be assessed using the Neuropsychiatric Inventory (NPI), a standardized instrument for behavioral and psychological symptoms in dementia. Total scores range from 0 to 144, with higher scores indicating greater neuropsychiatric symptom burden.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) Score
Tidsram: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Sleep quality will be assessed using the Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI), a questionnaire that evaluates subjective sleep quality and sleep disturbance. Total scores range from 0 to 21, with higher scores indicating poorer sleep quality.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Alzheimer's Disease Cooperative Study - Activities of Daily Living (ADCS-ADL) Score
Tidsram: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Functional ability will be assessed using the Alzheimer's Disease Cooperative Study - Activities of Daily Living (ADCS-ADL), a caregiver-based instrument used to evaluate daily functioning in patients with Alzheimer's disease. Total scores range from 0 to 78, with higher scores indicating better functional ability.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Zarit Burden Interview (ZBI) Score
Tidsram: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Caregiver burden will be assessed using the Zarit Burden Interview (ZBI), a questionnaire used to evaluate the perceived burden experienced by caregivers. Total scores range from 0 to 88, with higher scores indicating greater caregiver burden.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Clinical Dementia Rating Scale-Sum of Boxes (CDR-SB) Score
Tidsram: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Global dementia severity will be assessed using the Clinical Dementia Rating Scale-Sum of Boxes (CDR-SB), which evaluates impairment across multiple cognitive and functional domains. Total scores range from 0 to 18, with higher scores indicating greater dementia severity.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Geriatric Depression Scale (GDS) Score
Tidsram: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Depressive symptoms will be assessed using the 30-item Geriatric Depression Scale (GDS-30), a questionnaire designed to assess depressive symptoms in older adults. Total scores range from 0 to 30, with higher scores indicating more severe depressive symptoms.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shanghai Mental Health Center

Samarbetspartners

Shanghai Angecon Biotechnology Co., Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 maj 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

20 oktober 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 april 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 april 2026

Första postat (Faktisk)

28 april 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SMHC-EOAD-NSCEV-2026-01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera