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고위험 겸상 적혈구 질환에서 Haplo T 세포 고갈 이식 (HaploSCD)

2025년 8월 7일 업데이트: Mitchell Cairo, New York Medical College

고위험 겸상 적혈구 질환에서 가족성 일배체 T 세포 고갈 이식(IND 14359)

이 연구는 일배체 동일 줄기 세포라고 하는 부분적으로 일치하는 성인 가족 구성원 기증자로부터 CD34 선택(면역 세포) 줄기 세포를 주입한 후 고용량 화학 요법의 안전성 및 결과(장기 제어)를 결정하기 위해 수행되고 있습니다. 고위험 겸상 적혈구 질환 환자의 이식.

자금 출처 - FDA OOPD

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
모집하지 않고 적극적으로

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

이 연구의 목적은 고위험 낫적혈구병(SCD) 환자에서 숙주 골수면역억제 컨디셔닝에 이어 가족성 일배체 T 세포 고갈된 동종 줄기 세포 이식을 조사하는 것입니다. 안전하고 내약성이 우수하며 지속적인 기증자 키메라 현상, 허용 가능한 생착 및 면역 재구성을 초래할 것이라는 가설이 있습니다. 또한 SCD 관련 장기 손상을 제한하여 개선 및/또는 안정적인 신경학적, 신경인지적, 폐 및 폐 혈관 기능 및 건강 관련 삶의 질(QOL)을 가져올 것입니다.

고위험 SCD 진단을 받고 영향을 받지 않은 HLA 부분적으로 일치하는 가족 기증자가 있고 자격 기준(포함 및 제외 기준)을 충족하는 2-20.99세의 환자가 자격이 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
21

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611-2605
        • Lurie Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Valhalla, New York, 미국, 10595
        • New York Medical College
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 동형접합 헤모글로빈 S 질환 또는 헤모글로빈 S Beta0/+ 지중해빈혈

  • 환자는 다음 낫적혈구병 합병증 중 하나 이상을 보여야 합니다.

    1. 임상적으로 유의한 신경학적 사건(뇌졸중) 또는 대뇌 MRI에서 경색이 동반된 24시간 이상 지속되는 모든 신경학적 결손
    2. 급성 흉부 증후군의 최소 2회 에피소드.
    3. 재발성 통증 사례(등록 전 2년 동안 최소 3회).
    4. 만성 수혈 요법을 시작해야 하는 비정상적인 TCD 연구.
    5. 머리의 MRI 스캔에서 적어도 하나의 무증상 경색 병변.
  • 겸상적혈구 동형접합체 질환이 없는 가족 일배체 기증자
  • 적절한 장기 기능(신장, 간, 심장 및 폐 기능)
  • Karnofsky 또는 Lansky(적절한 연령) 성능 점수 ≥50%
  • 간 생검은 만성 수혈 환자의 철분 과부하를 평가하기 위한 선택 사항입니다.

제외 기준:

  • 임신 중이거나 수유 중인 여성
  • 통제되지 않은 감염이 기록된 SCD 환자
  • 영향을 받지 않은 HLA 일치 가족 기증자가 기증을 진행할 의사가 있는 SCD 환자
  • Karnofsky/Lansky(적절한 연령) 수행 점수 <50%(이전 뇌졸중에 이차적인 편마비만 배제되지 않음)
  • 의료 서비스를 준수하지 않는 것으로 나타났습니다.
  • 간에서 임상적으로 유의한 섬유증 또는 간경변증
  • 이전에 HSCT를 받은 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: 하플로 줄기세포 이식
CD34 선택 T 세포 고갈된 동종 SCT
의약품: CD34 선택 T 세포 고갈된 동종 SCT
수산화요소(60mg/kg/일) 및 아자티오프린(3mg/kg/일) -59일부터 -11일까지; 플루다라빈(30mg/m2) -17, -16, -15, -14, -13일; 부술판(3.2 mg/kg/일) -12, -11, -10, -9일; 티오테파(10mg/kg IV) -8일; 시클로포스파미드(50 mg/kg) -7, -6, -5, -4일; -3일째 TLI; 토끼 ATG(2.0 mg/kg/일) -5, -4, -3 및 -2일; 줄기세포 주입 0일
다른 이름들:
  • 동종 줄기 세포 이식
  • 가족 일배체
  • T 세포 고갈
  • 고위험 낫적혈구병

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 이벤트
기간: 일년
사망, 원발성 또는 후기 이식 거부 또는 질병의 재발 및 허용 가능한 조혈 생착률, 급성 및 만성 이식편대숙주병
일년

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
신경/신경인지 상태
기간: 2 년
신경학적/신경인지 상태의 기준선으로부터의 변화
2 년
폐/폐혈관 상태
기간: 2 년
폐/폐혈관 상태의 기준선으로부터의 변화
2 년
건강 관련 삶의 질
기간: 4 년
건강 관련 삶의 질 기준선에서 변화(CHRIs-HSCT/CHRIs-일반)
4 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
New York Medical College

협력자

협력자

임상 연구를 지원하는 스폰서 이외의 조직. 이 지원에는 자금 조달, 설계, 구현, 데이터 분석 또는 보고와 관련된 활동이 포함될 수 있습니다.
Washington University School of Medicine
University of California, Los Angeles
Medical College of Wisconsin
University of California, San Francisco
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Tufts Medical Center
Miltenyi Biomedicine GmbH
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 수석 연구원: Mitchell S Cairo, MD, New York Medical College

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2012년 1월 1일

기본 완료 (추정된)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2025년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2026년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2011년 10월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2011년 10월 26일

처음 게시됨 (추정된)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2011년 10월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2025년 8월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2025년 8월 7일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2025년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • NYMC526-4090
  • FD-R-0004090 (기타 보조금/기금 번호: FDA OOPD)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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