<M><TA+ dir=MV05>* Study of Neural Stem Cell-Derived Exosomes in Moderate-to-Severe Early-Onset Alzheimer's Disease <M><TA- dir=MT>
keskiviikko 13. toukokuuta 2026 päivittänyt: Ling YUE, Shanghai Mental Health Center
A Phase I, Open-Label, Single-Center, Frequency-Escalation Study of the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of Neural Stem Cell-Derived Exosomes in Patients With Moderate-to-Severe Early-Onset Alzheimer's Disease
Tämä on avoin, yksikeskuksinen, vaiheen I kliininen tutkimus potilailla, joilla on kohtalainen tai vaikea varhaisalkuinen Alzheimerin tauti.
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida nenän kautta annosteltavien hermosolukantasoluista peräisin olevien eksosomien (NSC-EVs) turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavaa tehoa.
Yhteensä 9 osallistujaa otetaan mukaan 3 annostiheyden nousuryhmään: kerran 3 päivässä, joka toinen päivä ja kerran päivässä, kukin 28 päivän ajan.
Osallistujille tehdään seulonta- ja lähtötasoarviointi, 28 päivän hoitojakso ja seurantakäynnit 4, 8 ja 24 viikon kuluttua hoidon päättymisestä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Varhain alkava keskivaikea tai vaikea Alzheimerin tauti aiheuttaa merkittävän taakan potilaille ja perheille, eikä tällä hetkellä ole olemassa todella tehokasta hoitoa, joka pystyisi kääntämään sairausprosessin. Neuraalikantasolujen erittämiä eksosomeja (NSC-EV) pidetään lupaavana hoitovaihtoehtona, koska niillä saattaa olla alhainen immunogeenisyys, kyky ylittää veri-aivoeste ja standardoidumpi valmistusprosessi verrattuna solupohjaisiin hoitoihin.
Tämä tutkimus on avoin, yksikeskuksinen, kolmihaarainen, vaiheen I kliininen tutkimus, jonka tavoitteena on selvittää nenänsisäisesti annettavien NSC-EV:iden turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavaa tehoa potilailla, joilla on keskivaikea tai vaikea varhain alkava Alzheimerin tauti. Tutkimus käyttää 3+3-annostiheyden eskalaatiomallia seuranta-potilasvalvonnalla (sentinel-valvonta), jotta voidaan määrittää suurin hyväksytty annostiheys ja tuottaa alustavia kliinisiä tietoja tulevia suurempia tutkimuksia varten.
Tutkimukseen on tarkoitus ottaa mukaan yhteensä 9 koehenkilöä. Koehenkilöt jaetaan peräkkäin yhteen kolmesta annostiheysryhmästä: matala, keskitaso tai korkea annostiheys. Kaikki ryhmät saavat samaa tutkimusvalmistetta nenänsisäisesti 28 päivän ajan, ja erot koskevat vain annostiheyttä. Matalan tiheyden ryhmä saa hoitoa päivinä 1, 4, 7, 10, 13, 16, 19, 22, 25 ja 28; keskitisiheyden ryhmä päivinä 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25 ja 27; ja korkean tiheyden ryhmä päivittäin päivästä 1 päivään 28.
Neljän viikon hoitojakson jälkeen koehenkilöt siirtyvät seurantavaiheeseen, jossa käynnit ajoitetaan 4, 8 ja 24 viikkoa hoidon päättymisen jälkeen. Hoidonaikaiset ja seuranta-arvioinnit sisältävät turvallisuuden seurannan, kliiniset laboratoriotutkimukset, kognitiiviset ja neuropsykiatriset arviot sekä protokollan mukaiset biomarkkeri- ja kuvantamistutkimukset soveltuvin osin. Ensisijaisena tavoitteena on arvioida turvallisuutta ja siedettävyyttä, kun taas toissijaisiin ja tutkiviin tavoitteisiin kuuluu alustava arvio kognitiivisista, käyttäytymis- ja toimintakyvyn muutoksista ja biomarkkerien muutoksista ajan kuluessa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
9
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Yue Ling 岳玲, MD, PhD
- Puhelinnumero: 18017311249
- Sähköposti: bellinthemoon@hotmail.com
Opiskelupaikat
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kiina, 200030
- Shanghai Mental Health Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Yue Ling 岳玲, MD, PhD
- Puhelinnumero: 18964352661
- Sähköposti: bellinthemoon@hotmail.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
