신경줄기세포 유래 엑소좀을 이용한 중등도 및 중증 조기 발병 알츠하이머병 연구
2026년 5월 13일 업데이트: Ling YUE, Shanghai Mental Health Center
신경 줄기 세포 유래 엑소좀의 중등도에서 중증 초기 발병 알츠하이머병 환자에서의 안전성, 내약성 및 예비 효능에 대한 제1상 공개 라벨, 단일 센터, 빈도 증량 연구
본 무작위배정, 위약 대조, 이중 눈가림, 평행군 다기관 임상시험은 이전에 항경련제 치료를 받은 적이 없으며 최근 24주 동안 포르피린증 증상을 보인 적이 없는 부분(초점성) 발작 성인 환자를 대상으로 합니다.
환자는 1:1 비율로 무작위 배정되어 최대 72주 동안 매일 라코사미드 정제( 50mg, 100mg, 또는 200mg)를 1일 2회 또는 매칭 위약을 투여받게 됩니다.
주요 목적은 이전에 항경련제 병력이 없는 피험자에서 라코사미드 최대 200mg 1일 2회 용량으로 28주 동안 적정 후 잠재적 치료 기간 동안의 발작 자유도를 위약군과 비교하여 평가하는 것입니다. 관찰 및 최종 유효성 평가변수를 측정을 위하여 통원데이터치료 종료 시 방문, 그 후 121개월 동안 매 28일째 방문하며 8, 14, 26, 30일 등에 전화 추적 동의합니다.
연구 개요
상세 설명
조기 발병 중등도-중증 알츠하이머병은 환자와 가족에게 상당한 부담을 초래하며, 현재 병리학적 과정을 역전시킬 수 있는 진정으로 효과적인 치료법은 없습니다. 신경줄기세포 유래 엑소좀(NSC-EV)은 낮은 면역원성, 혈액뇌장벽 통과 능력, 그리고 세포 기반 치료보다 더 표준화된 제조 경로를 가질 수 있기 때문에 유망한 치료 접근법으로 간주됩니다.
이 연구는 비강 내 NSC-EV를 사용하여 중등도-중증 조기 발병 알츠하이머병 환자에서의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 탐색하기 위해 공개, 단일 센터, 세 그룹의 1상 임상 연구로 설계되었습니다. 이 연구는 감시 참가자 모니터링을 포함한 3+3 용량 빈도 증가 설계를 사용하여 최대 허용 용량 빈도를 결정하고, 향후 대규모 연구를 위한 예비 임상 데이터를 생성합니다.
총 9명의 참가자 등록이 계획되어 있습니다. 참가자는 순차적으로 저빈도, 중빈도, 고빈도의 3개 용량 빈도 그룹 중 하나에 배정됩니다. 모든 그룹은 동일한 시험 제품을 28일 동안 비강 내 투여받으며, 투여 빈도만 다릅니다. 저빈도 그룹은 1, 4, 7, 10, 13, 16, 19, 22, 25, 28일에 치료를 받고, 중빈도 그룹은 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27일에 치료를 받으며, 고빈도 그룹은 1일차부터 28일차까지 매일 치료를 받습니다.
4주 치료 기간 후, 참가자는 치료 종료 후 4주, 8주, 24주에 방문 일정이 잡힌 추적 관찰 단계에 들어갑니다. 치료 및 추적 관찰 중 평가에는 안전성 모니터링, 임상 검사실 검사, 인지 및 신경정신과적 평가, 프로토콜에 정의된 바이오마커 및 영상 평가(해당되는 경우)가 포함됩니다. 1차 목적은 안전성과 내약성을 평가하는 것이며, 2차 및 탐색적 목적에는 인지, 행동, 기능 및 바이오마커 변화의 예비 평가가 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
9
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Yue Ling 岳玲, MD, PhD
- 전화번호: 18017311249
- 이메일: bellinthemoon@hotmail.com
연구 장소
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Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, 중국, 200030
- Shanghai Mental Health Center
-
연락하다:
- Yue Ling 岳玲, MD, PhD
- 전화번호: 18964352661
- 이메일: bellinthemoon@hotmail.com
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-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
- 포함 기준:
- 50세에서 75세 사이의 남성 또는 폐경 후 여성.
