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Study of Neural Stem Cell-Derived Exosomes in Moderate-to-Severe Early-Onset Alzheimer's Disease

13 maggio 2026 aggiornato da: Ling YUE, Shanghai Mental Health Center

Studio di Fase I, in aperto, monocentrico, con escalation della frequenza, sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia preliminare di esosomi derivati da cellule staminali neurali in pazienti con malattia di Alzheimer a esordio precoce da moderata a grave

Questo è uno studio clinico in aperto, monocentrico, di fase I in pazienti con malattia di Alzheimer a esordio precoce da moderata a grave. Lo studio mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di esosomi derivati da cellule staminali neurali (NSC-EV) somministrati per via intranasale. Un totale di 9 partecipanti sarà arruolato in 3 gruppi di escalation della frequenza: una volta ogni 3 giorni, una volta ogni due giorni e una volta al giorno, ciascuno per 28 giorni. I partecipanti saranno sottoposti a screening e valutazione basale, un periodo di trattamento di 28 giorni e visite di follow-up a 4, 8 e 24 settimane dopo la fine del trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia di Alzheimer precoce da moderata a grave impone un onere sostanziale su pazienti e famiglie, e attualmente non esiste un trattamento veramente efficace in grado di invertire il processo patologico. Le vescicole extracellulari derivate da cellule staminali neurali (NSC-EV) sono considerate un approccio terapeutico promettente perché potrebbero avere bassa immunogenicità, la capacità di attraversare la barriera emato-encefalica e un percorso di produzione più standardizzato rispetto alla terapia cellulare.

Questo studio è progettato come uno studio clinico di fase I, in aperto, monocentrico, a tre gruppi, per esplorare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare delle NSC-EV intranasali in pazienti con malattia di Alzheimer precoce da moderata a grave. Lo studio utilizza un disegno di escalation della frequenza 3+3 con monitoraggio del soggetto sentinella per determinare la frequenza di somministrazione più alta tollerata e generare dati clinici preliminari per futuri studi più ampi.

È previsto l'arruolamento di un totale di 9 partecipanti. I partecipanti saranno assegnati in sequenza a 1 dei 3 gruppi di frequenza di dosaggio: bassa frequenza, media frequenza o alta frequenza. Tutti i gruppi riceveranno lo stesso prodotto in studio mediante somministrazione intranasale per 28 giorni, con differenze solo nella frequenza di dosaggio. Il gruppo a bassa frequenza riceverà il trattamento nei giorni 1, 4, 7, 10, 13, 16, 19, 22, 25 e 28; il gruppo a media frequenza riceverà il trattamento nei giorni 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25 e 27; e il gruppo ad alta frequenza riceverà il trattamento quotidianamente dal giorno 1 al giorno 28.

Dopo il periodo di trattamento di 4 settimane, i partecipanti entreranno in una fase di follow-up con visite programmate a 4 settimane, 8 settimane e 24 settimane dopo la fine del trattamento. Le valutazioni durante il trattamento e il follow-up includeranno monitoraggio della sicurezza, test clinici di laboratorio, valutazioni cognitive e neuropsichiatriche, e valutazioni di biomarker e imaging definite dal protocollo, ove applicabile. L'obiettivo primario è valutare la sicurezza e la tollerabilità, mentre gli obiettivi secondari ed esplorativi includono la valutazione preliminare dei cambiamenti cognitivi, comportamentali, funzionali e dei biomarker nel tempo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

9

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina, 200030
        • Shanghai Mental Health Center
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