- Sisällyttämiskriteerit:<\/li>
- Mies tai postmenopausaalinen nainen, ikä 50–75 vuotta.<\/li>
- Täyttää vuoden 2011 NIA-AA-kriteerit todennäköiselle Alzheimerin taudin dementialle.<\/li>
- Alkamisikä ≥65 vuotta.<\/li>
- CMMS-pistemäärä 5–20.<\/li>
- Vakaa annos vähintään 2 kuukautta ennen osallistumista, jos saa kognitiota parantavia tai psykiatrisia lääkkeitä.<\/li>
- Peruskoulutus tai ylempi ja kyky suorittaa tutkimuksen vaatimat kognitiiviset arvioinnit.<\/li>
- Hachinskin iskeeminen pistemäärä ≤4.<\/li>
- GDS-kokonaispistemäärä ≤10.<\/li>
- Seulonta-aivojen MRI+DWI+SWI täyttää protokollan määrittämät aivoverisuonin poissulkukynnysarvot eikä merkittäviä rakenteellisia poikkeavuuksia, jotka ovat ristiriidassa Alzheimerin taudin kanssa.<\/li>
- Positiivinen amyloidipatologia vahvistettu Aβ-PET:llä seulonnassa tai ennen osallistumista.<\/li>
- Riittävä näkö ja kuulo arviointien suorittamiseen.<\/li>
- On luotettava hoitaja, joka voi seurata osallistujaa tutkimuskäynneille ja antaa tietoa arviointeja varten.<\/li>
- Halukas osallistumaan ja allekirjoittamaan tietoon perustuvan suostumuksen.<\/li><\/ul>
Poissulkukriteerit:<\/p>
- Muusta syystä kuin Alzheimerin taudista johtuva dementia.<\/li>
- Aivojen MRI osoittaa jotain seuraavista: Fazekasin valkean aineen hyperintensiteettipisteet >2; yli 2 lakunaari-infarktia >1,5 cm; lakunaari-infarktit, jotka koskevat kriittisiä alueita kuten talamus, hippokampus, entorinaalinen aivokuori tai parahippokampaalinen alue; aivoverenvuoto, subduraalihematooma, aneurysma, arteriovenoottinen epämuodostuma, kallonsisäinen massavaurio tai muut kliinisesti merkittävät rakenteelliset poikkeavuudet.<\/li>
- Allergia kantasoluista peräisin oleville eksosomeille tai PET-tutkimukselle.<\/li>
- Vaikea psykiatrinen häiriö tai oireet.<\/li>
- Merkittävä aktiivinen fyysinen sairaus, mukaan lukien vaikea sydänsairaus, vaikea systeeminen infektio tai vaikea maksa\/munuaisen toimintahäiriö.<\/li>
- Kohonneet kasvainmarkkerit tai kasvainhistoria.<\/li>
- Immuunivälitteinen sairaus.<\/li>
- Merkittävä nenän tukkoisuus.<\/li>
- Vakava itsemurhariski.<\/li>
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tai kantasoluhoitoon viimeisen 6 kuukauden aikana.<\/li>
- Mikä tahansa muu tutkijan sopimattomaksi katsoma tila.<\/li>
- MRI:n vasta-aiheet tai kyvyttömyys suorittaa MRI-tutkimuksia, mukaan lukien ei-MRI-yhteensopivat metalli-istutteet, tietyt stentit, levyt, sydämentahdistimet tai vaikea klaustrofobia.<\/li><\/ul>
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pienitaajuiset NSC-EV:t
Osallistujat saavat hermokantasoluista peräisin olevia eksosomeja intranasaalisesti 3 päivän välein 28 päivän ajan.
Yksittäinen annos on 6 × 10^9 partikkelia, jotka annostellaan molempiin sieraimiin.
Alhaisen taajuuden ryhmässä annostus on aikataulutettu päiville 1, 4, 7, 10, 13, 16, 19, 22, 25 ja 28, yhteensä 10 annosta.
|
Tutkimustuote on nenänsisäisesti annosteltava hermokantasoluista peräisin oleva eksosomivalmiste.
Tuote-erittely: 6 × 10^9 hiukkasta 2 ml:n injektiopullossa.
Tuote sulatetaan huoneenlämpöiseksi ennen annostelua ja annetaan molempiin sieraimeen.
Samaa tutkimustuotetta käytetään kaikissa tutkimusryhmissä; ryhmät eroavat vain annostelutiheyden osalta.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Keskitaajuiset NSC-EV:t
Osallistujat saavat hermokantasoluista peräisin olevia eksosomeja nenän kautta joka toinen päivä 28 päivän ajan.
Kerta-annos on 6 × 10^9 partikkelia annosteltuna molempiin sieraimeen.
Keskitaajuisessa ryhmässä annostus on aikataulutettu päiville 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25 ja 27, yhteensä 14 annosta.
|
Tutkimustuote on nenänsisäisesti annosteltava hermokantasoluista peräisin oleva eksosomivalmiste.
