Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie exozómů odvozených z neuronálních kmenových buněk u středně těžkého až těžkého Alzheimerova onemocnění s časným začátkem

13. května 2026 aktualizováno: Ling YUE, Shanghai Mental Health Center

Studie fáze I, otevřená, jednocentrová, s eskalací dávkování pro hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti exosomů odvozených z nervových kmenových buněk u pacientů se středně těžkou až těžkou časnou formou Alzheimerovy choroby

Toto je otevřená, jednocentrová, klinická studie fáze I u pacientů se středně těžkou až těžkou časnou Alzheimerovou chorobou. Cílem studie je vyhodnotit bezpečnost, tolerovatelnost a předběžnou účinnost exozomů odvozených z nervových kmenových buněk (NSC-EV) podávaných intranazální cestou. Celkem bude zařazeno 9 účastníků do 3 frekvenčně eskalovaných skupin: jednou za 3 dny, jednou obden a jednou denně, každá po dobu 28 dnů. Účastníci podstoupí screening a základní hodnocení, 28denní léčebné období a následné návštěvy za 4, 8 a 24 týdnů po ukončení léčby.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Časně vzniklá Alzheimerova choroba středně těžkého až těžkého stupně představuje významnou zátěž pro pacienty a rodiny a v současné době neexistuje skutečně účinná léčba schopná zvrátit patologický proces. Exozomy odvozené z nervových kmenových buněk (NSC-EV) jsou považovány za slibný terapeutický přístup, protože mohou mít nízkou imunogenicitu, schopnost překonávat hematoencefalickou bariéru a standardizovanější výrobní postup než buněčná terapie.

Tato studie je navržena jako otevřená, jednocentrová, tříramenná klinická studie fáze I, která má posoudit bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost intranazálních NSC-EV u pacientů se středně těžkou až těžkou časně vzniklou Alzheimerovou chorobou. Studie používá návrh 3+3 s eskalací frekvence a monitorováním sentinelového účastníka k určení nejvyšší tolerované dávkovací frekvence a k získání předběžných klinických údajů pro budoucí větší studie.

Plánován je zápis celkem 9 účastníků. Účastníci budou postupně přiřazeni do jedné ze 3 skupin s různou frekvencí dávkování: nízkou, střední nebo vysokou frekvencí. Všechny skupiny dostanou stejný hodnocený přípravek intranazálním podáním po dobu 28 dnů, rozdíly jsou pouze ve frekvenci dávkování. Skupina s nízkou frekvencí dostane léčbu v 1., 4., 7., 10., 13., 16., 19., 22., 25. a 28. den; skupina se střední frekvencí dostane léčbu v 1., 3., 5., 7., 9., 11., 13., 15., 17., 19., 21., 23., 25. a 27. den; a skupina s vysokou frekvencí dostane léčbu denně od 1. do 28. dne.

Po 4týdenní léčebné fázi vstoupí účastníci do fáze sledování s plánovanými návštěvami za 4 týdny, 8 týdnů a 24 týdnů po ukončení léčby. Hodnocení během léčby a sledování zahrnuje bezpečnostní monitorování, klinické laboratorní testy, kognitivní a neuropsychiatrické hodnocení a podle potřeby protokolem definované biomarkerové a zobrazovací hodnocení. Primárním cílem je posoudit bezpečnost a snášenlivost, zatímco sekundární a explorativní cíle zahrnují předběžné hodnocení změn v kognici, chování, funkčních schopnostech a biomarkerech v průběhu času.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

9

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína, 200030
        • Shanghai Mental Health Center
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