  • Criteri di inclusione:
  • Maschio o femmina in post-menopausa, di età compresa tra 50 e 75 anni.
  • Soddisfa i criteri NIA-AA 2011 per la probabile demenza da malattia di Alzheimer.
  • Età di esordio ≥65 anni.
  • Punteggio CMMS 5-20
  • Se in trattamento con farmaci pro-cognitivi o psichiatrici, dose stabile per almeno 2 mesi prima dell'arruolamento.
  • Istruzione primaria o superiore e in grado di completare le valutazioni cognitive richieste dallo studio.
  • Punteggio Ischemico di Hachinski ≤4.
  • Punteggio totale GDS ≤10.
  • Risonanza magnetica cerebrale di screening con RMN + DWI + SWI che soddisfi le soglie di esclusione cerebrovascolare definite dal protocollo e senza anomalie strutturali maggiori non compatibili con la malattia di Alzheimer.
  • Amiloidosi positiva confermata da Aß-PET durante lo screening o prima dell'arruolamento.
  • Vista e udito adeguati per completare le valutazioni.
  • Disponibilità di un caregiver affidabile in grado di accompagnare il partecipante alle visite dello studio e fornire informazioni per le valutazioni.
  • Disponibilità a partecipare e firmare il consenso informato.

Criteri di esclusione:

  • Demenza dovuta a cause diverse dalla malattia di Alzheimer.
  • RM cerebrale che mostra una delle seguenti condizioni: punteggio di iperintensità della sostanza bianca di Fazekas >2; più di 2 infarti lacunari >1,5 cm; infarti lacunari che coinvolgono regioni critiche come talamo, ippocampo, corteccia entorinale o regione paraippocampale; emorragia cerebrale, ematoma subdurale, aneurisma, malformazione arterovenosa, lesione massiva intracranica o altre anomalie strutturali clinicamente significative.
  • Allergia agli esosomi derivati da cellule staminali o all'esame PET.
  • Disturbo psichiatrico grave o sintomi.
  • Malattia fisica attiva significativa, inclusa grave cardiopatia, grave infezione sistemica o grave disfunzione epatica/renale.
  • Marcatori tumorali elevati o anamnesi di tumore.
  • Malattia immuno-correlata.
  • Ostruzione nasale significativa.
  • Serio rischio di suicidio.
  • Partecipazione a un altro studio clinico o terapia con cellule staminali nei precedenti 6 mesi.
  • Qualsiasi altra condizione giudicata inappropriata dallo sperimentatore.
  • Controindicazioni alla RMN o incapacità di completare gli esami di RMN, inclusi impianti metallici non compatibili con la RMN, alcuni stent, placche, pacemaker o claustrofobia grave.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: VEV-CCN a bassa frequenza
I partecipanti ricevono esosomi derivati da cellule staminali neurali mediante somministrazione intranasale una volta ogni 3 giorni per 28 giorni. La singola dose è di 6 × 10^9 particelle somministrate in entrambe le narici. Nel gruppo a bassa frequenza, la somministrazione è programmata nei giorni 1, 4, 7, 10, 13, 16, 19, 22, 25 e 28, per un totale di 10 dosi.
Biologico: Esosomi derivati da cellule staminali neurali
Il prodotto sperimentale è una preparazione di esosomi derivati da cellule staminali neurali somministrata per via intranasale. La specifica del prodotto è di 6 × 10^9 particelle per flacone da 2 mL. Il prodotto viene scongelato a temperatura ambiente prima della somministrazione e somministrato in entrambe le narici. Lo stesso prodotto sperimentale viene utilizzato in tutti i gruppi di studio; i gruppi differiscono solo per la frequenza di dosaggio.
Altri nomi:
  • NSC-EV
Sperimentale: EV-SNC a media frequenza
I partecipanti ricevono esosomi derivati da cellule staminali neurali mediante somministrazione intranasale a giorni alterni per 28 giorni. La dose singola è di 6 × 10^9 particelle somministrate in entrambe le narici. Nel gruppo a media frequenza, la somministrazione è prevista nei giorni 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25 e 27, per un totale di 14 dosi.
Biologico: Esosomi derivati da cellule staminali neurali
Il prodotto sperimentale è una preparazione di esosomi derivati da cellule staminali neurali somministrata per via intranasale. La specifica del prodotto è di 6 × 10^9 particelle per flacone da 2 mL. Il prodotto viene scongelato a temperatura ambiente prima della somministrazione e somministrato in entrambe le narici. Lo stesso prodotto sperimentale viene utilizzato in tutti i gruppi di studio; i gruppi differiscono solo per la frequenza di dosaggio.
Altri nomi:
  • NSC-EV
Sperimentale: EV-NCS ad Alta Frequenza
I partecipanti ricevono esosomi derivati da cellule staminali neurali mediante somministrazione intranasale una volta al giorno per 28 giorni. La dose singola è di 6 × 10^9 particelle somministrate in entrambe le narici. Nel gruppo ad alta frequenza, la somministrazione è programmata quotidianamente dal Giorno 1 al Giorno 28, per un totale di 28 dosi.
Biologico: Esosomi derivati da cellule staminali neurali
Il prodotto sperimentale è una preparazione di esosomi derivati da cellule staminali neurali somministrata per via intranasale. La specifica del prodotto è di 6 × 10^9 particelle per flacone da 2 mL. Il prodotto viene scongelato a temperatura ambiente prima della somministrazione e somministrato in entrambe le narici. Lo stesso prodotto sperimentale viene utilizzato in tutti i gruppi di studio; i gruppi differiscono solo per la frequenza di dosaggio.
Altri nomi:
  • NSC-EV