Tuote-erittely: 6 × 10^9 hiukkasta 2 ml:n injektiopullossa.
Tuote sulatetaan huoneenlämpöiseksi ennen annostelua ja annetaan molempiin sieraimeen.
Samaa tutkimustuotetta käytetään kaikissa tutkimusryhmissä; ryhmät eroavat vain annostelutiheyden osalta.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Suurtaajuiset NSK-rakkulat
Osallistujat saavat hermosoluista peräisin olevia eksosomeja nenänsisäisesti kerran päivässä 28 päivän ajan.
Kerta-annos on 6 × 10^9 partikkelia annosteltuna molempiin sieraimiin.
Suurtaajuusryhmässä annostelu suunnitellaan päivittäin päivästä 1 päivään 28, yhteensä 28 annosta.
|
Tutkimustuote on nenänsisäisesti annosteltava hermokantasoluista peräisin oleva eksosomivalmiste.
Tuote-erittely: 6 × 10^9 hiukkasta 2 ml:n injektiopullossa.
Tuote sulatetaan huoneenlämpöiseksi ennen annostelua ja annetaan molempiin sieraimeen.
Samaa tutkimustuotetta käytetään kaikissa tutkimusryhmissä; ryhmät eroavat vain annostelutiheyden osalta.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Number of Participants With Treatment-Related Adverse Events
Aikaikkuna: Baseline to Week 4
|
Number of participants experiencing treatment-related adverse events assessed according to Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 4.0.
|
Baseline to Week 4
|
|
Number of Participants With Treatment-Related Clinical Laboratory Abnormalities
Aikaikkuna: Baseline to Week 4
|
Number of participants with treatment-related clinical laboratory abnormalities during the treatment period.
|
Baseline to Week 4
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Change in Chinese Mini-Mental Status (CMMS) Score
Aikaikkuna: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
|
Cognitive function will be assessed using the Chinese Mini-Mental Status (CMMS), a Chinese-language screening instrument for global cognitive impairment.
Total scores range from 0 to 30, with higher scores indicating better cognitive performance.
|
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
|
|
Change in Severe Impairment Battery (SIB) Score
Aikaikkuna: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
|
Cognitive function will be assessed using the Severe Impairment Battery (SIB), a validated instrument for cognitive function in moderate-to-severe dementia.
Total scores range from 0 to 100, with higher scores indicating better cognitive performance.
|
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
|
|
Change in Neuropsychiatric Inventory (NPI) Score
Aikaikkuna: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
|
Neuropsychiatric symptoms will be assessed using the Neuropsychiatric Inventory (NPI), a standardized instrument for behavioral and psychological symptoms in dementia.
Total scores range from 0 to 144, with higher scores indicating greater neuropsychiatric symptom burden.
|
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
|
|
Change in Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) Score
Aikaikkuna: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
|
Sleep quality will be assessed using the Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI), a questionnaire that evaluates subjective sleep quality and sleep disturbance.
Total scores range from 0 to 21, with higher scores indicating poorer sleep quality.
|
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
|
|
Change in Alzheimer's Disease Cooperative Study - Activities of Daily Living (ADCS-ADL) Score
Aikaikkuna: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
|
Functional ability will be assessed using the Alzheimer's Disease Cooperative Study - Activities of Daily Living (ADCS-ADL), a caregiver-based instrument used to evaluate daily functioning in patients with Alzheimer's disease.
Total scores range from 0 to 78, with higher scores indicating better functional ability.
|
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
|
|
Change in Zarit Burden Interview (ZBI) Score
Aikaikkuna: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
|
Caregiver burden will be assessed using the Zarit Burden Interview (ZBI), a questionnaire used to evaluate the perceived burden experienced by caregivers.
Total scores range from 0 to 88, with higher scores indicating greater caregiver burden.
|
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
|
|
Change in Clinical Dementia Rating Scale-Sum of Boxes (CDR-SB) Score
Aikaikkuna: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
|
Global dementia severity will be assessed using the Clinical Dementia Rating Scale-Sum of Boxes (CDR-SB), which evaluates impairment across multiple cognitive and functional domains.
Total scores range from 0 to 18, with higher scores indicating greater dementia severity.
|
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
|
|
Change in Geriatric Depression Scale (GDS) Score
Aikaikkuna: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
|
Depressive symptoms will be assessed using the 30-item Geriatric Depression Scale (GDS-30), a questionnaire designed to assess depressive symptoms in older adults.
Total scores range from 0 to 30, with higher scores indicating more severe depressive symptoms.
|
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 20. lokakuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 21. huhtikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 21. huhtikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 28. huhtikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 15. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SMHC-EOAD-NSCEV-2026-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .