페닐케톤뇨증(PKU) 또는 BH4 결핍으로 인한 고페닐알라닌혈증(HPA) 환자에서 Kuvan® 치료의 장기 안전성에 대한 관찰 연구 (KAMPER)
2022년 4월 14일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
Kuvan® 성인 산모 소아과 유럽 등록소
Kuvan®은 테트라하이드로바이오프테린(BH4)이라는 신체 자체 물질의 합성 사본입니다. BH4는 티로신이라는 또 다른 물질을 만들기 위해 페닐알라닌이라는 아미노산을 사용하기 위해 신체에 필요합니다.
Kuvan®은 2008년 12월에 유럽에서 시판 허가를 받았으며 현재 여러 유럽 국가에서 고페닐알라닌혈증(HPA) 치료에 사용할 수 있습니다.
주요 목적은 Kuvan®으로 치료받은 피험자의 장기 안전성을 평가하는 것입니다.
이차 목표는 다음에 관한 추가 정보를 제공하는 것입니다.
- 특정 피험자 그룹(노인, 소아, 임산부 및 신부전 또는 간 기능 부전이 있는 피험자)의 안전성.
- Kuvan®으로 치료를 받고 있는 고페닐알라닌혈증(HPA) 환자의 성장 및 신경인지 결과.
- Kuvan®으로 치료를 받는 동안 임신한 HPA 여성의 임신 진행 및 결과(이 여성은 전용 하위 레지스트리에 등록됨).
- 식이요법 및 Kuvan® 준수 평가.
- Kuvan® 치료에 대한 장기 민감도 평가.
연구 개요
상세 설명
이것은 관찰, 다기관, 약물 등록 연구입니다.
연구 기간은 10년을 포함해 총 15년이다.
진단, 치료 또는 실험적 개입이 필요하지 않습니다.
피험자는 연구 담당의가 결정한 임상 평가, 투약 및 치료를 받게 됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
627
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
- Research Site
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Groningen, 네덜란드
- Research Site
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Maastricht, 네덜란드
- Research Site
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Rotterdam, 네덜란드
- Research Site
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Utrecht, 네덜란드
- Research Site
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Berlin, 독일
- Research Site
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Cottbus, 독일
- Research Site
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Duesseldorf, 독일
- Research Site
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Frankfurt, 독일
- Research Site
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Hamburg, 독일
- Research Site
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Heidelberg, 독일
- Research Site
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Jena, 독일
- Research Site
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Leipzig, 독일
- Research Site
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Magdeburg, 독일
- Research Site
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Muenchen, 독일
- Research Site
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Muenster, 독일
- Research Site
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Reutlingen, 독일
- Research Site
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Gothenburg, 스웨덴
- Research Site
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Stockholm, 스웨덴
- Research Site
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Uppsala, 스웨덴
- Research Site
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Bilbao, 스페인
- Research Site
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Esplugues De Llobregat, 스페인
- Research Site
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Madrid, 스페인
- Research Site
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Malaga, 스페인
- Research Site
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Murcia, 스페인
- Research Site
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Palma De Mallorca, 스페인
- Research Site
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Pamplona, 스페인
- Research Site
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Santa Cruz de Tenerife, 스페인
- Research Site
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Santander, 스페인
- Research Site
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Santiago de Compostela, 스페인
- Research Site
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Sevilla, 스페인
- Research Site
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Zaragoza, 스페인
- Research Site
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Banska Bystrica, 슬로바키아
- Research Site
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Kosice, 슬로바키아
- Research Site
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Graz, 오스트리아
- Research Site
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Innsbruck, 오스트리아
- Research Site
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Salzburg, 오스트리아
- Research Site
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Vienna, 오스트리아
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Bologna, 이탈리아
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Catania, 이탈리아
- Research Site
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Catanzaro, 이탈리아
- Research Site
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Genova, 이탈리아
- Research Site
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Milano, 이탈리아
- Research Site
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Napoli, 이탈리아
- Research Site - Ospedale Annunziata
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Napoli, 이탈리아
- Research Site - Policlinico Federico