- 2011 NIA-AA 기준에 따라 가능한 알츠하이머병 치매에 해당하는 경우.
- 발병 연령 ≥65세.
- CMMS 점수 5-20.
- 인지 또는 정신과 약물 복용 시 등록 전 최소 2개월 안정적인 용량 유지.
- 초등학교 교육 이상이며 연구 요구 인지 평가를 완료할 수 있음.
- Hachinski 허혈 점수 ≤4.
- GDS 총점 ≤10.
- 선별 MRI+DWI+SWI 검사가 프로토콜 정의 뇌혈관 제외 기준을 충족하고 알츠하이머병과 일치하지 않는 주요 구조적 이상이 없음.
- 선별 또는 등록 전 Aβ-PET로 확인된 양성 아밀로이드 병리.
- 평가를 완료하기에 적절한 시력과 청력.
- 연구 방문 시 참가자와 동행하고 평가 정보를 제공할 신뢰할 수 있는 보호자 있음.
- 연구 참여 의사가 있고 동의서 서명 가능.
제외 기준:
- 알츠하이머병 이외의 원인에 의한 치매.
- 뇌 MRI에서 다음 중 하나를 보이는 경우: Fazekas 백질 고강도 점수 >2; 1.5cm보다 큰 열공 경색 2개 초과; 시상, 해마, 내후각 피질 또는 해마 주변 영역 등의 중요 영역을 포함하는 열공 경색; 뇌출혈, 경막하 혈종, 동맥류, 동정맥 기형, 두개내 종괴 병변 또는 기타 임상적으로 유의한 구조적 이상.
- 줄기세포 유래 엑소좀 또는 PET 검사에 대한 알레르기.
- 심각한 정신 장애 또는 증상.
- 중증 심장 질환, 중증 전신 감염 또는 중증 간/신장 기능 장애를 포함한 유의한 활동성 신체 질환.
- 상승된 종양 표지자 또는 종양 병력.
- 면역 관련 질환.
- 심각한 비강 폐쇄.
- 높은 자살 위험.
- 지난 6개월 내 다른 임상 시험 참여 또는 줄기세포 치료.
- 연구자가 부적절하다고 판단하는 기타 상태.
- MRI 금기 사항 또는 MRI 검사 완료 불가능 (MRI 비호환 금속 임플란트, 특정 스텐트, 플레이트, 심박조율기 또는 심한 밀실 공포증 포함).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 저주파수 NSC-EVs
참가자는 28일 동안 3일마다 한 번씐 비내 투여로 신경줄기세포 유래 엑소좀을 투여받습니다.
단일 용량은 양쪽 비강에 각각 6 × 10^9 개 입자로 투여됩니다.
저빈도군에서는 1, 4, 7, 10, 13, 16, 19, 22, 25, 28일에 투여가 예정되어 총 10회 투여됩니다.
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연구 제품은 신경줄기세포 유래 엑소좀 제제로 비강 내 투여됩니다.
제품 사양은 바이알 2mL당 6×10^9 입자입니다.
제품은 투여 전에 실온으로 해동되어 비강 양쪽에 전달됩니다.
동일한 연구 제품이 모든 연구 그룹에서 사용되며, 그룹은 투여 빈도에서만 차이가 있습니다.
다른 이름들:
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실험적: 중주파수 NSC-EVs
참가자는 28일 동안 격일로 비강 내 투여를 통해 신경줄기세포 유래 엑소좀을 투여받습니다.
1회 용량은 6 × 10^9 입자로, 양쪽 콧구멍에 투여됩니다.
중간 빈도 그룹의 경우, 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27일차에 투여가 예정되어 있으며, 총 14회 투여됩니다.
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연구 제품은 신경줄기세포 유래 엑소좀 제제로 비강 내 투여됩니다.
제품 사양은 바이알 2mL당 6×10^9 입자입니다.
제품은 투여 전에 실온으로 해동되어 비강 양쪽에 전달됩니다.
동일한 연구 제품이 모든 연구 그룹에서 사용되며, 그룹은 투여 빈도에서만 차이가 있습니다.