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of Participants With Treatment-Related Adverse Events
Lasso di tempo: Baseline to Week 4
Number of participants experiencing treatment-related adverse events assessed according to Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 4.0.
Baseline to Week 4
Number of Participants With Treatment-Related Clinical Laboratory Abnormalities
Lasso di tempo: Baseline to Week 4
Number of participants with treatment-related clinical laboratory abnormalities during the treatment period.
Baseline to Week 4

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change in Chinese Mini-Mental Status (CMMS) Score
Lasso di tempo: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Cognitive function will be assessed using the Chinese Mini-Mental Status (CMMS), a Chinese-language screening instrument for global cognitive impairment. Total scores range from 0 to 30, with higher scores indicating better cognitive performance.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Severe Impairment Battery (SIB) Score
Lasso di tempo: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Cognitive function will be assessed using the Severe Impairment Battery (SIB), a validated instrument for cognitive function in moderate-to-severe dementia. Total scores range from 0 to 100, with higher scores indicating better cognitive performance.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Neuropsychiatric Inventory (NPI) Score
Lasso di tempo: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Neuropsychiatric symptoms will be assessed using the Neuropsychiatric Inventory (NPI), a standardized instrument for behavioral and psychological symptoms in dementia. Total scores range from 0 to 144, with higher scores indicating greater neuropsychiatric symptom burden.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) Score
Lasso di tempo: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Sleep quality will be assessed using the Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI), a questionnaire that evaluates subjective sleep quality and sleep disturbance. Total scores range from 0 to 21, with higher scores indicating poorer sleep quality.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Alzheimer's Disease Cooperative Study - Activities of Daily Living (ADCS-ADL) Score
Lasso di tempo: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Functional ability will be assessed using the Alzheimer's Disease Cooperative Study - Activities of Daily Living (ADCS-ADL), a caregiver-based instrument used to evaluate daily functioning in patients with Alzheimer's disease. Total scores range from 0 to 78, with higher scores indicating better functional ability.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Zarit Burden Interview (ZBI) Score
Lasso di tempo: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Caregiver burden will be assessed using the Zarit Burden Interview (ZBI), a questionnaire used to evaluate the perceived burden experienced by caregivers. Total scores range from 0 to 88, with higher scores indicating greater caregiver burden.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Clinical Dementia Rating Scale-Sum of Boxes (CDR-SB) Score
Lasso di tempo: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Global dementia severity will be assessed using the Clinical Dementia Rating Scale-Sum of Boxes (CDR-SB), which evaluates impairment across multiple cognitive and functional domains. Total scores range from 0 to 18, with higher scores indicating greater dementia severity.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Change in Geriatric Depression Scale (GDS) Score
Lasso di tempo: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
Depressive symptoms will be assessed using the 30-item Geriatric Depression Scale (GDS-30), a questionnaire designed to assess depressive symptoms in older adults. Total scores range from 0 to 30, with higher scores indicating more severe depressive symptoms.
Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shanghai Mental Health Center

Collaboratori

Shanghai Angecon Biotechnology Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

20 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 aprile 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 aprile 2026

Primo Inserito (Effettivo)

28 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SMHC-EOAD-NSCEV-2026-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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