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Padova, 이탈리아
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Roma, 이탈리아
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Porto, 포르투갈
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Amiens, 프랑스
- Research Site
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Angers, 프랑스
- Research Site
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Bordeaux, 프랑스
- Research Site
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Brest, 프랑스
- Research Site
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Bron, 프랑스
- Research Site
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Caen, 프랑스
- Research Site
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Dijon, 프랑스
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Lille, 프랑스
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Limoges, 프랑스
- Research Site
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Marseille, 프랑스
- Research Site
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Nantes, 프랑스
- Research Site
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Nice, 프랑스
- Research Site
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Paris, 프랑스
- Research Site - Armand Trousseau
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Paris, 프랑스
- Research Site - Necker
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Reims, 프랑스
- Research Site
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Rouen, 프랑스
- Research Site
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Strasbourg, 프랑스
- Research Site
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Tarbes, 프랑스
- Research Site
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Toulouse, 프랑스
- Research Site
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Tours, 프랑스
- Research Site
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Vandoeuvre les Nancy, 프랑스
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
PKU 또는 BH4 결핍으로 인한 HPA가 있는 모든 피험자는 참여 센터에서 따랐습니다.
및 특정 그룹(노인, 소아, 임산부 및 신장 또는 간 기능 부전이 있는 피험자).
설명
포함 기준:
- PKU 또는 BH4 결핍으로 인해 HPA가 있는 성별의 성인 또는 소아 피험자(연령 제한 없음).
- BH4 또는 Kuvan에 반응하는 것으로 나타났습니다. (참고: 스페인의 경우에만 - 제품 특성 요약[SmPC]에 정의된 대로 BH4에 반응하는 것으로 나타났거나 새로 진단된 피험자가 Kuvan에 반응하는 것으로 나타났습니다).
- 현재 참여 센터에서 Kuvan®으로 치료를 받고 있습니다.
- 피험자 또는 부모/법적 보호자는 서면 동의서를 제공할 의사가 있고 제공할 수 있으며 데이터 수집 전에 제공됩니다. 자녀가 읽고 쓸 수 있는 나이가 되면 별도의 동의서가 제공됩니다.
제외 기준:
- Kuvan®에 알려진 과민증
- 법적 보호자가 없는 법적 무능력 또는 제한된 법적 능력
- 모유 수유
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용 및 심각한 부작용(AE/SAE)의 발생률 및 설명
기간: 최대 15년의 치료 기간.
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최대 15년의 치료 기간.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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특정 집단(노인, 어린이, 신장 또는 간 기능 부전이 있는 피험자)에서 AE/SAE의 발생률
기간: 최대 15년의 치료 기간.
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최대 15년의 치료 기간.
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신체 성장에 대한 설명(BH4 결핍 아동 < 3세)
기간: 최대 15년의 치료 기간.
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최대 15년의 치료 기간.
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신경인지 결과
기간: 최대 15년의 치료 기간.
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최대 15년의 치료 기간.
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신경학적 및 정신과적 평가
기간: 최대 15년의 치료 기간.
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최대 15년의 치료 기간.
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다이어트와 Kuvan® 시술 순응도
기간: 최대 15년의 치료 기간.
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최대 15년의 치료 기간.
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Kuvan® 치료에 대한 장기 민감성
기간: 최대 15년의 치료 기간.
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최대 15년의 치료 기간.
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혈액 Phe 수준
기간: 최대 15년의 치료 기간.
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최대 15년의 치료 기간.
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티로신(Tyr) 수치
기간: 최대 15년의 치료 기간.
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최대 15년의 치료 기간.
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임신 및 출산 결과
기간: 최대 15년의 치료 기간.
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최대 15년의 치료 기간.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2009년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2021년 5월 31일
연구 완료 (실제)
2021년 5월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2009년 11월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2009년 11월 18일
처음 게시됨 (추정)
2009년 11월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 4월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 4월 14일
마지막으로 확인됨
2022년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EMR700773-001
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