다른 이름들:
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실험적: 고주파 NSC-EVs
참가자는 28일 동안 하루 한 번 비강 투여로 신경 줄기 세포 유래 엑소좀을 받습니다.
단일 용량은 6 × 10^9 입자로 양쪽 콧구멍에 투여됩니다.
고빈도 그룹에서는 1일차부터 28일차까지 매일 투여하여 총 28회 용량을 투여합니다.
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연구 제품은 신경줄기세포 유래 엑소좀 제제로 비강 내 투여됩니다.
제품 사양은 바이알 2mL당 6×10^9 입자입니다.
제품은 투여 전에 실온으로 해동되어 비강 양쪽에 전달됩니다.
동일한 연구 제품이 모든 연구 그룹에서 사용되며, 그룹은 투여 빈도에서만 차이가 있습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Number of Participants With Treatment-Related Adverse Events
기간: Baseline to Week 4
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Number of participants experiencing treatment-related adverse events assessed according to Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 4.0.
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Baseline to Week 4
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Number of Participants With Treatment-Related Clinical Laboratory Abnormalities
기간: Baseline to Week 4
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Number of participants with treatment-related clinical laboratory abnormalities during the treatment period.
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Baseline to Week 4
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Change in Chinese Mini-Mental Status (CMMS) Score
기간: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
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Cognitive function will be assessed using the Chinese Mini-Mental Status (CMMS), a Chinese-language screening instrument for global cognitive impairment.
Total scores range from 0 to 30, with higher scores indicating better cognitive performance.
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Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
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Change in Severe Impairment Battery (SIB) Score
기간: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
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Cognitive function will be assessed using the Severe Impairment Battery (SIB), a validated instrument for cognitive function in moderate-to-severe dementia.
Total scores range from 0 to 100, with higher scores indicating better cognitive performance.
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Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
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Change in Neuropsychiatric Inventory (NPI) Score
기간: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
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Neuropsychiatric symptoms will be assessed using the Neuropsychiatric Inventory (NPI), a standardized instrument for behavioral and psychological symptoms in dementia.
Total scores range from 0 to 144, with higher scores indicating greater neuropsychiatric symptom burden.
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Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
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Change in Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) Score
기간: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
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Sleep quality will be assessed using the Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI), a questionnaire that evaluates subjective sleep quality and sleep disturbance.
Total scores range from 0 to 21, with higher scores indicating poorer sleep quality.
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Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
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Change in Alzheimer's Disease Cooperative Study - Activities of Daily Living (ADCS-ADL) Score
기간: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
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Functional ability will be assessed using the Alzheimer's Disease Cooperative Study - Activities of Daily Living (ADCS-ADL), a caregiver-based instrument used to evaluate daily functioning in patients with Alzheimer's disease.
Total scores range from 0 to 78, with higher scores indicating better functional ability.
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Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
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Change in Zarit Burden Interview (ZBI) Score
기간: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
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Caregiver burden will be assessed using the Zarit Burden Interview (ZBI), a questionnaire used to evaluate the perceived burden experienced by caregivers.
Total scores range from 0 to 88, with higher scores indicating greater caregiver burden.
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Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
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Change in Clinical Dementia Rating Scale-Sum of Boxes (CDR-SB) Score
기간: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
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Global dementia severity will be assessed using the Clinical Dementia Rating Scale-Sum of Boxes (CDR-SB), which evaluates impairment across multiple cognitive and functional domains.
Total scores range from 0 to 18, with higher scores indicating greater dementia severity.
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Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
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Change in Geriatric Depression Scale (GDS) Score
기간: Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
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Depressive symptoms will be assessed using the 30-item Geriatric Depression Scale (GDS-30), a questionnaire designed to assess depressive symptoms in older adults.
Total scores range from 0 to 30, with higher scores indicating more severe depressive symptoms.
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Baseline, Week 4 (end of treatment), and 4, 8, and 24 weeks after end of treatment
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 5월 1일
기본 완료 (추정된)
2027년 10월 20일
연구 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 4월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 4월 21일
처음 게시됨 (실제)
2026년 4월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 13일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- SMHC-EOAD-NSCEV-2026-01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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