  • Kriteria pro zařazení:
  • Muž nebo žena po menopauze ve věku 50 až 75 let.
  • Splňuje kritéria NIA-AA z roku 2011 pro pravděpodobnou demenci Alzheimerovy choroby.
  • Věk v době začátku ≥65 let.
  • Skóre CMMS 5-20
  • Stabilní dávka po dobu alespoň 2 měsíců před zařazením, pokud užívá prokognitivní nebo psychiatrické léky.
  • Základní vzdělání nebo vyšší a schopnost dokončit kognitivní hodnocení požadovaná studií.
  • Hachinského ischemické skóre ≤4.
  • Celkové skóre GDS ≤10.
  • Vyšetřovací MRI mozku + DWI + SWI splňující protokolem definované prahy pro vyloučení cévních abnormalit a bez závažných strukturálních abnormalit neslučitelných s Alzheimerovou chorobou.
  • Pozitivní amyloidní patologie potvrzená Aβ-PET při screeningu nebo před zařazením.
  • Adekvátní zrak a sluch pro dokončení hodnocení.
  • Má spolehlivého pečovatele schopného doprovázet účastníka na návštěvy studie a poskytovat informace pro hodnocení.
  • Ochota se zúčastnit a podepsat informovaný souhlas.

Kritéria pro vyloučení:

  • Demence způsobená jinými příčinami než Alzheimerovou chorobou.
  • MRI mozku ukazující kterýkoli z následujících nálezů: skóre hyperintenzity bílé hmoty Fazekas >2; více než 2 lakunární infarkty >1,5 cm; lakunární infarkty postihující kritické oblasti jako talamus, hipokampus, entorhinální kůra nebo parahipokampální oblast; krvácení do mozku, subdurální hematom, aneuryzma, arteriovenózní malformace, intrakraniální léze nebo jiné klinicky významné strukturální abnormality.
  • Alergie na exozomy z kmenových buněk nebo PET vyšetření.
  • Závažná psychiatrická porucha nebo symptomy.
  • Významné aktivní tělesné onemocnění včetně závažného srdečního onemocnění, závažné systémové infekce nebo závažné dysfunkce jater/ledvin.
  • Zvýšené nádorové markery nebo anamnéza nádoru.
  • Imunologicky podmíněné onemocnění.
  • Významná nosní obstrukce.
  • Vážné riziko sebevraždy.
  • Účast v jiné klinické studii nebo terapii kmenovými buňkami v posledních 6 měsících.
  • Jakákoli jiná podmínka považovaná zkoušejícím za nevhodnou.
  • Kontraindikace k MRI nebo neschopnost dokončit MRI vyšetření včetně ne-MRI kompatibilních kovových implantátů, určitých stentů, plátů, kardiostimulátorů nebo těžké klaustrofobie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nízkofrekvenční NSC-EV
Účastníci dostávají exozomy odvozené z nervových kmenových buněk intranazálně jednou za 3 dny po dobu 28 dnů.
Jednotlivá dávka je 6 × 10^9 částic podávaná do obou nosních dírek.
Ve skupině s nízkou frekvencí je dávkování naplánováno na dny 1, 4, 7, 10, 13, 16, 19, 22, 25 a 28, celkem 10 dávek.
Biologický: Exozomy odvozené z neurálních kmenových buněk
Hodnocený léčivý přípravek je preparát exozomů odvozený z nervových kmenových buněk podávaný intranazálně. Specifikace přípravku je 6 × 10^9 částic v 2 ml injekční lahvičce. Přípravek se před podáním rozmrazí na pokojovou teplotu a podá se do obou nosních děr. Stejný hodnocený léčivý přípravek se používá ve všech studijních skupinách; skupiny se liší pouze frekvencí dávkování.
Ostatní jména:
  • NSC-EV
Experimentální: NSC-EV se střední frekvencí
Účastníci dostávají exozomy získané z neurálních kmenových buněk intranazálním podáním každý druhý den po dobu 28 dnů. Jednotlivá dávka je 6 × 10^9 částic podaných do obou nosních dírek. Ve skupině se střední frekvencí je dávkování naplánováno na dny 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25 a 27, celkem tedy 14 dávek.
Biologický: Exozomy odvozené z neurálních kmenových buněk
Hodnocený léčivý přípravek je preparát exozomů odvozený z nervových kmenových buněk podávaný intranazálně. Specifikace přípravku je 6 × 10^9 částic v 2 ml injekční lahvičce. Přípravek se před podáním rozmrazí na pokojovou teplotu a podá se do obou nosních děr. Stejný hodnocený léčivý přípravek se používá ve všech studijních skupinách; skupiny se liší pouze frekvencí dávkování.
Ostatní jména:
  • NSC-EV
Experimentální: Vysokofrekvenční CNS-EV
Účastníci dostávají exozomy odvozené z nervových kmenových buněk intranazální aplikací jednou denně po dobu 28 dní. Jednotlivá dávka činí 6 × 10^9 částic podávaných do obou nosních dírek. Ve skupině s vysokou frekvencí je dávkování naplánováno denně od 1. do 28. dne, celkem tedy 28 dávek.
Biologický: Exozomy odvozené z neurálních kmenových buněk
Hodnocený léčivý přípravek je preparát exozomů odvozený z nervových kmenových buněk podávaný intranazálně. Specifikace přípravku je 6 × 10^9 částic v 2 ml injekční lahvičce. Přípravek se před podáním rozmrazí na pokojovou teplotu a podá se do obou nosních děr. Stejný hodnocený léčivý přípravek se používá ve všech studijních skupinách; skupiny se liší pouze frekvencí dávkování.
Ostatní jména:
  • NSC-EV

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Number of Participants With Treatment-Related Adverse Events
Časové okno: Baseline to Week 4
Number of participants experiencing treatment-related adverse events assessed according to Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 4.0.
Baseline to Week 4
Number of Participants With Treatment-Related Clinical Laboratory Abnormalities
Časové okno: Baseline to Week 4
Number of participants with treatment-related clinical laboratory abnormalities during the treatment period.
Baseline to Week 4

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change in Chinese Mini-Mental Status (CMMS) Score
Časové okno: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Cognitive function will be assessed using the Chinese Mini-Mental Status (CMMS), a Chinese-language screening instrument for global cognitive impairment. Total scores range from 0 to 30, with higher scores indicating better cognitive performance.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Severe Impairment Battery (SIB) Score
Časové okno: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Cognitive function will be assessed using the Severe Impairment Battery (SIB), a validated instrument for cognitive function in moderate-to-severe dementia. Total scores range from 0 to 100, with higher scores indicating better cognitive performance.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Neuropsychiatric Inventory (NPI) Score
Časové okno: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Neuropsychiatric symptoms will be assessed using the Neuropsychiatric Inventory (NPI), a standardized instrument for behavioral and psychological symptoms in dementia. Total scores range from 0 to 144, with higher scores indicating greater neuropsychiatric symptom burden.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) Score
Časové okno: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Sleep quality will be assessed using the Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI), a questionnaire that evaluates subjective sleep quality and sleep disturbance. Total scores range from 0 to 21, with higher scores indicating poorer sleep quality.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Alzheimer's Disease Cooperative Study - Activities of Daily Living (ADCS-ADL) Score
Časové okno: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Functional ability will be assessed using the Alzheimer's Disease Cooperative Study - Activities of Daily Living (ADCS-ADL), a caregiver-based instrument used to evaluate daily functioning in patients with Alzheimer's disease. Total scores range from 0 to 78, with higher scores indicating better functional ability.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Zarit Burden Interview (ZBI) Score
Časové okno: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Caregiver burden will be assessed using the Zarit Burden Interview (ZBI), a questionnaire used to evaluate the perceived burden experienced by caregivers. Total scores range from 0 to 88, with higher scores indicating greater caregiver burden.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Clinical Dementia Rating Scale-Sum of Boxes (CDR-SB) Score
Časové okno: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Global dementia severity will be assessed using the Clinical Dementia Rating Scale-Sum of Boxes (CDR-SB), which evaluates impairment across multiple cognitive and functional domains. Total scores range from 0 to 18, with higher scores indicating greater dementia severity.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Geriatric Depression Scale (GDS) Score
Časové okno: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Depressive symptoms will be assessed using the 30-item Geriatric Depression Scale (GDS-30), a questionnaire designed to assess depressive symptoms in older adults. Total scores range from 0 to 30, with higher scores indicating more severe depressive symptoms.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shanghai Mental Health Center

Spolupracovníci

Shanghai Angecon Biotechnology Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

20. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. dubna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. dubna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

28. dubna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SMHC-EOAD-NSCEV-2026-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Alzheimerova choroba (AD)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Algeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit